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西达本胺不愁销售
日前，深圳微芯生物科技有限责任公司（以下简称“微芯生物”）向全球发布公司开发的全国首款原创新药-西达本胺上市的新闻。这个耗费12年时间的新药，凝聚了鲁先平和团队太多的心血。“做新药难，做原创新药更难，尤其是从药物发现到上市销售，整个过程太漫长了。”
据鲁先平介绍，14年前他带领团队创立了微芯生物，当时科学界刚刚发现了一个与转录复合体相互作用的酶--组蛋白去乙酰化酶。而那时他们猜测该酶的过度表达可能抑制了肿瘤细胞的分化。因此，抑制该酶可能成为肿瘤治疗的新思路。
经过多年的探索，鲁先平的团队在针对靶点进行药物设计时，终于发现了西达本胺。据了解，西达本胺是目前我国首个治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤的治疗药物，在全球也只有三种治疗该病的药物。而且价格非常昂贵，月治疗费用在14-28万元之间。
由于市场的独占性，西达本胺的市场销售在鲁先平看来不成问题。“我们的产品拥有全新的作用机制，而且此种病人的生存周期能够显著延长，这是市场上其他药品都不及的。”
在产品正式上市前，公司完成了整体构架的组建，目前公司在北京成立了临床研究中心，而在上海公司已经有了一个肿瘤产品事业部，深圳的生产基地通过了GMP认证开始生产西达本胺产品，一切已经就绪。
具体到西达本胺的销售价格，据鲁先平介绍，“会比国外同类治疗产品价格便宜很多，患者月均费用在2万多元。这已经是国外同类产品的十分之一到二十分之一。同时还制定了慈善赠药计划，帮助那些临床获益、但家庭收入较低的患者继续获得治疗”。
除了在国内上市之外，目前西达本胺也在进军国外市场。早在开发初期，微芯生物就与美国HUYA生物技术公司达成国际市场开发协议，目前西达本胺也在美国已完成I期临床试验，正在计划II期临床研究，同时在日本的临床试验也已获批开展。
我们不是一群科学赌徒
对于西达本胺的成功上市，在鲁先平看来，并不是偶然。“尽管西本达胺研发的过程非常曲折，但是我们在早期就注意控制其科学风险。”而这种早期风险控制，恰恰是微芯的核心竞争力之一。
据鲁先平介绍，目前微芯生物拥有全国独一无二的化学基因组学数据库，而通过这个数据库，研发人员能够搜集全球成功上市，或者是失败药物的作用机制以及临床相关数据极其可能的分子作用机制。通过药物分子探针，去获得药物对细胞的全基因表达，然后建立数据模型，进行数据挖掘，根据挖掘的结果，去总结出一些预测性的判断作为继续开发的科学依据和指引。
“我们设计的化合物，以及作用靶点的科学风险，我们都能很好地把控。”这是微芯生物不同于其他研发企业和机构的地方，早些年公司曾经运用这项独特技术与美国NIH以及NCI合作进行相关研究，“这一度让外界误认为微芯生物也在做研发外包。”
如今，微芯生物已经不做类似的事情。因为公司自己的研发项目已经忙不过来。“正是拥有这项独特的技术，我们的研发针对性更强，并且通过很好地进行风险控制，以此来指导我们的后期开展路径及策略。”
“对药物前景（临床价值及定位）的预判能力和远见是一个企业科学家非常关键的能力。我们不是一个科学赌徒。”鲁先平非常欣赏的两家知名生物制药企业：基因泰克和安进公司，这两家公司都有一些共同的特点，例如都是从一家小型公司快速成长起来的。而它们成功的关键，在鲁先平看来，正是因为公司的创始人都非常具有远见和科学预判能力。
渴望资本市场，对创投敞开怀抱
如果时间可以熬的话，那么资金投入断粮却能够扼杀一个新药。根据美国塔夫茨统计10个大药厂的106个研发项目，发现目前成功开发出一个新药的成本已经从2003年的8.06亿美元上升到26亿美元。
“相比国外而言，国内新药研发的成本相对低一些，但是由于国外资本市场发达，融资相对简单，而我们只能通过风投的融资以及政府资助维持我们的研发。”鲁先平感慨道。
据了解，目前微芯生物已经成功进行了五轮融资，微芯是幸运的，因为此前国内医药行业的早期研发性公司很难获得创业投资。“新药研发风险太大，而国外资本接力棒式的研发投入，在国内还没有形成气候。”
国内的资本大多数都希望短期获益，但是新药研发的周期太长、风险太大，而基础性的研究投入很大。如果没有专业的判断，投出去的钱很容易打水漂。
“其实，目前中国市场不缺钱，就如我们可以看到资本大量流入研发外包企业，流入仿制药生产企业，但是很少有资本能流到原创药开发企业。”不过，微芯的成功，也证明还是有资本愿意支持原创。
“中国需要更多的创投来加盟原创企业，这样我们的原创型企业才能发展起来，更多的科技成果就能为国人所享受。”不久前，李克强总理公开表示，将会在资本市场实行注册制，这也意味着未来暂时不能盈利的高科技企业能够进行二级市场融资。这在鲁先平看来，高科技企业的春天快要来了。
原标题：鲁先平：成功研发创世纪药品，微芯不是科学赌徒
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