/ h/ }% F' S' l$ Y# ?( G" F 此次获批是基于一项针对严重血友病A的长期有效性开放试验(名为LEOPOLD),这一临床研发项目由三个临床试验共同组成,验证了Kovaltry的药物动力学、有效性和安全性。例如,临床试验LEOPOLD II表明,与按需治疗对照组相比,每周接受两次Kovaltry预防治疗的患者的中位年出血率(ABR)减少了93.3%;而每周接受三次预防治疗的患者中位年出血率(ABR)减少了96.7%。 9 [! c' D" M5 ]1 e2 A
药品简介 / @: ^2 k( `. n5 K: _* |( e 2 f4 w N S z9 r" A: ? 商品名:Kovaltry & Z2 z; D# e, S/ I; e" M: d. F' Q 批准日期:2016年3月17日(FDA) ' s6 k/ O, W ~; v0 V9 { 用药方式:静脉注射 % i4 h2 }1 f( E( b- v" I 用药指导:Haoeyou Satellite Clinics,U.S. 8 [: A7 h' y2 L9 } 药品价格:暂未获知 % l) W7 P9 Q( b2 }! \$ V/ p- S1 n 购药咨询:好医友 + S% ^. M- K+ G- d1 u 制药公司:Bayer Health Care 4 u+ q1 F9 v0 N4 g 2 Q# A9 y/ D) F+ e7 g 适应症和用途 # E5 n2 ?# l; f O, _* {/ h% R a+ s7 b, z3 Z
Kovaltry抗血友病因子(重组),适用于成年和儿童有A型血友病使用(先天性因子VIII缺乏)。* j! ^; Y$ A$ B4 Q
4 k" M# {5 q* Z2 V! |% g6 d Kovaltry是不适用为von Willebrand病的治疗。 - o& [! H6 O2 {: S1 h2 k ( q3 o5 q+ A; _5 `! A8 A; M 剂型和规格5 m) Q3 }/ M! e
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Kovaltry是冻干粉,规格有:250,500,1000,2000或3000 IU。. j+ F% O. }+ J; B$ L# T
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剂量和给药方法 6 A0 v4 f# B7 |! D o8 c# i3 B$ q* j- T' v) W; U/ u
仅为静脉使用。 ; e; I, m. }2 C: C8 Q4 | ( S, ]" m7 L% M/ \2 N ⑴ 需要的剂量(IU)=体重(kg)×想要的因子VIII升高(正常的%或IU/dL)×预期/观察到的恢复的倒数(如,对一个2IU/dL每IU/kg的恢复为0.5)。 % G* }1 ~1 T6 X. i( V * U: q* z. Z3 J; q ⑵ 因子VIII(IU/dL或正常的%)的估算增量=[总剂量(IU)/体重(kg)]×2(IU/dL每IU/kg)。& ]6 y; c# D& o5 q4 J+ G
! D+ W6 M1 p5 V+ @3 V1 A7 |& O
⑶ 成年和青少年:20-40IU/kg,2或3次每周。$ S0 A( Y: O( ?0 {* Z
+ n' Q3 b. V% r8 G, }$ t2 Y ⑷ 儿童≤12岁:25-50IU/kg,2次每周,3次每周或隔天。! u$ B. m- v7 t c- @( `; n9 B" i
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禁忌症$ A I/ h* \$ Q* x6 h
/ C4 [* A$ g- t6 m2 ? 在有对活性物质,小鼠或仓鼠蛋白,或产品的其他组分超敏性反应史患者中不要使用。+ k2 p" C0 U/ }& v
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警告和注意事项# Z& `! `% `2 u4 F) M1 o) v
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⑴ 超敏性反应,包括过敏反应,是可能的。症状发生,应终止用Kovaltry治疗及给予适当治疗。 - N" I% ~+ t! y! o; W" N+ ^& t4 D
⑵ 可能发生因子VIII中和抗体的发展。如未达到期望的血浆因子VIII活性水平进行一种分析测量因子VIII抑制剂浓度,或如用给药剂量不能如期望控制。 6 _8 W0 q: u+ d2 _ ' |- u3 ~% Q" r1 u1 P 不良反应# M9 ], z) y2 Y4 v
5 u* `8 V* k. n, o, R! T 在临床试验中最频地(≥3%)报道的不良反应是头痛,发热,和瘙痒。 + A" K$ M. O" j9 W# Y* Q' K7 u0 ?9 s
在特殊人群中使用 # X" V3 ^, w1 A. C$ J; t' P# o $ t" l& q3 i- F' ~2 y 儿童使用:由于在儿童≤12岁较高清除率(校正体重),可能需要较高或更频给药。 3 Q W1 s O* S0 w. q! |; c; F. o; [8 F
关于血友病A& d/ ]/ ~; g' h6 D5 ^' Q