7 U- X9 W4 a; @6 O4 ?, b+ S5 A9 h 2017年是医疗业内值得期待的一年,仅第一季度FDA就批准了12种新药,是去年的近半数,而截至5月15日,获批药物更是达到19种,rydapt便是其中颇具特色的一大重磅级药物。这款药物在研发过程中就获得了行业普遍关注,并收获了FDA颁发的突破性疗法认定、孤儿药资格与优先审评资格。 4 |7 z8 b& G2 q% _# p# z( X8 H, A ( ] [- S- h2 a8 A- y5 O 作用机制: 8 R) J' f, b; I9 c7 i# Y. H5 _7 c4 l) ~8 L, l7 c2 V
rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂,是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的,其中包括Flt3,因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变,即可考虑使用rydapt联合化疗进行治疗。 % P8 @! r, O/ E ' D, Y% f, Q7 w6 g4 W* L$ r 适用范围: 3 D8 C& x, Z7 ?1 Q, Y; f* n4 L4 A: e& [% E o& w
AML是一种骨髓性白细胞异常增殖的血癌,侵袭性极高,在美国约占癌症死亡人数的1.2%。其中有约17%~34%的AML患者存在FLT3基因突变,这类患者不仅病情进展速度更快,而且复发率更高,预后较差。/ p1 P9 ]: ~7 v# ]+ G' z
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在所有AML患者中,只有少数能够成功进行骨髓移植,而大多数不仅可能对化疗无反应而且会逐渐进展成复发或难治性AML,5年生存率极低。然而在过去的25年里,白血病在治疗上并没有出现明显进展,因此,对于FLT3基因突变的AML患者而言也一直没有更好的治疗方案。 + D" i: J7 W2 L' b/ e * p' u# b7 J: _' i: | C& x 临床试验:/ i# ]; D: v3 X7 l0 O6 e
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rydapt用于AML的安全性及有效性在一项代号为RATIFY的随机试验中得到了研究与验证。该试验中,受试者为717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者。研究人员将其随机分成两组进行对照治疗,结果发现,接受rydapt联合化疗的小组与只接受化疗的对照组相比,在总生存期上有着显著的改善,死亡风险降低了23%。此外,接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月,而接受联合疗法患者的数据为8.2个月,具有统计学意义的显著改善。! k0 d* X1 ?8 a$ D' i
8 E0 {/ L$ r8 y 常见不良反应: . O# ?6 x# x1 B. a ! L3 j2 f! Z! J7 b$ }* O rydapt在AML治疗过程中的常见不良反应主要有:白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。" V- Z# B/ D, O1 ^% u ?4 u
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警告及注意事项:0 L5 u! d6 I0 b9 E! G/ R
! N/ A; j. R3 Q) M8 j% a 1、药物过敏:对米哚妥林及rydapt中其它成分过敏的患者不应使用; + M G3 A; G$ Q9 c! y 2、胎儿毒性:rydapt可能会导致胎儿或新生儿受到伤害,孕妇或哺乳期妇女不应使用;( t$ p) k0 g% B5 ]$ `7 A* C
3、肺部毒性:存在肺部损伤(肺毒性)迹象或症状的患者应停止使用。; R V5 u; J6 ]7 y' J+ m
, N( l5 {3 \9 l. A 最后,值得一提的是,为了更好地诊断带有FLT3基因突变的患者,FDA还同步批准了InvivoscribeTechnologies研发的LeukoStratCDxFLT3突变检测方法,用于筛选患者的FLT3基因中的内部串联重复突变或酪氨酸激酶区域突变。另外,除AML之外,rydapt也被批准用于患有某些类型罕见血液障碍的成年患者的治疗,包括侵袭性系统性肥大细胞增生症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增生症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)。3 ~6 k; ?4 k% K8 C: f
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来源:好医友/ p0 Y [+ f l0 O! s