2、艾伯维抗癌药veliparib两项III期临床试验惨遭失败
生物制药公司艾伯维（AbbVie）近日宣布，其口服PARP抑制剂veliparib的两项III期临床研究均未达到主要终点。这两项研究分别评估了veliparib联合卡铂和紫杉醇化疗方案治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和三阴性乳腺癌（TNBC）的疗效和安全性。详细数据将在随后召开的医学会议或公开发表的学术期刊上公布。
“研究表明，PARP抑制剂可能在与DNA修复缺陷相关的癌症中发挥作用，例如具有BRCA突变的癌症。在这些临床试验中，我们想研究PARP抑制剂是否可以通过破坏癌细胞的修复来提高鳞状非小细胞肺癌和三阴性乳腺癌患者的化疗效果，“AbbVie肿瘤临床研究副总裁Gary Gordon博士说，“不幸的是，这些数据不支持在这些患者中使用veliparib联合化疗。”
AbbVie在血液肿瘤和实体肿瘤方面拥有强大的研发产品线，并在超过20种不同的肿瘤类型领域中开展200多项临床试验。AbbVie的肿瘤线中，目前已有三种药物在多个市场获批，三项研究进入临床试验最后阶段，以及二十多个项目正处于I期临床和临床前研究。
AbbVie研发执行副总裁和首席科学官Michael Severino表示：“我们有较为全面和创新的肿瘤研发产品线，特别是在市场存在巨大需求的情况下，将有助于开发血液恶性肿瘤和实体肿瘤领域有意义的治疗方案。”
3、阿斯利康肺癌靶向药物Tagrisso获美国和欧盟完全批准
英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）肺癌靶向抗癌药Tagrisso（omisertinib，40mg和80mg片剂）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会（EC）已授予Tagrisso 40mg和80mg片剂完全上市许可（full marketing authorization），作为一种每日一次的药物，用于局部晚期或转移性表皮生长因子受体（EGFR）T790M突变阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。在美国，Tagrisso于今年3月底获得了FDA的完全批准，并获得了中国食品和药品监督管理总局（CFDA）批准。
EC和FDA完全批准Tagrisso，是基于头对头III期临床研究AURA3的数据。该研究入组了419例既往接受EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗期间或治疗后病情进展的EGFR T790M突变阳性、局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，比较了Tagrisso 80mg每日一次相对于含铂双药化疗（顺铂-培美曲赛）的疗效和安全性。该研究在全球130多个网点开展，包括美国、加拿大、欧洲、中国、日本、韩国、澳大利亚。研究的主要终点是无进展生存期（PFS），次要终点包括总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DoR）、疾病控制率（DCR）、安全和健康相关生活质量（HRQoL）。
数据显示，与标准含铂双药化疗组相比，Tagrisso治疗组无进展生存期（PFS）实现统计学意义的显著延长（中位PFS：10.1个月 vs 4.4个月，HR=0.30，95%CI:0.23-0.41，p＜0.001）、疾病进展风险显著降低70%，达到了研究的主要终点。此外，与标准含铂双药化疗组相比，Tagrisso治疗组客观缓解率（ORR）也实现显著提高（71% vs 31%）。在入组研究时，34%的患者（144例）存在中枢神经系统（CNS）转移，在这些患者中，与标准含铂双药化疗相比，Tagrisso也显著延长了无进展生存期（中位PFS：8.5个月 vs 4.2个月，HR=0.32，95%CI:0.21,0.49），这一数据与此前在整个患者群体中开展的探索性亚组（中枢神经系统转移）分析结果一致。据估计，在NSCLC患者中，大约20%-30%会发生脑转移。安全性方面，Tagrisso治疗组最常见的不良反应为腹泻、皮疹、皮肤干燥、甲沟炎、口腔炎、瘙痒。警告和注意事项包括间质性肺疾病（ILD）、角膜炎、左室射血分数（LVEF）和QTc间期延长。
在全球范围内，肺癌是最常见的癌症类型，也是导致癌症死亡的主要原因。肺癌死亡病例约占全部癌症死亡病例的三分之一，超过了乳腺癌、前列腺癌、结直肠癌的总和。据估计，EGFR突变（EGFRm）存在于大约10%-15%的欧美NSCLC患者、30%-40%的亚洲NSCLC患者中。大部分EGFRm阳性NSCLC患者会因为一个名为T790M的继发突变（secondary mutation）而对现有的靶向疗法（EGFR-TKIs）产生耐药性，通常在治疗大约一年时间后病情复发，因此该领域对新的治疗选择存在着一个明确而迫切的医疗需求。
Tagrisso是第三代EGFR-TKI，旨在克服对该类药物中其他药物的耐药性，包括罗氏/安斯泰来年销20亿美元的厄洛替尼、阿斯利康的吉非替尼、勃林格殷格翰的阿法替尼。在美国和欧盟，Tagrisso分别于2015年11月和2016年2月获FDA和EC加速批准，成为首个获批上市用于经EGFR-TKI治疗期间或治疗后病情进展的T790M突变阳性NSCLC的药物。
中国是肺癌大国
目前，中国已成为全球第一肺癌大国，每年大约有60万人死于肺癌。据估计，大约30%-40%的亚洲NSCLC患者在确诊时携带EGFR突变，高达2/3的患者在接受当前已上市EGFR-TKI治疗后病情进展产生T790M耐药突变，治疗选择十分有限。Tagrisso将为这类患者提供一种重要的治疗选择，该药可同时靶向参与肿瘤发生的EGFR激活敏感突变及T790M耐药突变，后者使肿瘤对当前的EGFR-TKI药物产生抵抗。
值得一提的是，Tagrisso是阿斯利康管线中首个通过CFDA的优先审查通道批准的药物。中国的EGFR突变率在全世界最高；此次CFDA批准Tagrisso将为阿斯利康提供一个巨大的机遇，为中国广大肺癌患者群体带来一种突破性的治疗药物。
需要指出的是，肺癌患者在接受Tagrisso治疗之前，需要采用一种经过验证的检测方法对来源于患者肿瘤组织样本的肿瘤DNA或来源于患者血浆样品的循环肿瘤DNA（ctDNA）进行检测，确认其肿瘤EGFR T790M的突变状态。
原文检索
《Tagrisso receives full approval in the EU》
4、盘点：世界上最昂贵的10款药
近年来，孤儿药的研发热情上涨，但是围绕其药价高昂的问题越发明显。日前，美国再保险集团（Reinsurance Group of America）推出一份榜单，盘点了世界上10款最昂贵的药物，它们都属于孤儿药。
当百健（Biogen）宣布旗下最新一款罕见病新药Spinraza（治疗脊髓性肌萎缩）的定价为75万美元（这是治疗第一年的价格，随后为37.5万美元）时，这一2017年备受瞩目的新药顿时饱受争议，围绕其高价的批评之声不断，甚至于导致公司股价下跌。百健发言人Matt Fearer告诉媒体，价格是经过慎重考虑的，而且，Spinraza的价格“与其他同类孤儿药价格相当”。
近年来，孤儿药的研发热情上涨，但是围绕其药价高昂的问题越发明显。日前，美国再保险集团（Reinsurance Group of America）推出一份榜单，盘点了世界上10款最昂贵的药物，它们都属于孤儿药。
Glybera：121万美元
公司：uniQure
适应症：脂蛋白脂酶缺乏遗传病（LPLD）
Glybera尚未在美国上市，在欧洲的定价超过100万美元，因而被戏称为“一针百万”。它是首个获批的基因治疗药物，掀起了投资界对基因替代治疗的追捧热潮。2012年，Glybera在欧盟获得了批准，推出之初预估将会迎来每年约5700万的峰值收入。但是，事实却并非如此，截止2016年5月，Glybera只售出一支。除了定价过高影响了其销售业绩之外，适应症过于罕见同样也大大限制了它的收益群体。（详细）
Ravicti：793,632美元
公司：Horizon Pharma
适应症：尿素循环障碍（UCD）
2015年，Horizon Pharma以11亿美元收购Hyperion Therapeutics，看中的正是这一款治疗尿素循环障碍的明星药物。自2012年上市以来，Ravicti的销售业绩不菲：2014年达到9540万美元，2016年上涨至1.51亿美元（远超2015年8700万美元）。今年，Hyperion计划推动Ravicti在欧洲的上市计划。2020年，Ravicti的FDA孤儿药专利将到期。
Lumizyme：626,400美元
公司：赛诺菲
适应症：庞贝氏症（Pompe disease）
庞贝氏症是一种溶酶体贮积病，由于患者体内酸性α-葡糖苷酶缺乏而导致糖原无法正常代谢而堆积在溶酶体中，最终导致严重的肌肉损伤。它的发病率为四万分之一，全球预计约有5千至1万名患者。
2011年，赛诺菲收购健赞（Genzyme）将Lumizyme及其姐妹药物Myozyme（首个治疗庞贝氏症药物）收入麾下。去年，这两款孤儿药销售额为7.25亿欧元。但是Myozyme已退出美国市场。
Carbaglu：585,408美元
公司：Recordati
适应症：高氨血症
高氨血症是一种罕见常染色体遗传病，因为患者缺乏N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏，导致体内血氨水平异常增高，从而引发永久性的中枢神经系统损伤。
2010年，Carbaglu在美国获批，并于2014年获得孤儿药资格。除了口服，Recordati还推出静脉注射版Carbaglu。EvaluatePharma预测，Carbaglu2016年的销售额为4800万美元。
Actimmune：572,292美元
公司：Horizon Pharma
适应症：恶性骨质疏松症和慢性肉芽肿病（CGD）
自2000年获批上市以来，Actimmune“几经转手”，这与其超50万的药价有很大关系。2012年，Vidara Therapeutics在私募的支持下以5500万美元的价格从InterMune公司购得Actimmune。据彭博社报道，随后两年Actimmune药价飙升434%。2014年，Horizon Pharma以6.66亿美元的高价“抓住”它。
2016年，Actimmune的销售业绩为1.04亿美元，相较于2015年1.07亿美元有轻微下降。全年12月，Actimmune治疗Friedreich's ataxia疾病的试验失败。
除了药价高昂，Actimmune之所以在药界具有神奇色彩还有一个原因：十年前，InterMune公司CEOScott Harkonen曾因为在一篇误导性新闻中发布不实言论而被软禁6个月。
除了上述前5名药，榜单中同样带有“高价药”标签的药物还包括：Alexion公司的Soliris，治疗非典型溶血性尿毒综合征，药价为409,500美元/年；百健的Alprolix，治疗B型血友病，定价为503,880美元/年；CSL Behring公司的Indelvion，适应症是B型血友病，药价为50万美元/年；BioMarin公司的 Naglzayme，治疗黏多糖贮积症Ⅳ型，药价为485,747美元；Spectrum Pharmaceuticals公司的Folotyn，治疗周围T细胞淋巴瘤，药价为450,540美元/年。
参考资料：
The world's most pricey drugs, from a $1.2M gene therapy to a $450K lymphoma med
5、百健 Spinraza 成欧洲首个治疗脊髓性肌萎缩症药物
由百健（Biogen）与合作伙伴 Ionis 制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物 Spinraza（nusinersen）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极意见，支持批准 Spinraza 用于脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的治疗。CHMP 通过加速审评程序对 Spinraza 进行了审查。加速审批程序是 EMA 的一种药品监管机制，旨在促进患者对药品的及早获取，以填补未获满足的医疗需求。具体而言，CHMP 推荐批准 Spinraza 用于 5q SMA 的治疗，这是 SMA 的最常见类型，约占全部 SMA 病例的 95%。欧盟委员会（EC）将参考 CHMP 的意见并在未来 2 - 3 个月内做出最终审查决定。如果获批，Spinraza 将成为欧洲市场首个治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物。
在美国，Spinraza 已于 2016 年 12 月底获 FDA 批准，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）儿科患者和成人患者的治疗。此次批准，使 Spinraza 成为美国市场首个也是唯一一个获批治疗 SMA 的药物。值得一提的是，监管方面，FDA 自收到 Spinraza 上市申请文件之后的 3 个月内便加速批准了该药，突显了该领域存在的严重未满足的巨大医疗需求。在美国和欧盟，Spinraza 均被授予了孤儿药地位；在美国，Spinraza 还获得了快车道地位和优先审查资格；在欧盟也收获了加速审批资格。目前，Spinraza 已在美国市场上市销售。
Spinraza 是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变 SMN2 基因的剪接，以增加全功能性 SMN 蛋白的生产；在临床研究中，Spinraza 治疗显著提高了 SMA 患者的运动机能。
SMA 是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病，该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病，对患者周身上下的肌肉都会造成侵害，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽。SMA 是 2 岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手，该病是一种相对常见的“罕见病”，在新生儿中的患病率为 1：6000-1:10000。
据相关报道，目前中国国内脊髓性肌萎缩症（SMA）患者人数大约 3 - 5 万人。
CHMP 支持批准 Spinraza 以及 FDA 批准 Spinraza，均基于 2 个关键对照研究 ENDEAR 和 CHERISH 的积极数据，这些研究涉及超过 170 例 SMA 患者；其中，ENDEAR 研究在婴幼儿期发病型 SMA（infantile-onset SMA）患者中开展，CHERISH 研究在晚发型 SMA（later-onset SMA）患者中开展，这 2 个研究的数据证实，与不治疗相比，Spinraza 治疗表现出临床意义的疗效和良好的安全性。具体如下：
（1）ENDEAR 研究中，与未接受治疗的患者相比，接受 Spinraza 治疗的婴儿期发病型 SMA 患者（最有可能发展为 1 型 SMA）在运动机能方面表现出统计学意义的显著改善包括踢腿、头部控制、滚动、坐立和爬行，同时死亡或永久通气治疗风险表现出统计学意义的显著降低。
（2）CHERISH 研究中，采用 Hammersmith 运动功能评分量表（HFMSE）进行评价，与未接受治疗的患者相比，接受 Spinraza 治疗的迟发型 SMA 患者（最有可能发展为 2 型或 3 型 SMA）运动机能也表现出统计学和临床意义的显著改善。
（3）在症状前（pre-symptomatic）和有症状（symptomatic）个体中开展的开放标签数据与上述 2 个关键研究的结果一致。安全性方面，这些研究中，Spinraza 表现出了良好的安全性。
Spinraza 通过鞘内注射（intrathecal injection）给药，将药物直接递送至脊髓周围的脑脊液（CSF）中。在 SMA 患者中，SMN 蛋白水平不足导致脊髓运动神经元功能退化。由于递送药物涉及腰椎穿刺术，因此存在一定的不良事件风险，如头痛、腰痛和呕吐。此外，在反义寡核苷酸给药后，已观察到了一些凝血功能异常和血小板减少症以及肾脏毒性。
【行业信息】
1、索元生物获得抗抑郁症在研新药全球授权
抑郁症在研新药Liafensine的最初研发者是美国全资子公司Denovo Biopharma从美国AMRI公司(NASDAQ:AMRI)。2011年，AMRI将产品授权给国际著名药企施贵宝。Liafensine是5-羟色胺、去甲肾上腺素和多巴胺再摄取抑制剂(SNDRI)，是已进入临床IIb期的全球首创新药。
日前，从事精准医疗新药研发的领军企业索元生物医药(杭州)有限公司宣布其所属的美国全资子公司Denovo Biopharma从美国AMRI公司(NASDAQ:AMRI)获得抗抑郁症在研新药Liafensine的全球授权。索元此次收购获得了Liafensine在全球的研发、生产及销售权利。Liafensine也成为索元研发管线中的第三个临床后期的全球首创新药(First in Class)。
而在施贵宝发起的多个针对耐药性抑郁症的临床试验中，Liafensine均显示良好的耐受性，未出现由于不良反应导致的停药，然而与现有药物相比，在未细分人群中未显示显著疗效。
索元生物董事长罗文博士表示：“耐药性抑郁症目前没有药效显著的治疗手段，我们感谢AMRI和施贵宝的研发人员为治疗这一重大疾病多年来在Liafensine上所做的努力及所获得的大量宝贵的临床数据。我们将利用索元在特有的生物标记物平台来分析已有的临床样本及数据，开发出和Liafensine疗效相关的生物标记物 。希望用精准医疗的手段推进Liafensine的开发，为这一未满足的临床需求提供有效的治疗方案，帮助到更多抑郁症病人。”
索元生物首席商务官 Robert Little先生谈到：“Liafensine(DB104)是索元通过自己独创的新药研发模式引进的第三个临床后期全球首创新药。索元在此前收购的肿瘤新药DB102 (enzastaurin) 项目中已成功发现生物标记物，并将于今年开始DB102的国际III期临床试验。我们将会继续收购适合的临床后期产品，依托索元全球独特的精准医疗新药研发模式，使它们焕发新生，实现药品价值再现，造福肿瘤、精神疾病等重大疾病的患者。”
2、昆明动物所发现二甲双胍抑制三阴乳腺癌干细胞新机制
近日，中国科学院昆明动物研究所陈策实课题组经过研究，进一步阐明了KLF5新的调控机制以及二甲双胍抑制三阴乳腺癌干细胞新机制，为临床上二甲双胍治疗三阴性乳腺癌提供了理论依据，为三阴性乳腺癌靶向药物的研发提供了新的靶点。该研究成果发表在《自然》子刊《细胞发现》（Cell Discovery）上。昆明动物所博士生时培果是文章第一作者，昆明动物所研究员陈策实是文章通讯作者。
乳腺癌是女性中发病率最高的一种癌症。尽管预防、诊断以及治疗上都有了极大的提高，但在女性肿瘤死亡率中仍排在前列。目前临床上，乳腺癌根据雌激素受体 (ER)、孕激素 (PR) 和人表皮生长因子受体2 (HER2) 表达情况，分成：Luminal A，Luminal B，HER2和三阴性乳腺癌（Triple Negative Breast Cancer, TNBC）等四种亚型，其中三阴性乳腺癌占15%左右。三阴性乳腺癌由于其具有很强的侵袭性和缺少可以靶向的药物，且具有非常高的异质性，是所有乳腺癌类型中预后最差的一种。
肿瘤干细胞也被称作肿瘤起始细胞，是肿瘤中具有自我更新能力并能产生异质性肿瘤细胞的一类细胞群。目前临床上常用的治疗方式对肿瘤干细胞不仅不能起到很好的杀伤效果，反而一定程度上富集了肿瘤干细胞，进而造成耐药和复发。三阴性乳腺癌中富含肿瘤干细胞，因此对三阴性乳腺癌干细胞进行深入研究，发现有效的靶向药物，才能很好地控制三阴性乳腺癌的发生发展。
陈策实课题组经过研究，发现治疗糖尿病的一线用药且毒副作用较小的化合物——二甲双胍可以降低ALDH阳性乳腺癌干细胞群以及抑制微球体形成能力。进一步通过肿瘤干细胞检测金标准，有限稀释体内成瘤实验发现，二甲双胍可以显著降低三阴性乳腺癌细胞在动物体内肿瘤形成和肿瘤增殖能力。说明二甲双胍可以抑制三阴性乳腺癌干细胞。
机制探究上，发现二甲双胍可以显著下调KLF5表达，而过表达KLF5，可以部分挽救二甲双胍对三阴性乳腺癌干细胞的降低。利用有限稀释体内成瘤实验发现，在三阴性乳腺癌细胞系中敲低KLF5可以显著降低体内成瘤，说明二甲双胍部分通过下调KLF5来抑制三阴性乳腺癌干细胞。进一步实验发现，二甲双胍通过抑制PKA活性，进而激活GSK3β，而活化的GSK3β直接磷酸化KLF5，磷酸化的KLF5进而被泛素——蛋白酶体系统降解。在三阴性乳腺癌临床样本中，利用免疫组化染色的方法发现PKA高度活化，p-GSK3β以及KLF5高表达，统计结果揭示PKA活化程度、p-GSK3β表达均与KLF5表达水平呈显著正相关性。
该研究得到国家自然科学基金等项目的支持。
3、首个氘代药物获批或引浪潮，国内外氘代药物研发企业略举一二
2017年4月3日，FDA正式批准了Teva公司的亨廷顿舞蹈症药物AUSTEDO，这是一种靶向VMAT-2的小分子口服抑制剂，而值得一提的是，这也是FDA批准的首个氘代药物。
所谓氘代，指的就是将药物活性分子集团中的氢替换成同位素氘，因其无毒无放射性，又比碳氢键稳定约6~9倍，可以封闭代谢位点而延长药物的半衰期，从而降低治疗剂量，同时又不影响药物的药理活性，而被认为是一种优良的修饰方法，也有观点认为是突破化合物专利和规避研发风险的有效方式。
D原子替换基团中的H原子
AUSTEDO的有效成分是infliximab-abda，也就是已上市的药物四苯喹嗪（infliximab）的氘代产物。该药物最初是由Auspex Pharmaceuticals这家以氘代药物研发为主线的药企研发的，后Auspex被Teva收购，该药也进入了Teva旗下。
Teva的产品研发管线
说到氘代药物，就不得不提到另一家专注于氘代药物研发的Concert Pharmaceuticals公司。利用其DCE平台和创新的药物开发方式，Concert公司已经开发出了一系列具有潜在优势的产品，包括治疗肺部疾病、囊性纤维化、中枢神经系统障碍以及自身免疫疾病和炎症性疾病的新型药物。
Concert的产品管线
其中CTP-656和CTP-543是公司的专有药物。CTP-656用于囊性纤维化的治疗，已经获得了FDA的孤儿药资格认定。2017年3月6日，公司已经与Vertex Pharmaceuticals签署了协议，该药将被Vertex收购；CTP-543用于治疗斑秃这种自身免疫疾病，其活性成分是对已经上市的ruxolitinib进行氘代修饰之后的产物。
AVP-786、JZP-386和CTP-730分别是与Avanir、Jazz Pharmaceuticals和Celgene合作开发的产品。
除了Auspex和Concert两家专注于氘代药物研发的公司之外，国外还有不少公司也涉足了氘代药物领域，比如武田制药的2型糖尿病药物Alogliptin benzoate、GSK的黑色素瘤药物Dabrafenib等。
国内也有部分企业涉足了氘代药物领域，本文将为大家举几个栗子：
1、苏州泽璟生物制药有限公司
泽璟制药是一家同时进行化学小分子新药和重组蛋白质大分子新药的研发和生产的企业，聚焦于国内市场，专注于抗肿瘤、血液疾病等领域的新药研发和生产，也被认为是全球第三大氘代药物公司。
泽璟制药现有的氘代药物产品线
公司的5个化药项目及其对应的氘代原研药分别是：
多纳非尼：索拉菲尼（拜耳）；
杰克替尼： JAK抑制剂Momelotinib（Giled）；
ZG0320：ALK抑制剂ceritinib（诺华）；
ZG0128：idelalisib（Gilead）；
ZG5216：obeticholic（Intercept）
根据火石创造HSMAP系统检索到的数据显示，泽璟制药目前已申请了50项专利。
泽璟制药部分专利
2、成都海创药业有限公司
海创药业团队拥有着扎实的化学合成能力，可以为药物研发各阶段提供高效的化学合成服务，其中就包括了氘代化合物等同位素标记化合物服务。
海创药业的产品线
HC-1119是用于治疗前列腺癌的雄激素受体拮抗剂，其活性成分是氘代恩杂鲁胺。恩杂鲁胺 (enzalutamide)被FDA批准用于治疗晚期转移性或复发的去势抵抗性前列腺癌患者，商品名为Xtandi，原研商是辉瑞。
2016年10月海思科制药与海创药业签订专利许可协议，获得了HC-1119的专利。
海创药业部分专利
除此之外，泰基鸿诺、正大天晴等企业也都有布局一些氘代药物。
总结：
事实上，氘代药物虽然成为了新药研发的一种捷径，本次AUSTEDO的获批或许又将掀起一波氘代药物专利申请的小高潮，但是其潜在的风险也是无法回避的话题。
由于同位素非常相近的性质，氘代药物是否能达到预期的效果是一件存在风险的事情，即使可以取得专利，一旦上市，仍然有可能面临原研商的诉讼，尽管目前还未有本类案例的出现，但从多个角度来讲，原研商更可能获得诉讼的胜利。因此氘代药物的研发，确实是一件风险与收益并存的选择，就像有人说的，要么赚翻，要么赔本。
4、FDA开足马力 2017年有望批准新药30个
精彩内容
[color= ]2016年，FDA仅批准了22个新分子实体(NMEs)和新生物药许可证申请(BLA)，是2010年以来的最低谷。2017年，FDA开足马力，迄今已批准了13个新药。
2016年，FDA仅批准了22个新分子实体(NMEs)和新生物药许可证申请(BLA)，是2010年以来的最低谷。
2017年，FDA希望能够得以恢复。新年伊始，FDA开足马力，迄今已批准了13个新药。
表1：FDA批准的新化学本体和生物药
（2017年4月16日前）
根据BioPharmCatalyst的数据，目标日期为2017年内FDA待审批的新药和生物制剂申请量超过20项，估计全年批准新药数不太可能超过30个。
表2：2017年FDA计划日程评审的新化学实体和生物药
如果FDA批准目标日期评审新药数的3/4，那么今年获准新药当为30个，与10年来平均水平（29.3个）相当。
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