中国成为国际多中心临床试验优选国

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发布日期：2014-11-17  来源：刘卉  

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登录/注册后可看大图 　　中华医学会糖尿病学分会第十八次全国学术会议主题强调用中国人自己的临床试验数据来指导中国人糖尿病的临床治疗和用药。（齐欣 摄）

　　

　　药物研发是漫长而曲折的过程，药物从最初的实验室研究到最终上市平均要花费12年时间，进行临床前试验的5000种化合物只有5种能够进入到后续临床试验，而其中只有1种化合物能够得到最终的上市批准。如何提高研发效率，加速新药研发从实验室到临床应用转化，实现全球“无时差”共享成为业界共同的关注。因此，作为一种高效且经济的方法，国际多中心临床试验被广泛用于全球药品的上市申请，成为国际认可的“短平快”研发模式。

　　“中国逐渐成为开展国际多中心试验的优选国家。”11月7日召开的中华医学会糖尿病学分会第十八次全国学术会议(CDS 2014)上，中山大学附属第三医院副院长翁建平表示。在他看来，国际多中心试验是一种全球新药研发资源的共享，可以让更多新药更快地用于临床实践。因此，对于需要全球同步研发，共同合作的大规模临床试验，中国要积极参与，把握共同开发的机会。

　　

　　“短平快”研发模式

　　

　　在药物研发阶段，采用国际多中心临床试验的研发策略，可以加速糖尿病、肿瘤等新药的研发注册过程，与进口注册途径相比，由于全球临床研究的同步性，一个新药的上市可以提前至少3~4年，不仅能让患者尽快使用到安全有效的新药，也为医生提供更多的临床治疗选择。因此，对于制药企业而言，国际多中心临床试验为新药研发开辟了一条新路径。有数据保守估计称，全球跨国药企每年投入国际多中心临床试验领域的金额高达800亿美元。然而中国却鲜有参与。

　　“现在我国大部分临床试验是注册试验，药物在国外已经上市了，然后在中国注册时重复一遍，这些试验的学术价值是大打折扣的。”有药企人士指出。

　　长期以来，进口药物的研发思路都是以欧美人种为主要研究对象，在一些疾病的临床评价及治疗指标上与我国患者病情有别。由于基因、生活习惯等各方面因素的差异，中国人和西方人在某些疾病的患病分布和致病机理上大有不同，导致西方市场上的药物虽然技术上没有问题，但在国内临床使用时效果并不十分理想。

　　“外国受试者获得的临床数据使用在中国人身上，可能存在风险。”中山大学肿瘤防治中心临床试验研究中心、国家药物临床试验机构主任洪明晃表示。

　　一位药品审评方面的权威专家认为，由于国际多中心临床试验是全球统一的治疗方案，采取相同的临床试验方案设计，以及相同的试验质量管理和终点判断标准，为同步比较中国患者的试验数据和全球数据提供了极大的便利。在多数情况下，只有通过全球同步实施的国际多中心临床试验，才有可能获得药品在东西方人种中关于安全性、有效性比较的直接数据。

　　“实际上，中国具有参与领导国际多中心临床实验的优势。”翁建平分析认为，“一方面，中国人口众多，患者基数庞大，开展临床试验的受试者招募速度快且患者依从性好。另一方面，药物临床试验基地保证了多中心临床研究的高水平完成，牵头的研究者多为专家级高水平医生。与此同时，国内临床试验的法规要求和技术要求也正逐渐和世界接轨。”

　　“比如，Empagliflozin单药国际多中心临床试验就是一个很好的案例。其中，中国亚组人数占试验总人数的30.5%。后续结果分析发现，全体试验和基于亚组分析的中国人群的有效性和安全性结果的一致性得到了肯定，并且在临床试验管理上，中国的各个临床试验中心也按时保证质量地完成了实验。事实证明中国专家完全有能力领导国际多中心临床研究，并获得科学准确的结果。”前述专家分析说。

　　

　　参与国际临床实践

　　

　　“临床试验是临床决策最好的证据来源。同时，临床诊治指南和规范也需要临床研究的结果。”洪明晃表示，多中心研究的优点在于病例收集快，代表性广，集思广益，促进合作，但也存在合作管理难，耗费大，人员、设备、试剂和标准不一致的问题。

　　另外，有研究者建议，开展国际多中心临床试验可以借鉴一些经验。首先，可以关注对于东亚地区必要性很高的药品，例如，与欧美比较，患病率高的领域，或者在地区单独进行临床试验比较困难的疾病领域；其次，预先在充分讨论民族因素的差异对于药品有效性和安全性的影响基础上，实施国际多中心临床试验计划。如果认为东亚人与欧美人在药代动力学方面没有大的差异时，在早期探索性试验时，就可以考虑实施国际多中心临床试验，接下来持续参与欧美国际多中心临床试验；如果存在大的差异时，应对产生这种差异的理由以及对于有效性和安全性的影响进行探讨的基础上建立开发计划。另外，在评价国际多中心临床试验结果时，应对全体试验人群和基于亚组的民族人群的结果一致性进行评价，包括主要、次要重点以及安全性。

　　值得一提的是，我国参加国际多中心试验的数量在逐年增加，处于不断积累经验之中。“不完全统计显示，目前约有20%~30%的国际多中心临床试验在发展中国家进行。目前，784项降糖药物Ⅲ期注册临床实验中，东亚地区所占数量不低，已成为降糖药物临床试验分布的热区。”翁建平给出一组数字，“在中国，由制药企业赞助的降糖药物Ⅲ期注册临床试验有49项，包括18项是中国大陆单独进行的实验，31项国际多中心临床试验，其中7项是全球范围的国际多中心试验，24项是东亚地区的国际多中心试验。”

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不错的资料，谢谢