2014-8-27国际新药信息汇总

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1、一种药物起到联合用药效果 HIV-1型病毒感染药物Triumeq上市

                               
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发布日期：2014-08-27  来源：cphi  

2014年8月22日，ViiV医药保健公司宣称：当天美国食品药品监督管理局FDA批准其开发的Triumeq作为治疗HIV-1型病毒感染药物上市。

                               
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美批准抗HIV药物Triumeq上市

2014年8月22日，ViiV医药保健公司宣称：当天美国食品药品监督管理局批准其开发的Triumeq作为治疗HIV-1型病毒感染药物上市。Triumeq是ViiV医药保健公司开发的首个以dolutegravir为基础的固定剂量复方单片制剂，由abacavir（600mg）、dolutegravir（50mg）和lamivudine（300mg）组成的，为HIV感染患者提供了一种整合酶链转移抑制剂（dolutegravir）和核苷类逆转录酶抑制剂（abacavir和lamivudine）联用的单一药片给药方案。

Triumeq不推荐对Triumeq所含成份耐药或有耐药史的病人单独使用。另外有耐药相关整合酶或临床上怀疑对整合酶链转移抑制剂耐药的患者也不推荐使用，因为Triumeq中所含dolutegravir的剂量对此类人群偏低。在使用包含abacavir药物进行治疗以前，无论任何种族的患者都应该先接受HLA-B*5701等位基因的遗传标记物表达测试。含有abacavir的药物不能被用于携带有HLA-B*5701等位基因的患者。

ViiV医药保健公司CEO，Dominique Limet博士表示：“此次对Triumeq的批准为美国HIV感染患者首次提供了一种包含dolutegravir的单一片剂治疗方案。ViiV致力于为医生和HIV感染患者提供护理和新的治疗方案。我们很自豪的宣布这个里程碑式的消息，标志着我公司的第二个新药在美国通过批准。”

FDA此次批准主要基于以下两个临床实验的数据：

利用dolutegravir、abacavir和lamivudune三种药物治疗成年患者的III期临床研究数据；

对abacavir、dolutegravir和lamivudine混合片剂与三种药物分别制片的生物等效性研究对比

在III期临床研究中，与最常用的单片复方药物Atripla（包含efavirenz、emtricitabine和tenofovir）相比，dolutegravir、abacavir和lamivudine联合用药后，更多的病人体内检测不到HIV病毒（HIV-1 RNA

在为期96周的临床试验中，80%服用dolutegravir为基础的混合药物的受试者表现出病毒学上的抑制。相比之下，服用Atripla的受试者中只有72%表现出了病毒学上的抑制情况。服用dolutegravir为基础的混合药物的受试者中，2~4级治疗中不良反应出现率为2%或略高，其中失眠占3%、头痛2%、疲劳2%。

虽然Triumeq并不是第一个将三种药物混合制剂的产品，但它给药模式仍然让人眼前一亮。

众所周知，药物的治疗效果与病人服药的顺应性有很大关系。简单的说，单片药物、口服给药，同时尽量减少给药次数，更容易被病人接受的，更能减少病人由于没有按时或按剂量服药造成的治疗效果的削减，从而保证在疗程内病情得到缓解。Triumeq的方案就是将针对病毒侵染不同阶段的治疗药物整合在同一粒药片中。病人只需服用一种药物，就可以起到联合用药的效果。

其实很多慢性疾病由于抗药性和病发症的缘故，往往需要同时服用几种药物，每次一把药物一起服用，除了有可能对药物的吸收造成一定影响，同时更重要的是对病人心理会带来较大压力，降低病人顺应性。如果能针对不同病症或同一病症不同阶段的病人，开发套餐式的复方单片药物，则可以极大缓解上述情况的发生。

而且此类复方药物利用的均为已上市的成熟产品作为主要成份，完全可以保证安全有效。可以预期此类新药的审批程序也可以较快完成，极大的缩短研发周期，同时减低研发成本。如何利用现有药物组合，尤其是利用企业自身的拳头产品与其他相关药物整合成为套餐式的复方单片制剂，可能正是当前医药企业可以探索的一个极为高效的研发途径。

2、辉瑞和默克共同探索克唑替尼+pembrolizumab非小细胞肺癌联合用药

                               
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发布日期：2014-08-27  来源：streetinsider  

美国辉瑞8月26日宣布，公司将会和默克共同合作，探索克唑替尼和pembrolizumab联合用药在治疗晚期ALK-阳性非小细胞肺癌方面的疗效。

　　辉瑞称，此次联合用药的临床I期试验将会在2015年开始，主要由辉瑞负责。双方并未透露其他合作细节。

　　辉瑞的克唑替尼最早于2011年获得批准，用于治疗ALK变异的非小细胞肺癌，年度销售额达到4亿美元。而Pembrolizumab是由默克开发的一种新型PD-1试验性单抗，适应症为黑色素瘤。该药物有望近期在美国获批。

　　除了此项合作之外，辉瑞和默克还计划评估Pembrolizumab+阿西替尼联合用药以及Pembrolizumab+辉瑞新药PF-2566的联合用药。

Pfizer (PFE), Merck (MRK) to Collaborate on Pembrolizumab + Crizotinib for ALK-Positive NSCLC

Pfizer (NYSE: PFE) and Merck & Co. Inc. (NYSE: MRK) announced that they have entered into an agreement to explore the therapeutic potential of the combination of Pfizer’s crizotinib (XALKORI) with Merck’s investigational anti-PD-1 antibody pembrolizumab, in a Phase 1b clinical study evaluating the safety and tolerability of the combination in patients with ALK-positive advanced or metastatic non-small cell lung cancer (NSCLC). The financial terms of the agreement were not disclosed.

“This collaboration between Pfizer and Merck is just one example of the willingness of sponsors to work together in an effort to accelerate progress against some of the most difficult-to-treat cancers,” said Dr. Mace Rothenberg, senior vice president of Clinical Development and Medical Affairs and chief medical officer for Pfizer Oncology. “Understanding the effects of combining one drug, XALKORI, which inhibits an abnormally activated enzyme in patients with ALK-positive metastatic lung cancer, with the investigational drug, pembrolizumab, which harnesses the body’s immune system to fight cancer, is vital if we are to continue to advance the care of lung cancer patients.”

This multi-center, open-label clinical study is expected to begin in 2015. Pfizer will conduct the study.

“We are pleased to build upon our ongoing collaboration with Pfizer to evaluate potential combination regimens incorporating Merck’s investigational immunotherapy pembrolizumab,” said Dr. Eric Rubin, vice president, Oncology, Merck Research Laboratories. “Evidence from early studies of pembrolizumab monotherapy together with XALKORI’s proven targeted therapeutic approach provides the scientific rationale for evaluating this combination for the treatment of lung cancer.”

Both companies previously announced plans to evaluate the safety and efficacy of pembrolizumab in combination with Pfizer’s small molecule kinase inhibitor axitinib (INLYTA®) in patients with renal cell carcinoma. Separately, pembrolizumab plus Pfizer’s PF-05082566 (PF-2566), an investigational immuno-oncology agent that targets the human 4-1BB receptor, will be evaluated in multiple cancer types. These studies are expected to begin enrollment later this year.

3、盘点2014年被FDA和EMA认定的“孤儿药”

                               
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发布日期：2014-08-27  来源：39健康网  

孤儿药的市场到底有多大，开年至今，又有多少孤儿药已经通过美国食品药品管理局（FDA）或者欧洲药品管理局（EMA）的审批，接下来就让我们来了解一下，2014年那些被(FDA)和(EMA)认定的的孤儿药吧。

近日，一个名为“冰桶挑战”的慈善募捐风靡全球，引起了多国风云人物的追捧。在这股热潮的背后，是发起人对关注ALS患者的生存状况呼吁。“冰桶挑战”全称为“ALS冰桶挑战赛”，ALS即肌萎缩侧索硬化症，又称“渐冻症”。

挑战旨在让人们了解并体会“渐冻人”的感受，同时为其募款治病。这项慈善募捐的活动形式不仅成功地为患者筹集了资金，并且也唤起了人们对罕见病的关注。

数据显示，目前全球有3亿5000万的罕见病患者，罕见病多达8000多种，其中4000-5000种罕见病目前还没有相关的治疗药物，欧美每10个人中便有一个患有罕见病。而孤儿药也随着罕见病的备受关注而逐渐被认知，近年来某些治疗罕见疾病或生物机能紊乱的药物成为各大制药公司竞相追逐的新宠，不得不说，这与处方药在欧美市场销量的停滞不前有关。

                               
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OS2966：由OncoSynergy公司研发的实验性单抗药物，可有效对抗多种实体瘤，包括复发性和治耐药性胶质母细胞瘤。

ABT-414：目前正在评估治疗多形性胶质母细胞瘤，由艾伯维研发。

mocetinostat：是Mirati治疗公司研发的实验性药物，用于治疗弥漫性大B细胞淋巴癌。

ALN-AT3：采用了Alnylam制药专有的半乳糖胺共轭递送平台（GalNAc-siRNA平台）开发，能够通过皮下注射给药，用于治疗A型血友病和B型血友病。

Translarna：由PTC制药公司研发，用于5岁及以上无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）非卧床患者的治疗。

Soliris（依库珠单抗）：由Alexion制药公司研发的首创（first-in-class）的终端补体抑制剂，用于治疗重症肌无力。

Ryanodex（丹曲林钠）：Eagle制药研发用于治疗恶性高热的可注射悬液。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤儿药地位。

necuparanib（M402）：Momenta制药公司研发的新型抗肿瘤候选药物用于治疗胰腺癌的药物，是一种硫酸乙酰肝素类似物。

IMMU-132（antibody-drug conjugate，ADC）：ADCs是一类将抗癌制剂偶联于抗体的药物，与传统的治疗药物相比，ADCs能杀死肿瘤细胞，同时副作用较少，这也是该药获得的第二个孤儿药地位，由Immunomedics研发。

vatiquinone：该药是一种口服生物可利用小分子药物，属于苯醌类药物，目前正处于临床开发阶段，主要集中于遗传性线粒体疾病的治疗。由Edison制药公司研发。

Humira：用于治疗非感染性中、后或泛葡萄膜炎或慢性非感染性前葡萄膜炎。Humira是艾伯维的旗舰产品处方药，是全球首个获批的肿瘤坏死因子(TNF)-α全人源化单克隆抗体药，获批的适应症已达7个之多。

Volasertib：该药是一种实验性Polo样激酶（polo-like kinase，Plk）抑制剂，用于治疗急性髓性白血病（AML）。由勃林格殷格翰公司（BI）研发。

环丙沙星干粉吸入剂：由拜耳（Bayer）研发的，用于治疗囊性纤维化支气管扩张（NCFB）。

marizomib：是Triphase Accelerator公司旗下的新药，用于多发性骨髓瘤的治疗。

amatuximab：卫材旗下的单抗药物，用于治疗恶性间皮瘤。

感谢分享，辛苦