上周共有28起里程碑事件，FDA批准了5个孤儿药，包括LeafBio的ZMapp，该药物治疗埃博拉病毒感染，此前两名美国埃博拉患者均接受了该药物的治疗，现已治愈出院；安进的Oprozomib，用于治疗华氏巨球蛋白血症，除此之外还有阿斯利康的吉非替尼，也获得了孤儿药资格，用于表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阳性的非小细胞肺癌的治疗。值得期待的辉瑞超级细菌疫苗PF-06425090获FDA快通道审评资格等。
1. Vantictumab里程碑事件: 临床实验解禁（On Hold lifted）
里程碑日期: 2014/8/28
相关药物结构：
公司/组织: OncoMed制药
适应症: 癌症
国家/地区: 美国
备注: 【FDA解除对OncoMed抗癌药物临床试验的部分限制】路透社8月28日消息，OncoMed制药公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已对公司在研抗癌药物vantictumab的3项临床试验患者招募工作解除了部分限制。OncoMed公司股价早盘因此提升了9个百分点。OncoMed还声称，一旦经修订的试验协议得到批准，新患者的招募注册工作会在几周内重新开始。
2. BGB-3111里程碑事件: I期临床
里程碑日期: 2014/8/26
公司/组织: 百济神州公司（BeiGene）
适应症: 血液学，血液肿瘤
国家/地区:
备注: 用于B细胞恶性肿瘤（indolent B-cell malignancies）；口服
3. PF-06425090里程碑事件: 快速审评通道
里程碑日期: 2014/8/28
公司/组织: 辉瑞（Pfizer）
适应症: Infection, Clostridium difficile
国家/地区: 美国
备注: 【辉瑞超级细菌疫苗PF-06425090获FDA快通道审评资格】美国FDA将对辉瑞旗下用于预防医院获得性超级细菌——艰难梭状芽胞杆菌的疫苗实施加快审评程序。日前，FDA授予PF-06425090快速通道审评资格，这款疫苗正处于预防一种疾病的2期试验中，这种疾病预计每年会导致美国1.4万人死亡，据美国疾病控制与预防中心信息称。
4. Perflubutane聚合物微球（Perflubutane polymer microspheres）里程碑事件: 撤回申请（Application Withdrawn）
里程碑日期: 2014/8/28
公司/组织: Acusphere
适应症: 冠状动脉疾病（Coronary artery disease）
国家/地区: 欧盟
备注: Acusphere向欧盟撤回了该药物在冠状动脉疾病患者用作心肌灌的申请
5. Durvalumab里程碑事件: II期临床
里程碑日期: 2014/8/29
公司/组织: MedImmune
适应症: 癌症，大肠癌
国家/地区:
备注: 晚期大肠癌的治疗；输液；静脉
6. Taliglucerase alfa里程碑事件: 申请新药上市许可通过（NDA Approved）
里程碑日期: 2014/8/28
公司/组织: 辉瑞（Pfizer）,Protalix Biotherapeutics
适应症: 1型戈谢病（Gaucher’s disease type 1）
国家/地区: 美国
备注: 【FDA批准辉瑞Elelyso用于1型戈谢病儿科患者】8月28日，辉瑞与Protalix 生物治疗公司宣布，美国FDA批准注射用Elelyso(Taliglucerase alfa)用于儿科患者。Elelyso目前可用于确诊患有1型戈谢病成人及儿科患者的长期酶替代治疗。
7. 吉非替尼（Gefitinib）里程碑事件: 孤儿药资格
里程碑日期: 2014/8/26
相关药物结构：
公司/组织: 阿斯利康（AstraZeneca）
适应症: 肺癌（非小细胞）（NSCLC）
国家/地区: 美国
备注: 阿斯利康的吉非替尼在美国FDA获得孤儿药资格，用于表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阳性的非小细胞肺癌的治疗
8. Oprozomib里程碑事件: 孤儿药资格
里程碑日期: 2014/8/25
相关药物结构：
公司/组织: 安进（Amgen）
适应症: 华氏巨球蛋白血症（Waldenstrom’s macroglobulinemia）
国家/地区: 美国
备注: 安进的Oprozomib在美国FDA获得孤儿药资格，用于治疗华氏巨球蛋白血症（Waldenstrom’s macroglobulinemia）
9. Vemurafenib里程碑事件: 孤儿药资格
里程碑日期: 2014/8/26
相关药物结构：
公司/组织: 基因泰克（Genentech）
适应症: 白血病，毛细胞（Leukemia, hairy cell）
国家/地区: 美国
备注: 基因泰克的Vemurafenib在美国FDA获得孤儿药资格，用于治疗毛细胞白血病。【既生瑜，何生亮？Vemurafenib注定悲剧吗？】
10. PRM-151里程碑事件: 孤儿药资格
里程碑日期: 2014/8/26
相关药物结构：
公司/组织: Promedior
适应症: 骨髓纤维化（Myelofibrosis）
国家/地区: 美国
备注: Promedior的PRM-151在美国FDA获得孤儿药资格，用于治疗骨髓纤维化
11. IPH-4102里程碑事件: 孤儿药资格
里程碑日期: 2014/8/27
公司/组织: Innate Pharma
适应症: 皮肤T细胞淋巴瘤（Cutaneous T-cell lymphoma）
国家/地区: 欧盟
备注: Innate Pharma的IPH-4102在美国FDA获得孤儿药资格，用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤
12. ALKS-7106里程碑事件: I期临床
里程碑日期: 2014/8/26
公司/组织: Alkermes
适应症: 疼痛
国家/地区:
备注: 口服
13. 艾曲波帕（Eltrombopag olamine）里程碑事件: 补充新药申请通过（sNDA Approved）
里程碑日期: 2014/8/26
相关药物结构：
公司/组织: 葛兰素史克（GlaxoSmithKline）
适应症: 贫血，再生障碍性（Anemia, aplastic）
国家/地区: 美国
备注: 【FDA批准葛兰素史克Promacta新适应症】葛兰素史克(GSK)8月26日宣布，FDA已批准Promacta(eltrombopag，艾曲波帕)补充新药申请(sNDA)，用于对免疫抑制疗法(IST)反应不足的重型再生障碍性贫血(SAA)患者血细胞减少症(cytopenia)的治疗。此前，FDA已于今年2月授予Promacta治疗SAA的突破性疗法认定。【GSK严重再障贫血药物艾曲波帕获FDA突破性治疗药物资格】
14. Sucroferric oxyhydroxide里程碑事件: 通过上市申请（MAA Approved）
里程碑日期: 2014/8/27
公司/组织: 威佛费森尤斯制药（Vifor Fresenius Med Care Renal Pharma）
适应症: 高磷血症（Hyperphosphatemia）
国家/地区: 欧盟
备注: 用于在接受血液透析或腹膜透析治疗的成人慢性肾脏病患者的高磷血症的治疗；咀嚼片，每片含有500毫克铁
15. Hexadeuterodextromethorphan hydrobromide/硫酸奎尼丁（quinidine sulfate）里程碑事件: II期临床
里程碑日期: 2014/8/26
公司/组织: Avanir
适应症: 抑郁症，重度
国家/地区: 美国
备注: 用于重度抑郁症的辅助治疗；胶囊
16. Daclatasvir dihydrochloride里程碑事件: 通过上市申请（MAA Approved）
里程碑日期: 2014/8/27
相关药物结构：
公司/组织: 百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）
适应症: 慢性丙型肝炎病毒感染
国家/地区: 欧盟
备注: 【BMS丙肝药物Daklinza的复方药物获欧盟批准】8月27日，百时美施贵宝表示，欧洲盟委员会批准Daklinza (daclatasvir)与其它药物组成的复方药物用于整个基因型1、2、3和4慢性丙型肝炎病毒感染成人患者治疗。该公司指出，这款口服药物是在欧洲批准的首款NS5A复合抑制剂，可供与其它治疗药物组成复方药物使用，持续治疗周期为12周或24周，而以干扰素及利巴韦林为基础的方案治疗周期为48周。
17. ZMapp里程碑事件: 孤儿药资格
里程碑日期: 2014/8/25
公司/组织: LeafBio
适应症: 埃博拉病毒
国家/地区: 美国
备注: LeafBio的ZMapp在在美国FDA获得孤儿药资格，用于治疗埃博拉病毒感染。相关阅读：【一种可有效抵御埃博拉病毒感染新型靶向疗法—ZMapp抗体疗法】；【喜大普奔：两名美国埃博拉患者均已治愈出院】；【埃博拉病毒潜在药物一览】；【CNN：对抗埃博拉病毒药ZMapp的几大疑问】
18. ISIS-APOCIIIRx里程碑事件: III期临床
里程碑日期: 2014/8/28
公司/组织: Isis Pharmaceuticals
适应症: 乳糜微粒血症综合征（Chylomicronemia syndrome）
国家/地区:
备注: 家族性高乳糜微粒血症综合征的治疗；皮下。相关阅读：【Isis药物ISIS-APOCIIIRx或取得重大成功】
19. 月桂酰阿立哌唑 （Aripiprazole lauroxil）里程碑事件: 申请新药上市许可（NDA Filed）
里程碑日期: 2014/8/25
公司/组织: Alkermes
适应症: 精神分裂症
国家/地区: 美国
备注: 注射剂，每月一次，随时可以使用（ ready-to-use）；肌注
20. 依库珠单抗（Eculizumab）里程碑事件: II/III期临床
里程碑日期: 2014/8/25
公司/组织: Alexion Pharmaceuticals
适应症: 移植肾功能延迟（Delayed Graft Function）
国家/地区:
备注: 用于肾移植患者移植肾功能延迟恢复(DGF)的预防，静脉。该药物在今年先后获得FDA和欧盟授予的孤儿药资格。【预防肾功能延迟恢复新药Soliris获FDA孤儿药资格】；【欧盟授予Alexion公司Soliris孤儿药地位】
21. NFkB的诱饵寡核苷酸（NFkB decoy oligo）里程碑事件: III期临床
里程碑日期: 2014/8/25
公司/组织: AnGes
适应症: 皮炎，特应性（Dermatitis, atopic）
国家/地区: 日本
备注: 软膏；外敷
22. 6-Methoxyethylamino-Numonafide里程碑事件: 许可选择权协议（License option agreement）
里程碑日期: 2014/8/26
相关药物结构：
公司/组织: Panther Biotechnology,西北大学（Northwestern University）
适应症: 癌症
国家/地区:
备注: Panther Biotechnology和西北大学达成合作协议
23. E-7040里程碑事件: 注册
里程碑日期: 2014/8/28
公司/组织: 赛生公司（SciClone）
适应症: 肝癌（肝细胞癌）
国家/地区: 中国
备注: 肝癌患者的经导管动脉栓塞术; 动脉注射。该药物于2014年2月4日在由卫材申请在日本上市。
24. 利多卡因/丙胺卡因（Lidocaine/prilocaine）里程碑事件: 预注册
里程碑日期: 2014/8/28
公司/组织: 佐藤制药（Sato Pharmaceutical）
适应症: 麻醉（Anesthesia）
国家/地区: 日本
备注: 用于因血管瘤或痣使用激光放射治疗的儿童患者缓解疼痛；霜；局部
25. Evolocumab里程碑事件: 申请生物制品许可（BLA Filed）
里程碑日期: 2014/8/28
公司/组织: 安进（Amgen）
适应症: 高胆固醇血症（Hypercholesterolemia）
国家/地区: 美国
备注: 【安进向FDA提交降胆固醇药Evolocumab生物制剂许可申请】8月28日，安进宣布向美国FDA提交其Evolocumab的生物制剂许可申请(BLA)，寻求批准这款药物用于高胆固醇治疗。Evolocumab是一款试验性的全人源单克隆抗体，它可抑制前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9），PCSK9是一种降低肝脏从血液移除低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的蛋白，LDL-C又称“坏”胆固醇。
26. 双氯芬酸钠（Diclofenac sodium）里程碑事件: 补充新药申请通过（sNDA Approved）
里程碑日期: 2014/8/25
相关药物结构：
公司/组织: 伊洛制药（Iroko Pharmaceuticals）
适应症: 疼痛，骨关节炎（Pain, osteoarthritis）
国家/地区: 美国
备注: 骨关节炎疼痛管理；胶囊，18日和35毫克；使用iCeutica的SoluMatrix技术
27. BioChaperone PDGF-BB里程碑事件: III期临床
里程碑日期: 2014/8/25
公司/组织: Adocia
适应症: 溃疡足，糖尿病（Ulcer foot, diabetic）
国家/地区: 印度
备注: 喷雾；局部
28. Tozadenant里程碑事件: 协议中止（License agreement terminated）
里程碑日期: 2014/8/28
相关药物结构：
公司/组织: Biotie Therapies,UCB Pharma
适应症:
国家/地区: 全球
备注: Biotie Therapies与UCB Pharma中止了在该药物上达成的协议
(by 浮米网)
|手机版|药群论坛
( 蜀ICP备15007902号 )
收藏
支持
反对