转:首个凝血因子-白蛋白融合蛋白Idelvion获FDA批准

转自 药明康德

日前，由CSL Behring公司开发的新生物药Idelvion获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗乙型血友病（Hemophilia B）。Idelvion是首个获批的凝血因子-白蛋白融合蛋白，也是美国第二个与凝血因子IX有关的获批药物。

                               
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乙型血友病是一种罕见的遗传疾病，每3.5万人中有一人得病。这种疾病由X染色体上的凝血因子IX缺陷所导致，因此患者绝大多数都是男性。这些患者的血液不能正常凝固，在关节处常见反复且严重的出血，并可能对这些关节造成损害。

Idelvion的作用正是替代患者体内缺乏的凝血因子IX。通过DNA重组技术，Idelvion的开发者将凝血因子IX与血液中的白蛋白融合在了一起，使药物能够作用更持久。正因为此，Idelvion比其他的凝血因子IX类药物所需的注射频率更低。Idelvion的药效与安全性已在几次临床试验中得到了评估。据悉，这种药物能有效地进行凝血，并减少再次出血的风险。此外，它也能帮助乙型血友病患者在手术后快速凝血，降低了他们的输血需求。Idelvion同样表现出了很好的安全性。除了偶尔会引起患者头疼外，它在安全性上并没有引起研究人员的担心。

“Idelvion的批准为那些患有乙型血友病的儿童或成人提供了另一种重要的治疗手段。它能有效地预防和控制流血，降低这些患者出血的频率。”FDA生物制品评价与研究中心（FDA’s Center for Biologics Evaluation and Research）的负责人Peter Marks博士评价道。

“Idelvion能够显著地影响乙型血友病的治疗。它比凝血因子IX的药效更持久，这也让它成为了控制出血的极佳手段，”CSL Behring的首席科学官与研发主管Andrew Cuthbertson博士评价说，“Idelvion是FDA批准的首个凝血因子-白蛋白融合蛋白。我们对这一新疗法感到自豪，它也将进一步扩大我们治疗血液疾病的药物规模。我们对Idelvion造福乙型血友病患者的前景感到非常兴奋。”

参考资料：

[1] FDA approves first coagulation factor-albumin fusion protein to treat patients with hemophilia B (http://www.fda.gov/NewsEvents/Ne ... ments/ucm489266.htm)

[2] U.S. FDA Approves CSL Behring’s IDELVION® -- The First and Only Hemophilia B Therapy with Up to 14-day Dosing Intervals (http://www.cslbehring.com/newsro ... 6&currentPage=1)

[3] Wikipedia: Factor IX (https://en.wikipedia.org/wiki/Factor_IX)