2015年8月16日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

【行业信息】

儿童用药目录的畅想：200多种药品将入围

一、入选品种来自哪里？

儿童用药目录将从以下数据库中产生：

1、儿童专用产品：检索国家食品药品监督管理局数据库，含有“小儿”批文有2627条，含有“儿童”批文有101条。以上合计2728个批文。

2、《09年国家医保目录》：相比于2004版医保无论是化学药还是中成药板块没有提及儿童专用药，2009版国家医保目录有所改进，有13个化学药为儿童专用“限儿童及新生儿使用”，有45个儿童专用中成药，但相对整体目录内1140个西药品种、987个中药品种来说，绝对数量仅58个品种，仍然较少。

最为致命的有2点：

⑴药品名中含有“儿童”、“小儿”、“婴幼儿”、“儿童用”、“小儿用”或“婴幼儿用”等药品需要单列，也就是另外增补。

⑵口服常释剂型未包括儿童常见剂型，如溶液剂、糖浆剂、干悬浮剂、泡腾剂、口腔崩解剂、刻痕片、咀嚼片。儿童专属药物的低可获得性致使我国儿童置于医疗保险制度的盲区，间接地把儿童这一特殊群体排斥在医疗保险制度之外，因此新版医保目录将会有更多儿童药物纳入医保范围，尤其会进一步放宽口服常释剂型的覆盖剂型。

1、西药品种

2、中成药品种

3、《国家基本药物目录》

从基本药物目录的角度分析，相比于2009版基药目录，2012版中不仅在化学药中增加了小儿复方氨基酸注射液，实现了儿童专用药零的突破，中成药中的专用药也从09版中的1种增加至9种，有儿童“用法用量”信息的从9种增加至22种，覆盖了内科、外科、骨伤科用药，同时注明了具体剂型和规格信息。

2012年版基药中收录520个品种，“化学药品和生物制品”317种，其中药品说明书中有儿童“用法用量”信息的药品171种，占该类药品总数的53.9%；收录中成药203种，药品说明书中有儿童“用法用量”信息的药品22种，占中成药药品总数的10.8%，相比于09版均有大幅增加。此外2012年版另一个显著特点就是注明了每种药品的具体剂型和规格信息，这样将更利于儿童用药安全，而09版注明的药品口服剂型概括为“口服常释剂型”，并未注明具体剂型和规格。

2012年版基本药物目录充实了儿童专用药品、剂型和规格，包括了所有儿童用的国家免疫规划疫苗。目录中可用于儿童的药品近200种，其中，儿童专用剂型、规格70余个，涵盖颗粒剂、口服溶液剂、混悬液、干混悬剂等适宜剂型，一定程度上可以缓解儿童用药不足的需求。

4、世界卫生组织第4版《世卫组织儿童基本药物标准清单》

共收录了317个药品。对应我国2009版医保内儿童用药由单一的社保乙类药物组成，而且药物种类匮乏，药品品种数严重不足，其与WHO的清单不到10种药物重叠。可以看出我国儿童用药目录潜力巨大。

5、儿童兼用剂型、剂量的产品也会适当增补。如栓剂、滴剂、糖浆剂、溶液剂、糖浆剂、颗粒剂、干混悬剂、泡腾剂、口腔崩解剂、刻痕片、咀嚼片和包衣片等最小剂量的成人剂型。

6、增加儿童适应症和用法用量的药品。

由此推测：第一版儿童药物目录或以《国家基本药物目录》和《世卫组织儿童基本药物标准清单》为蓝本，收录产品或超过200种，其中包含70多种儿童专用药品，其余130种为儿童兼用药品；西药约120种，中成药约80种。

二、儿童定义及儿童用药缺乏的世界难题

1、14周岁以下属于儿童

《儿童权利公约》由联合国1989年11月20日大会通过，是有史以来最为广泛认可的国际公约。中国于1992年批准了《儿童权利公约》。国际《儿童权利公约》界定的儿童系指18岁以下的任何人。18岁只是个法律范畴，在我国，不满18周岁都是“未成年人”。

社会和人们公认儿童的年龄段为0～14岁，因为此类人群都是正处学龄前和小学阶段，而且年龄比较幼小。根据我国的法律规定，不满1周岁属于婴儿，1周岁以上不满6周岁属于幼儿，6周岁以上不满14周岁属于儿童。

2、短缺的儿童用药

尽管儿童药有着庞大的市场，同时伴随着前述的多方因素整个规模仍有望快速成长，但是受制于儿童药物使用对安全性要求高、新产品不容易被市场接受以及药企投入回报周期长等问题，儿童药产业现状仍然处于初级水平，可以说是生存在成人用药的阴影之下。

当前，我国儿童用药适宜品种少、适宜剂型和规格缺乏、药物临床试验基础薄弱、不规范处方行为和不合理用药等问题仍比较突出，亟待解决。

⑴儿童药品少：我国现有儿童2.2亿，占全国总人口的16.6%，每年就诊人数超过3亿人次；6000多家药厂，专业化儿童药生产企业仅30多家；在我国3500多种药物制剂品种中，专供儿童使用的却仅有70多种，仅占2%。截至到2015年6月我国药品批文共有18万余条，其中专用于儿童的药品批文仅3100余条，涉及品种400多个。3100余条批文中，超过六成为中成药，400多个品种超过八成为中成药，从剂型的角度看颗粒剂等口服剂型占主导地位。相比于儿童药市场规模占到全国总体医药市场规模的近10%，2014年年底，我国儿童用药市场达582亿元，预计2015年，儿科药品将超过600亿元。儿童患者占我国总患病人口的20%，儿童药占我国整个医药市场的10%，20%的人口只有2%的药物可供使用，这两个数据之间有很大的落差。

有资料表明，国内医药市场现有3500多个品种中，90%的药品无适用于儿童的剂型，其中写明供儿童使用的只有70多种。我国儿童用药中，约有50%左右是以成人用药减半对儿童使用，有80%的患儿家长表示，自己曾给孩子服用过减少分量的成人药。许多药品没写是否适用于儿童，不良反应也不明确。很多时候儿科医生往往是凭经验治病开药。我国儿童用药有50%是超说明书用药的。儿童不合理用药直接导致不良反应发生率居高不下，儿童用药不良反应发生率约12.9%，其中新生儿用药不良反应发生率更高达24.4%。

由于缺乏儿童专用药，儿科医师只能凭借临床经验用药，将成人剂量进行调整，处方中经常出现“半片、1/4片”的用量描述，常常“靠手掰、用刀切、磨粉、称重”来掌握儿童用药的适宜用量，带来很多不便。北京儿童医院神经内科主任方方说，以抗癫痫药利必通为例，药品规格是50mg一片，一个10kg的孩子，起始剂量为1.5mg，大约是药片规格的三十分之一。“让家长把一个药片掰成三十分之一，这几乎不可能。”此外，一些贵重药品由于缺少儿童适宜规格，每次将成人剂量的包装重新拆分，又增加药品费用和家庭负担。

⑵世界难题：儿童用药缺乏，并不是我国特有的问题，而是世界各国的普遍现象。据报道，英国早在上世纪90年代就推出了《英国国家处方集》，每隔半年更新一次；世界卫生组织2007年发布第一版《世卫组织儿童基本药物标准清单》，目录中包括272个品种，25大类药品，剂型加规格一共是456种。2010年第3版共收录了272个药品，2013年第4版共收录了317个药品。在美国，目前30%的儿童药获得美国食品药品管理局的批准。市面上常用的剂型以溶液、糖浆、微量口服粉末或颗粒等为主，剂量好掌握，使用也很方便，有效提高了儿童用药的安全性。值得一提的是，在保障药效的前提下，美国还鼓励儿童药口味多样化，比如可将药调剂成水果味。

⑶药企研发儿童专用药积极性不高：研发成本高、难度大、定价低廉，企业获利有限

从药物研发角度来说，更加适合儿童药剂型选择是企业目前面临严峻的问题。新生儿首选是栓剂，婴幼儿首选滴剂和糖浆剂，两到五岁儿童选择溶液剂、糖浆剂、悬浮剂、泡腾剂，六到十一岁的儿童应选择口腔崩解剂、刻痕片、咀嚼片和包衣片。

儿童药品市场小众，市场蛋糕小，而制作工艺比较复杂。比如，儿童喜用水剂、散剂，口感要香甜，需要添加辅料，工艺相对复杂，新药研发费用大，生产成本较高。说服公众接受儿童药物的临床试验，需要一个宣传沟通的过程。谁都担心孩子成为‘小白鼠’。可是，如果不进行临床试验，孩子们用药风险更大。

儿童药品按照成人药品价格标准定价，导致药品价格经常低于生产成本；儿童用药往往仅是成人用量的1/10～1/3，按照差比价规则的定价方式，价格仅为成人药品价格的一个零头，企业生产没有积极性，临床就无药可用。

三、九大利好政策纷至沓来

针对儿童药产业存在的多方面问题，国家自2003年开始明显加大了支持力度，出台的多个文件中均提及儿童药的发展，政府的关注度提高有望为儿童药企创造更宽松的竞争环境，推动更多的资源进入市场。

1、2003年国家食品药品监督管理局《药物临床实验质量管理规范》，正式将儿童纳入药物临床实验对象。

2、2004年卫生部《抗菌药物临床应用指导原则》，对儿科预防、新生儿患者、小儿患者的抗菌药物的应用提出注意事项。

3、2010年卫生部《中国国家处方集》》，该处方集所遴选的药品品种涵盖了国家基本药物目录、国家医保药品目录中的全部药物和其他一些常用药物，兼顾儿童临床常见病、多发病及重大、疑难、复杂疾病抢救、治疗的需要。

4、2011年卫生部《关于加强孕产妇及儿童临床用药管理的通知》，要求建立儿童药物遴选制度，尽可能购进儿童专用药品和剂型；加强儿童儿科的临床诊疗指南，儿童药物不良反应的防治。必须严格掌握儿童用药的药物选择、给药方法、剂量计算、药物不良反应及禁忌证等，避免或减少不良反应和药源性损害。

5、2012年《国家基本药物处方集》针对性增加儿童科学诊疗、合理用药的专项内容；《国家基本药物临床应用指南》特别强化了儿童药品适宜剂型、规格的使用。

6、2013年《中国国家处方集：化学药品与生物制品卷》进一步加强儿童药物和抗感染药物临床应用管理，规范医务人员用药行为，推进临床合理用药，保障儿童和感染性疾病患者用药安全。

7、2014年《关于保障儿童用药的若干意见》指出：在保障生产供应方面，对儿童用药价格给予政策扶持。按规定及时将儿童适宜剂型、规格纳入基本医疗保险支付范围。优先支持儿童用药生产企业开展产品升级、生产线技术改造。建立短缺预警机制，对临床必需、易短缺、用量小的药品综合采取价格、采购扶持及定点生产、储备等方式确保供应。

8、2015年落实和细化《国务院办公厅关于完善公立医院药品集中采购工作的指导意见》的《国家卫生计生委关于落实完善公立医院药品集中采购工作指导意见的通知》带来了招标方面的利好。

⑴、儿童用药将受扶持：优先选择符合临床路径、纳入重大疾病保障、重大新药创制专项、重大公共卫生项目的药品，兼顾妇女、老年和儿童等特殊人群的需要。

⑵、儿科品种直接挂网采购：妇儿专科非专利药品暂不列入招标采购的药品。各省市自行确定目录，国家卫计委不再制定统一目录。各地可参照国家卫生计生委委托行业协会、学术团体公布的妇儿专科非专利药品遴选原则和示范药品，合理确定本地区相关药品的范围和具体剂型、规格，满足防治需求。

9、2015年儿童节前夕，国家卫生计生委儿童用药专家委员会第一次全体委员会议在北京召开。会议传达了国家卫生计委关于成立国家卫生计生委儿童用药专家委员会的通知，公布了国家卫生计生委儿童用药专家委员会委员名单。与会专家针对中国儿童临床用药现状，提出了儿童药物发展的建议和意见。

国家卫计委要求儿童用药专家委员会在年底拿出一份儿童基本药物候选清单，而入选国家儿童基本药物候选清单对药企来说意味着一张通行证。

综述：新旧减肥药物一一细数

近年来，将肥胖作为一种复杂疾病而进行长期管理已得到越来越广泛的认同。人们的着眼点也从仅仅关注体重指数（BMI）转向超重和肥胖相关并发症（糖尿病前期、2 型糖尿病、心血管疾病等）的综合治疗。

近日，来自美国加利福尼亚 Scripps 诊所内分泌科的 Fujioka 等对超重或肥胖治疗的药物选择进行了总结，并重点关注并发症高风险人群。文章内容涵盖当前减肥药物的优势和不足，并对新兴药物的临床应用进行了展望。文章发表于 2015 年 6 月的Diabetes, Obesity and Metabolism 杂志。

芬特明单药治疗

芬特明是一种拟交感神经胺食欲减退剂，1959 年在美国获批用于短期体重控制（与热量限制和生活方式干预联用），适用人群为 BMI ≥ 30 kg/m2 或 BMI ≥27 kg/m2 伴相关并发症者。

合并糖尿病的超重或肥胖人群在接受芬特明治疗时，抗糖尿病药物可能需要减量；鉴于血压升高的风险，高血压患者慎用芬特明单药治疗；芬特明禁用于有心血管疾病史者或妊娠期女性。

奥利司他

奥利司他是一种可逆性胃和胰腺脂肪酶抑制剂，120 mg（每日三次）的治疗剂量可减少约 30% 的脂肪吸收。此外，研究发现，奥利司他使糖耐量异常者进展至 2 型糖尿病的风险降低 50%，同时可改善血压、腰围、总胆固醇和低密度脂蛋白胆固醇水平。

奥利司他常见胃肠道不良事件，包括大便失禁。此外，奥利司他可导致脂溶性维生素吸收减少，可通过每日服用包含维生素 A、D、E、K 和 β 胡萝卜素的复合维生素制剂补充。奥利司他禁用于妊娠期女性。

芬特明 / 托吡酯缓释剂

芬特明和托吡酯（一种用于癫痫和偏头痛治疗的抗癫痫药）复合制剂于 2012 年获美国 FDA 批准用于体重管理（与饮食控制和锻炼联用）。

两项关键性试验显示，芬特明 / 托吡酯缓释剂用于伴有并发症或高并发症风险的超重或肥胖人群，可显著减轻体重并改善腰围、血压、血脂和空腹血糖。此外，芬特明 / 托吡酯缓释剂可减少降压药和降脂药的使用，并阻止无糖尿病、糖尿病前期、代谢综合征人群向 2 型糖尿病转化。

芬特明 / 托吡酯缓释剂常见不良反应包括感觉异常、口干、便秘、味觉障碍、失眠和眩晕。芬特明 / 托吡酯缓释剂的不良反应具有明显剂量相关性，因此应在适度减轻体重的同时尽量减小药物剂量，以最大程度减少不良反应的发生。芬特明 / 托吡酯缓释剂禁用于妊娠期女性。

氯卡色林

氯卡色林是一种 5- 羟色胺 2c 受体激动剂，2012 年在美国获批用于体重管理。

研究显示，与安慰剂相比，氯卡色林（10 mg 每日两次，联合饮食控制和锻炼）可明显减轻体重，治疗 1 年体重减轻 ≥ 5% 的受试者达48%，而安慰剂组仅为 20%。此外，氯卡色林可改善血压、血脂水平，减少降压药和降脂药的使用，改善合并糖尿病的超重或肥胖者的血糖控制。

在氯卡色林治疗中，因药物不良反应停药率较低。常见不良事件包括头痛、眩晕、恶心、乏力、便秘和口干。用于糖尿病患者时，最常见的不良事件是低血糖，因此，应考虑在开始氯卡色林治疗前调整抗糖尿病药物剂量。

因其 5- 羟色胺相关的作用机制，氯卡色林在与可能影响 5- 羟色胺神经递质系统的药物联用时应谨慎；氯卡色林禁用于妊娠期女性。

氯卡色林不会导致血压升高或心律加快，或可作为有心律失常或高血压病史者合理的药物选择。

纳曲酮 / 安非他酮

纳曲酮（一种阿片样受体拮抗剂）和安非他酮（一种儿茶酚胺再摄取抑制剂）缓释复合制剂于2014 年 9 月获美国 FDA 批准用于减肥。

纳曲酮和安非他酮协同刺激中枢黑皮质素途径并拮抗限制体重减轻的抑制性反馈回路，从而增加热量消耗并降低食欲。

在临床研究中，纳曲酮 / 安非他酮可有效减轻体重，同时减少体脂和内脏脂肪。此外，纳曲酮 / 安非他酮还有益于改善糖尿病患者的某些心血管风险标志物（HbA1c、腰围、高密度脂蛋白胆固醇和甘油三酯）。

纳曲酮 / 安非他酮的常见不良反应包括恶心、便秘、头痛、呕吐和眩晕。纳曲酮 / 安非他酮禁用于妊娠期女性。

利拉鲁肽（3.0 mg）

利拉鲁肽（3.0 mg）是用于体重管理的首个 GLP-1 类似物，于 2014 年12 月获美国 FDA 批准，适用于 BMI ≥30 kg/m2 或 BMI ≥ 27 kg/m2 伴相关并发症的成年人群（联合饮食控制和锻炼）。利拉鲁肽通过食欲调节（增加饱胀感、减少饥饿感）和减少热量摄取来减轻体重。

研究显示，利拉鲁肽（3.0 mg）治疗 56 周可带来 6.2% 的体重减轻，同时可改善腰围、HbA1c、收缩压、甘油三酯、hsCRP 等心血管风险标志物。因此，可考虑将利拉鲁肽（3.0 mg）作为合并血糖异常和 / 或其他心血管风险因素的超重或肥胖者的合理选择。

利拉鲁肽（3.0 mg）常见不良反应包括恶心、低血糖、腹泻、便秘、呕吐、头痛、食欲减退、消化不良、乏力、眩晕、腹痛和脂肪酶升高。利拉鲁肽（3.0 mg）禁用于有甲状腺髓样癌病史或家族史以及合并多发性内分泌腺瘤者；利拉鲁肽（3.0mg）同样禁用于妊娠期女性。

安非他酮 / 唑尼沙胺

安非他酮和唑尼沙胺（一种抗惊厥药）复方制剂用于减肥的有效性和安全性正在评估中。在一项临床 IIb 期试验中，接受安非他酮 / 唑尼沙胺治疗的受试者体重减轻了 7.5%，而接受安慰剂者减轻 1.4%（p ≤ 0.001）。

安非他酮 / 唑尼沙胺最常见的不良事件包括头痛、失眠和恶心。

Beloranib

Beloranib 是一种选择性甲硫氨酸胺基肽酶 2（MetAP2）抑制剂，可在减少脂肪生物合成的同时增加脂肪的氧化和分解。

一项纳入 31 名肥胖女性的可行性试验中，Beloranib（0.1-0.9 mg 每日两次，静脉给药）治疗 4 周减少了饥饿感，带来 0.8%-3.5% 的体重减轻，同时改善了某些心血管风险标志物（甘油三酯、LDL、CRP）。研究中报告的不良事件包括头痛、输注部位损伤、恶心和腹泻。

在另一项 2 期试验中，接受Beloranib（0.6-2.4 mg 每日两次，皮下注射）治疗 12 周，受试者体重减轻了 5.5-10.9 kg（5.3%-10.6%），而接受安慰剂者体重减轻 0.4 kg。研究中明显的不良事件包括睡眠障碍、恶心和呕吐。

此类药物具有增加脂肪代谢和减少饥饿感的双重作用，但其长期疗效和安全性还有待观察。

肥胖是一种异质性疾病，因此，个体化治疗尤为重要，我们在选择治疗手段时应考虑其内在病因。如果存在肥胖相关并发症，应在减轻体重的同时针对并发症进行治疗以改善临床获益。

上述减肥药物机制不尽相同，在一种药物治疗无效或出现不良反应时可考虑换用另一种药物。药物治疗有其一定地位，但也存在某些局限。当前涌现的新兴药物为长期体重管理带来了新的希望，增加了实施个性化减肥方案的可能。

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