“冰桶”过后 罕见病药如何脱困？

“冰桶”过后 罕见病药如何脱困？2014-09-01 医药经济报
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冰桶挑战引发的外界对罕见病关注的热度还在延续。近几年，全球罕见病药研发渐受青睐，相较而言，国内市场则较为平静。无立法、无保障、无利润“三座大山”阻碍了罕见病药的发展。这一当前困境，该如何打破?

　　“从无人知晓到全世界都在玩，希望来了。这是上帝的美意。”冰桶挑战在中国火起来的时候，渐冻人王甲在自己的微博上写下了这句话，字里行间流露出一份激动。冰桶挑战引发的连锁反应正在渐渐减弱，但外界对罕见病关注的热度却在继续。

　　近几年，在全球药物研发领域趋势变化的过程中，罕见病药研发受青睐的程度明显增加。有研究报告指出，2018年世界罕见病药市场规模将增长到1270亿美元，占全球处方药市场的15.9%。

　　正当国外医药行业加大对罕见病药的关注时，国内市场则显得比较平静。无立法、无保障、无利润“三座大山”阻碍了罕见病药的发展。中国该如何打破当前的困境?

　　在清华大学法学院教授王晨光看来，“政府可以考虑有经济能力的地方政府先行立法。同时，政府也要为该领域的研究投入资金，为药企提供法律上的保障，比如减免税收并保障其市场占有率等，以提高药企研发的积极性。”

　　保障不足

　　综合中国罕见病网站和其他的资料，全国约有1644万人患罕见病，80%源于遗传学疾病，30%的患者平均期望寿命不到5年。记者梳理了中国几个罕见病药物的市场需求情况，市面上用于治疗罕见病的药物品种有130个，全部由国外进口，其中只有57种临床药品进入医保，可以全部报销的只有10种。可供治疗用的罕见病药物价格昂贵，且在国内难以购买到，不少患者只能选择到海外购买。

　　以渐冻人症为例，该症死亡率很高，主要的治疗药物是赛诺菲公司研发的利鲁唑产品。作为美国FDA批准的唯一治疗该病的药物，也只能起到减缓疾病发作的作用。而在中国，由于政策的限制，该产品在市场的销售并非一帆风顺。

　　庞贝氏患者所需药物至今仍未在中国上市。据悉，该病的治疗每年要花费200万元左右。“我们科室偶尔会有庞贝氏患者来看诊，但我们只会开一些改善肌肉代谢的药品缓解一下病情。”河北医科大学第三医院神经肌肉内科的一位医生略带无奈地提到，“他们基本上不会来复诊，一旦诊断出孩子患了庞贝氏，知道药物价格贵且治愈不了，大人基本上就选择放弃了。”

　　对药企来讲，这个领域无疑是一个巨大的诱惑，为何企业却敬而远之?

　　“国外研发罕见病药有特殊的政策，从研发生产到销售定价有一整套的政策去支持药企做研发，审批速度快且定价高，同时还能保证市场占有期，这些都能够保障企业的利益。而目前，中国还没有相关政策出台。”亚宝药业研究院院长王鹏说。我国罕见病研究、诊断和治疗技术标准等体系尚未建立。

　　但这并不意味着中国研发市场一片沉寂。近两年，一些国内的制药公司也开始将目光投向该领域。2012年，赛诺菲与中国医药工业研究总院签署合作备忘录，共同进行罕见病领域疾病诊断及治疗的研究。

　　立法先行

　　1983年，美国出台罕见病药物法案后，罕见病药在研发和市场方面受到了极大的鼓励。据悉，当年美国只有38种罕见病药，而今已达到347种，可用于治疗的病症也有425种。由于治疗费用较高，在患者福利方面，政府以及社会机构都会给予一定的资金支持。不少国外制药龙头企业都认为，尽管患者数量很少，但因创新药有高溢价也可以得到显著的回报。

　　因此，在罕见病药物市场的发掘中，外国药企遥遥领先。这股创新的风头，无疑与政府的支持有关。在国外，罕见病药的研发有特殊的审批通道、临床研究阶段的税收减免等，最重要的是其药品拥有7年甚至更长久的市场独占期。

　　“罕见病药物研发最需要的是法律方面的保障，如果不能从法律上制定相关政策，比如减免税收、提供市场占有保障和专利保障，那么研发也很难进行下去。要鼓励企业关注罕见病市场，首先要从法律上保障企业能够顺利生产。”王晨光指出。

　　由于患者数量较少，如果按照中国药品审评临床试验数的要求，该类药物可供临床试验的数量远远不够，研发的难度会加大。“针对罕见病药研发，应该适当考虑降低临床试验的数量。”王鹏认为。

　　罕见病治疗费用昂贵更是成为患者治疗该疾病的“拦路虎”，让不少人望而却步。

　　中国药科大学国际医药商学院副院长丁锦希曾公开表示，要保障患者的治疗，可以考虑将部分治疗费用相对较高的药物纳入罕见病的医保用药目录，建立一个全国统一的罕见病保障制度，由医保负担一定的比例。

　　“由于医保是用于保基本用药的，医疗保险的盘子本身不够大，选入医保目录的罕见病用药还需考虑实际情况，比如常用的有治疗效果的药物可以考虑纳入其中。”王晨光认为，“医保不是唯一的通道，通过设立商业保险或者开通社会救济渠道同样也能分担一部分的治疗压力。”

　　目前，政府也开始着手研究为罕见病提供相关的政策支持。国家总局2014年关于深化药品审评审批改革的方案里也提到，将对重大疾病、罕见病、老年人和儿童疾病具有更好治疗作用的药物给予加快审评。

　　王晨光说，“其实，各地政府、立法机构和卫计委都已经将罕见病纳入了研究范围，一些特殊的政策也在制定中，而这些都需要一个过程。”

■见习记者 郑莹莹 施樱子

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