黏多糖贮积症药物：Vimizim (elosulfase alfa)注射剂（2014-02-14）

商品名：Vimizim  通用名：elosulfase alfa  中文名：未知

审批分类：优先审评+孤儿药

药企：BioMarin Pharmaceutical Inc

适应症：ⅣA型黏多糖贮积症（Mucopolysaccharidosis type IVA）。

剂型规格：5 mg/5 mL，推荐剂量为2 mg/kg，静脉注射，每周一次。

活性成分：elosulfase alfa，一种通过DNA重组技术生产的酶。

作用机理：ⅣA型黏多糖贮积症是由于缺乏N-acetylgalactosamine-6 -sulfatase活性，不能有效地水解黏多糖，黏多糖蓄积而导致细胞、组织、器官损伤，elosulfase alfa作为酶替代疗法治疗该症。

临床试验：一项随机双盲安慰剂对照评价了Vimizim的安全性和有效性，176例患者分成Vimizim 2 mg/kg/周组、Vimizim 2 mg/kg/2周组、安慰剂组，经过24周治疗后，Vimizim 2 mg/kg/周组比安慰剂组的6分钟步行距离增加22.5米，Vimizim 2 mg/kg/2周组与安慰剂组相似。

黑框警告：致死性过敏反应。

不良反应：过敏反应（18.7%）、发热（33%）、呕吐（31%）、头痛（26%）、恶心（24%）、腹痛（21%）、发冷（10.3%）、疲乏（10.3%）。

补充说明：Vimizim是FDA批准的首个ⅣA型黏多糖贮积症药物，美国有该症患者800例。