【百健艾迪A型血友病新药Eloctate获FDA批准】

2014-06-09 朗信医药信息

                               
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百健艾迪（Biogen Idec）6月6日宣布，Eloctate（抗血友病因子（重组），Fc融合蛋白）获FDA批准用于A型血有病儿童及成人患者，用于控制和预防出血事件、围术期（手术）管理和常规预防。Eloctate是首个长效重组A型血友病药物，每隔3-5天预防性输注，能够降低出血事件发生频率，并延长预防性输注的时间间隔。Eloctate的开发，旨在减少控制出血事件所需的注射次数。现有的凝血因子VIII产品，必须每周注射3~4次。

Eloctate建议的起始预防性治疗方案为50IU/kg，每4天一次。根据临床反应，该方案可在25-65IU/mg和每3-5天范围内进行调整。

Eloctate的获批，是基于III期A-LONG研究的数据。A-LONG是一项全球性、多中心III期临床研究，在A型血友病患者中开展，评价了rFVIIIFc的疗效及安全性。研究结果证明了rFVIIIFc在出血控制及预防、常规预防、围术期处理中的有效性，同时一般耐受性良好。研究中，注射1或2剂rFVIIIFc后，98%的出血能够得到有效控制。个性化及每周的预防性治疗方案，使年度平均出血事件发生率降到了个位数。研究中，没有患者对Eloctate产生抑制剂。

Eloctate的儿科适应症由III期Kids A-LONG研究的中期安全性和药代动力学数据支持，该研究在2-11岁儿科患者中开展，研究中，Eloctate耐受性良好，无抑制剂产生，循环半衰期数据与成人患者研究中的数据一致。

目前，Eloctate在其他国家和地区的监管审查正在进行中。百健艾迪计划在2014年7月将Eloctate推向市场。

关于Eloctate（rFVIII-Fc）：

Eloctate是首个具有延长的循环半衰期的重组凝血因子VIII产品，该药的适应症为：用于儿童和成人A型血友病患者出血事件的控制和预防，围术期管理和常规预防。Eloctate不适用于血管性血友病（von Willebrand disease）的治疗。Eloctate是通过将删除了B-结构域的凝血因子VIII与免疫球蛋白G亚类1——IgG1的Fc部位融合而获得，可利用一种天然存在的通路，延长药物在体内的时间。尽管Fc融合技术已使用超过15年，但百健艾迪是首个将其应用于血友病治疗的公司。

楼主辛苦，了解下