2016年3月18日,美国FDA批准A型血友病药物Kovaltry上市,用于儿童和成人A型血友病患者。Kovaltry是一种是未经修饰的重组因子VIII化合物。 ' a M& |$ v m x4 X# |# U( l$ M* t 7 {3 r/ U9 P3 B% O. H. s, d! X 此次获批是基于一项针对严重血友病A的长期有效性开放试验(名为LEOPOLD),这一临床研发项目由三个临床试验共同组成,验证了Kovaltry的药物动力学、有效性和安全性。例如,临床试验LEOPOLD II表明,与按需治疗对照组相比,每周接受两次Kovaltry预防治疗的患者的中位年出血率(ABR)减少了93.3%;而每周接受三次预防治疗的患者中位年出血率(ABR)减少了96.7%。 " r+ H7 @& F. A" T5 ^