导语：据美国FDA网站4月28日消息，诺华新药rydapt(midostaurin)正式获批，与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破！/ M) \- z7 j1 P' P# k
1 k7 [' k0 ?" Q8 w/ l4 S 2017年是医疗业内值得期待的一年，仅第一季度FDA就批准了12种新药，是去年的近半数，而截至5月15日，获批药物更是达到19种，rydapt便是其中颇具特色的一大重磅级药物。这款药物在研发过程中就获得了行业普遍关注，并收获了FDA颁发的突破性疗法认定、孤儿药资格与优先审评资格。 " f, o' b$ g; F5 l 1 p" d0 n. R' T! T 作用机制：/ R5 E* l' W$ ?2 |/ c0 {; i
, Q# Y% u: j, P6 p) x% @/ j, F rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用rydapt联合化疗进行治疗。2 G4 f2 O; X. ^9 v% V U1 C2 r& i
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适用范围：, T/ B0 b' W4 ]' r! F
5 f/ q! T& Q5 W) ?" v4 s/ A AML是一种骨髓性白细胞异常增殖的血癌，侵袭性极高，在美国约占癌症死亡人数的1.2%。其中有约17%～34%的AML患者存在FLT3基因突变，这类患者不仅病情进展速度更快，而且复发率更高，预后较差。% w" A5 ^4 B( Z; _' {
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在所有AML患者中，只有少数能够成功进行骨髓移植，而大多数不仅可能对化疗无反应而且会逐渐进展成复发或难治性AML，5年生存率极低。然而在过去的25年里，白血病在治疗上并没有出现明显进展，因此，对于FLT3基因突变的AML患者而言也一直没有更好的治疗方案。 ' i7 A G0 z% F( Q; V 6 b. s _1 [* e$ K5 n 临床试验： y, E" z( n- L$ ^0 G* a
, S7 K; G" H: Y8 Y5 A& s: s, w$ J rydapt用于AML的安全性及有效性在一项代号为RATIFY的随机试验中得到了研究与验证。该试验中，受试者为717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者。研究人员将其随机分成两组进行对照治疗，结果发现，接受rydapt联合化疗的小组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个月，具有统计学意义的显著改善。1 N- F9 ~ K2 V, j# E6 g
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常见不良反应： 3 \$ D& y- n0 P) d# n5 E; P* D2 P1 q2 p8 H
rydapt在AML治疗过程中的常见不良反应主要有：白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。 $ W' C B' Z3 \$ |7 C' [. v% s* S8 q6 F" g9 Z9 ^3 ~
警告及注意事项：( h" N. @; A3 U3 R# ]
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1、药物过敏：对米哚妥林及rydapt中其它成分过敏的患者不应使用；0 S3 u d f4 `. q, c5 ?4 ], V
2、胎儿毒性：rydapt可能会导致胎儿或新生儿受到伤害，孕妇或哺乳期妇女不应使用；/ E6 a) b" p' K! H+ {- c
3、肺部毒性：存在肺部损伤（肺毒性）迹象或症状的患者应停止使用。 W6 u. a0 w9 {$ q& ^& g& p5 N
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最后，值得一提的是，为了更好地诊断带有FLT3基因突变的患者，FDA还同步批准了InvivoscribeTechnologies研发的LeukoStratCDxFLT3突变检测方法，用于筛选患者的FLT3基因中的内部串联重复突变或酪氨酸激酶区域突变。另外，除AML之外，rydapt也被批准用于患有某些类型罕见血液障碍的成年患者的治疗，包括侵袭性系统性肥大细胞增生症（ASM）、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增生症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。9 A7 S" [$ I, k
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