2017年8月15日-8月22日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

2017年8月15日-8月22日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

1、诺和诺德降糖药Semaglutide III期效果优于礼来Trulicity

8月16日下午，诺和诺德发布了旗下糖尿病药物Semaglutide的积极实验数据，研究人员表示在最新的III期临床试验中，该药物展现出了成为重磅药物的可能，有机会击败礼来公司明星产品Trulicity (dulaglutide)。

Semaglutide是一种长效人GLP-1类似物，以葡萄糖依赖性机制激发胰岛素并抑制胰高糖素的分泌。2015年7月，该药物在首个III期研究（SUSTAIN-1）获得成功。

特别值得注意的是，SUSTAIN 7实验显示出该药物造成糖尿病性视网膜病变的可能性与礼来的药物持平。这也将有助于帮助回击外界对早期研究结果提出的质疑。

调查人员对比了两种剂量Semaglutide和Trulicity的治疗效果： 0.5和1.0毫克 vs. 0.75和1.50毫克。以A1C的平均基线8.2％为准，两种剂量的Semaglutide患者组的数值分别为1.5％和1.8％，而Trulicity为1.1％和1.4％。这也证明了与竞争对手礼来的药物相比，诺和药物的治疗效果明显较好。

更值得欣喜的是，Semaglutide还具有减肥的效果。该药物即将开始临床III期肥胖项目试验，市场也对这一试验呼声很高。肥胖与糖尿病“密不可分”，肥胖既是糖尿病的早期症状，也是糖尿病的主要诱因。两种剂量Semaglutide对于患者糖尿病平均体重的减轻效果是Trulicity的两倍，这意味着服用Semaglutide对超重的糖尿病患者来说具有明显的益处。在较高剂量的Semaglutide帮助下，患者的平均体重减轻了6.5公斤，而Trulicity仅为3.0公斤。

诺和诺德对于该药物已经进行了全面的临床研究，目前Semaglutide正在接受美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局的审查。

如果该药物最终获得批准，对于礼来无疑是一个打击。礼来旗下Dulaglutide是其2016年销售最好的新药，收入达到了3.37亿美元。与此同时，诺和诺德已被证明拥有巨大市场潜力和发展前景，但其定价策略也受到了包括赛诺菲等厂家的影响。

诺和诺德公司执行副总裁兼首席科学官Mads Krogsgaard Thomsen表示：“本次试验中，Semaglutide展现出的优秀血糖控制和极佳的减肥效果，相比礼来的Dulaglutide，诺和诺德的药物观察到了前所未有的优势。 对于Semaglutide有望成为2型糖尿病的新标准，我们感到十分期待”。

Semaglutide所表现出的安全性与耐受特性良好。最常见的不良反应事件为恶心和呕吐，且会随时间推移减少。上述胃肠道副作用表现与剂量具有相关性，与皮下注射Semaglutide相比，更多见于应用最高剂量口服Semaglutide进行治疗的患者中。但各治疗组间在整体不良反应事件及标准安全参数方面并未观察到其它明显差异。


2、注意了！国家卫计委宣布这些委文件失效
国家卫生计生委关于宣布失效第一批委文件的决定，国卫办发﹝2016﹞24 号

国家卫生计生委关于宣布失效第二批委文件的决定，国卫办发〔2016〕59 号

依据这两个文件整理：

宣布失效的第一批国家卫生计生委文件目录

1. 国家卫生计生委关于深入开展创建幸福家庭活动的通知（国卫家庭发﹝2013﹞5 号）

2. 国家卫生计生委关于进一步完善乡村医生养老政策 提高乡村医生待遇的通知（国卫基层发﹝2013﹞14 号）

3. 国家卫生计生委关于开展新农合制度建设“回头看”活动的通知（国卫基层发﹝2013﹞15 号）

4. 国家卫生计生委关于加强食品安全标准工作的指导意见（国卫食品发﹝2013﹞18 号）

5. 国家卫生计生委关于印发深化城乡医院对口支援工作方案（2013-2015 年）的通知（国卫医发﹝2013﹞21 号）

6. 国家卫生计生委关于《计划生育避孕药具ZF采购目录编制办法》补充规定的通知（国卫妇幼发﹝2013﹞22 号）

7. 关于印发 2014 年国家食品安全风险监测计划的通知（国卫食品发﹝2013﹞38 号）

8. 关于印发推进县级公立医院综合改革意见的通知（国卫体改发﹝2014﹞12 号）

9. 关于确定县级公立医院综合改革第二批试点县的通知（国卫体改发﹝2014﹞13 号）

10. 关于开展第 27 个世界无烟日活动及相关控烟履约工作的通知（国卫宣传发﹝2014﹞27 号）

11. 关于印发 2015 年国家食品安全风险监测计划的通知（国卫食品发﹝2014﹞81 号）

12. 国家卫生计生委关于改革生育服务证制度的指导意见（国卫指导发﹝2015﹞5 号）

13.. 关于做好 2015 年国家基本公共卫生服务项目工作的通知（国卫基层发﹝2015﹞67 号）

14. 国家卫生计生委办公厅关于印发中东呼吸综合征疫情防控方案（第一版）的通知（国卫办疾控发﹝2013﹞17 号）

15. 国家卫生计生委办公厅关于进一步加强秋冬季传染病防控工作的通知（国卫办疾控发﹝2013﹞24 号）

16. 国家卫生计生委办公厅关于印发《全国卫生资源与医疗服务调查制度》等统计调查制度的通知（国卫办规划发﹝2013﹞34 号）

17. 国家卫生计生委办公厅关于印发流动人口卫生和计划生育基本公共服务均等化试点工作方案的通知（国卫办流管发﹝2013﹞35 号）

18. 国家卫生计生委办公厅关于推进人体器官捐献有关工作的通知（国卫办医发﹝2013﹞37 号）

19. 国家卫生计生委办公厅关于印发计划生育避孕药具ZF采购目录（2014 版）的通知（国卫办妇幼发﹝2014﹞34 号）

20. 国家卫生计生委办公厅关于公布第一批住院医师规范化培训基地名录的通知（国卫办科教发﹝2014﹞52 号）

宣布失效的第二批国家卫生计生委文件目录

1. 关于全民所有制各级各类卫生事业单位职工因工负伤致残抚恤问题的通知（（79）卫政字第 1587 号）

2. 关于贯彻执行国务院《关于加强统计工作充实统计机构的决定》的通知 (（80）卫计字第 67 号)

3. 副霍乱防治方案（卫生部 1981 年 5 月 27 日发布）

4. 关于颁发《职业病诊断管理办法》的通知 (（84）卫防字第 16 号)

5. 卫生部关于进一步加强卫生统计工作的意见 (（85）卫计字第 73 号)

6. 卫生部关于颁发《食品安全性毒理学评价程序》（试行）的通知（（85）卫防字第 78 号）

7. 消毒药剂与消毒器械审批程序（卫生部 1988 年 4 月 7 日发布）

8. 卫生部关于发布国家标准《辐照苹果卫生标准》的通知（（88）卫防字第 83 号）

9. 卫生部关于颁发《果蔬类罐头食品卫生标准》等 13 个食品卫生标准的通知（卫监字（89）第 23 号）

10. 卫生部关于职工休假问题的通知（卫人发（91）第 43 号）

11. 关于印发修订《基本消灭麻风病考核验收办法》和《麻风联合化疗疗后监测实施方案》的通知（卫防发〔1993〕第 17 号）

12. 卫生部关于卫生单位实行新工时制度的通知（卫人发〔1994〕13 号）

13. 关于加强全国卫生统计工作几点意见的通知 (卫统发〔1995〕第 3 号)

14. 生活饮用水输配水设备及防护材料安全性评价规定（卫监发〔1998〕第 19 号）

15. 饮用水化学处理剂卫生安全评价规定 (卫监发〔1998〕第 19 号)

16. 饮用水处理器卫生安全与功能评价规定 (卫监发〔1998〕第 19 号)

17. 反渗透饮用水处理装置卫生安全与功能评价规定 (卫监发〔1998〕第 19 号)

18. 卫生部关于印发卫生部健康相关产品申报与受理规定的通知（卫法监发〔1999〕第 150 号）

19. 卫生部关于加快国家卫生信息网项目建设的通知 (卫办发〔2001〕133 号)

20. 卫生部关于印发《职业病危害因素分类目录》和《建设项目职业病危害评价规范》的通知 (卫法监发〔2002〕63 号)

21．卫生部关于实施《食品添加剂卫生管理办法》有关事宜的通知（卫法监发〔2002〕156 号）

22. 卫生部关于印发《散装食品卫生管理规范》的通知 (卫法监发〔2003〕180 号)

23. 卫生部关于国家公共卫生信息系统建设工作有关问题的通知 (卫办发〔2003〕212 号)

24. 关于进一步加强建筑工地食堂卫生管理工作的通知（卫监督发 〔2005〕94 号）

25. 卫生部关于贯彻落实《食品卫生许可证管理办法》加强食品卫生许可管理工作的通知（卫监督发〔2006〕72 号）

26. 卫生部关于印发《建设项目职业卫生审查规定》的通知 (卫监督发〔2006〕375 号)

27. 卫生部关于实施《建设项目职业病危害分类管理办法》有关问题的通知 (卫监督发〔2006〕415 号)

28. 卫生部关于印发《餐饮业食品索证管理规定》的通知（卫监督发〔2007〕274 号）

29. 卫生部关于印发《全国新型农村合作医疗统计调查制度》等的通知（卫农卫发〔2007〕304 号）

30. 卫生部关于印发《食品安全企业标准备案办法》的通知 (卫政法发〔2009〕54 号)

31. 卫生部关于食品安全企业标准备案范围的批复 (卫监督发〔2010〕18 号)

32. 卫生部关于印发《进口无食品安全国家标准食品许可管理规定》的通知 (卫监督发〔2010〕76 号)

33. 卫生部关于印发《食品安全地方标准管理办法》的通知 (卫监督发〔2011〕17 号)

34. 卫生部关于印发《卫生部实施〈食品安全法〉办法》的通知 (卫监督发 (2012) 75 号 )

35. 卫生部关于做好食品安全标准信息公开工作的通知 (卫监督发〔2012〕77 号)

36. 卫生部关于印发《食品安全国家标准跟踪评价规范（试行）》的通知 (卫监督发〔2012〕81 号)

37. 卫生部办公厅关于印发《血吸虫病重大疫情应急处理预案（试行）》和《疟疾暴发流行应急处理预案（试行）》的通知（卫办疾控发〔2003〕78 号）

38. 卫生部办公厅关于填报《新型农村合作医疗基本信息报表（试行）》的通知（卫办农卫发〔2004〕222 号）

39. 卫生部办公厅关于印发《新型农村合作医疗信息系统基本规范（试行）》的通知（卫办农卫发〔2005〕108 号）

40. 卫生部办公厅关于印发《新型农村合作医疗基本信息报表（2006 年修订试行）》的通知（卫办农卫发〔2006〕68 号）

41. 卫生部办公厅关于做好宣传贯彻乳品安全国家标准有关工作的通知 (卫办监督发〔2010〕86 号)

42. 卫生部办公厅关于印发《重性精神疾病信息管理办法》的通知 (卫办疾控发〔2012〕81 号)

43. 全国爱卫办关于启用《国家卫生城市信息管理系统》的通知（全爱卫办发〔2002〕2 号）

44. 国家计生委关于印发《计划生育药具目录》（2003 年版）的通知 (国计生发〔2003〕16 号)

45. 人口计生委关于印发《计划生育避孕药具ZF采购目录（2004 年版）》的通知 (国人口发〔2005〕40 号)

46. 人口计生委关于印发《计划生育避孕药具ZF采购目录编制办法》的通知 (国人口发〔2005〕45 号)

47. 人口计生委关于印发计划生育避孕药具ZF采购目录（2006 年版）的通知 (国人口发〔2006〕81 号)

48. 国家人口计生委关于印发计划生育避孕药具ZF采购目录（2009 年版）的通知 (国人口发〔2009〕64 号)



3、美国 FDA 授予 5 个药物孤儿药地位
美国食品和药物管理局（FDA）近日授予了 5 个药物孤儿药地位（ODD），分别为：（1）H3 Biomedicine 公司的口服强效选择性 SF3B 小分子调节剂 H3B-8800 治疗急性髓性白血病（AML）和慢性粒单核细胞白血病 (CMML)；（2）Inventiva 公司的小分子药物 odiparcil（前称 IVA336）治疗粘多糖贮积症 MPS VI（Maroteaux-Lamy 综合征，一种罕见的儿科遗传性退行性疾病）；（3）Curtana 制药公司的转录因子 Olig2 抑制剂 CT-179 治疗胶质瘤，包括**胶质母细胞瘤（GBM）和儿科高级别胶质瘤；（4）Lion TCR 公司 2 个 T 细胞疗法治疗肝细胞癌（HCC）。

获得孤儿药地位，意味着制药公司在药物研发和商业化方面将获得各种激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA 用户费减免、临床试验设计中 FDA 的协助，以及药物获批上市后为期 7 年的市场独占期。

（1）H3B-8800：口服强效选择性 SF3B 调节剂，治疗白血病

H3B-8800 是 H3 Biomedicine 公司的先导化合物，目前正处于 I 期临床开发，该药是一种强效、选择性、口服生物可利用的小分子调节剂，针对野生型和突变型剪接因子 3b 复合物（SF3B）具有调节作用。目前，H3 公司正开发 H3B-8800 作为一种抗癌制剂。在临床前研究中，当给予口服耐受剂量时，H3B-8800 表现出剂量依赖性的正常和异常剪接调制作用。在携带剪接体突变的一些临床前移植瘤模型中，H3B-8800 口服给药表现出优先的抗肿瘤活性。H3 公司在剪接方面的领先研究和发现项目旨在开发靶向癌症中与失去管制的 RNA 稳态相关漏洞的药物。

H3 公司总裁兼首席执行官 Markus Warmuth 表示，此次 H3B-8800 被授予孤儿药地位是 H3 公司正在开展的癌症基因组学驱动药物发现项目的一个关键里程碑。该公司对其科学及临床团队所取得的进步感到高兴，并期待着继续调查 H3B-8800 作为这些疾病患者的潜在治疗选择。

H3 公司是一家位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物制药公司，专门从事精准肿瘤疗法的发现和开发，该公司作为日本药企卫材（Eisai）美国制药运营的子公司，通过利用现代合成化学、化学生物学和人类遗传学，其目标是向市场推出新一代癌症治疗药物，改善患者的生活。

（2）Odiparcil：治疗粘多糖贮积症 MPS VI

MPS VI（maroteaux-Lamy 综合征）是一种罕见的儿科遗传性退行性疾病，特征是 N - 乙酰半乳糖胺 -4- 硫酸酯酶（芳香基硫酸酯酶 B，ASB）的异常功能导致硫酸皮肤素和硫酸软骨素在细胞、组织、器官中的积累。患者表现为脸部粗糙、身材矮小、角膜混浊、听力损失、多发性骨发育障碍、肝脾肿大、心脏瓣膜病、肺功能降低，但无智力缺损。和其他 MPS 一样，MPS VI 的发病时间、进展速度、疾病程度在不同个体间可能有所不同。若未经治疗，MPS VI 严重患者的预期寿命仅为 20 年，较不严重者寿命延长。MPS VI 在活产婴儿中的患病率估计为 22.5 万分之一。当前的治疗方案如酶替代疗法（ERT）或造血干细胞移植（HSCT），还没有治愈 MPS VI 的药物，导致该领域存在着远未满足的医疗需求。

odiparcil 是一种口服治疗药物，目前正开发作为 3 种类型粘多糖贮积症的治疗，分别为 MPS I（Hurler/Scheie 综合征），MPS II（Hunter 综合征），MPS IV（Maroteaux-Lamy 综合征）。Inventiva 公司即将启动一项 IIa 期 iMProveS（改善 MPS 治疗）研究，该研究为期 26 周，将在 2 个欧洲临床站点开展，旨在 24 例 MPS VI **患者中证明 odiparcil 的安全性、耐受性和疗效。如果该研究获得积极数据，该公司计划在美国和欧盟启动一项关键性 III 期临床研究，调查 odiparcil 治疗 MPS VI 患者的疗效和安全性。

Inventiva 是一家专门从事与核受体、转录因子、表观遗传学调节器相互作用的药物开发。该公司的研究引擎开辟了治疗纤维化疾病、癌症及医疗需求严重未得到满足的罕见病领域的新突破性疗法。

IVA337 是该公司的先导产品，这是一种抗纤维化药物，具有很强的作用机制，能够激活全部 3 种类型过氧化物酶体增殖剂激活受体（PPARs），这些受体在控制纤维化过程中发挥着关键作用。IVA337 开发用于 2 种疾病的治疗：NASH，这是一种严重且日益普遍的肝脏疾病，影响美国超过 3 亿人；系统性硬化症，这是一种具有非常高死亡率的疾病，目前无批准的治疗药物。

odiparcil 是该公司的第二个临床产品。 目前，Inventiva 已与制药巨头艾伯维和勃林格殷格翰达成了合作伙伴关系。

（3）CT-179：转录因子 Olig2 抑制剂，靶向癌症干细胞，治疗胶质瘤

胶质母细胞瘤（GBM）是**中最常见、最具侵袭性的恶性原发性脑肿瘤。根据美国脑瘤协会（ABTA）估计，在 2017 年预计将增加 1.239 万 GBM 新病例。治疗 GBM 的传统治疗方法包括手术、化疗和放射治疗，靶向肿瘤体积，但对胶质瘤癌症干细胞（CSCs）的作用有限，这些干细胞是导致大多数 GBM 患者疾病复发的原因。相应地，GBM 领域存在着显着未满足的医疗需求，患者中位存活时间不足 15 个月，5 年生存率低于 10%。

Olig2 是一种转录因子，对正常的大脑发育非常重要，同时已被证明是一个重要的致癌基因，能够控制肿瘤发生、生长、浸润、分化、抗辐射。通常，Olig2 在正常脑组织中不活跃，但在所有弥漫性胶质瘤中高表达，同时被发现存在于几乎所有 GBM 癌症干细胞中，这使得 Olig2 成为一个非常有吸引力的药物靶标。CT-179 是一种高度有效的 Olig2 抑制剂，在动物模型中能选择性保护正常细胞并显着降低癌细胞向正常脑组织的迁移。

CT-179 口服可利用，很容易穿过血脑屏障，在大脑中达到很高的浓度，在脑肿瘤动物模型中显着延长生存。重要的是，在相关动物模型中，CT-179 联合标准治疗药物替莫唑胺和放疗显着抑制了肿瘤生长，并延长了总生存。CT-179 代表了一种新的选择性靶向胶质瘤癌症干细胞的药物，目前正处于临床前开发。在临床前研究中，该药作为辅助疗法治疗 GBM 和其他胶质母细胞瘤表现出很大的潜力。Curtana 公司计划于 2018 年启动 IND 申请。

Curtana 公司专注于开发新型首创小分子疗法，靶向中枢神经系统癌症干细胞，治疗胶质母细胞瘤和其他脑部肿瘤。

（4）Lion TCR ：T 细胞疗法，治疗肝细胞癌（HCC）

Lion TCR Pte 公司开发的 2 款 T 细胞疗法被授予治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药地位，这 2 款产品是分别利用瞬时 mRNA 转导技术和长效 DNA 转导技术开发的慢性乙型肝炎病毒（HBV）特异性 TCR 重定向 T 细胞疗法。

HCC 是全球第三大癌症死亡原因，在中国是第二大癌症死亡原因。在全球范围内，60% 的 HCC 由 HBV 感染所致，在中国超过 90%。据报道，在全球范围内，每年新增 78 万例新发病例，HCC 患者总体预后较差，总生存率仅为 3%-5%。

Lion TCR Pte 公司总部位于新加坡，是一家临床阶段的 T 细胞免疫疗法公司，专注于开发和商业化基于其专有技术的 T 细胞产品，用于病毒相关癌症的治疗。作为 HBV 特异性 TCR 重定向 T 细胞疗法治疗 HCC 领域的领导者，该公司拥有来自新加坡 A *Star 公司的全部技术产品的独家授权。

值得一提的是，Lion TCR Pte 公司已在中新广州知识城（sino-Singapore Guangzhou Knowledge City）建立了一处研究和生产设施，促进该公司在中国的临床试验开展及产品的商业化。



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