我国儿童药物临床试验机构认定基本情况分析

我国儿童药物临床试验机构认定基本情况分析2014-10-28张华吉等[url=]中国临床试验[/url]
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【摘要】目的: 研究我国现有儿童药物临床试验机构及专业的情况，为实施儿童药物临床试验提供信息支持。方法: 对国家食品药品监督管理总局网站2005－2013年发布的药物临床试验机构认定公告数据进行整理分析。结果: 截至2013年底，全国共有49家药物临床试验机构的134个专业科室可开展儿童药物临床试验，包括10家儿童专科医院的76个专业科室和39家综合医院的58个专业科室。这些机构分布在全国21个省份，其中以东部地区居多，尤其是北京、上海、浙江等;省会城市的儿童药物临床试验机构远多于非省会城市，占全部儿童药物临床试验机构的89.80%;小儿呼吸、中医儿科、小儿肾病、小儿血液、小儿消化等专业获得认定的专业科室较多。结论:我国现有儿童药物临床试验机构不多，呈现地区、专业分布不均衡性，东部地区临床试验机构远多于中西部地区。小儿呼吸、中医儿科、小儿肾病、小儿血液、小儿消化等专业临床试验机构多于其他专业。政府应加强政策引导，鼓励医疗机构及专业科室参与认定;加强医疗资源匮乏地区的投入，减少地区间儿童药物临床试验资源的差距;做到统筹兼顾，平衡医疗资源。

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我国是拥有13亿人口的大国，其中14岁以下儿童约有2.9亿，患病率达12.3%。我国儿童用药现状并不乐观，专用药品短缺，近90%的药品无儿童专用剂型，大多数儿童用药时采用成人制剂，用药安全存在隐患。根据国家药品不良反应(ADＲ)监测报告显示，我国儿童ADＲ发生率为12.9%，新生儿高达24.4%，而成人只有6.9%。儿童用药安全问题受到关注，开发儿童专用药品、开展儿童药物临床试验对儿童健康具有重要意义。药物临床试验机构建设对我国药物临床试验的发展至关重要。1983年我国启动儿科临床药理基地建设，开启了儿童药物临床试验机构的建设历程;2004年国家药品监督管理部门出台了《药物临床试验机构资格认定管理办法(试行)》，要求对申请药物临床试验机构资格认定的医疗机构进行检查，临床药理基地更名为药物临床试验机构;2005年开始第一批临床试验机构认定。自此，获得儿童药物临床试验资格认定的临床试验机构逐渐增多，包括儿科呼吸、儿科感染、中医儿科及儿科内分泌等药物临床试验专业。截至2013年底，药品监管部门共认定含儿科专业的药物临床试验机构49家、儿科专业科室134个。经对国家食品药品监督管理总局政府网站药物临床试验机构认定公告数据进行整理，现将2005－2013年我国儿童药物临床试验机构的基本情况分析如下。

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      1. 儿童药物临床试验机构历年认定情况
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      从2005年开展临床试验机构认定以来，历年认定的临床试验机构和专业科室情况见图1。历年认定的儿童药物临床试验机构数量基本平稳，而专业科室数量在2011年以后显著增多。2011年临床试验机构和专业科室认定数量都大幅增多，原因是2010年国家开始重视儿童用药安全问题，2011年国务院发布《中国儿童发展纲要(2011－2020年)》，明确提出“鼓励儿童专用药品研发和生产”，儿童药物临床试验需求增多，使得儿童药物临床试验机构及专业科室认定数量较前几年显著增加。

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      2. 儿童药物临床试验机构的地域分布情况

儿童药物临床试验机构及专业科室资源主要集中在我国东部地区。东部地区获得认定的儿童药物临床试验机构和专业科室分别为32家、103个，分别占全部儿童药物临床试验机构和专业科室的65.31%、76.87%，明显高于中部、西部地区;中部地区分别为10家、20个，分别占20.41%、14.93%;西部地区分别为7家、11个，分别占14.29%、8.21%。

49家儿童药物临床试验机构分布在全国21个省份，其中北京、上海、浙江、江苏、广东、湖南的儿童药物临床试验机构数量位居前列，共占55.10%;北京、上海、浙江、广东、江苏获得认定的专业科室数量位居前五位，共占69.40%。由此可见，无论是儿童药物临床试验机构还是专业科室，北京、上海、浙江、广东、江苏五个东部省份都占据主导地位，东部省份拥有丰富的儿童药物临床试验机构及专业科室资源。见图2。

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省会城市拥有更多的儿童药物临床试验机构及专业科室资源。省会城市作为省内的中心城市，拥有更多的医疗资源和研发资源。全国省会城市拥有儿童药物临床试验机构44家，占89.80%;非省会城市只拥有5家，占11.20%。省会城市拥有专业科室128个，占95.52%;非省会城市只拥有6个，占4.48%。

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3. 儿童药物临床试验机构的专业分布情况

3.1 儿童专科医院与综合医院的儿童药物临床试验专业科室认定情况比较

全国共认定10家儿童专科医院作为儿童药物临床试验机构，这10家专科医院共获得认定的专业科室76个，占56.72%(76/134);综合医院获得认定的儿童药物临床试验机构共39家，接近儿童专科医院的4倍，却仅有58个专业科室获得认定，占43.28%。39家综合医院中，获得≥3个儿科专业认定的有4家，获得2个的有6家，只获得1个的有29家。虽然儿童专科医院中获得认定的儿童药物临床试验机构数量较少，但是儿童药物临床试验专业科室数量以儿童专科医院占主导地位。

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全国共有26个儿科专业获得认定，其中儿科医院特有的专业有11个，包括小儿心脏病、小儿麻醉、小儿泌尿外科、小儿免疫、小儿胸心外科、儿童保健、小儿耳鼻咽喉科、小儿风湿免疫科、小儿骨科、小儿皮肤科、医学影像(诊断)等专业;综合医院特有的专业有3个，分别为小儿心血管、儿科、小儿遗传代谢;两类医院共有的专业有12个，包括中医儿科、小儿呼吸、小儿肾病、小儿神经内科、小儿血液病、小儿内分泌、小儿感染、小儿消化、小儿神经病学、小儿普通外科、小儿重症医学、儿科肿瘤等专业。获得认定的专业科室数量排名前18位的专业中，综合医院占优势的专业有5个，分别为小儿呼吸、中医儿科、小儿神经内科、小儿感染、小儿心血管专业，其余专业均以儿童专科医院占优势。见图3。

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3.2 各儿科专业认定情况

小儿呼吸、中医儿科、小儿肾病、小儿血液、小儿消化等专业获得认定的专业科室相对较多。

3.2.1 小儿呼吸专业

小儿呼吸专业全国共认定21家医院(机构)，上海、北京获得认定的机构分别为4家、3家，排在前两位;浙江、广东、湖南、吉林各有2家机构获得认定，并列第三;其余有6个省份(重庆、江苏、福建、辽宁、山西、云南)各有1家临床试验机构获得认定。

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3.2.2 中医儿科专业
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中医儿科专业共认定18家医院，北京、浙江、天津位列前三位，分别获得认定3、2、2家，其余11省份(广东、河南、新疆、江苏、山东、辽宁、上海、黑龙江、湖北、云南、四川)各获得1家机构的认定。

3.2.3 小儿肾病专业
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小儿肾病专业共认定12家医院，分别是北京3家，上海3家，江苏2家，辽宁、浙江、湖南、重庆各1家。

3.2.4 小儿血液专业

小儿血液专业共认定11家医院，北京、上海各3家，浙江、广东、重庆、山东和山西各1家医院获得认定。

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3.2.5 小儿消化专业

小儿消化专业共认定10家医院，北京、上海各有3家机构获得认定，并列第一，浙江、广东、山东、吉林各有1家机构获得认定，并列第二。

3.2.6 小儿肿瘤专业

小儿肿瘤专业全国只认定2家医院(儿童专科医院1家，综合医院1家)，均在北京。

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4. 儿童药物临床试验机构发展中存在的问题

上述分析可见，我国儿童药物临床试验机构呈现地区、专业分布不均衡现象，同时所获得认定的临床试验机构数量较少。全国49家医疗机构获得儿科专业的临床试验机构认定，在一定程度上推动了我国儿童药物临床试验的发展;由于获得认定的医疗机构和专业科室数量较少，不能满足多中心儿童临床试验的基本要求，与我国庞大的儿童人群及儿科疾病状况极不适应。

4.1 儿童药物临床试验机构的地区分布不均衡

目前所认定的儿童药物临床试验机构分布在全国21个省份，主要分布在经济比较发达的地区，以东部省份居多;还有10个省份尚未获得儿童药物临床试验机构的认定，包括西部省份7个，中部省份2个，东部省份1个。各个省份获得认定的儿童药物临床试验机构主要聚集在资源比较丰富的省会城市。从而导致儿童药物临床试验机构在全国各省份间分布不均，出现东部多、西部少的现象;同时，各省份内部的儿童药物临床试验机构亦呈现城市间分布不均衡的现象。

4.2 儿童药物临床试验机构的专业分布不均衡

目前，共有26个儿科专业获得资格认定。其中，认定临床试验机构数量较多的专业有小儿呼吸(21家)、中医儿科(18家)、小儿肾病(12家)、小儿血液(11家)、小儿消化(10家)、小儿内分泌(9家)、小儿神经病(6家)、小儿心脏病(6家)，其他专业获得认定临床试验机构数量基本在5家以下，有7个专业(如小儿耳鼻喉、小儿风湿免疫等)都仅有1家临床试验机构获得认定。由此可见，各个专业获得认定的机构数量也不均衡。

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4.3 儿童药物临床试验机构认定数量较少

我国目前开展儿科临床试验的数量尚不多，除与儿童专用新药的自主研发能力相对较弱有关外，还与我国儿童药物临床试验机构的不足有关。儿童药物临床试验机构的不足制约了儿童药物临床试验的发展。要建立和完善儿科临床试验管理体系需进行大量的工作，临床试验机构的建设和认定就是其中的重要内容。截至2013年8月底，全国医疗卫生机构数量达96.1万个，其中医院2.4万个，而我国认定的儿童药物临床试验机构仅49家医院，占全部医院的0.2%。与医院总量相比，儿童药物临床试验机构的数量还有较大的增长空间，随着各级医院医疗基础设施的进一步完善及医护人员素质的进一步提高，应鼓励有条件的医院申请儿童药物临床试验机构的认定。

4.4 获得认定的儿童专科医院数量较少
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从儿科专业、医疗资源和患者数量来看，儿童专科医院应比综合医院在开展儿童药物临床试验方面更有优势。截至2011年底，全国有79家儿童专科医院，而获得临床试验机构认定的儿童专科医院仅有10家，占全部儿童专科医院的12.66%，大部分儿童医院仍未获得临床试验机构的资格。

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5. 改进临床试验机构分布状况的建议

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5.1 加强政策引导，鼓励医疗机构及专业科室参与认定

       随着全球新药研发的进一步加速，新药临床试验尤其是多中心临床试验的开展将越来越多。亚洲拥有丰富的儿童疾病资源和患者资源，拥有巨大的药品消费市场，很多跨国制药企业把临床试验的重心转移到了亚洲。同时，国家对儿童用药安全进一步重视，儿科新药研发将步入快速发展期，儿童药物的临床试验需求将进一步扩大。建议有关部门应大力宣传医疗机构开展药物临床试验的重要意义，鼓励医院参加儿童药物临床试验机构的认定，以满足日益增加的新药研发需求。

5.2 加强医疗资源匮乏地区的投入，减少地区间差

目前，东部地区的儿童药物临床试验机构较多，在全国占有绝对优势，经济欠发达的中、西部地区因软、硬件条件的限制，其拥有的药物临床试验机构相对较少。因此，应加大对欠发达地区的投入，从政策、资金、人才、税收等方面进行资助和支持。平衡各地区间医疗资源的分布，推动辖区医院积极开展临床试验机构的认定是提高医院竞争力、丰富医疗资源的重要途径。在满足药物临床试验机构基本要求的前提下，鼓励和推动经济欠发达地区儿童药物临床试验机构建设和临床专业科室的建设，可减少医疗资源配置在地区间的不平衡现象。

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5.3 转变医院管理思路，积极投入临床试验机构的认定

药物临床试验机构的认定可对提高医院的综合实力、加快人才的培养带来诸多益处。通过开展药物临床试验，可提高临床科研能力，对循证医学、药物不良反应监测及药物警戒学的开展具有积极意义;临床研究人员可更多地接触药物治疗中的前沿知识，掌握药物治疗的发展动态，更好地促进合理用药，提高医疗水平;此外，通过药物临床试验机构这个窗口，还可较全面地了解新药开发的动态和进程，扩大与其他医院，尤其是国外医院间的交流与合作，促进医院的全面发展。因此，医院管理者应该转变管理思路，加强医院的战略管理，积极创造条件参加药物临床试验机构的认定。鉴于国内儿童药物临床试验机构还比较少，儿童专科医院更应该积极参加儿童药物临床试验机构的认定。

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综上所述，现有儿童药物临床试验机构呈现地区、专业不均衡;获得认定的机构和专业数量仍然不能满足日益旺盛的儿童药物临床试验需求。因此，应鼓励医疗机构参与临床试验机构的认定，增加儿童药物临床试验机构和相关专业科室的认定数量，为儿童新药的临床验证打好基础。

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作者： 张华吉 1 ，李秀记 2 ，孙承媛 3 ，黄宏星1   （1. 国家食品药品监督管理总局信息中心，北京 100053;  2． 中国食品药品检定研究院，北京 100050;3． 军事医学科学院卫生勤务与医学情报研究所，北京 100039)

出处：《儿科药学杂志》 2014 年第 20 卷第 10 期

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