“建议政府有关部门能出台对新药创制的重大支持政策,在税收、专项资金支持、贷款等方面给予企业支持,鼓励企业在首仿、抢仿、一类、二类新药研发上加大投入,支持企业做大做强。”在2017年两会上,全国人大代表、辅仁药业集团有限公司董事长朱文臣提交了<关于加大创新药物研发支持力度的建议><关于加快解决血友病患者预防性治疗的建议><关于化学仿制药一致性评价的意见及建议><关于促进中药企业发展的几点建议>等多份议案。
全国人大代表、辅仁药业集团有限公司董事长 朱文臣
记者注意到,他的建议多数与创新有关。在他看来,“实施创新驱动战略不仅是一项国家战略,而且也是企业适应未来全球化竞争的必由之路。要提高国家综合竞争力,关键是提高我国产业的技术创新能力;要提高我国产业技术创新能力,关键是提高企业特别是各行业龙头企业的技术创新能力。”
创新需四大支柱
朱文臣在<关于加大创新药物研发支持力度的建议>中提出,医药行业是一个高科技、高投入、高风险的行业,据保守估算,即使开发一个化药3类仿制药也至少需投入1000万元以上,5年以上的开发周期,不批准率接近50%;现在平均发现一个新分子药物的成本高达26亿美元,且研发周期不低于十年,研发投入面临空前风险。对于现阶段大多数医药企业来说,承受新药研发的资金压力和投资风险都是十分巨大的。
因此,他建议,一是要做好顶层设计。新药研发涉及到多部委,需要国家层面进行顶层设计和战略规划,确保法律法规的系统性和一致性。
二是要加大基础研究。基础研究和药物发现阶段的成功,需要强大的人才储备、充足的科研资金、完善的技术交易市场和转化基础设施。国家在基础研究阶段投入比例低,且科研基金分配和考核机制有待完善,仍以学术机构和高校的专家为主,缺乏具有真正参与过新药研发的医药行业专家参与。技术转移体系不完善,政府资助的高校研究项目取得的知识产权转化收到行政干预,应鼓励高校和研究机构建立技术转移办公室,采取多种方式向企业转移科研成果。
三是要重视临床研究。目前医疗机构和医生从事临床研究的动力不足,建议改进考核和人事制度,提高医院和医生从事临床研究的积极性;建议放开临床试验机构GCP认证;临床试验过程监管不足;临床准入审批耗时长。
四是支付和采购。在基本医保框架下,建立完善的新药支付体系,加快医保目录更新的频率,并最终实现动态更新目录;推进地方谈判,扩大医保覆盖范围和深度。
鼓励重组凝血因子的自主研发
他还特别提交了一份<关于加快解决血友病患者预防性治疗的建议>,为何今年会把目光聚焦在此?朱文臣指出,“目前血友病的发病率约为1/10000,在男性中,血友病A的发病率约为1/5000,血友病B的发病率约为1/25000。血友病A较血友病B更常见,占血友病患者总数的80%-85%。据2015年世界血友病联盟调研数据显示,中国血友病患者约8-10万。但2015年我国大陆地区甲型血友病登记病例数为1.2万人,大部分患者并未得到正确、规范的治疗。”
什么原因?他了解到,主要有两个方面:一是我国凝血因子Ⅷ供给紧张,产量与实际需求差距较大,远不能满足患者人数及用药需求的增长。而供应紧张的原因在于采浆量低下,原料供应缺失,且实际生产企业较少;二是在于高昂的治疗费用。发达国家治疗重度血友病的费用是平均每人每年13.9万美元,保证生命的最小按需治疗费用是每人每年4.8万美元。在我国,尽管血源性凝血因子Ⅷ、重组人凝血因子Ⅷ均已被纳入医保目录,但由于血源性凝血因子来源紧张,且存在血源性病毒传染的风险,重组凝血因子Ⅷ在国际上是血友病治疗的第一选择。目前国内市场上的重组凝血因子Ⅷ均为进口产品,价格为血源性制品的两倍,且报销比例较低,报销范围仅限于严重出血时使用。
因此,他建议国家出台相应措施,加快解决血友病患者的用药需求。
1、继续鼓励重组凝血因子的国内自主研发。
血友病作为20种大病之一,已经受到国家和全社会的高度关注。为了保证我国血友病患者的治疗,在医药工业“十三五”发展规划中提出,应“推动具有重大需求的重组人白蛋白、基因重组凝血因子等产品的产业化”。在新药临床试验申请阶段,允许重组凝血因子产品进入优先审评审批通道,加快了国产重组凝血因子的上市进程,现有两家国内企业的重组凝血因子Ⅷ产品进入临床试验阶段。建议国家进一步鼓励此项政策,激励更多的国内企业进行重组凝血因子研发,进一步提升国产重组凝血因子的产量,造福于国内血友病患者。
2、进一步提高医保报销政策,促进血友病的预防治疗。
在发达国家,采用预防治疗,患者的生活水平和正常人相似。在国内,如果采用低剂量的预防治疗,每年每例患者多投入5-6万元即可实现低剂量预防治疗,出血次数降80%,生活质量达到于同龄人相仿的水平。目前,针对国内儿童血友病患者,已逐步采用预防治疗方案。但在预防治疗应用中,重组凝血因子存在报销限制,重组人凝血因子Ⅷ注射剂虽已进入乙类医保目录,但仅限无人血源Ⅷ因子情况下血友病人严重出血时使用,且报销比例较低。很多患者仍没有足够的经济实力来承担自费治疗,在一定程度上限制了重组产品的应用。因此建议国家取消对重组凝血因子Ⅷ的报销应用限制。
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