FDA批准诺华CAR-T产品上市

美国时间7月12日，FDA肿瘤药物专家咨询委员会就诺华CAR-T产品Tisagenlecleucel（CTL-019）的BLA申请资料进行了讨论和投票表决，最终以的结果支持批准CTL-019上市。

CAR-T是一种新兴的肿瘤治疗方法，甚至是一种从未有过任何生产标准的肿瘤治疗药物，而CTL-019作为第一接受FDA专家审评的CAR-T药物，难免需要在很多未知领域说服各位评审专家，包括如何证明修饰后T细胞的纯度，如何确保修饰后的T细胞有效？如何确保生产过程中使用的vector不会带来二次癌症的发生，等等。

对于专家重点关注的部分生产质控和安全性问题，诺华公司代表也非常诚恳地表示现在还缺乏足够有效的数据来证明，但会考虑开展进一步研究并提供这方面的数据。

专家对CTL-019的意见还是非常客观合理的，认为CTL-019目前生产过程中的药物潜力检测和临床效力之间存在脱节，需要考虑更好地建立不同种类T细胞在生产过程中的表达情况与疗效之间的表征关系，要确保NT细胞、B细胞不会残留在修饰后的T细胞中，需要对生产过程进一步优化。但目前已经观察到了CTL-019强有力的临床获益数据，所以还是应该认真考虑给患者提供这样一种治疗机会。当然，从生产的角度，从安全监测和疗效监测的角度，诺华还有很多工作细化的空间。CAR-T是一个没有成功上市产品可以借鉴的药物研发领域，诺华作为先行者已经做了很多系统性工作，值得同行学习。综合专家的审评态度来看，CAR-T产品最关键的还是要有足够说服力的疗效。只要疗效足够强大，生产工艺、安全管理方面的问题可以逐步优化。如果没有足够的疗效，整个治疗方法就会被FDA质疑。所以，CAR-T疗法目前在血液肿瘤领域的上市前景要好于实体瘤。因为到目前为止，CAR-T在实体瘤领域观察到的疗效数据都没有血液肿瘤好。

CAR-T的上市之路并不平坦，JACR015的5例患者死亡让人心有余悸，不过CTL-019获得FDA专家委员会推荐批准一扫之前的阴霾，让这种细胞疗法的市场前景一片光明。

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