2017年3月9日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

2017年3月9日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事
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1、无痛采血，FDA批准一款可穿戴采血装置TAP100
静脉采血是现今临床常用的提取化验标本的常用方法之一，曾经有些人“一针见血”就恶心呕吐、小孩哭闹不停、甚至导致抽血后晕厥、局部淤血等严重症状。随着科学技术的发展，血检设备也得到了非常大的改善，最近，一款名叫TAP100的采血装置就像一个可穿戴计步器，悄悄地在腕臂上盖一个章，就完成了刺血过程，减少病人的疼痛感和对采血的恐惧感。
据多家外媒报道，位于美国马萨诸塞州的Seventh Sense Biosystems公司开发的一款核桃大小的便携式采血系统TAP100获得了美国FDA的首次批准上市，该产品仅需一个按钮便能快速且无痛地完成采血过程。
Jessica Wakefield试用TAP产品
一位来自该公司的雇员Jessica Wakefield试用了TAP这款产品，采血时，她将其带有微型针头的一面紧贴上臂，然后按下采血开关按钮。随后，一些排列整齐、睫毛大小的一次性微型针头便会迅速穿透皮肤表层，通过一种新型的微流收集技术以及真空压力获取表皮静脉毛细血管内的血液。一次可以收集100微升的血液量，集满后，TAP100系统就会发出提示，这时使用者便可脱掉该装置，完成一次采血。Jessica Wakefield说：“这一过程没有什么感觉，真的一点儿也不疼。”
Seventh Sense CEO Howard Weisman表示，“患者通过使用TAP100这款产品进行采集血液样本，其感受就好像在皮肤表面承受一点真空的压力，并且采集之后没有任何痕迹，这个过程只要两、三分钟即可。”
Weisman在Blitz胳膊上使用TAP100这款设备
Seventh Sense的CBO（chief business officer）Stuart Blitz表示，“TAP100这款产品的获批上市，我们表示十分高兴，这将意味着这款产品可用于比如医院、诊所、零售药房、实验室等的任何健康保健专业机构和场所，可被医护人员用于健康筛查、运动员监测和临床检验以及其它医疗诊断工作中。”
目前，每年用于诊断测试的采血有约10亿次，采血技术在多个渠道上都有强大的市场需求，Seventh Sense公司表示， FDA批准TAP100这款产品可用于医护人员在医疗保健机构采集毛细血管的血液用于糖化血红蛋白（HbA1c）的检测，这项指标一般用来监测糖尿病或糖尿病前期患者的血糖水平。而Seventh Sense公司希望未来TAP100能够被应用于家庭自我保健，并获得FDA的批准。
在开拓市场方面，Seventh Sense公司并没有把过多精力投入在把该产品融入疾病诊断的测试上，他们只专注于血液的收集。这一决定虽然削减了他们的野心，但是他们希望有别于 Theranos （一家不光彩的血液检测公司）。
公司计划使用该产品在连同其他血液测试方面申请并获得FDA的批准，如维生素D水平，监测跟踪-促甲状腺素水平，收集全面的新陈代谢水平等。这些额外的许可，需要经过与使用传统针管采集的血液样本进行比对，并且得到一致的分析结果。Blitz说：“去年5月，我们为了检测该产品对糖化血红蛋白（HbA1c）的检测分析，我们在美国东北部的三个临床点250名患者身上进行临床试验，并将最终的数据报告给FDA，这才获得了批准。”
Seventh Sense公司成立于2007年，该公司主要由来自麻省理工学院的Bob Langer教授和来自哈佛大学的R. Rox Anderson教授创办。该公司以这一创新的采血技术已经赢得了投资者的青睐，获得了包括Novartis, LabCorp, Polaris Partners, 和 Flagship Pioneering 在内的4000万美元的融资。
参考文献
《Seventh Sense Gets Initial FDA Clearance for Simple Blood-Draw Device》
《Taking the fear out of a blood test》
2、慢性肝病新药 Ocaliva 获 NICE 支持
近日，NICE 同意了 Intercept 公司 Ocaliva 药物，作为慢性肝病原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者常规治疗药物，并将其纳入了国家医疗保障系统。
该病为自身免疫性疾病，较为罕见。大约每 1000 名年龄在 40 岁以上的妇女中有 1 人罹患这种疾病。该病也是英国妇女肝移植的主要原因。
Ocaliva（obeticholic acid）对那些当前治疗不完全响应或不耐受，并且仍然处于其疾病进展为肝硬化、肝移植或死亡的风险中的患者来说，无疑是一种新的治疗选择。
该药物是法尼醇 X 受体（FXR）的高度选择性激动剂，FXR 可以在肝和肠中表达，进而发挥调节胆汁酸、炎症、纤维化和代谢途径。
在关键的 III 期临床试验中，Ocaliva 联合 UDCA 治疗的试验组中的近一半患者（46%）实现了血清碱性磷酸酶（ALP）显着降低的主要终点。77%的患者在 12 个月时 ALP 降低超过 15%，而单独使用 UDCA 的患者的数据为 29%。
该药物之前仅获得了欧盟监管机构的批准（2016 年 12 月），这也使得欧盟国内的患者 20 年来获得了一种新的治疗方案。公司表示，该药物解决了一个极为重要的、未满足的临床需求，因为高达 40%的患者可能对 UDCA 效果欠佳。
Intercept 国际总裁 Lisa Bright 表示，“NICE 的这一非常快速的决定是迄今为止对罕见病最快的批准流程之一，Ocaliva 的科学创新、临床价值和成本效益也得到了重要肯定。”
PBC 基金会也表示了对该消息的赞同。英国 PBC 集团主任 David Jones 教授指出：“该药物的准入对于 PBC 患者来说是一个非常重要的，也是患者、科学家、医生，行业和监管机构共同努力发挥作用的一个很好的例子。
“重要的是，Ocaliva 在英国制造并出口到世界各地，所以英国所做的是在带领全球并使全球人民收益。”
国立临床研究基础设施健康研究办公室（NOCRI）执行董事 Mark Samuels 补充道：“Ocaliva 的发展和快速批准是英国生命科学领域的一个重要成功案例。我们看到，与行业和 PBC 社区密切合作为 PBC 患者提供了突破性成果。政府的工业战略是一个明确的承诺投资研究和开发，Ocaliva 展示英国的潜力，也为当前高度未满足临床需求的患者及时提供新的治疗方案。”
文章来源：NICE backs new treatment for chronic liver disease

3、默沙东抗病毒新药 letermovir III 期获成功
美国制药巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布，抗病毒药物 letermovir（MK-8228）在关键性 III 期临床研究达到了主要疗效终点。该研究是一项全球性、多中心、随机、安慰剂对照研究，在巨细胞病毒（CMV）血清学阳性的异基因造血干细胞移植（HSCT，也被称为骨髓移植 [BMT]）成人受者（18 岁及以上）中开展，调查了 letermovir 预防临床意义的巨细胞病毒感染的疗效和安全性。
该项研究中，在为期 5 天的随机化分组时间内，检测不到血浆 CMV DNA 的 CMV 血清学阳性 HSCT 成人受者才有资格入组研究。研究中，患者以 2：1 的比例随机分配至接受 letermovir 或安慰剂治疗，每日给药一次，或作为口服片剂或静脉注射制剂。letermovir 给药剂量为：同时接受环孢素 A 的移植受者每日给药 letermovir 240 毫克，而未接受环孢素 A 的移植受者每日给药 letermovir 480 毫克；给药时间最早从 HSCT 移植当天开始，最晚不超过移植后 28 天，持续给药至移植后大约 100 天（14 周）。主要疗效指标为移植后 24 周内出现临床意义的巨细胞病毒感染的患者比例。
数据显示，与安慰剂组相比，letermovir 治疗组有显著更低比例的患者在移植后 24 周内出现临床意义的 CMV 感染（37.5%[n=122/325] vs 60.6%[n=103/170]；治疗差异：-23.5%[95%CI:-32.5，-14.6]；单侧检验 p＜0.0001），达到了主要疗效终点。此外，letermovir 预防性治疗与移植后 24 周内更低的全因死亡率相关（9.8%[n=32/325] vs 15.9%[n=27/170]；log-rank 检验 p =0.0317）。该研究的更多细节详见 www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02137772。
根据这些结果，默沙东已计划在 2017 年度向美国和欧盟提交 letermovir 的上市申请。目前，在临床上，高危异基因造血干细胞移植受者群体中，对预防 CMV 感染方面存在着巨大的未获满足的医疗需求，letermovir 有望为这一群体提供一种重要的治疗选择。
letermovir 是一种实验性抗病毒药物，每日给药一次，目前正开发用于预防巨细胞病毒（CMV）感染。该药属于一类新的非核苷类 CMV 抑制剂（3,4- 二氢喹唑啉），通过靶向病毒终止酶（terminase）复合物抑制病毒的复制。
之前，美国食品和药物管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）及日本劳动卫生福利部（MHLW）均已授予 letermovir 孤儿药地位，用于高危群体预防巨细胞病毒感染及疾病。此外，FDA 也已授予 letermovir 快车道地位。根据 2012 年签订的协议，默沙东通过旗下子公司从 AiCuris GmbH 公司（www.aicuris.com）收购了 letermovir 的全球开发及商业化权利。
关于巨细胞病毒（CMV）感染：
巨细胞病毒（CMV）在人类中广泛流传，在免疫不全或免疫缺陷的情况下（如移植受者），可能导致严重危及生命的感染。CMV 感染的特征是发热、白细胞减少（leukopenia，白细胞计数非常低）和血小板减少（thrombocytopenia，血小板数量非常低），同时伴有或不伴有器官功能障碍。在高危移植受者中，目前采取 2 种主要的策略用于预防巨细胞病毒感染：（1）用抗 CMV 药物进行预防性治疗（prophylaxis），（2）监测并先发治疗（pre-emptive therapy，又称抢先治疗）。

4、强生Darzalex新适应证获得CHMP支持
近日，欧洲药品管理局下属的人用药物产品委员会（CHMP）宣布支持Darzalex（daratumumab）与两种标准治疗方案联合用于已经接受过至少一种治疗的成人多发性骨髓瘤患者。
强生公司的首个抗CD38抗体去年5月在欧盟获得有条件批准作为单一疗法，用于已经尝试过两种标准疗法的患者，包括Celgene的Revlimid（来那度胺）组合地塞米松，以及武田的Velcade（硼替佐米）组合地塞米松。
Darzalex的新适应证已在美国获得批准，一些分析师预测，如果成功得到欧盟批准，该药物在未来五年的销售额将近50亿美元，即使多发性骨髓瘤市场竞争越发激烈。
武田制药的口服活性蛋白酶体抑制剂Ninlaro（ixazomib），诺华的HDAC抑制剂Farydak（panobinostat）和百时美施贵宝的SLAMF7抑制剂Empliciti（elotuzumab）目前正在抢占Darzalex的市场份额。但强生的药物有一个好的开端，去年销售5.72亿美元超过了分析师的预测。
丹麦Vejle医院的Plesner表示，Daratumumab已经在高度难治的患者中证明了单药的疗效，他参与了用于提交监管机构评审的CASTOR和POLLUX临床试验，现在，与这些数据一致，与标准治疗方案联合使用用于接受过的患者其结果也是令人鼓舞的。
新产品预计将有助于推动全球多发性骨髓瘤治疗市场从2014年的89亿美元上升到2023年估计约224亿美元，数据来自GlobalData。
在上周的会议上，CHMP对另外两个药物给予积极建议，即诺华Tafinlar（dabrafenib）和Mekinist（trametinib）用于治疗BRAF阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，如果经EMA批准，二者将是特异性地针对具有BRAFV600突变的NSCLC患者的首个靶向药物。
Tesaro对Varuby（罗勒平，一种口服物质P/神经激肽-1（NK-1）受体拮抗剂治疗化疗诱发的恶心和呕吐）提出了积极的意见，Shire的Natpara（甲状旁腺激素）对于用钙和维生素D的标准治疗不能充分控制的慢性甲状旁腺功能减退患者有效。

5、糖化单抗新药3期成功，造福慢性淋巴细胞白血病患者
TG Therapeutics宣布了3期GENUINE临床试验的优秀结果，使用TG-1101（ublituximab）联合ibrutinib 治疗先前经治高风险慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。该研究中，高风险被定义为具有以下任何一种或多种遗传学背景：染色体17p缺失、11q缺失或p53突变。
TG Therapeutics是一家专注于B细胞恶性肿瘤和自身免疫性疾病创新疗法的生物制药公司。目前，公司正在开发针对血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病的候选在研新药TG-1101（ublituximab），它是一种新型的糖工程化单克隆抗体，可靶向成熟B淋巴细胞上CD20抗原的一个特异性和独特性表位。
评估TG-1101加联合ibrutinib的功效和安全性的多中心、随机试验GENUINE达到其主要终点：与ibrutinib单药相比，治疗意向群体ITT（p=0.001）和被治群体（p<0.001）高危型慢性淋巴细胞性白血病患者的整体反应率（ORR）都有统计意义的显著改善。ITT人群包括所有126名随机化患者（TG-1101+ibrutinib组为64名，单独使用ibrutinib组为62名），而经治组则包括所有接受至少一剂研究药物的ITT患者（TG-1101+ibrutinib组为59名，ibrutinib单独臂为58个）。
所有反应使用iwCLL 2008指南通过独立盲法中心评价进行评估。根据iwCLL指南，应答者需要确认反应至少持续2个月。截至分析日期，每个分组都有应答者正在等待确认访问，这些访问计划在接下来的两个月内发生。在研究期间，偶尔（在组合组中小于3％）初始反应未能得到证实。研究的中位随访约12个月。
GENUINE研究旨在证明在高风险CLL中添加TG-1101的价值，最终显示了ORR的统计学显著改善，两个臂之间的可检测差异约为20％。臂之间的绝对差异约为30％，导致p值=0.001。
除了ORR外，在许多次要和额外功效测量中也观察到组合的优点，包括射线照相完全反应（CR）率、无进展生存期和反应时间。从安全的角度来看，该组合具有良好的耐受性，具有与最近在《British Journal of Hematology》中公布的2期研究一致安全性概况。该公司计划尽快与FDA会面，讨论提交加速审批的数据。
“TG-1101是一种高效的新一代糖工程化抗CD20单克隆抗体，我们相信今天的数据证明添加TG-1101到ibrutinib方案中增强了ibrutinib在先前经治高风险CLL患者的治疗效益。我们相信在组合治疗组中观察到的结果是非常令人信服的，该方案有可能成为治疗从其他疗法进展的高风险CLL患者的护理标准，”TG的执行主席兼首席执行官Michael S. Weiss先生说道：“我们相信可使用联合治疗来加速和加深预后不良高风险CLL患者的反应，这对于患者预后至关重要。我们期待在未来几个月内与FDA共享这些数据，讨论加快审批申请。最重要的是，我们要感谢参与这项重要研究的研究人员及其患者。”
参考资料：
[1] TG Therapeutics (TGTX) Rockets After Leukemia Drug Clears Hurdle in Late-Stage Study
[2] TG Therapeutics官方网站

6、FDA批准2017首款糖尿病复方药
糖尿病患者福音！近日，FDA批准了一款治疗2型糖尿病的新型复方药Qtern，结合饮食运动，用于改善血糖控制，适用人群是针对：既往加用过“达格列汀和/或沙格列汀”药物控制血糖仍不理想的患者。Qtern是美国FDA在2017年批准的首款糖尿病复方药，不过它先前于2016年7月在欧盟已获批上市。

糖尿病是一种复杂的慢性病，流行趋势越来越大，尤其是2型糖尿病，仅仅是美国就有接近3千万人患有2型糖尿病。大家可能都知道，糖尿病的管理，可通过合理饮食运动，结合必要的降糖药物，来最大限度控制病情发展。其中，控制和管理血糖水平至关重要。
由阿斯利康（AstraZeneca）申请上市的Qtern，是一种固定剂量复方单片，由“达格列净（dapagliflozin）10mg+沙格列汀（saxagliptin）5mg”复合而成。这两种复方组分都拥有新颖的互补降糖机制：达格列净为钠-葡萄糖协同转运体-2（sodium-glucose cotransporter-2，SGLT-2）抑制剂，可通过抑制肾脏葡萄糖重吸收促进尿液排泄的方式降糖，而沙格列汀为二肽基肽酶4(DPP-4)抑制剂，可抑制DDP-4的水解蛋白的功能，使得人体内一种有利降糖激素——胰高糖素样肽1(GLP-1)不被其分解，体内升高的GLP-1可通过刺激胰岛素、抑制升糖素、抑制胃排空和让胰岛细胞重生的方式来降低血糖。

Qtern使用方便，每日一次口服结合饮食运动，可以有效帮助改善血糖。本次FDA获批，是基于一项为期24周的多中心、双盲、安慰剂对照3期临床研究的数据，招募315名既往用过达格列净和二甲双胍（日剂量加量到≥1500mg）药物控制血糖仍未达标（反映血糖的指标HbA1c仍在7% ~10.5%的高位）的患者，附加使用沙格列汀治疗相比安慰剂，治疗24周的HbA1c自基线起的降幅更大（-0.5%对比-0.2%），降糖达标（HbA1c <7%）的患者比例更高（35.3%对比23.1%）。

阿斯利康全球药物开发部副总裁Elisabeth Bj&ouml;rk女士指出，2型糖尿病的发病率很高，接近大流行病的规模，Qtern的获批为2型糖尿病患者改善血糖控制，提供了一种可以每日一次口服给药的便利新选择。我们期待更多患者可以从中获益。

参考文献：
[1] AstraZeneca PLC (AZN) Release: FDA Approves Once-Daily QTERN (Dapagliflozin And Saxagliptin) Tablets For Adults With Type-2 Diabetes
[2] AstraZeneca官网
[3] FDA官网
[4] European Medicines Agency官网

7、中检院研究员岳秉飞：加快仿制药一致性评价 实现优质优价
　　中国经济网北京3月7日讯 今日，全国政协委员、中国食品药品检定研究院研究员岳秉飞做客中国经济网“中经两会之夜：健康产业和医疗体制改革”。
　　岳秉飞委员指出，今年国务院的《关于进一步改革完善药品生产流通使用政策的若干意见》，以及《"十三五"国家药品安全规划》，对药品审批流程提速、仿制药一致性评价、药品价格谈判提出了不少改革意见，但制度建设还需要时间检验。
　　在医疗体制改革当中，绕不开的话题是药品，尤其是药品审批体制改革。岳秉飞委员介绍，国务院出台的关于改善完善药品生产流通使用的政策意见中对这一问题阐述的十分详细。“大家呼声比较高的是加快创新药审批速度，仿制药一致性评价，药品招标采购和药品价格谈判。”
　　提高创新药审批速度，是医药产业普遍关心的问题，岳秉飞委员认为，创新药可以申请绿色通道来减少审批时程序，但程序可以简化，时间可以缩短，标准不可以降低。“事实上加快药品审批速度是有计划的，国家食药监局计划到今年年底把积压问题解决掉，不过我国药审中心只有600多人，美国FDA（美国食品药品监督管理局）人要多很多，所以目前我国审批速度没办法很快上去。”
　　针对仿制药一致性评价的问题，岳秉飞委员介绍到，目前相关文件要求2007年以前批准的289种仿制药，在2018年底之前都要进行一次性评价。“仿制药一致性评价，我们国家既是补课又是创新，美国、日本花了很长的时间才把这个工作做完，我们国家一直没有做这个工作，所以现在是时间紧任务重。仿制药评价的事往大了说还是供给侧改革的事，通过这个评价要把真正好的品种提上来，把质量不好的通过市场方式自然淘汰。”
　　岳秉飞委员指出，我国是仿制药大国，同一品种的药品有几十家生产企业，药品质量评价光靠理化分析是不够的，疗效是关键。“怎么看疗效？就是用标准制剂进行对比，疗效是一致或是相似的，这才有可能在药品采购和招标上寻找到优质药品，几千家药厂靠低价竞标，不是好的竞争方式。”
　　在药品招标采购问题上，国务院今年1月表示，明年全国范围内将限制药企和医院之间的发票数量，实行两票制，从生产企业到医院，减少中间经销商环节，真正实现优质优价。
岳秉飞委员认为由于目前药品招标多数是低价者中标，由于低于成本，企业没办法批量生产，没用产品供应医院里就用不上这种药品。“因此如果通过一致性评价，成绩好的药品价格就可以抬起来，招标上可能价格上不是最低的，但其他项分数高，企业更有积极性生产。”
　　另外，岳秉飞委员建议用量比较少、但临床上必需的药品，可以采用国家定点生产方式，保证医院的供应，也保证生产企业一定利润空间，通过价格谈判来保证药品供应保障体系。
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