【FDA颁布首个慢性疲劳药物开发指南】

美国目前约有1亿~4亿人表现出慢性疲劳综合征/肌痛性脑脊髓炎（CFS/ME），但目前尚无任何针对该症状的药物获批。为了改变这一现状，FDA制定了首个慢性疲劳指南草案，从临床试验设计等多个角度来指导相关新药的开发。

FDA在草案的背景介绍中罗列了CFS的诸多症状，包括疲惫、睡眠不能恢复体力、虚弱、肌肉和关节痛、记忆损伤、无法集中精神、淋巴结肿大、喉咙痛、头痛和睡眠障碍等。FDA同时指出，CFS会严重影响患者的工作、学习和日常生活，但由于慢性疲劳的个体差异很大，而且缺少有效的诊断试剂，目前CFS的诊断比较困难，也没有任何有效药物获批可用于该病的治疗，因此CFS已成为一个医疗需求远未得到满足的公众健康问题。

在临床试验方面，FDA在草案中也提出了诸多建议。

首先是入组患者的标准问题，由于现行CFS诊断标准多样，并不统一，因此FDA不限定使用哪一版CFS/ME诊断标准，但要求试验发起人提供选用标准的具体细节。FDA要求排除那些伴有其他可能会混淆诊断结果的疾病的患病，包括但不限于充血性心衰，肿瘤，慢性肝炎等会引起疲惫和相似复合症状的疾病。

其次是疗效性问题，FDA要求申请人能够提供在入组患者中获得的足以支持批准的实质性疗效数据，以及可以接受的风险-获益数据。①对于临床实验设计，FDA认为具体方案应取决于在研药物的类型以及预期证明的临床益处。一般地，应采用安慰剂对照、双盲、随机、平行设计。如果将来有某个药物获批用于CFS，为避免伦理问题，临床研究中可考虑不使用安慰剂对照。②对于临床试验的疗效终点选择，FDA推荐的终点集中在三个方面，包括CFS症状的改善（如疲劳）、运动能力或运动后不适的改善、生活质量的改善等。FDA认为，除了患者使用“设计明确、结果可靠”的设备可以自行报告的结果的症状外，申请人还应考虑使用一些客观检测指标。FDA同时鼓励申请人提出其他一些具有临床意义的、能更好评估药物疗效的终点指标。FDA认为，对于大多数CFS候选药物来说，三期研究使用单个主要疗效终点，以及伴行的支持性次要终点（比如某些分子标记物）足以证明药物的临床疗效。③对于实验周期，FDA认为，为取得足以支持批准的关键疗效数据，申请人应开展为期24周的安慰剂对照研究。

安全性问题，由于CFS患者通常会接受长期治疗，FDA还建议申请人手机长期安全性数据，当有效性临床试验周期短于1年时，应开展独立的长期安全性研究。

为了较好控制试验质量，试验发起人应对研究步骤以及报告结果中的检测指标、观察方法和结果评估方法予以充分解释。

( R. S# c( |/ e: n3 ^

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