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[市场快讯] Paradigm 完成对罕见皮肤疾病治疗药物SD-101的全球权利收购

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13925117053 发表于 2023-11-24 10:37:58 | 只看该作者 回帖奖励 |倒序浏览 |阅读模式

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生物制药公司Paradigm Therapeutics Inc.宣布完成从Amicus Therapeutics收购SD-101的全球权利,SD-101是一种针对大疱性表皮松解症(EB)所有亚型的外用全身治疗药物。大疱性表皮松解症(Epidermolysis bullosa)是一种罕见的破坏性遗传疾病,会造成非常脆弱的皮肤,导致严重的皮肤水疱和开放性伤口,通常从出生时就开始出现。 目前还没有获得批准的疗法来治疗EB患者的全身,EB会影响许多儿童和成年人的一生。 主要的护理标准包括止痛、清洁和包扎开放性伤口以防止感染。 EB是一种慢性疾病,可能会使人毁容,在某些情况下甚至会致命。 EB有许多遗传和症状变异,但所有形式的EB都有一个共同的症状,即皮肤脆弱,有时轻微的摩擦或外伤就会导致皮肤起水泡和撕裂。
SD-101获得了美国食品和药物管理局(FDA)的罕见儿科疾病认定,可广泛用于EB的治疗。除了罕见儿科疾病认定外,SD-101还获得了FDA和欧盟委员会(EC)的孤儿药认定,并且是首个获得FDA突破性疗法认定的EB治疗方法。 Paradigm Therapeutics首席执行官Robert Ryan博士表示:"我们很高兴有机会继续开发SD-101,并与FDA讨论当前数据,以加快为所有EB亚型患者注册该疗法的进程。 治疗大疱性表皮松解症患者皮肤衰弱的新疗法需求巨大。 Paradigm Therapeutics团队将满怀**地工作,为患者提供一种新的疗法,应对这种无有效全身治疗方法的疾病。"
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