靶向药物给慢粒治疗带来了革命性的进步

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    发布日期：2014-10-13  来源：医药经济报  
“随着靶向治疗药物的问世，慢性髓性白血病（简称“慢粒”）已经成为可通过单纯靶向药物被成功治疗的癌症之一。

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　　在9-22国际慢粒日暨“知晓我的融合基因”患者觉醒项目启动会上，国内首个慢粒患者治疗路径图发布。
3 H# u# ]9 {- x, z' W　　“大多数患者确诊后会无所适从，不知道下一步该做什么。路径图可以帮助患者按图索骥，确保每一个重要节点患者都能得到妥善治疗。”作为路径图的设计者，浙江省第一医院血液病科金洁教授如是表示。
　　北大人民医院血液病研究所江滨教授告诉记者：“根据好大夫在线今年8月向慢粒患者发起的‘慢粒靶向治疗认知度及医疗负担调研’网络调查结果，近八成慢粒患者没有坚持规范检测，九成患者不清楚治疗的最佳反应指标是什么。”而治疗路径图能帮助患者接受合理的监测和妥善治疗，尽早更改治疗方案，以免贻误时机。
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8 X0 Q- m# }3 d+ Y　　融合基因是治疗风向标
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7 _$ W1 ~8 g" f　　记者了解到，慢粒是首个被证明与某个具体的染色体异常有关的人类肿瘤。细胞内染色体发生断裂，易位（断裂之后相互融合）形成异常染色体，也称费城染色体。费城染色体制造不正常的蛋白，称为BCR-ABL融合蛋白。BCR-ABL融合蛋白在血液中制造无法控制的慢粒细胞。
　　专家介绍，靶向药物酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现给慢粒治疗带来了革命性的进步。事实上，若在慢性期接受了靶向酪氨酸激酶抑制剂治疗，约80%～90%的患者无病生存时间可达8年以上。不过，尽管1代酪氨酸激酶抑制剂能够帮助大部分慢粒患者控制疾病进程，但仍有其局限性，如耐药和不耐受性。
　　因此，2013年的《中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南》指出，慢粒的治疗目标是尽快达到完全细胞遗传学反应以及更深的分子学反应、提高生活质量和功能性治愈。该指南同时强调慢粒患者早期规范检测细胞或分子学反应的必要性和重要性。如果1代酪氨酸激酶抑制剂（如伊马替尼），治疗3个月的临床治疗次佳或失败，则应适时换用2代酪氨酸激酶抑制剂（如达沙替尼）。
　　江滨教授介绍：“慢粒患者在开始伊马替尼治疗后，应在治疗开始的第3、6、12个月进行规范随访。如发现融合基因指标（BCR-ABL融合基因）未达标，应和主治医师讨论是否及时更改治疗方案。根据欧洲白血病网络（ELN）最新慢性髓性白血病管理推荐指出，3个月时，如患者发现BCR-ABL>10%，或者费城染色体>35%，即为没有达到最佳反应指标，这些患者的长期生存数据明显劣于疗效达标患者。”
　　“慢粒药物本身昂贵，患者希望每一分钱药物都能起到良好的治疗作用，但是不规范检测违反了这一初衷。许多患者信任医生，这是好事，但是仍然应该主动熟悉相应的指标和检测知识。”江滨教授强调。
　　
# o9 m4 \5 f6 ?' _; F: ?. Y! G　　重视3、6、12个月检测结点
　　
' {( G) W) c. i1 ?% x6 u7 X　　记者了解到，长期随访发现，患者对于早期分子学检测依从性较差，无法在第一时间发现自己是否选择了最适合自己的药物治疗，并可能因此错过最佳调整治疗节点。45%的患者因耐药、不耐受或其它原因，不得不中断伊马替尼治疗。
( k$ W9 w# }" V, C- z　　金洁教授表示：“大多数患者确诊后会无所适从，不知道下一步该做什么。路径图可以帮助患者按图索骥，确保每一个重要节点患者都能得到妥善治疗。对于患者来说，最应该记住的是3、6、12个月要去正规血液检测中心进行分子学检测。如需换药，则应进一步进行基因突变检测，以选择最适合自己的药物进行最优治疗，让慢粒治疗一切有据可循。”
　　金洁进一步介绍，第3个月检测结果符合最佳疗效的患者，治疗第6个月时还需要做分子学检测，6个月的最佳治疗反应指标是BCR-ABL<1%和/或费城染色体等于0，如果患者没有达标，可结合基础疾病等其它情况考虑选择二代药物治疗。第6个月检测结果符合最佳疗效的患者，治疗第12个月依然需要做分子学检测，12个月的最佳治疗反应指标是BCR-ABL≤0.1%，如果患者没有达标，可结合基础疾病等其它情况考虑选择二代药物治疗。
- [9 _2 U2 l. {　　如果分子学检测结果发现一代药治疗未达到最佳疗效，需要通过正规的BCR-ABL基因突变检查确定突变类型，选择合适的TKI药物进一步治疗。此外，治疗失败或效果不佳的患者，应在换药前评估药物交叉反应和依从性问题，这对于靶向药物的疗效也至关重要。
　　“医生和患者应该根据基因突变检查结果、疾病分期、服用方法、基础疾病，来综合考虑二代治疗药物的选择。”金洁强调。

原标题：国内首个慢粒治疗路径图发布 检测时间点和融合基因是治疗关键
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要学习的好多啊，谢谢楼主