2016年6月3日--6月5日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

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周末版

今天是周末的最后一天，CFDA改版了，xiaoxiao觉得不习惯，你呢？

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我们看看这三天有哪些值得我们关注的呢？

1、总局关于药物临床试验数据自查核查撤回品种重新申报有关事宜的公告（2016年第113号）  

2016年06月03日 发布  

　　根据国家食品药品监督管理总局药物临床试验数据自查核查系列公告要求，部分药品注册申请人自查发现药物临床试验数据存在真实性、完整性问题，主动撤回注册申请的，注册申请人重新开展或者补充完善临床试验后，可以重新申报。现就有关事宜公告如下：

　　一、药品注册申请人自查后申请撤回，是指撤回本次生产或进口的注册申请，而不是仅撤回其中的一部分临床试验数据资料；共用临床试验数据的多个注册申请，若共用临床试验数据存在问题而撤回注册申请时，应一并予以撤回；原料药与制剂关联申报的，若制剂的注册申请全部撤回，原料药注册申请应一并撤回。

　　二、注册申请撤回后，药品注册申请人拟重新开展或者补充完善临床试验的，原药物临床试验批件继续有效。药品注册申请人重新开展临床试验的，应当在第1例受试者入组前在国家食品药品监督管理总局药物临床试验登记与信息公示平台按要求完成开展试验前的所有信息登记。

　　三、药品注册申请人自查发现存在虚假受试对象（如虚假的试验用药和受试者等）、与安全性或有效性评价相关的虚假临床试验数据（如非受试者本人的临床实验数据等）、擅自修改或瞒报安全性或有效性评价相关的临床试验数据、临床试验数据不可溯源问题的，在撤回注册申请后如重新申报，应当重新开展临床试验。

　　四、对于新药多中心临床试验，国家食品药品监督管理总局重点审查临床数据真实性完整性，临床试验数据原始资料应当记录明确且可以溯源，不规范的允许完善，将按照以下原则对补充完善情况进行评估：
　　（一）对于次要疗效指标和安全性数据基于原始记录的补充完善可以考虑接受；
　　（二）观察指标中有实际发生的脱落/缺失数据，应采用保守方法进行分析，且其比例不应影响评估结论稳健性的可以考虑接受；
　　（三）对于结论是非劣/等效的试验，未控制影响疗效评价的合并治疗因素或有此方面数据遗漏的不予接受；
　　（四）对于揭盲后调整试验主要指标、关键参数及其统计分析方法的不予接受；
　　（五）对于揭盲后修改病例纳入、排除和剔除标准的不予接受；
　　（六）剔除病例必须按照揭盲前临床试验方案事先确定的剔除标准执行，随意剔除的不予接受；
　　（七）如发现个别中心不能保证数据质量，仅剔除个别病例的不予接受，剔除整个中心的可以考虑接受；
　　（八）对于数据剔除前后结论不一致的不予接受；
　　（九）对于重新申报前后结论不一致的不予接受。

　　五、药品注册申请人撤回注册申请后重新申报，对于化学药品应当符合新的注册分类要求，对于仿制药应当符合与原研药质量和疗效一致的标准，达不到要求的应当重新开展临床试验。

　　六、药品注册申请人撤回注册申请后重新申报的，应对重新开展或者补充完善临床试验的相关情况进行详细说明。重新申报的注册申请按照新申请缴纳费用、进行审评审批。

　　特此公告。

                                                  食品药品监管总局
                                                  2016年6月2日

2、总局关于发布药物临床试验的生物统计学指导原则的通告（2016年第93号）  

2016年06月03日 发布  

　　为加强对药物临床试验生物统计工作的指导和规范，国家食品药品监督管理总局组织制定了《药物临床试验的生物统计学指导原则》，现予发布，自本通告发布之日起执行。原国家食品药品监督管理局《关于发布化学药物稳定性研究等16个技术指导原则的通知》（国食药监注〔2005〕106号）中发布的《化学药物和生物制品临床试验的生物统计学技术指导原则》废止。
　　特此通告。
　　附件：药物临床试验的生物统计学指导原则

                                            食品药品监管总局
                                             2016年6月1日


3、梯瓦亨廷顿症药物SD-809被FDA拒绝批准
                                                               
2016年6月3日讯 --近日梯瓦神经药物管线在美国审批方面遭遇重大挫折，FDA拒绝批准其亨廷顿舞蹈病药物deutetrabenazine。FDA发表关于deutetrabenazine (SD-809)的完全回应函表示，需要梯瓦进一步检测使用deutetrabenazine后的一些代谢指标。
梯瓦的deutetrabenazine 原本是由美国Auspex公司研发的一种氘化药物，去年5月份，梯瓦以35亿美元收购了这家公司，因此拥有了该药物的专营权。Deutetrabenazine 是VMAT-2抑制剂四苯喹嗪的类似物，而四苯喹嗪是灵北制药获批的Xenazine（丁苯那嗪）的类似成分。Deutetrabenazine 针对四苯喹嗪的分子结构进行了修饰，希望能够提升其安全性和有效性。
Xenazine（丁苯那嗪）是灵北治疗亨廷顿舞蹈症的药物，亨廷顿舞蹈症是一种罕见且致命的神经退行性病变，目前西方国家约有7000至10000名患者。去年Xenazine（丁苯那嗪）为灵北创造了3.3亿美元的销售额，并且该药物的价格也非常高昂，每年的治疗费用超过85000美元。尽管Xenazine（丁苯那嗪）开始遭遇仿制药的竞争，去年该药物的销售额还是比前年上升了30%。
梯瓦表示，FDA提出的代谢相关问题并不是什么新问题，并且已经在四苯喹嗪的临床试验中进行了相关检测。FDA并未要求梯瓦展开新的临床试验，仅仅要求梯瓦尽快回答相关问题。
在美国，使用四苯喹嗪进行治疗的亨廷顿舞蹈症患者中，约有5%的患者出现耐受性问题，而临床试验表明，使用deutetrabenazine治疗的患者，其发生抑郁、嗜睡、失眠、静坐不能等副作用的比例较低，因此deutetrabenazine适用于这部分对四苯喹嗪治疗不耐受的患者。梯瓦的首席科学家Michael Hayden表示，当前亨廷顿舞蹈症的药物非常有限，患者都在急切地期待新药上市，公司将尽快补充相关临床数据，回答FDA完全回应函中的问题，以期在第三季度再次提交上市申请。
值得一提的是，FDA提出的代谢相关问题对梯瓦非常重要，因为目前梯瓦也在其他疾病中开展deutetrabenazine的临床试验，包括迟发型运动障碍，这是比亨廷顿舞蹈症发病人群更广的适应症，而目前在美国还没有获批治疗该疾病的药物。
原始出处：FDA turns down Teva's Huntington's disease drug

4、武田和灵北在美国推出重磅抑郁症药物Trintellix
       2016年6月3日讯   ----日本制药巨头武田（Takeda）及合作伙伴灵北（Lundbeck）近日宣布，在美国推出抗抑郁药物Trintellix（vortioxetine，沃替西汀），该药每日口服一次，用于重度抑郁症（MDD）成人患者的治疗。双方近日宣布，将该药品牌名更改为Trintellix，以避免混淆，之前的品牌名为Brintellix。
Brintellix于2013年9月获FDA批准，用于重度抑郁症（MDD）成人患者的治疗，该药是美国市场中增长最快的新型抗抑郁药物。Brintellix包括5mg、10mg、20mg片剂，可满足重度抑郁症患者的不同需求。在临床试验中，Brintellix对重度抑郁症患者的整体抑郁症状具有统计学意义的显著改善。
此前，全球领先的制药与医疗保健问题研究和咨询公司——决策资源公司（Decision Resources）发布报告预测，到2022年，Brintellix在美国、日本、欧盟五大主要市场（法国、德国、意大利、西班牙、英国）中将成为重磅药物。根据迄今取得的数据，鉴于其对认知的积极影响及可耐受的副作用属性，Brintellix预计将成为单相抑郁症市场中最成功的新药。（详见《单相抑郁症市场下个10年预测：灵北-武田Brintellix将成为重磅药物》）
vortioxetine是一种新颖的5-羟色胺（5-HT）再摄取抑制剂，该药同时也是5-HT 1A受体激动剂、5-HT 1B受体部分激动剂，以及5-HT3、5-HT1D、5-HT7受体拮抗剂。目前，vortioxetine确切的抗抑郁作用机理尚不完全清楚。
重度抑郁症（MDD）通常被称为抑郁，是一种精神疾病，其特点是有情绪变化及其他症状，能干扰一个人的工作能力、睡眠、学习、饮食和享受愉快的活动。抑郁症的发作通常伴随人的一生，虽然有些人可能仅经历一次。该病的其它体征和症状包括对日常活动失去兴趣、体重或饮食发生明显变化、失眠或嗜睡、坐立不安/来回走动（激越）、疲劳、罪恶感或无价值感、思维迟缓、注意受损、自杀未遂或自杀想法。并非所有MDD患者均经历相同的症状。
原始出处：Trintellix (vortioxetine) Now Available in U.S. Pharmacies

5、艾伯维突破性抗癌药Imbruvica第5个适应症获欧盟批准
2016年6月3日讯--由艾伯维（AbbVie）和强生（JNJ）合作开发的一款突破性抗癌药Imbruvica（ibrutinib）近日在欧盟监管方面传来喜讯，欧盟委员会（EC）已批准Imbruvica用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者的一线治疗。此次批准，是Imbruvica在欧洲市场收获的第5个适应症。而在美国市场，FDA在今年3月4日已批准Imbruvica一线治疗CLL成人患者，这也是Imbruvica在美国市场收获的第5个适应症。
CLL是一种慢性疾病，在欧洲，CLL在男性和女性中的患病率分别为每年十万分之5.87和4.01。CLL患者多为老年患者，平均诊断年龄为71岁。Imbruvica一线治疗CLL，标志着CLL临床治疗的一个重大飞跃，将为CLL群体提供除传统化疗之外的一种新的一线治疗选择，同时将显著扩大Imbruvica的治疗人群。
Imbruvica最初由美国医药巨头强生（JNJ）与Pharmacyclics公司共同开发，之后，强生在去年3月计划以超过170亿美元收购Pharmacyclics，但却被艾伯维以210亿美元成功抢婚。通过此次收购，艾伯维获得了这款“钱”途无量且与自身肿瘤学管线完美互补的突破性抗癌药Imbruvica在美国市场的销售权，该药在美国监管方面先后获得了突破性药物资格、优先审查资格、加速批准及孤儿药地位。
去年，Imbruvica在美国已获批的4个适应症，为艾伯维带来了近10亿美元的收入。业界对Imbruvica的前景也十分看好，预计该药的年销售峰值将突破50亿美元。
欧盟批准Imbruvica一线治疗CLL新适应症，是基于一项随机、多中心、开放标签III期RESONATE-2（PCYC-1115）临床研究的数据，该研究在269例初治（未接受治疗）慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）老年患者（年龄≥65岁）中开展，调查了Imbruvica相对于苯丁酸氮芥（chlorambucil）的疗效和安全性。中位随访18个月，与苯丁酸氮芥相比，Imbruvica在全部疗效终点均表现出显著改善。具体表现为，Imbruvica治疗组无进展生存率（PFS）高达90%，苯丁酸氮芥治疗组为52%。此外，Imbruvica显著延长了总生存期（OS，关键次要终点），24个月生存率高达98%，苯丁酸氮芥治疗组为85%（HR:0.16，95%CI:0.05-0.56）。安全性方面，Imbruvica一线治疗初治CLL患者的安全性与以往报道的研究一致。
Imbruvica（ibrutinib）是一种首创的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过抑制肿瘤细胞复制和转移所需的BTK发挥抗癌作用。Imbruvica能够阻断介导恶性B细胞不可控地增殖和扩散的信号通路，帮助杀死并降低癌细胞数量，延缓癌症的恶化。在临床试验中，Imbruvica单药及组合疗法针对广泛类型的血液系统恶性肿瘤展现出了强大的疗效，包括慢性淋巴细胞白血病（CLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）、Waldenstrom巨球蛋白血症（WM）、弥漫性大B细胞淋巴癌（CLBCL）、滤泡性淋巴瘤（FL）、多发性骨髓瘤（MM）及边缘区淋巴瘤（MZL）等。
原始出处：European Commission Approves IMBRUVICA? (ibrutinib) for First-Line Treatment of Patients with Chronic Lymphocytic Leukemia

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