临床研究结果3 a8 x6 u- c3 o
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Idelvion的疗效及安全性评估通过了两个多中心临床研究,年龄在1到61岁的90例成人和小儿患者参与研究。Idelvion被证明有效控制出血和手术期出血。Idelvion用作预防,每年尽管不那么频繁输液,但Idelvion使自发性出血率显著减少。在研究中没有出现安全问题。5 W Z7 o" C. B. v, n
7 O- `; q! ~! \" f4 f3 Y2 C Idelvion部分重点处方2 K# [ z4 r- K4 J
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批准日期:2016年3月4日;公司:CSL Behring4 a# T) V4 s. a/ R7 C2 {
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Idelvion(凝血因子IX[重组],白蛋白融合蛋白;Coagulation Factor IX [Recombinant] Albumin Fusion Protein)冻干粉为溶液,静脉注射!+ D0 X" |7 J8 f/ h% B
# \6 s. ^. e* |5 c 【适应症和用途】 8 b1 @2 P) D; z4 _/ M( E) v7 N' T- c0 l; E
Idelvion,适用在有血友病B儿童和成年(先天性因子IX缺乏)为:, Q$ a! P2 {7 |. o
$ b# f2 o# X1 I6 t, V2 m9 Q | | ⑴ 出血发作的按需控制和预防; 7 c/ S( j; h( C. i+ J& l. H, j. X" e. W
⑵ 出血的围手术处理; 2 K! _* Y0 z; t: }9 C1 o' L2 a% n. j- j/ G
⑶ 常规预防:为预防或减少出血发作的频数。( B8 @- b1 T/ z9 m6 v
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【剂型和规格】4 o ^, |6 h; k. _' Z! {- J" x
; E3 Z! a' Z' h$ q4 Z* i6 b Idelvion为冻干粉,每瓶规格为250,500,1000或2000 IU。# i B. v7 a& X& Q
9 d5 q! b% E- W; R 【剂量和给药方法】, E# O7 k1 s; a% q. s s
6 f; O1 |! F& m ⑴ 每小瓶Idelvion被标记有实际因子IX效力的国际单位(IU)。 ) v2 Z' o) D5 \' ?! I0 \9 f5 B1 }1 G6 l
⑵ 一个IU的Idelvion每kg体重预期增加因子IX循环活性如下: . C U( m* H/ Z7 O0 k. U) N0 S+ H; o- q& `! F
① 青少年和成年:1.3IU/dL每IU/kg- |% w% x# a ]* k( {% H
7 `& {1 V+ b. }& d7 v6 h) g% f' i ② 儿童(<12岁):1IU/dL每IU/kg; e" z( L/ k0 K/ @
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⑶ 静脉给予。输注速率不要超过10mL每分钟。& ^2 B3 d9 T- l# L, F
3 ~% Z/ U7 H' ~- }' c @ ⑷ 用Idelvion剂量和时间依赖于因子IX缺乏的严重程度,出血部位和程度,和患者的临床情况,年龄和因子IX的恢复。! G8 U& @3 s% c6 _( s
0 a& R& E. }" a. J6 | ⑸ 用下列公式确定使用的初始剂量: 9 f1 i N( k* v5 S) z- v. {& H: ~$ ^9 R6 P8 X: q- M
需要剂量(IU) = 体重(kg)×想要的因子IX升高(正常的%或IU/dL) ×((IU/kg每IU/dL)恢复的倒数) / g: ^8 ^$ g+ c9 n 9 B& u. U4 i2 e% H E ⑹ 调整剂量根据患者的临床情况和反应。 e, n. m' f1 r+ |- M9 e
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⑺ 患者≥12岁:25-40IU/kg体重每7天。患者用该方案控制良好可转至一个14-天间隔在50-75IU/kg体重。 % K1 c3 X7 K# G9 \/ g: M' P" k7 r# p6 @$ g# T7 P4 y
【禁忌症】 . q! g9 f7 K! P; m$ E6 w, M/ X. D+ W: C6 U# G
在对Idelvion或其组分,包括仓鼠蛋白质曽有危及生命超敏反应患者不要使用。 1 i' H. }% s) O# i9 l3 ?; V1 s0 j0 i9 Q% m1 m! O2 }+ N
【警告和注意事项】& w3 W, j; C4 e1 U5 U
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⑴ 可能超敏性反应,包括过敏反应。症状发生时应终止Idelvion和给予适当治疗。 $ J0 j- g+ H3 h& j0 E: }+ ~# _( w5 z- X4 L' k
⑵ 可能发生对Idelvion中和抗体(抑制剂)的发展。如患者血浆没有达到期望因子IX血浆恢复,或如用适当剂量出血没有被控制,进行一个分析测量因子IX抑制剂浓度。( `, C+ x3 W, K0 G/ m
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⑶ 当使用含因子IX产品时发生血栓栓塞(如,肺栓塞,静脉血栓形成,和动脉血栓形成)。 ! }7 i0 o. F% ^$ N( Z# U1 y! {/ t% h% j- @) G' p) O
⑷ 在有因子IX抑制剂和对因子IX过敏反应史血友病B患者用含因子IX-产品免疫耐受性诱导后曽报道肾病综合征。2 a4 z2 b# R H, y$ a% c; u! a
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⑸ 因子IX活性分析结果与所使用活化部分凝血酶时间的试剂的种类可能变化。+ l' S+ [. X# G. n& z' Y( t
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【不良反应】+ U5 {. w! @& J+ I! e! U% }
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在临床试验中报道的最常见不良反应(发生率 ≥1%)是头痛。8 b: a; J2 D' S# r0 d9 s! J
- r* y% P5 x N2 N 【特殊人群使用】+ S5 y; b$ W/ Z1 v8 S4 \' |3 b3 |
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儿童:可能需要较高剂量或频繁给药。 ( w. d- `& c' | 3 A1 v9 y( q; \, e. }0 n 【购买须知】 * B9 m. v+ X) G * m+ ]$ ?& @. h3 r3 M' D 美国是医药分开的国家,药房全部实行严格的销售管理。对处方药的销售,必须凭美国医生(电子/纸质)处方购买。如今国内患者可以依托科技,通过好医友国际医疗平台实现远程的病历交互,由美国医生根据患者病情开具电子处方,以正规渠道在美国药房购买药物。 " {( `+ f1 l* H0 c$ w$ U% d$ H& P' h$ [; E3 h! {5 Y( ]
【关于B型血友病】* z7 f y6 t- y, t/ d
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根据疾病控制和预防中心提供的数据,B型血友病是一种罕见的遗传性出血性紊乱,这种紊乱可以防止正常的血液凝固。这种疾病主要影响男性,女性则较少。B型血友病患者经历反复的发作的出血事件,有的会严重出血,同时出血还可能导致主要关节损伤。 ; l" p$ x- r- K0 R" i+ @; ]6 l) F/ T7 [/ M
美国FDA的生物制品评价和研究中心主任说:“Idelvion的批准,为患有B型血友病的儿童和成人提供了另外一个重要的治疗选择,从而来阻止或控制出血,减少出血的频率。” ) L& D; G3 ^* F4 m7 I4 l- Y, E " a8 E( H- o+ `" M1 D/ {" J