中国将第一次成为全球研发1.1类新药的首发国！

来源：赛柏蓝  
日前，以推动医药领域各关键环节协同创新的“2016北京国际医学工程转化高峰论坛”在北京中关村医学工程转化中心隆重举行。此次高峰论坛由中国食品药品企业质量安全促进会、中关村医学工程转化中心和美国宾夕法尼亚大学医学转化中心共同主办，中国工程院院士桑国卫担任中方主席，美国科学院院士、MIT教授、博士Harvey F. Lodish担任外方主席


日前，以推动医药领域各关键环节协同创新的“2016北京国际医学工程转化高峰论坛”在北京中关村医学工程转化中心隆重举行。此次高峰论坛由中国食品药品企业质量安全促进会、中关村医学工程转化中心和美国宾夕法尼亚大学医学转化中心共同主办，中国工程院院士桑国卫担任中方主席，美国科学院院士、MIT教授、博士Harvey F. Lodish担任外方主席。国家食品药品监督管理总局副局长焦红、国家中医药管理局副局长于文明以及北京市食品药品监督管理局局长丛骆骆等领导出席会议并致辞。



近年来，国家层面在医药领域的创新性政策和举措频频出台，使创新药在中国市场率先上市从政策层面上具有了可行性。科学家努力借助前沿科学的深入研究，真正解决了从基础到临床的问题，这也正是本次高峰论坛倡导的主旨和探讨的方向。



作为本次峰会嘉宾，中国工程院院士、中华肾脏病学会主任委员陈香美教授被特聘为中国中关村医学工程转化中心科学家顾问。同时，她在主论坛上也提出了“转化医学的实质是理论与实际相结合，是基础与临床的整合”这一观点，并针对目前慢性肾脏病（CKD）的研究热点，以其最常见的并发症肾性贫血为例深入剖析了肾性贫血目前的治疗现状和发展趋势，并分享了国际上最新的科研进展。全球首个用于治疗肾性贫血的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）已于中国进行了严格规范的I期、II期临床试验。她透露，该创新药目前正在中国进行Ⅲ期临床试验，进展已领先于欧美等其他国家,使该口服新药有望成为历史上第一次全球研发并率先在中国上市的1.1类新药。





慢性肾脏病已经成为我国重要的公共健康问题   



慢性肾脏病具有病因复杂、症状隐匿、发病率高等特点，并伴随贫血、高血压等合并症。我国CKD患病率为成年人口的10.8%，患病人数约为1.2亿，其中终末期肾病患者数为100-200万，其中有条件接受透析治疗的患者人数却仅有40万人左右。究其原因，很多患者由于经济压力无法得到透析治疗，因此陈院士在本次大会中也大力呼吁医保相关部门给予终末期肾病患者更大的关注和支持，使他们有条件接受透析治疗,让他们的生命得到延续。



肾性贫血是慢性肾病患者的隐形杀手



作为慢性肾脏病患者最主要的并发症之一，随着肾功能的减退，贫血的发生率逐渐升高，程度亦逐渐加重，98.2%透析患者合并贫血，52.1%非透析患者合并贫血, 是导致CKD患者死亡率过高的重要原因。根据全国血液透析登记系统（ Chinese National Renal Data System，CNRDS ）历年数据显示，目前我国肾性贫血治疗达标率相对较低。



肾性贫血不仅会引起体力不支等症状导致生活质量下降，还会增加心脑血管风险和死亡率。糖尿病肾病患者的贫血出现更早更严重，合并的心脑血管病变更严重，死亡率更高，对药物治疗纠正贫血的反应也较差。此外，肾性贫血还可能加速肾脏疾病的进展和增加透析风险，因此，肾性贫血如果不及时治疗，不仅会增加患者自身的经济负担，还会增加国家医保支出。



目前我国主流的治疗方案包括注射促红细胞生成素（以下简称“促红素”）和铁剂都存在诸多局限，因此陈院士在发言中表示非常期待一种治疗肾性贫血的创新药物来改善目前的现状。



创新使中国患者首次享受到全球最前沿的科学技术成果



近年来，精准治疗等已经成为了医疗行业的发展趋势。此次会议上，陈院士口中首创原研、首开先例、首发中国的用于治疗肾性贫血的口服新药，就是精准治疗的一个例证。它是通过模拟人体对低氧的生理反应，有效促进红细胞生成，与注射促红素相比，不仅可以有效提升血红蛋白水平，而且安全耐受。因此，该新药获得了国家食药监总局的认可，被认定为1.1类新药，享受国家创新药的相关快速审评审批政策，预计中国将是首个上市国家，甚至于早于美国等发达国家，中国患者将前所未有地享受到全球最前沿的科学技术成果。



一直以来，陈香美院士非常关注尿毒症患者的生存状况，并致力于改善目前中国慢性肾脏病治疗的现状，她在大会上呼吁“如果尿毒症的并发症，比如肾性贫血控制得当，就可以有效的改善疾病预后，降低住院率、而且大大提高患者的生存质量。因此希望相关部门给予患者更多的关注和支持，使低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）这类创新药物能够尽早上市，应用于临床并进入医保，最终使患者得到及时有效的治疗。”

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