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2023.7FDA批准新药汇总
2023年上半年获批的抗癌新药都有哪些呢？小编汇总后盘点如下...... 2023年转瞬过半，国内外新药“百花齐放”。肿瘤领域一直是新药研发的重点，仅上半年，就有16款抗癌新疗法获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的重磅批准，一些癌症类型甚至打破了治疗僵局，迎来了首款靶向药物，为万千患者带来了生命的希望。
可以看出，上半年FDA批准的新药覆盖了多种实体瘤和血液肿瘤类型。其中有几种代表性的药物，小编汇集了它们的临床效果以供大家参考~ 1.药物名称：Tucatinib 公司名称：Seagen 适应症：结直肠癌 2023年1月19日，FDA批准图卡替尼（TUKYSA）与曲妥珠单抗联合用于既往治疗过的RAS野生型HER2阳性转移性结直肠癌。这是FDA批准的首款HER2阳性转移性结直肠癌的疗法。 HER2是移性结直肠癌重要的治疗靶点，据统计，在3%~5％的晚期或转移性结直肠癌患者中发现HER2扩增或过表达，更容易出现在左侧或者右侧的肿瘤中。在代号为MOUNTAINEER的II期试验 (NCT03043313)中，84名接受Tucatinib联合曲妥珠单抗治疗组，确认的客观缓解率（ORR）为38.1%，这意味着在接受了全新的组合方案治疗后，竟然有近40%的患者肿瘤显著缩小30%以上甚至消失。此外，患者的中位总生存期(OS)为24.1个月，超过了2年。 2.药物名称：Zanubrutinib 公司名称：Beigene 适应症：慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤 作为第一个走出国门的中国本土抗癌新药，Zanubrutinib是一种小分子BTK抑制剂，特点在于最大化对BTK靶点的特异性结合，从而最大程度减小脱靶效应而带来的毒副作用。 II期中国临床试验BGB-3111-206（NCT03206970）中，86例成年复发/难治性（R/R）MCL患者接受了160mgZanubrutinib治疗，每日两次，直至疾病进展或毒性不可耐受。结果显示，客观缓解率（ORR）为84％（95％CI，74％-91％），其中完全缓解（CR）率为59%，部分缓解（PR）率为24%。中位随访18.8个月，中位持续缓解时间（DOR）为19.5个月（95％CI，16.6-NE）。 在国际I/II期BGB-3111-AU-003（NCT02343120）试验中，32例既往接受过治疗的MCL患者接受泽布替尼治疗，每日总剂量320mg。结果显示，ORR为84％（95％CI，67％-95％），其中CR率为22％，PR率为62％。在中位随访18.8个月时，中位DOR为18.5个月（95％CI，12.6–NE）。 3.药物名称：Elacestrant 公司名称：Stemline 适应症：乳腺癌 FDA批准Elacestrant用于既往接受过至少一线内分泌治疗后疾病进展的ER+、HER2-、ESR1突变的绝经后女性或成年男性晚期或转移性乳腺癌患者。这也是FDA批准的首个口服雌激素受体降解剂（SERD），在此之前，阿斯利康的Fulvestrant是唯一获批上市的SERD靶向药，但只能肌肉注射。 Elacestrant可剂量依赖性地降解雌激素受体α，抑制雌二醇依赖的ER导向基因转录和肿瘤生长。Ⅲ期临床试验EMERALD招募了478例ER阳性、HER2阴性晚期或转移性绝经后女性和男性患者，其中228例患者有ESR1突变。该试验要求患者在既往接受过一线或二线内分泌治疗(包括含CDK4/6抑制剂的一线治疗)后出现疾病进展。在228例有ESR1突变的患者中，Elacestrant组和Fulvestrant/芳香化酶抑制剂组的中位无进展生存期（PFS）分别为3.8个月和1.9个月；此外，Elacestrant将进展风险降低了45%。 4.药物名称：LOXO-305 公司名称：Lilly 适应症：淋巴瘤 该药物是FDA批准的首款也是唯一一款非公价（可逆）BTK抑制剂。BTK在B细胞抗原受体信号传导途径中起着关键作用，是正常白细胞（B细胞）和恶性B细胞发育、活化和生存所必需的，因此可作为疾病控制的一个有效分子靶点，包括慢性淋巴细胞白血病（CLL）、Waldenstrom巨球蛋白血症、套细胞淋巴瘤（MCL）和边缘区淋巴瘤（MZL）。 LOXO-305全球多中心I/II期临床数据显示，在可进行疗效评估的139例CLL/SLL患者中，总体有效率（ORR）为63%（95%CI：55-71）。其中121例可评估疗效的既往BTK抑制剂治疗失败的患者ORR为62%（95%CI:53-71），随访10个月或更长时间的ORR上升到84%。随着时间的推移，缓解的程度增加。
LOXO-305治疗套细胞淋巴瘤（MCL）的疗效观察。 （图片来源：2020 ASH） 5.药物名称：Trodelvy 公司名称：Gilead 适应症：乳腺癌 三阴乳腺癌（TNBC）约占所有乳腺癌比例的15%，与其他类型乳腺癌相比，TNBC在50岁以下女性中更为常见。Trop-2是一种在许多上皮性肿瘤（包括TNBC）中频繁表达的细胞表面蛋白，在90%以上的TNBC中表达。Trodelvy是一款靶向Trop-2的新型、首创的抗体偶联药物。 在III期ASCENT研究（NCT02574455）中，与化疗相比，Trodelvy将无进展生存期（PFS）显著延长（中位PFS：4.8个月vs1.7个月）、将患者疾病进展或死亡风险显著降低57%（HR=0.43，p＜0.0001）、将总生存期（OS）显著延长（中位OS：11.8个月vs6.9个月）、将患者死亡风险显著降低49%（HR=0.51，p＜0.0001）。 6.药物名称：Jemperli 公司名称：GlaxoSmithKline 适应症：子宫内膜癌 Jemperli是欧美市场第一个用于治疗子宫内膜癌的抗PD-1疗法。 GARNET是一项多中心、非随机、多平行队列、开放标签研究。大多数患者（n=81）曾接受过2种或更多种的系统治疗。研究中，患者接受每3周一次500mg剂量Jemperli治疗4次，此后每6周一次1000mg剂量Jemperli直至2年或直至疾病进展或停药。研究的主要目标是通过盲法独立中心审查，根据RECIST V1.1评估客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。 结果显示，在所有错配修复缺陷（dMMR）实体瘤（n=209）中，ORR为41.6%（95%CI:34.9-48.6）、完全缓解率（CR）为9.1%、部分缓解率（PR）为32.5%。中位DOR为34.7个月（范围2.6-35.8+），95.4%的患者DOR在6个月或更长时间。 7.药物名称：Padcev 公司名称：Astellas 适应症：尿路上皮癌 Padcev是一种首创的抗体药物偶联物（ADC），靶向在膀胱癌中高度表达的一种细胞表面蛋白（Nectin-4）。 Padcev单药疗法（EV-201研究[NCT03219333]队列2）实验，是第一个报告抗PD-L1免疫治疗后病情进展的晚期尿路上皮癌（UC）患者的客观缓解数据研究。患者因身体状况无法接受顺铂化疗，中位随访16个月后，接受Padcev治疗的患者中，确认的客观缓解（ORR）为51%（95%CI:39.8-61.3），完全缓解率（CR）为22%。中位缓解时间（DOR）为13.8个月（95%CI:6.4-未达到）。中位无进展生存期（PFS）为6.7个月（95%CI:5.0-8.3），中位总生存期（OS）为16.1个月（95%CI:11.3-24.1）。 现如今肿瘤新药年年勇攀高峰，相信随着医学研究的不断深入，未来将有更多的肿瘤患者得以迎接新生，让我们拭目以待！ 参考文献： [1] FDA approves pembrolizumab as adjuvant treatment for non-small cell lung cancer. News release. FDA. January 26, 2023. Accessed January 26, 2023. https://www.fda.gov/drugs [2] Keytruda. Prescribing information. Merck; 2023. Accessed January 26, 2023. 来 源 / 梅斯医学
1、FDA批准预防婴幼儿RSV的新药Beyfortus
7月17日，美国食品和药物管理局批准Beyfortus（nirsevimab-alip）用于预防在第一个RSV季节出生或进入第一个RSV季节的新生儿和婴儿以及24个月以下的儿童的呼吸道合胞病毒（RSV）下呼吸道疾病，这些儿童在第二个RSV季节仍然容易患上严重的RSV疾病。 “RSV可以在婴儿和一些儿童中引起严重疾病，并导致每年大量的急诊科和医生办公室就诊，”FDA药物评估和研究中心传染病办公室主任John Farley，医学博士，MPH说。“今天的批准解决了对产品的巨大需求，以帮助减少RSV疾病对儿童，家庭和医疗保健系统的影响。 RSV 是一种在所有年龄组的个体中引起急性呼吸道感染的病毒。虽然大多数婴幼儿会出现轻微的感冒样症状，但一些婴儿，尤其是第一次感染的婴儿，会出现下呼吸道疾病，如肺炎和细支气管炎（肺部小气道道肿胀），这通常会导致急诊科或医生办公室就诊。早产儿以及患有早产儿或严重先天性心脏病的慢性肺病患严重 RSV 疾病的风险最高。根据美国儿科学会的数据，美国每年约有 1% 至 3% 的 12 个月以下儿童因 RSV 住院。 在美国大部分地区，RSV 环流是季节性的，通常在秋季开始，在冬季达到高峰;它通过与感染者的密切接触在人与人之间传播。 Beyfortus是一种具有抗RSV活性的单克隆抗体。单克隆抗体是实验室制造的蛋白质，模仿免疫系统抵抗病毒等有害病原体的能力。在 RSV 季节之前或期间单次肌内注射一剂 Beyfortus 可在 RSV 季节提供保护。 Beyfortus的安全性和有效性得到了三项临床试验（试验03，04和05）的支持。疗效的关键衡量标准是在Beyfortus给药后150天内评估的医学护理RSV下呼吸道感染（MA RSV LRTI）的发生率。MA RSV LRTI包括所有医疗保健提供者就诊（医生办公室，紧急护理，急诊室就诊和住院），用于临床严重程度恶化和RSV检测阳性的下呼吸道疾病。试验03和04是随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验。 试验03纳入了1名早产儿（胎龄大于或等于453周，妊娠不到29周），这些早产儿出生在或进入第一个RSV季节。在试验中的35，1名早产儿中，453名接受了单剂量的Beyfortus，969名接受了安慰剂。在接受Beyfortus治疗的婴儿中，484名（25.2%）经历了MA RSV LRTI，而接受安慰剂的婴儿为6名（46.9%）。与安慰剂相比，Beyfortus将MA RSV LRTI的风险降低了约5%。 对于试验04，试验中的主要分析组包括1，490名足月和晚期早产儿（胎龄大于或等于35周出生），其中994名接受单剂Beyfortus，496名接受安慰剂。在接受Beyfortus治疗的婴儿中，12名（1.2%）经历了MA RSV LRTI，而接受安慰剂的婴儿为25名（5.0%）。与安慰剂相比，Beyfortus将MA RSV LRTI的风险降低了约75%。 试验05是一项随机、双盲、活性（帕利珠单抗）对照、多中心试验，支持在24个月以下的儿童中使用Beyfortus，这些儿童在第二个RSV季节仍然易患严重RSV疾病。该试验招募了925名早产儿和患有早产儿或先天性心脏病的慢性肺病婴儿。试验05的安全性和药代动力学数据为使用该人群使用Beyfortus预防MA RSV LRTI提供了证据。 Beyfortus可能的副作用包括皮疹和注射部位反应。Beyfortus不应给予对Beyfortus活性成分或其任何赋形剂有严重超敏反应史的婴儿和儿童。 Beyfortus附带有关严重超敏反应的警告和预防措施，包括过敏反应，已在其他人IgG1单克隆抗体中观察到。对于有临床意义的出血性疾病的婴儿和儿童，应谨慎给予Beyfortus。 Beyfortus获得了该适应症的快速通道指定。 FDA将这一批准授予阿斯利康。
2、FDA 批准首个非处方每日口服避孕药Opil 7月13日，美国食品和药物管理局批准 Opil（炔诺孕酮）片剂用于非处方用途以预防怀孕，这是美国批准在非处方情况下使用的第一种每日口服避孕药。这种仅含孕激素的口服避孕药的批准为消费者提供了一种选择，无需处方即可在药店、便利店、杂货店以及网上购买口服避孕药。 这种非处方产品的上市时间和价格由制造商决定。其他经批准的口服避孕药的配方和剂量仍只能通过处方获得。 FDA 药物评价与研究中心主任 Patrizia Cavazzoni 医学博士表示：“今天的批准标志着非处方每日口服避孕药首次成为数百万美国民众的选择。” “如果按照指示使用，每日口服避孕药是安全的，并且预计比目前可用的非处方避孕方法更有效地预防意外怀孕。” Opil 的非处方可用性可以让个人无需先去看医疗保健提供者即可获得口服避孕药，从而减少获取障碍。美国每年 610 万例怀孕中，几乎有一半是意外怀孕。意外怀孕与不良孕产妇和围产期结局有关，包括接受早期产前护理的可能性降低和早产风险增加，以及相关的不良新生儿、发育和儿童健康结局。非处方 Opil 的使用可能有助于减少意外怀孕的数量及其潜在的负面影响。 诺孕烯的避孕功效是在 1973 年首次批准处方使用时确立的。HRA Pharma申请将诺孕烯从处方产品转换为非处方产品。为了批准产品用于非处方环境，FDA 要求申请人证明消费者只需依靠非处方药标签即可安全有效地使用该产品，无需医疗保健专业人员的任何帮助。研究表明，消费者对 Opil 药物事实标签上的信息的理解总体较高，并且很大一部分消费者理解标签说明，这支持了他们在以非处方产品形式提供药物时正确使用该药物的能力。如果使用得当，Opil 是安全有效的。 Opil 应在每天同一时间服用；坚持每天在同一时间使用对于 Opil 的有效性非常重要。使用与 Opil 相互作用的药物可能会导致 Opil 或其他药物或两者的功效降低，可能导致意外怀孕。 Opill 最常见的副作用包括不规则出血、头痛、头晕、恶心、食欲增加、腹痛、痉挛或腹胀。 患有或曾经患有乳腺癌的人不应使用 Opil。患有任何其他形式癌症的消费者应在使用前咨询医生。Opill 也不应与其他激素避孕产品一起使用，例如其他口服避孕药、**环、避孕贴片、避孕埋植剂、避孕注射剂或 IUD（宫内节育器）。 使用 Opil 可能会导致**出血模式的改变，例如不规则点滴出血和长时间出血。如果消费者在性行为后出现反复**出血，或长时间出血或闭经（没有月经），应告知医疗保健提供者。错过两次月经（或错过一次月经并错过服用 Opil 剂量）或怀疑自己可能怀孕的个人应进行妊娠测试。如果确认怀孕，消费者应停止服用 Opil。 Opil 不能用作紧急避孕药，也不能防止无保护性行为后怀孕。口服避孕药不能预防艾滋病毒、艾滋病和其他性传播疾病，如衣原体、生殖器疱疹、尖锐湿疣、淋病、乙型肝炎和梅毒。应使用安全套来预防性传播疾病。 FDA 批准了最近被 Perrigo Company plc 收购的 Laboratoire HRA Pharma。 3、FDA 将新型阿尔茨海默病治疗药物Leqembi转为传统批准 7月6日，美国食品和药物管理局在确定一项验证性试验验证了临床益处后，将用于治疗成年阿尔茨海默病患者的Leqembi (lecanemab-irmb) 转为传统批准。Leqembi 是第一个从加速批准转为传统批准治疗阿尔茨海默病的β淀粉样蛋白定向抗体。该药物的作用是减少大脑中形成的淀粉样斑块，这是该疾病的一个明确的病理生理学特征。 Leqembi 于一月份通过加速审批途径获得批准。这条途径允许 FDA 根据证明药物对替代终点（在 Leqembi 的情况下，减少大脑中的淀粉样斑块）的影响的临床数据批准用于治疗未满足医疗需求的严重疾病的药物，这很可能预测对患者的临床益处。作为加速批准的上市后要求，FDA 要求申请人进行临床试验（通常称为验证性研究），以验证 Leqembi 的预期临床益处。Leqembi 的疗效使用研究 301 (CLARITY AD) 的结果进行评估，该研究是一项 3 期随机对照临床试验。 FDA 药物评价与研究中心神经科学办公室代理主任 Teresa Buracchio 表示：“今天的行动首次验证了一种针对阿尔茨海默病潜在疾病过程的药物在这种毁灭性疾病中显示出临床益处。” “这项验证性研究证实，它对于阿尔茨海默病患者来说是一种安全有效的治疗方法。” 阿尔茨海默氏病是一种不可逆转的进行性脑部疾病，影响着超过 650 万美国人。这种疾病会慢慢破坏记忆和思维能力，最终破坏执行简单任务的能力。虽然阿尔茨海默病的具体病因尚不完全清楚，但其特点是大脑发生变化，包括β淀粉样斑块和神经原纤维或 tau 蛋白缠结的形成，从而导致神经元及其连接的丧失。 研究 301 是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，入组了 1,795 名阿尔茨海默病患者。对患有轻度认知障碍或轻度痴呆阶段并证实存在β淀粉样蛋白病理的患者开始治疗。患者以 1:1 的比例随机接受安慰剂或 Leqembi，剂量为 10 毫克 (mg)/千克 (kg)，每两周一次。与安慰剂相比，Leqembi 在主要终点（临床痴呆评定量表总和评分）上显示出从基线到 18 个月的下降具有统计学意义和临床意义的减少。治疗组之间在所有次要终点上也显示出统计学上的显着差异，其中包括阿尔茨海默氏病评估量表认知分量表 14、 6月9日，FDA召开了外周和中枢神经系统药物咨询委员会会议，讨论301研究是否提供了Leqembi治疗阿尔茨海默病的临床益处的证据。所有委员会成员都投了赞成票，认为该研究结果验证了 Leqembi 对于指定用途的临床益处。 Leqembi 最常见的副作用是头痛、输液相关反应和淀粉样蛋白相关成像异常 (ARIA)，这是一种已知针对淀粉样蛋白的抗体类会发生的副作用。ARIA 最常表现为影像学研究中所见的大脑区域暂时性肿胀，通常会随着时间的推移而消退，并可能伴有大脑内部或表面的小出血点。尽管 ARIA 通常不伴有任何症状，但可能会出现症状，包括头痛、意识模糊、头晕、视力改变和恶心。ARIA 也很少会出现严重且危及生命的脑水肿，可能与癫痫和其他严重的神经系统症状有关。使用此类药物治疗的患者可能会发生脑出血，并且可能致命。 与杂合子和非携带者相比，接受 Leqembi 治疗的 ApoE ε4 等位基因纯合子患者的 ARIA 发生率较高，包括有症状、严重和重度 ARIA。处方信息指出，在开始 Leqembi 治疗之前应进行 ApoE ε4 状态检测，以了解发生 ARIA 的风险。 与安慰剂相比，服用 Leqembi 的患者使用抗凝药物与脑出血数量增加相关。处方信息建议在服用抗凝剂或存在其他脑出血危险因素的患者中考虑使用 Leqembi 时要谨慎。 对 Lecanemab-irmb 或其任何非活性成分严重过敏的患者禁用 Leqembi。不良反应可能包括血管性水肿（肿胀）和过敏反应（过敏反应）。 Leqembi 应该在患有轻度认知障碍或阿尔茨海默病轻度痴呆阶段的患者中启动，这些患者是临床试验中研究治疗的人群。该标签指出，没有关于在疾病早期或晚期开始治疗的安全性或有效性数据。 Leqembi 的批准已授予卫材公司 (Eisai Inc.)。 4、FDA 批准首个针对**严重甲型血友病的基因疗法 6月29日，美国食品和药物管理局批准了 Roctavian，这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗患有严重 A 型血友病的**，且经 FDA 批准的测试未检测到预先存在腺相关病毒血清型 5 抗体。 “遗传性甲型血友病是一种潜在的严重出血性疾病。由于不受控制的出血风险增加，严重的 A 型血友病病例可能会导致危及生命的健康问题，”FDA 生物制品评估和研究中心主任、医学博士、哲学博士 Peter Marks 说。“今天的批准代表了为这种出血性疾病患者提供治疗选择的重要进步，基因疗法治疗可能会减少持续常规治疗的需要。” A 型血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，是由于产生因子 VIII (FVIII) 的基因发生突变而发生的，因子 VIII 是一种使血液凝结的蛋白质。这种疾病主要影响男性。FVIII 缺乏会导致受影响的个体出现不受控制的出血，并且比没有这种情况的人出血时间更长。出血事件的频率和严重程度取决于一个人产生的 FVIII 蛋白量。严重 A 型血友病的特点是 FVIII 水平特别低（血液中低于 1%），约占所有病例的 60%。严重的甲型血友病可能会导致肾脏和大脑等重要身体器官出血，如果不及时治疗可能会危及生命。 Roctavian 是一种一次性基因治疗产品，通过静脉输注单剂量给药。Roctavian 由携带凝血因子 VIII 基因的病毒载体组成。该基因在肝脏中表达，可增加血液中 FVIII 的水平并降低失控出血的风险。 Roctavian 的安全性和有效性在一项针对 18 至 70 岁患有严重甲型血友病且之前接受过因子 VIII 替代疗法的成年男性的跨国研究中进行了评估。有效性是根据 Roctavian 治疗后至少 3 年随访的 112 名患者的队列结果确定的。输注后，平均年出血率从基线时每年 5.4 次出血减少至每年 2.6 次出血。大多数接受 Roctavian 治疗的患者都接受了皮质类固醇治疗，以抑制免疫系统，从而使基因治疗有效且安全。Roctavian 的治疗反应可能会随着时间的推移而减弱。 Roctavian 相关的最常见不良反应包括肝功能轻度变化、头痛、恶心、呕吐、疲劳、腹痛和输液相关反应。建议在 Roctavian 给药时密切监测输注相关反应和肝酶升高。在某些情况下，观察到 Roctavian 治疗可使 FVIII 活性水平增加至正常限度以上。FVIII 活性的增加可能会增加血栓栓塞事件的风险（血栓可通过阻塞血流造成伤害）。引入 Roctavian 产品的 DNA 序列理论上可能存在罹患肝细胞癌（肝癌）或其他癌症的风险。临床研究中未观察到与 Roctavian 相关的血栓栓塞事件或癌症实例。 该申请获得了孤儿药、突破性疗法、再生医学先进疗法和优先审查称号。 FDA 向 BioMarin Pharmaceutical Inc. 授予了 Roctavian 的批准。 Roctavian 获得了 AAV5 DetectCDx 的批准，这是一种伴随诊断测试，旨在帮助医疗保健提供者识别可能受益于接受 Roctavian 治疗甲型血友病的患者。该测试被证明可以有效检测预先存在的抗 AAV5 抗体，这可能会使基因治疗效果降低或无效。来自经 AAV5 DetectCDx 鉴定为合格后接受 Roctavian 治疗的 A 型血友病患者（既往无抗 AAV5 抗体的患者）的临床研究数据支持了 AAV5 DetectCDx 作为 Roctavian 伴随诊断的安全性和有效性。FDA 向 ARUP Laboratories批准了 AAV5 DetectCDx。 5、FDA 批准首个细胞疗法治疗 1 型糖尿病患者 6月28日，美国食品和药物管理局批准了 Lantidra，这是第一个由死亡供体胰腺细胞制成的同种异体（供体）胰岛细胞疗法，用于治疗 1 型糖尿病。Lantidra 被批准用于治疗 1 型糖尿病**患者，尽管进行了强化糖尿病管理和教育，但由于目前严重低血糖（低血糖）反复发作，这些患者仍无法达到目标糖化血红蛋白（平均血糖水平）。 “严重低血糖是一种危险的情况，可能导致意识丧失或癫痫发作造成的伤害，”FDA 生物制品评估和研究中心主任、医学博士、博士彼得·马克斯 (Peter Marks) 说。“今天的批准是有史以来第一个治疗 1 型糖尿病患者的细胞疗法，为患有 1 型糖尿病和反复严重低血糖的患者提供了一种额外的治疗选择，以帮助实现目标血糖水平。” 1 型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病，需要终身护理，包括每天需要通过每日多次注射或使用泵持续输注胰岛素来维持生命。1 型糖尿病患者每天还会进行几次血糖检查，以指导糖尿病的管理。 一些 1 型糖尿病患者难以管理每天所需的胰岛素量，以预防高血糖（高血糖）而不引起低血糖。他们还可能出现无意识低血糖，即他们无法察觉自己的血糖正在下降，并且可能没有机会自我治疗以防止血糖进一步下降。这使得注射胰岛素变得困难。Lantidra 为这些患者提供了潜在的治疗选择。 Lantidra 的主要作用机制被认为是通过输注的同种异体胰岛 β 细胞分泌胰岛素。在一些 1 型糖尿病患者中，这些输注的细胞可以产生足够的胰岛素，因此患者不再需要服用胰岛素（通过注射或泵送）来控制血糖水平。Lantidra 通过单次输注注入肝门静脉。根据患者对初始剂量的反应，可以进行额外的 Lantidra 输注。 Lantidra 的安全性和有效性在两项非随机、单组研究中进行了评估，其**有 30 名患有 1 型糖尿病且不知道低血糖的参与者接受了至少 1 次输注，最多 3 次输注。总体而言，21 名参与者一年或更长时间不需要服用胰岛素，其中 11 名参与者一到五年不需要胰岛素，10 名参与者超过五年不需要胰岛素。五名参与者没有实现任何一天的胰岛素独立。 与 Lantidra 相关的不良反应因每位参与者而异，具体取决于他们接受的输注次数和随访时间长短，并且可能无法反映实践中观察到的发生率。最常见的不良反应包括恶心、疲劳、贫血、腹泻和腹痛。大多数参与者经历了至少一种与将 Lantidra 注入肝门静脉的过程以及使用维持胰岛细胞活力所需的免疫抑制药物相关的严重不良反应。一些严重的不良反应需要停止免疫抑制药物，从而导致胰岛细胞功能和胰岛素依赖性的丧失。在评估 Lantidra 对每位患者的益处和风险时，应考虑这些不良事件。 FDA 向 CellTrans Inc. 授予了 Lantidra 的批准。 6、FDA 批准Elevidys治疗杜氏肌营养不良症6月22日，美国食品和药物管理局批准了 Elevidys，这是第一个基因疗法，用于治疗 4 至 5 岁患有杜兴氏肌营养不良症 (DMD) 的儿科患者，这些患者的 DMD 基因已确认发生突变，并且没有预先存在的医学原因阻止该疗法的治疗。 FDA 生物制品评估与研究中心主任、医学博士Peter Marks 表示：“今天的批准解决了未满足的紧迫医疗需求，是杜氏肌营养不良症治疗的重要进步。杜氏肌营养不良症是一种毁灭性的疾病，治疗选择有限，会导致个人健康状况随着时间的推移逐渐恶化。” “ FDA 仍然致力于促进创新疗法的开发，以减少衰弱性疾病的影响，并改善受影响者的结果和生活质量。” 杜氏肌营养不良症是一种罕见且严重的遗传性疾病，随着时间的推移，病情会恶化，导致身体肌肉无力和萎缩。这种疾病的发生是由于基因缺陷导致肌营养不良蛋白的缺失，肌营养不良蛋白是一种有助于保持人体肌肉细胞完整的蛋白质。由于这种遗传缺陷，患有DMD的人可能会出现行走和跑步困难、经常跌倒、疲劳、学习障碍/困难、由于心肌功能受到影响而出现心脏问题、以及由于参与肺功能的呼吸肌减弱而出现呼吸问题等症状。与 DMD 相关的肌肉无力症状通常始于儿童时期，通常在 3 至 6 岁之间。DMD 主要影响男性，在极少数情况下也可能影响女性。大约每 3,300 个男孩中就有一个患有这种疾病。随着疾病的进展，可能会出现危及生命的心脏和呼吸系统问题。尽管疾病的严重程度和预期寿命各不相同，但患者通常在 20 多岁或 30 多岁时因心脏和/或呼吸衰竭而死于该病。目前大多数治疗方法只针对该疾病的症状，但不能解决其潜在的遗传原因。治疗方法包括使用皮质类固醇药物来减缓肌肉无力的进展、伸展运动和锻炼计划，以及在行走变得更加困难时使用支架或轮椅等设备。反义寡核苷酸 (ASO) 有助于特定 DMD 基因突变的外显子跳跃，但 ASO 只能解决少数基因突变，并且需要重复给药。尽管疾病的严重程度和预期寿命各不相同，但患者通常在 20 多岁或 30 多岁时因心脏和/或呼吸衰竭而死于该病。目前大多数治疗方法只针对该疾病的症状，但不能解决其潜在的遗传原因。治疗方法包括使用皮质类固醇药物来减缓肌肉无力的进展、伸展运动和锻炼计划，以及在行走变得更加困难时使用支架或轮椅等设备。反义寡核苷酸 (ASO) 有助于特定 DMD 基因突变的外显子跳跃，但 ASO 只能解决少数基因突变，并且需要重复给药。尽管疾病的严重程度和预期寿命各不相同，但患者通常在 20 多岁或 30 多岁时因心脏和/或呼吸衰竭而死于该病。目前大多数治疗方法只针对该疾病的症状，但不能解决其潜在的遗传原因。治疗方法包括使用皮质类固醇药物来减缓肌肉无力的进展、伸展运动和锻炼计划，以及在行走变得更加困难时使用支架或轮椅等设备。反义寡核苷酸 (ASO) 有助于特定 DMD 基因突变的外显子跳跃，但 ASO 只能解决少数基因突变，并且需要重复给药。目前大多数治疗方法只针对该疾病的症状，但不能解决其潜在的遗传原因。治疗方法包括使用皮质类固醇药物来减缓肌肉无力的进展、伸展运动和锻炼计划，以及在行走变得更加困难时使用支架或轮椅等设备。反义寡核苷酸 (ASO) 有助于特定 DMD 基因突变的外显子跳跃，但 ASO 只能解决少数基因突变，并且需要重复给药。目前大多数治疗方法只针对该疾病的症状，但不能解决其潜在的遗传原因。治疗方法包括使用皮质类固醇药物来减缓肌肉无力的进展、伸展运动和锻炼计划，以及在行走变得更加困难时使用支架或轮椅等设备。反义寡核苷酸 (ASO) 有助于特定 DMD 基因突变的外显子跳跃，但 ASO 只能解决少数基因突变，并且需要重复给药。 Elevidys 是一种重组基因疗法，旨在将一种基因输送到体内，从而产生 Elevidys 微小肌营养不良蛋白，这是一种缩短的蛋白质（138 kDa，而正常肌肉细胞的肌营养不良蛋白为 427 kDa），包含正常肌肉细胞中存在的肌营养不良蛋白的选定结构域。该产品以单次静脉注射剂量给药。 Elevidys 是通过加速审批途径获得批准的，根据该途径，FDA 可以批准治疗严重或危及生命的疾病的药物，这些疾病存在未满足的医疗需求，并且该药物被证明对替代终点有影响，该替代终点很可能预测患者的临床获益（改善患者的感觉或功能，或者他们是否存活更长时间），或者对临床终点的影响，可以在不可逆发病率或死亡率之前测量，有合理可能预测对不可逆发病率或死亡率的影响或其他临床益处。该途径通常使患者能够更早地获得有前途的新药，同时公司进行临床试验以验证预测的临床益处。 FDA根据对申办者提交的数据的评估授予了批准。在一项涉及两个部分的研究中，第 1 部分（随机、双盲、安慰剂对照）中的个体接受 Elevidys 或安慰剂治疗，并随访 48 周。在该研究的第 2 部分中，在第 1 部分期间接受安慰剂的个体接受 Elevidys 治疗，在第 1 部分期间接受 Elevidys 治疗的个体接受安慰剂。所有个体均被额外追踪 48 周。 Elevidys 的加速批准基于随机临床试验的数据，该试验确定 Elevidys 增加了在接受 Elevidys 治疗的 4 至 5 岁 DMD 患者中观察到的 Elevidys 微肌营养不良蛋白的表达。FDA 的结论是，申请人提交的数据表明，这一替代终点（Elevidys 微肌营养不良蛋白的表达）的增加很可能预测 4 至 5 岁 DMD 患者的临床获益，这些患者没有明显的预先存在的针对 AAV rh74 载体的抗体滴度，或者根据临床试验的纳入标准有其他禁忌症。 在做出这一决定时，FDA 考虑了与该药物相关的潜在风险、该疾病对这些儿童的危及生命和使人衰弱的性质，以及紧迫的未满足的医疗需求。 Elevidys 的临床益处（包括改善运动功能）尚未确定。作为批准的条件，FDA 要求该公司完成临床研究以确认该药物的临床益处。所需的研究旨在评估 Elevidys 是否可以改善已确认 DMD 基因突变的动态 DMD 患者的身体功能和活动能力。该研究正在进行中并已全部入组。该机构将尽快审查该试验的数据，以考虑是否需要采取进一步行动，例如修改适应症或撤回 Elevidys。 接受 Elevidys 治疗的患者最常报告的副作用是呕吐、恶心、急性肝损伤、发热（发烧）和血小板减少症（血液中血小板计数异常低）。在使用 Elevidys 治疗前应监测患者的肝功能，并在治疗后的前三个月每周监测一次。接受 Elevidys 治疗的患者也可能面临严重免疫介导性肌炎（肌肉炎症）的风险。此外，在临床试验中使用 Elevidys 后，观察到心肌炎（心肌炎症）和肌钙蛋白-I（心肌损伤后血液中发现的一种心脏蛋白）升高。在服用 Elevidys 之前应监测肌钙蛋白-I 水平，并在治疗后第一个月每周监测一次。 FDA 加速批准了 Sarepta Therapeutics , Inc. 的 Elevidys 。 7、FDA 批准治疗儿童 2 型糖尿病的新型药物 6月20日，美国食品和药物管理局批准 Jardiance（恩格列净）和 Synjardy（恩格列净和盐酸二甲双胍）作为饮食和运动的补充，以改善 10 岁及以上 2 型糖尿病儿童的血糖控制。这些批准提供了一类新的口服药物来治疗儿童 2 型糖尿病。二甲双胍是唯一可用于治疗 2 型糖尿病儿童的其他口服疗法，于 2000 年首次被批准用于儿科。 “与**相比，2 型糖尿病儿童的治疗选择有限，尽管儿童的疾病和症状发作通常进展得更快，”FDA 药物评价和研究中心糖尿病、脂质紊乱和肥胖部治疗审查副主任 Michelle Carey 医学博士、公共卫生硕士说。“今天的批准为 2 型糖尿病儿童提供了急需的额外治疗选择。” 2 型糖尿病是最常见的糖尿病形式，是一种慢性进行性疾病，身体无法正常制造或使用胰岛素，导致血液中葡萄糖（糖）水平升高。根据SEARCH for Diabetes in Youth研究的信息，2002年至2015年儿童2型糖尿病发病率每年增加4.8%，并且预计将继续增加。截至 2017 年，美国儿童中约有 28,000 例 2 型糖尿病病例，如果目前的趋势持续下去，到 2060 年，这一数字预计将达到约 220,000 例，其中大多数病例发生在少数种族和族裔群体中，例如非西班牙裔黑人和西班牙裔。 Empagliflozin 是 Jardiance 和 Synjardy 中的活性成分，通过增加尿液中葡萄糖的排泄发挥作用。Synjardy 还含有二甲双胍。 一项双盲、随机、安慰剂对照试验研究了恩格列净在儿童中的安全性和有效性研究对象为 157 名 10 至 17 岁的 2 型糖尿病控制不佳的患者。参与者被随机分配到三个治疗组之一，为期 26 周：恩格列净、DPP-4 抑制剂（利格列汀）或安慰剂。试验开始时，51%的患者单独服用二甲双胍，40%的患者服用二甲双胍和胰岛素联合用药，3%的患者单独服用胰岛素，6%的患者没有服用其他糖尿病药物。该试验发现，在第 26 周，与安慰剂相比，恩格列净治疗在降低糖化血红蛋白（平均血糖的指标）方面效果更佳。接受恩格列净治疗的 52 名患者的糖化血红蛋白平均下降了 0.2%，而服用安慰剂的 53 名患者的糖化血红蛋白平均增加了 0.7%，即 0.7%。与安慰剂相比，恩格列净使糖化血红蛋白降低 8%。与服用安慰剂的患者相比，接受恩格列净治疗的患者的空腹血糖（在至少八小时不进食或饮水后进行的血糖测量）也有所降低。 接受恩格列净治疗的儿童中常见的副作用通常与**中报告的副作用相似，但与安慰剂相比，10 岁及以上儿童患者服用恩格列净时出现低血糖的风险更高，无论他们是否正在服用其他糖尿病疗法。 使用恩格列净治疗的**最常见的副作用包括尿路感染和女性真菌感染。使用二甲双胍治疗的患者最常见的副作用包括腹泻、恶心和胃部不适。不建议 1 型糖尿病患者使用 Jardiance 和 Synjardy，因为它们会增加糖尿病酮症酸中毒的风险。也不建议将 Jardiance 和 Synjardy 用于改善患有严重肾脏问题的患者的血糖控制，也不应用于以前对其有过严重过敏反应的患者。Synjardy 不得用于代谢性酸中毒或糖尿病酮症酸中毒（血液或尿液中酮体增加）的患者。 有关 Jardiance 和 Synjardy 相关风险的更多信息，请参阅处方信息。 Jardiance 最初于 2014 年获得 FDA 批准，作为饮食和运动的补充，以改善 2 型糖尿病**患者的血糖控制。Jardiance 还被批准用于降低患有 2 型糖尿病和已确诊心血管疾病的**的心血管死亡风险，以及降低患有心力衰竭的**的心血管死亡和心力衰竭住院风险。 Synjardy 最初于 2015 年获得 FDA 批准，作为饮食和运动的补充，以改善 2 型糖尿病**患者的血糖控制。Empagliflozin 用作 Synjardy 的成分时，被批准用于降低患有 2 型糖尿病和已确诊心血管疾病的**的心血管死亡风险，并降低患有心力衰竭的**的心血管死亡和心力衰竭住院风险。 Jardiance 和 Synjardy 获得了今天批准的优先审查指定。优先审评指定将整体注意力和资源用于药物申请的评估，如果获得批准，将显着改善治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性。 FDA 向勃林格殷格翰授予了 Jardiance 和 Synjardy 的批准。 2023年批准的新分子实体和新治疗性生物制品清单。
No. | 药物名称 | 研发单位/生产厂家 | 批准日期 | 适应症/治疗范围 | | | | | | | | | | | | | | | 治疗抗乙酰胆碱受体或抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性的**全身性重症肌无力 | | | | | | | | | | 治疗弥漫性大b细胞淋巴瘤，无特殊说明，或经两种或多种系统治疗后由滤泡性淋巴瘤引起的大b细胞淋巴瘤 | | | | | | | | | | 用于前列腺癌的放射性杂交特异性膜抗原（PSMA）靶向PET显像剂 | | | | | 治疗进展为严重COVID-19的高危**轻至中度COVID-19 | | | | | 治疗鲍曼不动杆菌-钙酸钙复合体敏感分离株引起的获得性细菌性肺炎和呼吸机相关细菌性肺炎 | | | | | 用于治疗经过两线或多线全身治疗后的复发性或难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（未另有说明）和高级别 B 细胞淋巴瘤 | | | Bausch & Lomb Americas Inc. | | | | | | | | | | Chiesi全球罕见病和Protalix生物治疗公司共同研发 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | 减少患有原发性免疫球蛋白 A 肾病且有疾病快速进展风险的蛋白尿**患者 | | | | | | | | | | | | | | | 用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体 2 阴性、ESR1 突变、晚期或转移性乳腺癌，且在至少一种内分泌治疗后疾病进展 | | | | | 用于治疗已接受过至少两种全身治疗（包括 BTK 抑制剂）的**的复发性或难治性套细胞淋巴瘤 | | | | | 通过饮食和运动辅助改善**2型糖尿病患者的血糖控制 | | | | | |
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