|
5、微芯生物发布首款国产抗T细胞淋巴瘤新药“西达本胺” 发布日期：2015-01-28 来源：晶报 作者：刘飞雁
1月27日上午，深圳发布首款国产抗T细胞淋巴瘤新药——由深圳微芯生物科技公司研发的原创新药“西达本胺”新闻发布会在深圳市政府新闻发布厅举行，填补我国此类药物的空白，价格仅为国外同类产品的十分之一。
1月27日上午，深圳发布首款国产抗T细胞淋巴瘤新药——由深圳微芯生物科技公司研发的“原创新药、国家863及重大新药创制专项成果西达本胺”在深圳市政府新闻发布厅举行，中科院院士、国家“重大新药创制”科技重大专项技术副总师陈凯先，深圳市人大常委会副主任、深圳市科学技术协会主席蒋宇扬，中国临床肿瘤学会指导委员会主任委员马军，中山大学附属肿瘤医院内科主任姜文奇，微芯生物总裁及首席科学官鲁先平等出席，并介绍西达本胺相关情况。
填补我国T细胞淋巴瘤新药空白 原创新药，通常是指具有全新分子结构、新颖作用机制并能带来独特疗效及全新应用前景，提供尚未满足临床需求的药物。尽管我国是全球第一大制剂药和第二大原料药生产国，但98%的产品是仿制药，专注于研发原创新药的企业寥寥无几。 西达本胺的首个适应症为复发及难治性外周T细胞淋巴瘤。作为原创新药、国家863及“重大新药创制”专项成果的西达本胺目前已获国家食品药品监督管理总局批准上市，第一批药品将于下月推向市场。 国家创新药物科技壮大专项技术总师桑国卫来信表示，西达本胺是首个亚型选择性组蛋白去乙酰化酶口服抑制剂，是我国第一个全球同步开发的原创小分子药物，将填补我国外周T细胞淋巴瘤药物的空白，为患者提供有效安全的药物，为我国生物制药产业转型升级起到积极示范作用。
患者治疗费用大幅下降 据马军介绍，在中国淋巴瘤患者每年大约有12万人，累计有50万淋巴瘤患者，T细胞淋巴瘤占到全部淋巴瘤的23%，而且往往都是恶性程度很高、没有可行的药物可救治。目前临床上缺乏标准药物推荐治疗手段，对常规化疗反应率低，易复发，5年总生存率仅在25%-30%间。 “西达本胺比国外同类治疗产品价格便宜很多，患者月均费用在2万元，这已经是国外同类产品的十分之一左右，服用6个月后还会提供一些免费治疗。同时公司还制定了慈善赠药计划，帮助那些临床获益、但家庭收入较低的患者继续获得治疗。”鲁先平介绍，临床研究结果显示，持续口服西达本胺6周后，复发及难治性外周T细胞淋巴瘤患者的临床获益率近50%，生存期明显延长。 “有了这个药，我们就可以治疗这些患者，给他们获得长期的生存的希望。”马军表示，西达本胺给中国和全世界患有淋巴瘤的病人带来很有意义的福音，我们可以让病人获得长期生存，甚至得到治愈。 完全区别于化疗和靶向药物治疗 自2007年人类基因组测序完成后，科学家们开始转向对基因序列之外基因表达调节的研究。他们发现，在基因组DNA之外的大量遗传学信息调控着基因的表达，一个新兴的学科——表观遗传学应运而生。 表观遗传学是指在研究没有DNA序列变化的基础上，基因表达的可遗传性改变。这一飞速发展的科学领域从分子水平揭示了复杂的生物学现象，为解开人类和其他生物的生命奥秘、造福人类健康带来了新希望，并在全球范围内掀起了新一轮针对表观遗传学的研究热潮，表观遗传调控剂将为肿瘤罹患者带来全新的治疗手段。 而早在2002年，深圳微芯生物科技公司的70多名海龟科学家们就以敏锐的前沿视野，开展了表观遗传对肿瘤复杂系统的调控、新型表观遗传调控剂类药物的分子设计和抗肿瘤作用机制的探索和研究。西达本胺正是通过表观遗传调控这一全新作用机制发挥作用，完全区别于传统的化疗和靶向药物治疗。 中国淋巴瘤患者每年约12万人 累计有50万淋巴瘤患者 T细胞淋巴瘤占全部淋巴瘤的23% 西达本胺患者月均费用在2万元是国外同类产品的十分之一左右 临床研究结果显示，持续口服西达本胺6周后，复发及难治性外周T细胞淋巴瘤患者的临床获益率近50%
西达本胺作用机制
西达本胺（Chidamide，商品名爱谱沙/epidaza）属于全新作用机制的综合靶向抗肿瘤靶向药物，其首个适应症为复发及难治性外周T细胞淋巴瘤，前期临床结果显示，患者临床获益率近50%，生存期明显延长。
据微芯生物总裁兼首席科学官鲁先平介绍，西达本胺的新机制专门针对转移复发和免疫逃逸，将会用于多种类型的肿瘤，目前乳腺癌和肺癌研究都已进入三期临床。未来西达苯胺将会是有效帮助患者克服耐药性、复发和转移的重要手段。
西达苯胺针对首个适应症复发及难治性外周T细胞淋巴瘤的新药申请已获得国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准，并完成药品生产质量管理规范认证，首批产品最快今年三月初上市。此外，微芯生物已授权美国、日本、台湾等国家和地区同步开展单药及联合其他抗肿瘤药物针对其他血液肿瘤、非小细胞肺癌及乳腺癌等实体瘤的临床研究。
鲁先平在接受采访时说：“该领域，近几年才出现两三个新药，治疗费用分别相当于每月28万人民币和14万人民币。西达苯胺在临床有效性、安全性以及使用方便性上均优于其它产品，并且在价格上只有相关产品的十分之一。”
外周T细胞淋巴瘤（PTCL）是一组异质性很强的淋巴细胞异常增殖性疾病，包括约18种病理亚型。PTCL在中国的年发病人数约为6万人，年患病率约90/百万，可归属于罕见病范畴。
组蛋白去乙酰化酶（HDAC）为表观遗传调控重要酶家族，通过开发HDAC抑制剂，可在染色质结构水平上对肿瘤起到治疗效果。西达本胺是一个中国原创的新型口服亚型选择性HDAC抑制剂，对HDAC1、2、3、10亚型具有选择性抑制作用。
西达本胺通过对特定HDAC亚型的抑制及由此产生的染色质重构与基因转录调控作用（即表观遗传调控作用），抑制淋巴及血液肿瘤的细胞周期并诱导肿瘤细胞凋亡；诱导和增强自然杀伤细胞（NK）和抗原特异性细胞毒T细胞（CTL）介导的肿瘤杀伤作用及抑制肿瘤病理组织的炎症反应，不仅能直接贡献于对T淋巴瘤中循环肿瘤细胞及局部病灶产生疗效作用，同时也可能应用于诱导和增强针对其他类型肿瘤的抗肿瘤细胞免疫的整体调节活性。
FDA批准3种药物
普拉曲沙（pralatrexate）
FDA于2009年和2011年分别批准了两个以PTCL为适应证的新药上市，普拉曲沙（pralatrexate）和罗米地辛（Istodax），虽然具有一定疗效，但安全耐受性仍然较差。 此外，在2014年7 月 3 日，美国 FDA 批准 Beleodaq (belinostat) 用于PTCL 患者治疗。Beleodaq 通过阻止有助于 T 细胞发生癌变的酶起作用。这款药物适用于治疗后（复发性）疾病又卷土重来或对以前治疗无效（难治性）的患者。
Beleodaq 的安全性及有效性在一项由 129 名复发或难治性 PTCL 受试者参与的临床研究中得到评价。所有受试者均以 Beleodaq 治疗，直到他们的疾病发生恶化或副作用变得不可接受。结果显示，25.8% 受试者的癌症在治疗后消失（完全缓解）或缩小（部分缓解）。
Beleodaq 与普拉曲沙由 Spectrum 制药上市销售。Istodax 由塞尔基因上市销售。不过这三款产品都是静脉注射，西达本胺为口服用药，具有更方便的临床服药方式和更好依从性。
我国原创药发展的新希望
尽管我国是全球第一大制剂药和第二大原料药产国，但是98%的产品属于发达国家专利过期的仿制药。而真正具有自主知识产权的创新药绝无仅有。而我国老百姓要使用专利未过期的创新药，基本依赖进口，但是价格昂贵非一般人能够承受。
国家“重大新药创制”科技专项技术副总师陈凯先表示，深圳是我国生物医药的发展中非常重要的城市，从过去跟随国外研发的防治者、跟跑者逐渐向并跑者的方向发展，并在某些方面走到国际引领的位置。
关于深圳微芯
深圳微芯生物由留美归国博士团队创立于2001年，专长于原创小分子药物研发。在肿瘤、糖尿病/代谢疾病、免疫性疾病领域建立了多个从实验室到临床及产业化阶段的原创新药产品线。目前，微芯生物已申请67项化合物全球发明专利，其中36项已获授权。 【新闻发布会实录】 主持人：新闻发布会现在开始。尊敬的陈凯先院士，蒋宇扬副主任，各位嘉宾媒体的朋友们，大家上午好。今天我们在这里举行原创新药、国家“863”及“重大新药创制”专项成果西达本胺的新闻发布会，感谢大家莅临。 原创新药西达本胺是深圳微芯生物科技有限责任公司由风险资本投入、海归科学团队联合国内临床专家历时13年取得的重大成果，这一产品的研发成功，不仅对全球新药研发特别是表观遗传调控剂在肿瘤治疗领域的应用做出了诸多原创性贡献，而且也为我国生物医药产业的转型升级起到了积极的示范作用。今天我们聚集在这里举行成果发布，不仅是坚持创新驱动的发展路径，弘扬创新创业的精神，而且也希望这个重大成果在保障人类健康方面体现价值，对深圳乃至全国生物医药的发展起到推动作用。 下面我为大家介绍出席今天发布会的领导和嘉宾，他们是： 国家“重大新药创制”科技重大专项技术副总师、中国科学院上海药物研究所陈凯先院士； 深圳市人大常委会副主任、深圳市科学技术协会主席蒋宇扬先生； 哈尔滨血液病肿瘤研究所所长、中国临床肿瘤学会指导委员会主任委员、亚洲临床肿瘤学会副主任委员马军教授； 中山大学附属肿瘤医院内科主任、中国医师协会肿瘤学分会副会长姜文奇教授； 深圳市食品药品监督管理局局长岳新； 深圳市食品药品监管管理局王夏娜巡视员； 北京大学深圳研究深院涂欢副院长； 深圳微芯生物科技有限责任公司总裁、首席科学官鲁先平博士， 参加今天新闻发布会的还有深圳市科技创新委，深圳市卫计委，深圳市科协、南山区科协，以及新闻媒体朋友们，衷心感谢大家光临。
主持人：西达本胺是在深圳科技创新沃土上结出的硕果，下面有请深圳市人大常委会副主任、深圳市科学技术协会主席蒋宇扬先生致辞。 蒋宇扬：尊敬的陈凯先院士，各位专家，新闻媒体朋友，大家好。今天我们怀着非常激动的心情来参加微芯生物在这里举行的全球首个亚型选择性组蛋白去乙酰化酶口服抑制剂西达本胺的成果发布会，我代表我们市人大，代表科协也代表全市的医药科研人员对微芯生物取得的重大科技成果表示热烈祝贺。 微芯生物是在深圳高新区生物孵化器成长起来的中国新药研发领军企业，自2001年成立以来，微芯生物通过科学团队的不懈努力，在国家/省/市各级政府一系列创新政策的支持下，依靠以企业为主体、以市场为导向、产学研相结合的自主创新模式，在多个领域取得了重要突破，在全球性原创新药研发领域取得了令人瞩目的成就。今天发布的这一重大研究成果是微芯生物原创、全球首个获批治疗T细胞淋巴瘤的口服药物。微芯生物的这一大成果也获得了国家十五、十一五、十二五重大科技专项的支持，正在美国、日本、台湾等地区开展临床研究，是我国第一个进入全球同步开发的化学原创药。 微芯生物通过13年的坚持，最终获得成功，依靠的是大胆探索、勇于创新的精神，依靠的是深圳市政府支持海归团队、引导风险投资、扶持重点项目的创新政策和深圳市战略新兴产业和未来产业的创新环境。 深圳是创业者的天堂，深圳有体制、机制、技术、产业、管理等市场方面优势，也有政府资金上的扶持，为生物技术快速发展提供支持，希望有更多的创业者来深圳安居乐业，创造一个又一个奇迹。 最后，预祝微芯生物各项研究不断取得新突破，也感谢国家科技部、卫计委、广东省科技厅等主管部门、社会各界、媒体朋友们对微芯生物的关心和支持，感谢大家对深圳自主创新对创新驱动发展的关注和帮助。谢谢大家。 邱宣：谢谢蒋主任，今天到新闻发布会的还有医疗机构代表。二院的蔡院长今天也来到了现场。全国人大常委会原副委员长、国家新药重大创制技术总师、中国工程院院士桑国卫一直很关注微芯的新药研发。桑国卫院士曾于2014年8月29日率领国家新药专项专家组到微芯生物现场考察，对企业寄予了殷切希望。今天桑国卫院士因为工作原因没有到现场。下面有请国家“重大新药创新”科技重大专项技术副总师陈凯先院士宣读全国人大常委会原副委员长、国家新药重大创制技术总师、中国工程院院士桑国卫院士的贺信并致辞。 陈凯先：（宣读贺信）值此我国完全自主创新的药物“西达本胺”获准上市之际，我谨向深圳微芯生物科技公司表示热烈的祝贺！向为此付出多年心血和努力的同志们，致以诚挚的问候！ 西达本胺是全球首个亚型选择性组蛋白去乙酰化酶口服抑制剂，属于全新作用机制——表观遗传调控类抗肿癌药物、我国第一个全球同步开发的原创小分子药物，曾获得十一五“863”分子设计专项及国家“重大新药创制”创新药孵化基地等项目支持，获选“十一五”科技部重大科技专项重大成果。西达本胺填补了我国外周T细胞淋巴瘤治疗药物的空白，为患者提供优效安全、价格可承受的新机制药物，也为我国生物医药产业的转型升级起到积极的示范作用。 党中央、国务院历来高度重视科技创新工作。十八大报告中明确提出“实施创新驱动发展战略”。从“863”计划开始，国家已明确提出包括生物医药在内的战略高技术领域中长期发展目标。国家通过组织实施“重大新药创制”科技重大专项计划，支持一批具有自主知识产权、市场竞争力的新药研发和具有先进水平技术平台的建设工作，形成支撑我国医药自主发展的新药创新技术体系，推进了创新药物研究和产业化，为我国重大疾病的防治提供质优、价廉、安全、有效的药物，显著推动了我国生物医药产业的创新能力和转型发展。 目前，我国正处经济发展转型期，国家医药卫生与健康产业也进入了一个全方位改革与迅猛发展的新时期。十八届三中全会《决定》和习近平总书记在2014年两院院士大会上的重要讲话，为下一步实施创新驱动发展战略提出了明确的要求。我们要牢牢把握历史机遇，进一步解放思想，开拓创新，勇攀高峰，充分发挥企业创新的主体作用，全面提高我国新药创制的整体实力，促进医药产业的迅速健康发展，满足人民群众不断增长的需要，不断提升我国医药研究和制药工业在国际上的地位和影响力。 希望有更多的原创新药在深圳、在全国开发成功。祝深圳微芯生物在自主创新路上越走越好，为我国医药卫生事业作出更多更大的贡献！ 国家创新药物科技重大专项技术总师、中国工程院院士桑国卫，2015年1月23日。 我也想借此机会代表新药专项、代表我本人说几句话。 尊敬的各位教授，尊敬的鲁先平总裁，大家上午好，我很高兴来到深圳，参加原创新药、国家“863”和“重大新药创制”专项成果西达本胺新闻发布会，首先我向深圳微芯生物团队所取得的重大成就表示热烈祝贺，也向支持中国新药原创事业的各级政府和相关机构表示真诚感谢。 故地重游，见到很多老朋友，也结识一些新朋友，我为大家事业上的成就和进步感到由衷的高兴。西达本胺是我国首个成功的基于表观遗传学的药物发现，在新药研发领域中做出了多个原创性贡献。西达本胺的成功上市标志着我国基于结构的分子设计、靶点研究、安全评价、临床开发到实现产业化全过程的整合核心技术与能力得到了显著提升，是我国医药行业的历史性突破！ 微芯生物2001年开始研究这个靶点的时候，国际上关于表观遗传的研究都还在很早期，微芯生物的海归科学团队走在了国际前沿。西达本胺作为全球首个成功开发获批上市的亚型选择性地组蛋白去乙酰化酶抑制剂，其产品的开发进展实现了与国际先进水平并跑和部分领跑。今天，西达本胺的上市，不仅可填补我国T细胞淋巴瘤及表观遗传治疗药物的空白，为患者提供优效安全、价格可承受的创新机制药物，而且为中国本土制药企业在中国现有环境下的原创新药研发工作提供了宝贵经验，也为微芯后续系列具有全球知识产权保护的原创新药上市打下基础，最终将为发展我国生物医药产业和人民健康事业做出重要贡献。 在微芯生物这样一个中小企业里完成了这样的原始创新工作，我们作为国家重大新药创制专家委员会成员十分关注微芯生物的成功模式。回过头来看，微芯生物西达本胺的成功研发，是在国家创新政策支持下，由风险资本投入海归科学团队联合全国临床专家协同创新的有益探索。这样一种发展模式打破了中国经济转型的困局，使得中国医药企业从“仿制”到“创制”的梦想得以实现。 众所周知，医药是直接关系人民身体健康和生活质量的民生行业，同时，医药产业是所有产业中研发投入最多、周期最长、风险因素相对较多、又受制于药品管理法等特殊法律监管的一个特殊产业。纵观改革开放30多年来，我们不难看到医药行业一直未能真正摆脱简单低水平重复和市场恶性竞争的窘境。而要摆脱这种窘境的惟一选择只能是站在世界生物医药科学前沿。综合国情国力，我们认为在对专利过期药抢仿、提高制剂质量标准实现产品进行全球市场销售的同时，寻找可以与国外同步研发First-in-class创新药参与国际竞争将是实现这一目标的重要途径。 习近平总书记指出：“多年来，我国一直存在着科技成果向现实生产力转化不力、不顺、不畅的痼疾。就像接力赛一样，第一棒跑到了，下一棒没有人接，或者接了不知道往哪儿跑。” 深圳微芯生物以鲁先平博士为首的海归团队，带着对中国医药产业现状的思考，带着对生物医学及其在新药研发领域前沿技术的深刻理解与实践，走出了一条自主创新之路，缩短了在First-in-class创新药层面上与世界的距离，对于我国生物医药企业的创新具有十分积极的意义。我们也希望微芯生物能好好总结和推广经验，在我国创新药物研究和医药产业发展的新时期，更好发挥示范带动作用，在我国从制药大国走向制药强国的发展进程中作出更大贡献！ 谢谢！ 邱宣：感谢陈院士对微芯生物的鼓励和希望。刚才在休息室马军教授和我交流说，国外同行都很关注西达本胺，而且对药物的成功面市很惊讶，但是深圳对西达本胺的宣传太少了。所以我想，为什么说西达本胺是一类新药，是原创药，它在肿瘤治疗方案有什么特殊的功效呢？我们现在就有请哈尔滨血液肿瘤研究所所长、中国临床肿瘤学会指导委员会主任委员、亚洲临床肿瘤学会副主任委员马军教授给我们将讲。 马军：尊敬的各位领导，我是一位临床医生，我是1978年从深圳到香港、经香港到美国的第一批留学生，当时罗湖口岸检查了一个小时才让我过关，所以我对深圳的印象特别深刻。 就淋巴瘤来说，中国每年大约有400万例恶性肿瘤发生，累计5年中国有2000万病人得恶性肿瘤，淋巴瘤每年大约有12万患者，累计有50万人淋巴瘤患者。中国的淋巴瘤往往都恶性程度很高，发病年龄有老有少，而且没有治疗药物。罗京是因为淋巴瘤去世的，最近很有名的电影明星高仓健、以及沙特阿拉伯的国王也是因为淋巴瘤去世的。西达本胺是治疗T细胞淋巴瘤的新药。T细胞淋巴瘤在欧美国家不太常见，只占淋巴瘤的8-10%左右，在中国此病是常见病，大约1万人中就有1人发生恶性淋巴瘤，现在有了西达本胺，中国的患者就有药可以用了，而且能获得长期生存。国外的教授们今年9月份来中国见到这个药，都感到非常惊讶，中国研究出的西达本胺将给世界带来福音。 西达本胺给中国和全世界患有淋巴瘤的病人带来很有意义的福音，有个药在美国刚刚上市不久，但它是静脉的，而西达本胺是口服的，我们可以让病人获得长期生存，甚至得到治愈。我很感谢微芯生物能把这个药推到中国、推到全球，让我的病人获得长期生存能得到治愈。欢迎记者朋友一会在答疑时提问。谢谢。 邱宣：谢谢。西达本胺成功开发离不开临床专家的努力和付出，我们也听一下临床实验专家的感受。下面有请中山大学附属肿瘤内科主任、中国医师协会肿瘤学分会副会长姜文奇教授介绍相关情况。 姜文奇：尊敬的各位领导、各位专家、各位媒体，非常高兴我能来参加今天的发布会。我觉得今天是在国家医药开发的历史上一个非常重要的日子，西达本胺是首个自主创新的药，因此今天是一个很重要的日子。 此药物的开发说明了两个问题，第一是国家对生物医药的支持政策和各项措施，如863和重大专项取得了很好的成果。另外一个重要意义是以鲁先平博士会代表的海归团队回到国内，回到了深圳，在这里扎根生长开花结果，树立了一个很好的海外团队回国创业的好范例。 我自己曾经也是深圳人，我曾经在这里当深圳医学院的首任院长，因此我感到很骄傲自豪。前不久在北京的发布会我讲到深圳是一个注重创新驱动生产力的城市，各方面的政策很好，如果国内和海外的团队来到深圳创业都能得到好政策的支持。创新在深圳是特色，创新在深圳能得到很好的支持，鲁先平博士的团队项目得到了国家和深圳的大力支持才获得了成功。 淋巴瘤是世界十大肿瘤之一，在国内男性患者中排名第八，发病率很高。恶性肿瘤在全国和深圳都是威胁人类健康的第一杀手，深圳每年大概有1万多恶性肿瘤病例发生，因此在深圳对生物医药的支持力度很大。鲁先平博士团队创业很不容易，花了12年才把药物研发成功推向市场，用中国的老话是十年磨一剑，但他们花了12年，时间上慢了一点。因此我觉得深圳在政策方面，在推动创新的生物医药方面需要加大力度。我呼吁最好建立一个临床实验中心，因为药物大部分时间都在临床上，是临床医生和鲁先平博士团队一起合作研发，但时间花太长，如果在深圳建立临床实验中心进度就会大大加快。 我以前在深圳大学医学院，现在我兼任肿瘤研究中心副主任。最近在深圳的支持下，在市政府的支持下，我们引进了非常优秀的团队，引进了全美最著名的医学家、院士，他会带来新药研发项目。因此如果我们有好的新药，如果各方面的体制、政策和配套方面能做的更好，我想深圳的创新医药、生物医药和创新科技一定会发展的更好。谢谢。 邱宣：谢谢。下面有请微芯生物总裁兼首席科学官鲁先平博士发布成果。大家掌声欢迎。 鲁先平：尊敬的陈凯先院士，蒋宇扬副主任，各位嘉宾媒体朋友，大家好。首先我代表深圳微芯生物科技有限公司对出席本次发布会的嘉宾表示衷心感谢。感谢在场各位朋友对微芯生物多年的支持和厚爱。 西达本胺于2014年12月23日获得国家食品药品监督管理总局批准，微芯生物生产基地已于本月中旬通过GMP认证。生产部的同事正在加班加点生产，让患者期待已久的西达本胺能于2015年3月初投入使用。 西达本胺是首个亚型选择性组蛋白去乙酰化酶口服抑制剂，它的成功开发不仅是微芯生物科学家12年探索、创新的成果，也是他们追求梦想的不懈努力，是我国改革开放中，国家、省市、药品评审监管管理部门、科技部门、发改部门，以及南山坪山地方政府为解决经济结构调整和转型中市场配置上不到位而进行的富有成效的引导，更是我国生物医学领域的专家为解决中国患者亟待满足的临床需求而做出的贡献。经过实实在在的努力和奋斗，微芯生物由一个早期研发型公司成功转型为有机整合了研发、生产、销售，以核心技术为创新研发为一体，丰富的原创新药产品为基础，可持续发展的现代生物医药企业。在此，我也真诚的感谢一路走来支持我们从事原创开发的风险投资家和风险投资机构。 药品是一种特殊商品，关系人命，应立足于科学，这一理念是公司创建以来所有微芯生物人的共同信念。西达本胺产品获得上市也预示着微芯生物从此成为真正的制药企业，安全可控对患者负责的法律意识和责任将成为微芯生物企业管理的最高原则。在未来，在微芯生物的发展中我们将不断探索创新，为尚未满足的临床需求开发出更多的原创新药，为治病救人付出更多努力。再次感谢各位在百忙之中莅临参会，谢谢大家。 邱宣：谢谢。以上的专家和嘉宾就西达本胺做了比较系统的介绍，现在是记者提问环节。欢迎记者朋友就关心的问题来和领导嘉宾进行交流。 经济日报：姜文奇教授，全球T细胞淋巴瘤的治疗现状如何，现有药物中治疗效果怎么样？ 姜文奇：西达本胺是在T细胞淋巴瘤的治疗效果很好，我们知道淋巴瘤分为很多种，淋巴瘤的诊断和治疗都很复杂，它本身有70多种亚型，T细胞淋巴瘤占到全部淋巴瘤的23%。在治疗上面，T细胞淋巴瘤效果不像其他淋巴瘤那么好，一般的淋巴瘤十年生存率我们可以达到50%—60%以上，但T细胞淋巴瘤只能达到25%—40%，而且因为它的类型不同，很多类型的效果只能达到20%—25%，因为T细胞淋巴瘤的治疗新药很少，不像B细胞淋巴瘤有很多的分子靶向药物。T细胞淋巴瘤作为中国特色的淋巴瘤，可用药物不多。因此这也是鲁先平博士在肿瘤界引起大家的重视的原因，因为他推出了一个新的作用机制药物，而且又是能口服的药物。所以这在肿瘤界中是很大的成果。 马军：T细胞淋巴瘤在欧美比较少见，他们很现实，他们的B细胞淋巴瘤的患者很多，所以他们的研究都是以针对B为主。在中国T细胞淋巴瘤的病人比较多，大约占到淋巴瘤患者的23%—35%，在欧美国家只有百分之几，所以在中国到现在为止还没有好的治疗方案，大约80%T细胞淋巴瘤患者在五年内或者两三年内就死亡了。有了西达本胺后，我们就可以使中国的病人能得到长期生存的机会，但到底此药能不能治愈T细胞淋巴瘤，我们还要做临床，因为它12年的研发到现在才走了1年多临床。为什么叫西达本胺呢？“西达”是说在欧美都是最领先的水平，“本”是以人为本，“胺”是说既要安全，还要安全的活下去。这是我对西达本胺的解释。西达本胺很有前途，在2月6日上市之后，会有全国的专家来组合方案，明后天我和鲁先平博士还会去旧金山，进行相关介绍。纽约的大报《纽约时报》和《泰晤士报》等等刊物可能会报道这样的消息，是我们中国研发出了这种治疗T细胞淋巴瘤的药物。 中央电视台华夏之声：鲁先平博士，关于西达本胺和传统的靶向治疗以及化学治疗的最大区别在什么地方？它的疗效怎么样？ 鲁先平：治疗肿瘤的药物有很多，但肿瘤有几个特征是目前无法控制的，比如说肿瘤复发、肿瘤转移、肿瘤耐药性、肿瘤能逃逸机体的免疫监视。表观遗传这个领域是过去十年非常新兴的科学前沿领域，它能有效的克服肿瘤的耐药、转移和复发。这就是为什么西达本胺在未来能给肿瘤治疗带来潜在好处的原因。西达本胺治疗肿瘤的一个主要区别——是由于它的选择性能激活患者的抗肿瘤免疫作用，这一点是西达本胺让患者的生存保持相对较长的根本原因。 马军：我补充一下，我的四个病人已经到了晚期，没有办法再治疗，恶性淋巴瘤到了晚期没有药物治疗。我对这样的病人用了这个药，现在8个月过去了，效果非常的好。有一个42岁的女性，扁桃体都肿的很大了，没法办法只能等死了，正好用西达本胺做临床实验，让她口服进去，到现在基本肿瘤都消了，现在又健康的生存下来了。用病人来说话是最权威的，病人的成功就是药的成功，病人获益才是根本。 光明日报：鲁总，做一个原创新药投资大、风险高、周期长，微芯生物为什么坚持这么久并最终获得成功？ 鲁先平：其实我们创立有14年了，当时是一个海归团队带着技术和资金回来的。在创立过程中我们很成功的完成了五轮融资，因此我很感谢风险投资者和投资机构，因为往往风险投资是不愿意把资金放在原创领域的。 首先，我觉得我们比较幸运，选择了一个好地方，这个地方的创新氛围和市场氛围都很好，从第二轮到第五轮股东都深圳的投资者，因此在深圳这个非常开放和包容的城市给了我们一个好机会。我们可能是歪打正着，因为那时我们并没有意识到深圳有这些特点，但在过去的十几年中我们体会到了这一点。这是一个客观因素。 主观因素来看，我很感谢这样的一个团队。我经常讲我特别幸运能吸引一帮人，他们都非常的享受研发的过程，正因为这一点，所以我们才能一块静下心来做研究，无论是做基础研究、还是转化研究或者临床研究，有这样的一个团队我真的很幸运。 有了这个研究和投资者的钱不够，因为投资和风险很大。我们也非常幸运，从来到深圳，深圳科技局就给予了我们支持和帮助，然后又获得广东省科技厅的支持，力推我们做重大项目的招标，我们在2002、2003年成功中标两次，获得了广东省的支持，后来，国家863、十一五、十二五持续对微芯生物项目进行了支持。如果没有国家政策的引导，风险投资不会一轮接一轮往里砸钱，因为投资者还是需要回报的，所以我觉得是相辅相成的。 这三个因素使我们走到了今天，但我们万里长城最后一步来自于国家药监、省药监和市药监，他们站在服务角度让我们走了最后一程，我们的强项是研发，但在规范性的生产和把一个原创性东西转化为产业的过程中，我们经验不足，这个过程恰好是省局、市局领导给了我们关心支持，给了我们很多帮助，帮我们进行风险评估，所以完全是以服务的角度对我们提供支持。虽然我们作为企业和团队付出了很多，但在座的很多朋友一路过来也给予了我们很多的帮助。众人拾柴火焰高，雪中送炭。这些就是我的总结。 姜文奇：一个新药的推出很不容易，需要像鲁博这样优秀的基础科研的科学家，需要像陈院士这样的药学家的努力，还有临床学家的帮助，我和马军教授都是临床医生，还有风险投资独特眼光、政府支持，这几方面缺一不可。就像一个大型的交响乐的各个部门的组成，缺一不可，共同组织起来才能形成好的乐章。所以这是一个非常大的成果，微芯生物是创业的典范。 香港大公报：我是港媒，所以想问一下西达本胺是否会进军香港？或者对香港市民有什么特别好的意义？ 鲁先平：这个问题问的特别好，而且我特别关注。西达本胺是目前中国原创药中第一个进行全球同步开发的药物，我们在美国、日本以及马上会在欧盟进行临床研究，我们和台湾的相关部门也有好合作，他们会依据中国大陆人群数据，批准我们第一个实验认可，可能直接在台湾上市。但很遗憾，去年我也参加了香港地区相关机构组织的论坛，目的是如何让大陆临床研究的数据得到香港的卫生机构认可，能直接造福于香港患者，但香港目前接受的是英国规范体系，所以我也希望你能呼吁香港政府能为患者着想，让真正解决患者临床需求的药能尽快进入香港。 马军：我香港的同学也很重视此药，虽然我们是一国两制，但在香港只要是美国FDA批准的药物，在香港很快就可以上市，香港只有医管局没有药监局，现在美国的的一代药物和二代药物很快会在香港上市，过去我们都是香港买这些药，但买回来如果中国没有批准就会被叫做假药。所以怎么让一国两制达到一个制度，让大陆上市的药能在香港同步上市，我觉得这样是很好的。希望媒体能呼吁让大陆和香港能同步，我们是一个国家。中国的CFDA批准的应该就要在香港能上市，应该和美国的FDA获得一样地位，因为我们是一个国家，应该更加好说。香港的四个著名淋巴瘤医生，他们也希望这个药能进入香港。香港大约每年有80多个患T和N细胞瘤的患者，他们也应该获益。希望你回去呼吁一下。 香港大公报：我今天回去就呼吁。过去是大陆去香港买药，现在我希望是香港人来大陆买。 马军：香港那边有医生告诉我，他的病人会直接来大陆买药。 邱宣：要想药提升价值、扩大影响，在座的各位都有责任，我们要共同努力。 时间关系，今天的发布会就到这，如果想进一步了解西达本胺情况，我们可以在会后直接和微芯生物公司联系。 感谢各位朋友，借此机会祝愿大家身体健康，新春快乐。谢谢。
| 
|手机版|药群论坛
( 蜀ICP备15007902号 )
收藏
支持
反对
楼主