解密FDA新药快速审评通道

解密FDA新药快速审评通道
发布时间: 2014-09-15     来源: 赛柏蓝

    据美FDA披露，2013年美国新批准的27个新药的首轮审评通过率在60%。首轮通过率较高的原因一是新药满足了未满足的临床需求；二是在药物研发过程中，审评机构与研发企业之间进行了更密切和有效的沟通。

    众所周知，FDA有多个快速审评程序用于促进和加快新药的研发与审查，加速计划有助于用于严重疾病的治疗方法尽可能快的得出结论，以确认该疗法的疗效和风险。目前这些程序包括四种，分别是FastTrack、Breakthrough、PriorityReview以及AcceleratedApproval。在接下来的文章中，笔者将分别就这几种程序进行详细解读。

    突破性疗法资质认定

    突破性疗法资质认定（BreakthroughTherapyDesignation，简称BTD)的目的是加快开发和审批能够治疗严重或威胁生命状况的药物。在申请人请求下，FDA可认定一个药物具有突破性疗法而进行优先审评。

    例如Gazyva，这是经突破性疗法资质认定后批准的第一个药物，也是基因泰克在过去三年被FDA批准的又一个抗癌药。据说研发企业花了20年时间来研发这一治疗血癌的药物，还将继续展开研究，以评估其在其他类型血癌的功效。

    2013年批准的Sofosbuvir（商品名：Sovaldi）也是以突破性疗法资质认定获得批准的药物，用于治疗丙型肝炎病毒感染。在用于特定基因型慢性丙型肝炎治疗时，还被誉为“口服干扰素”。市场对Sovaldi和其他治疗丙型肝炎的药物需求巨大，销售额有望快速增长。

    解密快速通道

    突破性治疗资质认定囊括了所有的快速通道程序功能，获得资质认证的新药开发能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导。同时FDA要求：

    在药物的整个研发过程之中，审查小组保持与申请人的沟通；提供及时的建议，并在药物的开发方面与申请人互动沟通，以确保研发计划，及所收集的审批所必需的非临床和临床数据是有效和可行的；采取措施，以确保临床试验的设计方案有效可行、科学和适当（例如减少病人处于潜在的、疗效不佳的治疗过程）。

    为促进研发方案的审查，FDA审查小组还会安排跨学科的项目负责人，作为审查小组跨学科成员之间的科学联系以及内部协调，并与申请人沟通。

    自2012年FDA创建突破性治疗资质认定以来，至2013年3月初，FDA收到了155份BTD申请，其中41项被授予BTDs，而3种药物已收到上市许可。大多数的这些药物是小分子（68％）或孤儿药（58％），而生物药构成占据突破性治疗资质认定的32％，相对比例高于其销售分布情况。

    笔者还留意到，突破性治疗资质认定的生物制剂比例高，也可能反映了一些趋势：

    首先，单克隆抗体已经成为整个行业甚至是大型制药公司的主流研发药物；其次，这一资质认定的一大重点是用于癌症靶向药物；再次，生物制剂常常针对严重的疾病和未满足的临床需求。

    此外，进行该项资质认定也意味着一个新治疗模式及参与竞争风险较小，而小分子药物研发制造企业必须面对更激烈的竞争；最后，生物制剂往往获得较高的定价和具有比小分子药物更大的、一鸣惊人的潜力。

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