2016年7月25日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

    2016年7月25日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

今天是一周的开始。CFDA今天很给力！

1、总局办公厅公开征求《药品注册管理办法（修订稿）》意见  
2016年07月25日 发布  
　　为贯彻落实《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号），国家食品药品监督管理总局组织对《药品注册管理办法》进行了修订，起草了《药品注册管理办法（修订稿）》，现向社会公开征求意见。请于2016年8月26日前将有关意见以电子邮件形式反馈至国家食品药品监督管理总局（药品化妆品注册管理司）。
　　联系人：方维
　　电子邮箱：ypzcglbf@cfda.gov.cn
　　附件：药品注册管理办法（修订稿）

                                       食品药品监管总局办公厅
                                           2016年7月22日
【好消息】
1、阿斯利康DPP4/SGLT2抑制剂组合疗法Qtern获欧盟批准                          
       2016年7月25日讯 --近日，阿斯利康内分泌产业管线在欧洲监管方面收获重大喜讯，其糖尿病组合疗法Qtern获得欧盟委员会批准，而该药物去年被FDA拒之门外。
Qtern的活性成分是阿斯利康的DPP-4抑制剂onglyza (saxagliptin)和SGLT2抑制剂Farxiga/Forixiga (saxagliptin)，值得一提的是，这是继礼来/勃林格殷格翰Glyxambi(linagliptin/empagliflozin)之后第二个获批的DPP-4抑制剂+SGLT2抑制剂组合疗法。Glyxambi去年被FDA批准，但还没有在欧洲获批，这意味着Qtern将是欧洲首个上市的DPP-4/SGLT2抑制剂组合疗法。
Qtern是目前两种新型糖尿病药物的组合疗法，与常规口服降糖药相比，能够更好地控制2型糖尿病患者的血糖水平，有望成为阿斯利康降糖药管线的重磅产品。阿斯利康全球心血管病和代谢性疾病部门负责人Elizabeth Bjrk表示，近半数的2型糖尿病患者都不能达到控制血糖的目标，因此由高血糖症带来的并发症风险也非常高。Qtern是欧洲首个获批的DPP-4抑制剂+SGLT2抑制剂组合疗法，有望帮助这部分2型糖尿病患者有效控制血糖水平。
这次欧盟委员会的批文对阿斯利康意义重大，由于去年十月份FDA表示需要阿斯利康提交更多的临床数据证明该固定剂量组合疗法的有效性，若欧盟监管方面再出现延迟，阿斯利康将很有可能失去业内同类型药物第二名上市的地位。除了礼来、阿斯利康之外，在研发DPP-4/SGLT2抑制剂组合疗法的公司不在少数，包括强生/Mitsubishi Tanabey以及默沙东/辉瑞等等，他们都很有可能取代阿斯利康提前上市同种类型的降糖药。然而，欧盟委员会还是将机会垂青了阿斯利康，据估计，阿斯利康的Qtern的销售峰值有望达到30亿美元。
然而，Onglyza以及武田的Nesina (alogliptin)等DPP4抑制剂在安全性方面还存在隐患，FDA提出了一系列安全警告，表示这两家公司的DPP4抑制剂会增加心力衰竭和关节疼痛的风险。这就使得阿斯利康的DPP4抑制剂在销售方面不及默沙东的Januvia (sitagliptin)，而后者目前也在进行与SGLT2抑制剂ertugliflozin的组合疗法临床试验。若默沙东的DPP-4/SGLT2抑制剂组合疗法上市，将会对阿斯利康造成不小的威胁。
原始出处：EU clears AZ's FDA-rejected diabetes combination

2、辉瑞/Spark血友病基因疗法获FDA授予的“突破性疗法“认定                                                         
2016年7月25日讯  --近日，辉瑞和Spark Therapeutics合作研发的血友病B试验性新药SPK-9001被美国FDA授予“突破性药物”资格，使得该药物在获批的过程中迈进了一大步。
SPK-9001是一种基因疗法，本质上是经过基因工程改造的腺病毒，其衣壳表达经密码子优化的、高活性的人凝血因子IX。SPK-9001目前已经进行了I/II期临床试验，今年5月份，辉瑞及Spark Therapeutics宣布该临床试验得到了很好的数据，在I/II期临床研究中，受试者接受一次静脉输注SPK-9001。来自首批3例受试者的数据显示，单次静脉输注初始剂量5x10（11次方）vg/kg的SPK-9001，成功实现了持久的、治疗水平的凝血因子IX表达，这一表达水平超过了被认为足以降低关节出血风险以及预防性输注凝血因子的阈值IX水平。并且该临床试验结果还在今年6月份的欧洲血液协会年会上公布。
突破性疗法和快速通道资格、加速审批资格类似，都是美国FDA为了加速审批治疗严重性疾病及威胁生命的疾病的新药而设置的，公司在申请该资格时，需要向FDA提交前期临床试验结果说明待审批的新药优于目前的常规疗法，并且要至少达到一项临床试验终点。获得突破性疗法认定的新药在审批过程中会得到FDA的相关支持和帮助，加速审批的进程。
Spark Therapeutics的首席执行官Marrazzo表示，非常高兴SPK-9001能获得突破性疗法认定资格，这说明FDA肯定了该基因疗法在缓解血友病B患者症状及控制出血事件方面具有显著的优势。接下来公司将会与辉瑞继续合作，尽快将该疗法推向市场。
SPK-9001是Spark Therapeutics公司SPK-FIX血友病基因治疗项目的核心产品。血友病是一种罕见的基因病，患者由于凝血因子缺乏，经常发生出血事件，目前常用的治疗方法是输入凝血因子IX。
原始出处：Breakthrough status for Pfizer/Spark haemophilia gene therapy

4、开挂的百时美！欧美即将审批Opdivo头颈癌适应症                                                               
2016年7月25日讯 --近日，百时美重磅PD-1抑制剂Opdivo在欧美审批方面即将翻开新的一页，继黑色素瘤、非小细胞肺癌、肾细胞癌、经典霍奇金淋巴瘤之后，FDA和欧盟委员会将审批Opdivo的进展期头颈癌适应症。
百时美已经向FDA和欧盟委员会提交了关于Opdivo治疗复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌的上市申请。头颈部鳞状细胞癌在一线化疗后通常预后极差。美国监管方面，Opdivo已经在该适应症上获得了FDA授予的优先审查资格，有可能在今年11月获批；而在欧洲监管方面则是按照标准的审批流程。
百时美此次提交上市申请主要是基于名为CheckMate-141的临床试验结果，数据显示和对照组相比，Opdivo治疗组的中位生存期是7.5个月，而使用多西他赛、甲氨蝶呤和礼来Erbitux (cetuximab)的对照组的中位生存期为5.1个月，Opdivo能将患者的整体生存期延长30%。由于达到临床试验的主要终点，该临床试验在今年一月份提前终止。
百时美全球临床研究部门负责人Jean Viallet表示，Opdivo是对头颈癌具有显著治疗效果的PD-1抑制剂。而百时美的老对手默沙东，也已经向FDA提交了Keytruda (pembrolizumab)在头颈癌适应症方面的临床申请，有望在8月份获批。据媒体GlobalData估计，Opdivo和Keytruda这样的免疫疗法能将头颈癌市场的销售额在2024年扩大四倍，达到15.3亿美元。而Keytruda将有可能力压百时美的Opdivo成为头颈癌市场的免疫检查点抑制剂之王，在2024年达到5亿美元销售额，这主要归因于Keytruda将在Opdivo之前获批，并成为治疗头颈部鳞状细胞癌的一线药物，而Opdivo即使获批，也将会是治疗该适应症的二线药物。
头颈癌是世界范围内第七大恶性肿瘤，每年全球新增40万至60万患者，死亡人数为22.3万至30万，转移性及晚期头颈癌的五年生存率不足4%，是死亡率极高的恶性肿瘤。Opdivo和Keytruda若能尽快获批，将为这部分患者带来新希望。
原始出处：Opdivo moves closer to head and neck cancer approval

5、Celgene重磅抗癌药Revlimid获欧盟委员会批准扩大适应症，用于治疗复发性或难治性套细胞淋巴瘤
2016年7月25日讯 -近日，Celgene肿瘤研发管线在欧盟监管方面收获一则喜讯，其抗癌药Revlimid获得欧盟委员会批准扩大适应症，用于复发性和难治性套细胞淋巴瘤。此前Revlimid在欧洲的适应症只有多发性骨髓瘤。
                                             
      2016年7月25日讯 -近日，Celgene肿瘤研发管线在欧盟监管方面收获一则喜讯，其抗癌药Revlimid获得欧盟委员会批准扩大适应症，用于复发性和难治性套细胞淋巴瘤。此前Revlimid在欧洲的适应症只有多发性骨髓瘤。
复发性和难治性套细胞淋巴瘤是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤，许多药物对该疾病都无响应。在种类繁多的淋巴瘤中，复发性或难治性套细胞淋巴瘤患者通常预后极差，五年生存率不及50%。复发性或难治性套细胞淋巴瘤占非霍奇金淋巴瘤总病例数的3%至6%，每年欧洲约有38000患者死亡。
早在2013年，Revlimid就已经在美国获批用于复发性和难治性套细胞淋巴瘤，并且目前瑞士、以色列、土耳其、澳大利亚和拉丁美洲的许多国家也都已经批准该药物治疗复发性和难治性套细胞淋巴瘤。
此次批准主要是基于一项II期临床试验结果。数据表明和常规套细胞淋巴瘤用药相比，Revlimid能够将患者无进展生存期延长8.7个月，而对照组的无进展生存期仅有五个月，具有统计学上的显著性。
Revlimid在过去的这些年中一直是Celgene的重磅药物，在治疗多发性骨髓瘤方面具有很好的疗效，去年的销售额达到了58亿美元。并且随着弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤等适应症的增加，有望在未来达到100亿美元的销售额。而多发性骨髓瘤市场的竞争也变得愈发激烈，近期上市的新药包括强生的Darzalex (daratumumab)、诺华的Farydak (panobinostat)和武田的Ninlaro (ixazomib)等等，此外，联合治疗也将成为未来多发性骨髓瘤市场竞争的焦点，例如Darzalex联合罗氏的免疫检查点抑制剂atezolizumab已经进入了早期临床试验阶段。
原始出处：Celgene’s Revlimid cleared for aggressive lymphoma type in EU

6、CDE药品审评周报
本期看点
1、本周（2016.7.17-7.24）仅有11个药品（按受理号计，下同）进入审评阶段，均为6类制剂，且为2015年受理，今年的药品承办越来越少啦。
2、北京浦润奥生物1.1类抗肿瘤药PLB1003胶囊临床申请审评完毕；本品2015年12月承办，包括原料和2个规格的胶囊剂，属于特殊审批品种，中间未经历发补，目前已审评完毕，处于审批阶段，推测获批临床。
3、恒瑞贝伐珠单抗注射液（一种人源化抗-VEGF单克隆抗体）生物类似物临床申请审评完毕；这是恒瑞第二次申报本品的类似物，第一次承办日期为2014年1月，后2014年6月终止审评程序，2个月之后重新申报进入审评程序，经过一次发补，目前审评完毕，推测应该是获批临床。
4、对于审评完毕的3.1类，主要还是包括申报比较多的品种，如阿普斯特片、琥珀酸曲格列汀片、尼达尼布软胶囊以及氢溴酸沃替西汀片等。
5、再生元与赛诺菲抗哮喘试验药物SAR153191注射液（Dupilumab）在国内的临床申请，首次审评完毕。本品是一种抗IL-4Rα单抗，阻断Th2通路，进而达到控制哮喘的目的。除了哮喘，本品还被试验用于治疗特应性皮炎等特异性疾病，本品一旦上市有望成为重磅新药。
6、诺华抗肿瘤药物FGF40在国内临床申请首次审评完毕，本品是一种成纤维细胞生长因子受体4（FGFR4）抑制剂。
7、江西青峰1.1类抗肿瘤药物SC10914片临床申请审批完毕。，为特殊审批品种，目前已获批临床。

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