安徽省药品经营企业GSP认证公告(第384号)(2018-11-12)
3、国家药品监督管理总局政策解读
【国内、国际新药动态】
1、诺华Gilenya获欧盟批准 用于多发性硬化症儿童和青少年群体瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Gilenya（fingolimod，芬戈莫德），用于10-17岁复发缓解型多发性硬化症（RRMS）儿童和青少年患者的治疗。此次批准，使Gilenya成为欧洲批准用于儿童和青少年患者群体中的首个也为唯一一个口服疾病修饰疗法。这一年轻群体急需一种有效的治疗选择，因为他们经历的复发是**患者群体的2-3倍，而且常常大致更严重的预后和更早的不可逆转的残疾。 在欧洲和美国，Gilenya最初被批准用于18岁及以上复发型多发性硬化症**患者。2018年5月，Gilenya获美国FDA进一步批准用于10岁及以上多发性硬化症儿童和青少年患者。 EC批准Gilenya，是基于里程碑意义的III期临床研究PARADIGMS的数据。该研究是一项双盲、随机、多中心研究，专门为10-17岁儿童和青少年患者设计，将Gilenya（口服，每日一次）与干扰素β-1a（肌内注射，每周一次）进行了对比。 2、君圣泰创新药HTD1801获FDA授予第2个快速通道审评资格认定 深圳君圣泰生物技术有限公司（HighTide Therapeutics，下称君圣泰生物）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其研究性小分子创新药HTD1801治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的快速通道审评资格认定（Fast Track Designation）。之前，FDA还授予了HTD1801治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）的孤儿药资格认定和快速通道审评资格认定。目前，HTD1801治疗PSC的II期临床试验正在美国开展，治疗NASH的II期研究计划很快在美国启动患者招募。 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施，包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。 快速通道项目旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。实验性药物获得快速通道资格，意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动，在提交新药申请（NDA）后也可能会获得FDA的优先审查。 君圣泰生物是海普瑞药业的子公司，成立于2011年，位于中国深圳，致力于发现和开发针对慢性肝病、胃肠道疾病和代谢紊乱的创新疗法。 君圣泰生物创始人兼首席执行官刘利平（Liping Liu）博士表示，“NASH代表了一个快速发展的领域，目前还没有药物获批上市。在最近召开的AASLD肝脏会议上，该领域的专家一致认为，迄今为止的临床反应可能通过周全的组合方法得到改善。HTD1801是一种多功能的口服药物，旨在解决NASH的复杂性，特别是对于合并糖尿病和/或血脂异常的患者。我们对FDA的决定感到高兴，并期待着将这一急需的解决方案带给数百万NASH患者。”
HTT1801是君圣泰生物正在开发的主要候选药物之一，是由2个活性基团的离子盐组成的新型分子实体，正在开发用于NASH、PSC以及高胆固醇血症的治疗。 HTD1801也是君圣泰生物临床推进最快的候选小分子药物，除此之外，该公司还有2个早期资产，分别为：（1）HTD4010，治疗急性胰腺炎处于I期临床，治疗β细胞再生/胰岛移植处于临床前；（2）HTD2802，治疗炎症性肠病，处于临床前阶段。
3、HIV新药！默沙东Delstrigo和Pifeltro获欧盟批准 美国制药巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Delstrigo和Pifeltro，用于治疗HIV-1感染。该公司已计划在2019年上半年将这2个药物推向欧洲市场。 Delstrigo是一种三合一复方药物，由固定剂量的新型非核苷类逆转录酶抑制剂（NNRTI）doravirine（DOR，100mg）与拉米夫定（3TC，300mg）和富马酸替诺福韦二吡呋酯（TDF，300mg）组成。该药是一种每日一次的片剂，适用于作为一种完整治疗方案，用于过去或现在对NNRTI类抗病毒药物、3TC、TDF无耐药证据的HIV-1**感染者。 Pifeltro（doravirine，100mg）是一种新的、每日一次的NNRTI，适用于联合其他抗逆转录病毒药物，适用于过去或现在对NNRTI类抗病毒药物无耐药证据的HIV-1**感染者。 在美国，Delstrigo和Pifeltro于今年8月底获批，用于既往未接受抗病毒疗法的HIV-1**感染者，2个药物均每日口服一次，可与食物或不与食物同服。Delstrigo药物标签中含有一个黑框警告，提示治疗后乙肝病毒（HBV）感染的急性加重风险。 此次批准，是基于2项关键性、随机、多中心、双盲、活性药物对照III期临床研究DRIVE-AHEAD和DRIVE-FORWARD的数据。这些研究分别评估了Delstrigo和Pifeltro在既往未接受抗逆转录病毒药物治疗的HIV-1**感染者中的疗效和安全性。2项研究中，有25.4%的受试者来自欧洲（n=397/1494）。 DRIVE-AHEAD研究中，Delstrigo与3药方案（依非韦伦/恩曲他滨/TDF，EFV/FTC/TDF）在治疗第48周的疗效具有非劣效性（病毒学抑制率[HIV-1 RNA＜40拷贝/毫升]：84% vs 80%，治疗差异：4.1%）。96周数据支持了48周的发现。在第96周的病毒学抑制率（HIV-1 RNA＜40拷贝/毫升），Delstrigo治疗组为76%，3药方案（EFV/FTC/TDF）治疗组为73%，治疗差异为3.3%。因不良反应导致的停药率Delstrigo治疗组低于3药方案（EFV/FTC/TDF）组，分别为3%和6%。Delstrigo治疗组中，最常见的不良反应（发生率≥5%）包括恶心（6%）和头痛（5%）。 DRIVE-FORWARD研究中，治疗第48周的数据显示，Pifeltro疗效与地瑞那韦+利托那韦（DRV+r）具有非劣效性（均与FTC/TDF或ABC/3TC联用：83% vs 79%，治疗差异：4.2%）。96周数据支持了48周的发现。在第96周的病毒学抑制率（HIV-1 RNA＜40拷贝/毫升），Pifeltro治疗组为72%，DRV+r治疗组为64%，治疗差异为7.6%。来自2个临床研究初治患者（P007和P021/DRIVE-AHEAD）合并数据的汇总分析显示，因不良反应导致的停药率方面，doravirine（100mg）治疗组低于EFV治疗组（2.8% vs 6.1%）。Pifeltro治疗组最常见的不良反应（发生率≥5%）包括恶心（6%）和头痛（5%）。 4、盘点 | 11月最新黑色素瘤临床试验 本文盘点了最新的黑色素瘤临床研发管线。我们统计了在clinicaltrials.gov上注册的临床1期，2期和3期的黑色素瘤药物临床试验数据。纳入统计范围的包括正在招募、招募完成和已发布招募通知的试验，没有包括已经完成、终止、未知、撤回和暂停的试验。 截止2018年11月22日，黑色素瘤领域共有563项新药临床试验研究，临床早期研究占主导地位——处于1期的有301项试验，处于2期的有208项试验，处于3期的有54项试验（注：有些药物可能同时进行多个试验）。自从2018年1月以来，黑色素瘤新药的临床试验新增了114项，其中，处于1期的有63项，处于2期的有42项，处于3期的有9项。 黑色素瘤新药的临床试验的研究主要集中在美国和欧洲。按照临床试验的研究机构所在地统计，前5位的国家或地区是：美国395项，法国77项，澳大利亚68项，西班牙67项和德国66项（注：可能有多中心临床试验）。 正在主导进行黑色素瘤新药临床试验占据多数的公司分别是：百时美施贵宝22项，诺华19项，默沙东11项，罗氏9项，Incyte Corporation 8项和安进6项。 黑色素瘤新药临床试验平均招募受试者分别是：1期103名，2期127名，3期560名。 从2018年10月1日至31日，共有11个新发布的黑色素瘤新药临床试验。其中，处于1期的有3项，处于2期的有7项，处于3期的有1项。
5、Alkermes精神分裂症创新疗法达到3期临床主要终点 今日，Alkermes公司宣布，该公司治疗精神分裂症的在研药物ALKS 3831（olanzapine/samidorphan），在名为ENLIGHTEN-2的3期临床试验中达到共同主要终点。该公司计划于2019年中向美国FDA递交新药申请（NDA）。 精神分裂症一种严重的慢性失能性大脑疾病。疾病的主要症状包括幻觉、妄想、抑郁、情绪迟钝、社交退出和思维紊乱。在美国大约有240万名精神分裂症患者。 ALKS 3831是一种每日口服一次的创新非典型抗精神病候选药物。它由两种成分组成，samidorphan是一种新分子实体，它与已有非典型抗精神分裂药物奥氮平（olanzapine）一起构成复合配方药片。体重增加和临床相关的代谢问题是非典型抗精神分裂药物常见的副作用。ALKS 3831的设计力图在提供奥氮平的强力抗精神分裂疗效的同时，降低对体重和新陈代谢的副作用，从而提高疗法的安全性。
▲Samidorphan分子结构式（图片来源：Vaccinationist [Public domain], from Wikimedia Comm**） 在名为ENLIGHTEN-2的多中心，随机双盲3期临床试验中，561名患者接受了ALKS 3831或奥氮平的治疗。在接受治疗6个月之后，ALKS 3831组患者的平均体重增加（4.21%）显著低于奥氮平组（6.59%, p=0.003）。 同时奥氮平组体重增加超过10%的患者比例为29.8%，几乎是ALKS 3831患者组（17.8%）的2倍（p=0.003）。 “精神分裂症患者仍然具有严重未满足医疗需求。ALKS 3831能够提供奥氮平的强力抗精神分裂疗效，并且显著改善了对患者体重的影响。它将为精神分裂症患者提供一款与众不同的治疗选择，” Hofstra Northwell医学院的心理学兼分子医疗教授Christoph Correll博士说：“精神分裂症患者需要一款有效缓解病情，而且耐受性良好的治疗选择。ALKS 3831为这些患者和他们的医护人员提供了有临床意义的益处。” 参考资料： [1] Alkermes Announces Positive Topline Results From ENLIGHTEN-2 Phase 3 Study of ALKS 3831 in Patients With Schizophrenia. Retrieved November 29, 2018, from https://www.prnewswire.com/news- ... enia-300757319.html [2] Alkermes. Retrieved November 29, 2018, from http://www.alkermes.com/ 6、FDA批准首款Rituxan生物类似药 昨日，美国FDA批准安斯泰来公司治疗急性骨髓性白血病的原创药Xospata上市，打破了FDA年度批准新药数目的历史纪录。而在同一天，FDA还打破了另一项相对不太为人关注的纪录。FDA批准了Celltrion公司的Truxima（rituximab-abbs）上市，可以作为单药或与化疗联用，治疗CD20阳性，B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）**患者。Truxima是首款FDA批准的重磅抗癌药Rituxan的生物类似药。这让FDA今年批准的生物类似药数目达到6例，打破了去年5例生物类似药获批的纪录。 生物类似药是一个相对较新的药物类型。生物制剂通常为分子量大，结构复杂的大分子。他们可能需要使用微生物、植物细胞或动物细胞通过生物技术来生成。而生物类似药的批准是基于数据显示，它们与FDA已经批准的生物制剂非常相似，在安全性、纯度和效力上没有临床意义上的区别。它们还需要满足其它法规要求。 FDA对Truxima的批准是基于对一系列证据的审查，包括结构功能审核，动物研究数据，药代动力学数据，临床免疫原性数据，和其它临床数据。这些数据表明Truxima与Rituxan非常类似。Truxima被批准为生物类似药，而不是可替换产品。 由于生物制剂制造工艺的复杂性，FDA批准的生物类似药并不多，迄今为止总共只有18款生物类似药获批。不过自从去年FDA新任局长Scott Gottlieb博士上任以来，FDA将推动仿制药和生物类似药的开发作为工作的一个重点。批准生物类似药的速度也明显加快。 “作为FDA‘生物类似药行动计划’的一部分，我们推出多项新政策让生物类似药的开发更为有效，给生物类似药研发商更多机会制造成功和有竞争力的产品。我们的目标是促进竞争，扩展患者获得重要药品的能力，”FDA局长Scott Gottlieb博士说：“Truxiam是我们在过去一个月里批准的第三款生物类似药。生物类似药研发管线的不断丰富令人振奋。我们将继续确保生物类似药得到快速有效的审评，并且达到FDA批准的严格标准。” 参考资料： [1] FDA approves first biosimilar for treatment of adult patients with non-Hodgkin’s lymphoma. Retrieved November 28, 2018, from https://www.fda.gov/NewsEvents/N ... ments/ucm627009.htm [2] Rituxan. Retrieved November 28, 2018, from http://www.rituxan.com/ [3] Biosimilar Product Information. Retrieved November 28, 2018, from https://www.fda.gov/Drugs/Develo ... ilars/ucm580432.htm 7、首款罕见肌无力综合征疗法获批上市 昨日，美国FDA宣布，批准Catalyst Pharmaceuticals公司的Firdapse（amifampridine）上市，用于治疗**Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）患者。LEMS是一种罕见的影响神经肌肉接头传导功能的自身免疫性疾病。这是FDA批准的第一款治疗LEMS的疗法。在批准治疗急性骨髓性白血病的Xospata之后，FDA同一天内再度刷新纪录，将年度批准的新药数目提高到55。 LEMS患者自身的免疫系统会攻击神经肌肉接头（neuromuscular junction），这会阻碍神经细胞将信号传导给肌肉的能力。患者的主要临床表现为肌无力，如果肌无力影响到呼吸肌则可能危及生命。LEMS也可能与其它自身免疫性疾病相关，他们在癌症患者中更常出现，例如小细胞肺癌患者。在癌症患者中，LEMS可能在癌症确诊时或确诊之前发生。据估计，目前LEMS的全球发病率为每100万人中有3例。 Firdapse是Catalyst公司开发的口服、非特异性电压门控性钾离子通道阻滞剂。它能够导致突触前细胞膜的去极化，从而打开电压门控性钙离子通道，触发乙酰胆碱（ACh）囊泡的释放。这能够增强神经肌肉信号传导，改善肌肉功能。Firdapse曾获得FDA授予的突破性疗法认定，孤儿药资格和优先审评资格。 本次批准是基于Firdapse在两项包含64名**患者的3期临床试验中的表现。接受Firdapse治疗患者的肌肉功能得到了迅速、显著和持续的改善。与安慰剂组相比，患者肌无力和疲惫症状显著减少。 “FDA的这一批准意味着这一罕见严重疾病的患者终于等到了一款‘first-in-class’的疗法，他们之前的治疗选择非常有限，”Catalyst公司首席医学官兼监管事务负责人Gary Ingenito博士说：“我们向参与Firdapse临床试验的患者，他们的家人和医护人员致以最高的敬意。我们也感谢从事这项研究的研究人员和临床试验人员的不懈努力，他们让这一里程碑成为可能。” Catalyst公司预计将在2019年第一季度将这款新药带给患者。 参考资料： [1] FDA approves first treatment for Lambert-Eaton myasthenic syndrome, a rare autoimmune disorder. Retrieved November 29, 2018, from https://www.fda.gov/NewsEvents/N ... ments/ucm627093.htm [2] FDA Approves Firdapse® (amifampridine) for the Treatment of Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS). Retrieved November 29, 2018, from https://ir.catalystpharma.com/ne ... tment-lambert-eaton
8、仿制药一致性评价BE试验数突破800 近400个已完成 随着“仿制药质量和疗效一致性评价”政策的出台，临床试验的关注度不断提高。药物临床试验登记平台的数据也快速增加，截止2018年11月22日，平台公示CTR号已超过7000个。 截止目前仿制药一致性评价已登记的BE试验达到了802个，登记的BE试验主要格局如下：
从上图可以看到，目前进行一致性评价相关的BE试验已经有396个完成，同时还有23%尚未招募。8个临床试验主动暂停，CTR20171615、CTR20181772、CTR20180513、CTR20170876是因为试验方案有变动；CTR20180089是因为空腹试验失败，药学需重新调整工艺；其余3个均为原CFDA公布了试验药品为参比制剂，故不需额外开展此项研究。 1、已登记的一致性评价BE试验数量统计 通过统计2016年至2018年的临床试验，对比药品上市信息和注册信息，筛选出了用于仿制药一致性评价的BE试验，截止2018年11月22日，总计达到802个。下图为各月仿制药一致性评价临床登记数量统计图：
2、已完成的一致性评价BE试验耗时分析 统计目前已完成的396个BE试验，得知完成试验需要的平均时长为70天，最长的427天，最短的3天，数据均为企业登记数据，即第一例受试者入组日期到试验终止日期。 我们对所有时间进行统计分析，得到下图，横坐标为完成BE试验所需时间，纵坐标为该时间对应的BE试验个数；比如，图中最高位置的那个点代表耗时33天的试验共有10个，以此类推。
3、一致性评价BE试验最受关注的药品 对一致性评价BE试验登记的药品进行统计发现，2016年至2018年11月最受关注的药品为苯磺酸氨氯地平片，BE试验达到42个；其次是阿莫西林胶囊，达到41个；第三是盐酸二甲双胍片，达到35个。
4、一致性评价BE试验最积极的企业 总的来说，2016年至2018年11月BE临床登记数量和各企业的整体实力呈正相关。石药欧意有限公司和宜昌东阳光长江药业登记数量最多，登记号达到17个，其次是齐鲁制药有限公司，登记号达到15个。排行靠前的企业几乎为国内大型药企，可见，大型药企对仿制药质量和疗效一致性评价重视度更高，且表现出较强的实力。
5、一致性评价BE试验受欢迎的试验机构 随着生物等效性试验的开展，临床试验机构显得特别紧张，也成为了CRO公司和各药企争相合作的对象。 下图为一致性评价已登记临床试验中最受欢迎的临床试验机构，其中上海市公共卫生临床中心最受欢迎，达到72个登记号。
总的来说，仿制药一致性评价无疑是近三年业内最热门的话题，而溶出度、BE试验、临床有效性试验又是一致性评价的关键。本文数据来源于药群中国临床试验数据库和药物临床试验登记与信息公示平台，不对之处还望在留言区指正。 9、史上最全！121个仿制药一致性评价通过品规汇总 据GBI SOURCE数据库显示，截至11月28日，CDE有关仿制药一致性评价累计受理号已达598个，涉及218家企业的185个品种，总计通过品规121个。其中9月、10月仿制药一致性评价受理号均达81个，截至28日，11月份受理号数量已达71个。在此，GBI SOURCE数据库带你详细了解仿制药一致性评价11月进度情况（数据统计截至11月28日）。 一、11月新增通过仿制药一致性评价品规
截至11月28日，11月份新增11个品规通过仿制药一致性评价。其中： ● 7个品规为289目录品种，详见上表； ●随着苏州东瑞制药苯磺酸氨氯地平片（5mg）通过仿制药一致性评价，苯磺酸氨氯地平片（5mg）成为继瑞舒伐他汀钙片（10mg）之后第二个仿制药一致性评价通过企业达4家的品规； ●石药集团中诺药业阿莫西林胶囊（0.25g、0.5g）两个规格通过仿制药一致性评价，也使得阿莫西林胶囊（0.25g）成为又一个仿制药一致性评价通过企业达3家的品规； ●四川海思科制药、南京正大天晴，加之之前通过的江西青峰药业，恩替卡韦胶囊（0.5 mg）成为仿制药一致性评价通过企业达3家的又一品规。 二、11月新增视同通过仿制药一致性评价品规
另据GBI SOURCE数据库显示，截至11月28日，11月份新增视同通过仿制药一致性评价品规5个，其中浙江华海药业盐酸多奈哌齐片（5mg、10mg）已被纳入《中国上市药品目录集》。 三、仿制药一致性评价通过企业达3家及以上品规
截至目前，通过仿制药一致性评价或视同通过仿制药一致性评价的121个品规中通过企业达 3 家及以上品规已有8 个。其中： ●瑞舒伐他汀钙片（10mg）、苯磺酸氨氯地平片（5mg）2个品规目前已有4家企业通过仿制药一致性评价； ●通过企业达 3 家的6个品规分别是： 富马酸替诺福韦二吡呋酯片（0.3g） 蒙脱石散（3g） 头孢呋辛酯片（0.25g） 草酸艾司西酞普兰片（10mg） 阿莫西林胶囊（0.25g） 恩替卡韦胶囊（0.5 mg） 四、仿制药一致性评价总体进展 据GBI SOURCE数据库显示，截至11月28日，CDE有关仿制药一致性评价累计受理号已达598个，涉及218家企业的185个品种。目前已有121个品规通过或视同通过仿制药一致性评价，41个品规包含在289目录，289目录通过率约为14.2%（详细名单见下表）。其中： ●2个品规通过企业达 4 家 ●6个品规通过企业达 3 家 ●10个品规通过企业达2家 ●75个品规通过企业达1家
五、2018年CDE受理仿制药一致性评价变化趋势 据GBI SOURCE数据库【药品申报情况统计】工具统计的结果显示，11月份CDE新受理了 71 个（数据统计截至11月28日）仿制药一致性评价的申请。截至目前，CDE有关仿制药一致性评价累计受理号已达598条，涉及218家企业的185个品种。其中9月、10月仿制药一致性评价受理号均达81个。由此可见，临近2018年底大限，第三季度以来企业申报仿制药一致性评价的积极性明显增高。
此外，近期有媒体报道一些未能按时通过一致性评价的企业抱团呼吁“放宽期限”。对此，专业人士认为，289目录在整个化学药品类中占比不过6%-7%，不会对用药造成影响，而一旦无条件延期，不仅违背了提高药品质量的初衷，而且对于已经投入资金和精力去做评价的企业不公平，影响其他企业做一致性评价的积极性。同时，该专业人士还强调，需要考虑到愿意和能够承担生物等效性（BE）试验的临床试验机构数量不足、部分仿制药的参比制剂仍未公的现状，企业只要开始申报，就可以同等对待，至于不申报的，那就等同于放弃了。 10、辉瑞镇痛药Lyrica独占期延长至明年6月 辉瑞近日宣布FDA已授予Lyrica儿科独占权，这将使Lyrica在美国市场的独占期再延长6个月，由2018年12月30日延长至2019年6月30日。 11、卫材Fycompa单药一线治疗部分发作性癫痫III期临床获得成功 日本药企卫材近日宣布抗癫痫药Fycompa的一项日本III期临床研究达到了主要疗效终点。基于该研究数据，卫材计划在2018财年向日本监管机构提交Fycompa单药治疗部分发作性癫痫的申请文件。 12、收获两款双特异性抗体抗癌疗法 百济神州达成新合作 27日晚间，百济神州与Zymeworks公司共同宣布，双方就两款在研HER2靶向双特异性抗体药物ZW25和ZW49的临床开发和推广达成了战略合作。 13、信立泰获nanatinostat独家许可使用权 信立泰发布公告称为丰富公司在抗肿瘤领域的创新产品管线，拟与美国VIRACTA THERAPEUTICS, INC.签订协议，获得VIRACTA 拥有的“nanatinostat”相关知识产权、技术信息，在中国大陆地区的独家许可使用权。 14、脑洞大！利用口腔颊黏膜细胞治疗男性尿道狭窄 成功率67% 根据近日发表于《国际泌尿学杂志》上的一项最新研究显示，由印度-日本科学家合作开发了一种使用患者自己颊黏膜细胞治疗男性尿道狭窄的疗法，这一新颖且相对无痛的疗法在67%（n=4/6）的患者中获得了成功。 15、FDA批准首款利妥昔单抗生物类似药 用于非霍奇金淋巴瘤 FDA批准了韩国药企Celltrion Healthcare的生物仿制药Truxima（rituximab-abbs），作为治疗**CD20阳性、B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的单独使用药物或与化疗联合使用。 16、破纪录！FDA刚刚批准今年第54款新药上市 FDA宣布批准安斯泰来公司的Xospata（gilteritinib）上市，用于治疗携带FLT3基因突变的复发/难治性急性骨髓性白血病（AML）**患者（约占患者总数的三分之一）。 17、FDA快速通道认定：基因疗法治疗罕见贫血 拯救骨髓衰竭 美国多平台基因疗法公司Rocket Pharmaceuticals表示公司旗下基于慢病毒载体用于范可尼贫血治疗的基因疗法RP-L102获得了美国FDA再生医学先进疗法以及快速通道认定。RMAT是根据RP-L102在欧洲进行的1/2期临床试验的积极疗效和安全性结果而授予的。 18、Galapagos公司创新药GLPG1792获美国FDA授予快速通道资格 Galapagos公司宣布，FDA已授予GLPG1972/S201086治疗骨关节炎（OA）的快速通道资格。 19、科伦药业首个国产舒更葡糖钠注射液申报上市 28日，科伦药业发布公告称其研发的神经肌肉阻滞剂拮抗药物舒更葡糖钠注射液于近日向国家药监局提交上市申请并获受理。舒更葡糖钠注射液是全球首个用于逆转神经肌肉阻滞剂的选择性松弛拮抗剂，适用于拮抗罗库溴铵或维库溴铵诱导的神经肌肉阻滞。 20、神速再现！齐鲁制药哌柏西利仿制药报上市 根据中国新药研发监测数据库（CPM）显示，齐鲁制药递交的「哌柏西利胶囊」“化学药品仿制申请生产”变更为受理状态。 21、贵州百灵治疗血液瘤1类新药获批临床 近日，贵州百灵称收到国家药监局下发的关于“甲磺酸普依司他”项目的《临床试验通知书》。 22、优时比癫痫新药拉科酰胺片在中国获批上市 优时比宣布开发的抗癫痫药物「拉科酰胺片」的上市申请（JXHS1500077)的获得国家药监局正式批准。 23、发现肺癌耐药新机制！现有药物组合为患者带来希望 近日，来自美国加州大学旧金山分校的研究者发现了一种让肺癌产生获得性耐药的机制，并据此设计出了新的组合疗法。这种疗法在临床前研究中展现出了良好的抗癌效果，有望给晚期肺癌患者带来新的希望。 24、科学家揭示支原体病原体悄悄越过人体免疫防线新机制 在一项新的研究中，瑞典斯德哥尔摩大学、卡罗琳斯卡研究所、澳大利亚国立大学和德国马克斯普朗克化学能转换研究所的研究人员发现支原体病原体以一种独特的可能保护它们免受我们的免疫反应的方式制造DNA。
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