转载分享：2014年值得关注的新药临床研究

1. Roche：T-DM1+帕妥珠单抗vs曲妥珠单抗+紫杉醇/多西他赛（MARIANNE试验）

MARIANNE试验（NCT01120184）是Roche开展的一项关键III期临床研究，对比T-DM1（商品名Kadcyla）+帕妥珠单抗（Perjeta）与曲妥珠单抗（商品名Herceptin）+紫杉醇/多西他赛两种方案治疗HER阳性乳腺癌的疗效。如果该试验成功，Herceptin将被从标准疗法中替换出来，这样Roche就成功限制了Herceptin生物仿制药的市场。

2. Vertex Pharma：lumacaftor+ivacaftor（TRAFFIC试验、TRANSPORT试验）

TRAFFIC试验（NCT01807923）、TRANSPORT试验（NCT01807949）是Vertex Pharma开展的III期临床研究，评价lumacaftor (VX-809) +ivacaftor（商品名Kalydeco）治疗CFTR F508del纯合子突变型囊肿性纤维化。ivacaftor 于2012年经FDA批准上市，用于G551D突变型囊肿性纤维化，2013年上半年销售额为1.61亿美元，EvaluatePharma预测2018年销售额为26.6亿美元。美国48%的患者为双拷贝F508del突变，40%的患者为单拷贝F508del突变，4%的患者为单拷贝G551D突变。如果该试验结果支持lumacaftor+ivacaftor上市，分析师预测年销售额峰值在60亿美元。

3. AbbVie：ABT-450/r+ABT-267+ABT-333

2013年12月，Gilead Sciences的sofosbuvir在美国上市，标志纯口服抗丙肝时代降临，但战争还远没有结束，sofosbuvir对于GT1型HCV感染仍然需要与干扰素联用，组合抗丙肝疗法则有望解决这个问题。FDA认定了4个突破性组合抗丙肝疗法，分别是Gilead的sofosbuvir+ledipasvir二联、Merck的MK-5172+MK-8742二联、AbbVie的ABT-450/r+ABT-267+ABT-333三联、Bristol-Myers Squibb的daclatasvir+asunaprevir+BMS-791325三联，AbbVie的抗丙肝三联临床推进最快，部分临床数据显示SVR12应答率达到99%。AbbVie分别于2013年11月、12月公布了SAPPHIRE-I试验、SAPPHIRE-II试验的结果，其他临床研究如TURQUOISE-II试验（NCT01704755）、PEARL试验也将在2014年公布。

4. Eli Lilly：dulaglutide vs liraglutide（AWARD-6试验）

AWARD-6试验（NCT01624259）是Eli Lilly开展的dulaglutide vs liraglutide（商品名Victoza）对比试验，这两个药都是GLP-1类似物，liraglutide是一天注射一次的，而dulaglutide则是一周注射一次的，该试验结果可能会影响未来GLP-1市场走向。另外Eli Lilly的SGLT-2抑制剂empagliflozin也在进行III期临床试验，希望能拿到与DPP-4抑制剂linagliptin联用的数据。

5. Bristol-Myers Squibb：nivolumab

Bristol-Myers Squibb是癌症免疫疗法的老大，ASCO2013年会报道了nivolumab治疗黑素瘤的效果，现在我们将目光转向一个更大的适应症——非小细胞肺癌。目前Bristol-Myers Squibb正开展一系列nivolumab治疗非小细胞肺癌的临床研究，包括两种癌症免疫疗法nivolumab+ipilimumab（商品名Yervoy）联用，ASCO2014年会肯定少不了nivolumab。

6. Merck：MK-3475

在癌症免疫疗法的竞争中，Merck可谓不惜血本，为了后来居上超越Bristol-Myers Squibb，I期临床就入组了1000例患者，吓到一堆分析师、投资人。1月13日，Merck宣称将在2014上半年完成MK-3475的上市申请，试图上市第一个anti-PD-1单抗。目前MK-3475治疗晚期黑素瘤的Ib期试验（PN 001）、II期试验（PN 002）已完成入组，III期临床试验则对比MK-3475、ipilimumab（商品名Yervoy）的疗效，这些数据都值得期待。

7. Novartis/Pfizer：CDK4/6抑制剂

在Pfizer紧锣密鼓地研究CDK4/6抑制剂palbociclib时，Novartis的同类药物LEE011也追赶上来，2013年12月宣布启动LEE011+letrozole治疗乳腺癌的III期临床研究。Pfizer将在2014第一季度拿到palbociclib的II期临床总生存期数据，分析师仍在争论Pfizer是否会用II数据直接递交上市申请。

8. Novartis：LCZ696 vs enalapril（PARADIGM-HF试验）

LCZ696是Novartis开发的血管紧张素II受体、脑啡肽酶双靶点抑制剂，2009年底启动III期临床研究PARADIGM-HF试验（NCT01035255），对比LCZ696与依那普利对慢性心衰患者发病率和死亡率的改善，Novartis预计该药年销售额为50亿美元。

9. Roche：onartuzumab

Onartuzumab (MetMAb)是Genentech开发的anti-Met单抗，2011年公布的II期临床数据显示，对于Met阳性非小细胞肺癌，厄洛替尼、MetMAb+厄洛替尼组的无进展生存期分别为1.5个月、2.9个月，总生存期分别为3.8个月、12.6个月。2014年，Genentech将公布MetMAb治疗Met阳性非小细胞肺癌的第一项III期临床数据，以及治疗结直肠癌、胃食管癌的II期临床数据。MetMAb会是Genentech开发的又一个重磅抗癌单抗吗？

10. Amgen：carfilzomib（FOCUS试验）

Amgen在2013年以104亿美元收购Onyx Pharma，其中一个重磅产品就是2012年上市的carfilzomib（商品名Kyprolis），当时是基于应答率数据加速批准上市，2014年可以拿到总生存期数据了。一些分析师担心该药在总生存期上逊色于Celgene的Pomalyst，而且Amgen需要用该试验的数据去打消该药心脏毒性的疑虑。

11. Novartis/Eli Lilly/AstraZeneca/Amgen：anti-IL-17单抗

Novartis的secukizumab是一种全人源anti-IL-17A单抗，II期临床显示对斑块状银屑病、类风湿性关节炎、强直性脊柱炎、牛皮癣性关节炎等免疫性疾病有效，并且能在相对较快的2-4周内缓解症状。2014年，Novartis将公布secukizumab的III期临床结果，Eli Lilly的ixekizumab、AstraZeneca/Amgen的brodalumab也有望拿到III期试验数据。

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