2016年9月1日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

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时间飞逝明天又是周五了，看看今天有什么值得我们关注的

【好消息】
1、欧洲药物管理局（EMA）授予马赛替尼治疗ALS孤儿药地位
来源：中国罕见病网
ABScience公司是一个专注于蛋白激酶抑制剂研究、开发和市场化的制药公司，它于2016年8月8日宣布：欧洲药物管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）授予马赛替尼（Masitinib）治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，即卢伽雷氏症）孤儿药地位。
这项孤儿药的授予是一个重要的里程碑，因为它意味着COMP认为：根据正在进行的2/3期ALS临床试验的中期结果，马赛替尼结合利鲁唑治疗，能够产生超越利鲁唑单独治疗的显着益处。
事实上，EMA授予孤儿药地位的标准与FDA有所不同，而且非常严格，原因如下（可参考EMA/COMP/15893/2009 Final指南）：
1.根据EMA的规定，如果某种疾病已有获批（上市）的医药产品，那么开发商需要提供证据，表明寻求孤儿药地位的新医药产品有望为该病患者带来显着的益处；
2.在基于显着益处假设进行申请时，需要与已经获批的疗法进行比较；
3.为了遵循孤儿药法案的精神，即明确可以在开发过程的任何阶段进行孤儿药申请，“显着益处”将以授予阶段可获得的证据为基础。
由于利鲁唑已经获批治疗ALS，AB Science公司必须提供证据，表明与利鲁唑相比，马赛替尼将产生显着益处。同时，由于授予申请发生在进行中的2/3期ALS临床试验中期结果已获得的时候，COMP必须基于这一中期分析结果，考虑与利鲁唑相比，马赛替尼是否能够产生显着益处。
AB Science公司向COMP提供了来自进行中的2/3期ALS临床试验中期分析的数据。在此基础上，COMP建议授予马赛替尼孤儿药地位，意味着COMP认为马赛替尼存在超越现有疗法的显着益处。
AB Science公司首席执行官Alain Moussy说：“这项孤儿药地位的授予，是EMA计划在2016年9月接受条件性上市许可申请后，给予我们的更积极的里程碑”。
马赛替尼之前已经获得FDA治疗ALS的孤儿药地位。
关于孤儿药地位
欧盟孤儿药地位授予为治疗罕见的致命或慢性衰弱性疾病而开发的药物，这些疾病在欧盟的发病率低于5/10000。
欧盟的孤儿药地位能够为药物开发商提供一系列福利，包括减免费用的产品开发全方位的科学建议、直接进入上市许可的集中程序和获得某些财政激励的资格。如果产品获批上市，孤儿药地位还将提供批准后10年的销售排他期（如果在上市时仍保持孤儿药地位的话）。
关于马赛替尼
马赛替尼是一种新型口服给药的酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制一定数量的激酶，靶向免疫重要细胞肥大细胞和巨噬细胞。基于其独特的作用机制，马赛替尼可以被开发为适用于肿瘤、炎性疾病和某些中枢神经系统疾病的药物。
在肿瘤学中由于其免疫疗法效果，马赛替尼可能影响肿瘤患者的生存期（单独或与化疗结合）。通过作用于肥大细胞和小胶质细胞，并因而抑制炎症过程的激活，马赛替尼能对与某些炎性、中枢神经系统疾病和这些疾病退变相关的症状有效。
原文检索
《Masitinib Receives from European Medicines Agency (EMA)Orphan Drug Designation in the European Union for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)》

2、FDA授予TG Therapeutics公司2个药物孤儿药地位
2016年9月1日讯--美国食品和药物管理局（FDA）近日授予TG Therapeutics公司2款实验性药物孤儿药地位（orphan drug designation）。其一是TG-1101（ublituximab），这是一种糖基化的抗CD20单克隆抗体，开发用于视神经脊髓炎（NMO）、视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的治疗；其二是TGR-1202，这只一种口服新一代PI3Kδ抑制剂，开发用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）的治疗。TG Therapeutics公司的初步目标是实现在这些利基适应症的获批，之后是血液系统恶性肿瘤和自身免疫性疾病更庞大的市场。
视神经脊髓炎（NMO）与多发性硬化症密切相关，在美国讯在着巨大的医疗需求。TG Therapeutics公司已计划在今年9月份居心的欧洲多发性硬化症治疗及研究委员会（ECTRIMS）会议上公布目前正在推进的TG-1101治疗NMO的一项1b期临床研究数据。此外，该公司已计划在2017上半年推进TG-1101进入治疗多发性硬化症的关键临床研究，这是更大的一个治疗市场。
B细胞恶性肿瘤和自身免疫性疾病领域，TG Therapeutics公司的最终目标是TG-1101与已获批靶向抗癌药Imbruvica（ibrutinib）的组合疗法，以及TGR-1202治疗CLL和弥漫性大B细胞淋巴癌（DLBCL）。
目前，TG Therapeutics正与艾伯维继续推进TG-1101与Imbruvica组合疗法治疗高危慢性淋巴细胞白血病（CLL）的III期临床研究（GENUINE）。在II期临床研究中，与Imbruvica相比，Imbruvica联合TG-1101治疗提高了总缓解率，同时加深了缓解程度。Imbruvica是一款突破性抗癌药，该药是一种首创的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过抑制肿瘤细胞复制和转移所需的BTK发挥抗癌作用，目前Imbruvica已获批用于一线治疗CLL。
目前，华尔街正在等待更多的数据。在华尔街股市，TG Therapeutics市值仅为3.5亿美元。尽管市值较小，但该公司却赢得了多个知名生物技术投资者的青睐，包括Fidelity Management、RA Capital Management和Baker B肉体和谁 Advisors。
原始出处：TG wraps up orphan tags for both its clinical candidates


3、FDA受理杰特贝林全球首个皮下预防性治疗药物CSL830上市申请，治疗遗传性血管性水肿（HAE）
2016年8月31日讯 /--杰特贝林（CSL Behring）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理该公司低容量皮下（subcutaneous，SC）注射剂型C1酯酶抑制剂（C1-INH）人替代疗法CSL830的生物制剂许可申请（BLA）。此次BLA，寻求批准CSL830作为一种预防性治疗药物，用于预防遗传性血管性水肿（hereditary angioedema，HAE）的发作。
遗传性血管性水肿（HAE）即补体 C1抑制因子（C1 inhibitor，C1-INH）缺乏症，是一种罕见的遗传性疾病，该病的发病率为1：10000-1：50000。HAE患者C1-INH基因存在缺陷，导致体内C1-INH蛋白缺失或功能障碍，该蛋白参与机体免疫系统对炎症的控制。
在临床上，遗传性血管性水肿（HAE）的特点是反复发作血管性水肿，典型发作表现为皮下、黏膜下水肿在24h内不断进展加重，之后在48～72h内可白行消退，水肿可发生在任何部位，主要受累部位为颜面部、四肢末端、外生殖器、上呼吸道黏膜及消化道黏膜。其中上呼吸道黏膜水肿（UAE）导致呼吸道阻塞，可引发窒息而危及生命。在未得到及时诊断和恰当治疗的UAE引发的窒息病例中死亡率高达30%～50%。鉴于HAE潜在致死风险，对这一疾病的预防性治疗就显得尤为重要。
CSL830是一种实验性、低容量、皮下注射剂型的预防性治疗药物，这是一种替代疗法，可替代C1-INH基因存在缺陷的患者体内缺失的或存在功能障碍的C1-INH蛋白，从而预防HAE的发作。CLS Behring表示，该公司自40年前首次报道C1-INH替代疗法可预防HAE以来，一直在致力于创新研究，旨在为全球的HAE群体提供先进的治疗选择。CSL830是该公司开发的全球首个皮下预防性治疗药物，将为HAE患者群体提供一种非常重要的新治疗选择。
原始出处：FDA Accepts CSL Behring’s Biologics License Application for First Subcutaneous Prophylactic Therapy to Prevent Hereditary Angioedema Attacks

【行业快讯】
1、下半年我国原料药进出口贸易走势或将回暖
在全球经济贸易仍处于深度调整期的背景下，作为医药外贸主力军的西药原料药进出口情况不容乐观。上半年，我国原料药进、出口贸易双双下滑，虽说上半年态势低迷，但有专家分析，今年下半年我国原料药进出口贸易将有所回暖，全年进出口额有望与2015年持平。
出口量增价减
上半年，我国原料药出口仍呈现量增价减的态势，出口量为409.71万吨，同比增长10.56%;出口均价为3.15美元/公斤，同比下跌11.52%。尽管国际市场对我国原料药的刚性需求依然存在，但出口均价的持续下滑拖累出口额出现小幅下跌。
从月度出口数据来看，上半年原料药量增价减的出口态势更为明显。除1月份出口规模同比略有下滑外，2——5月份我国原料药单月出口量均实现同比上涨，但上半年单月出口均价同比却全部下跌。在此作用下，单月出口金额除3月份、6月份在出口量显著上涨的拉动下保持了正增长，其他月份均出现负增长。
分析原料药出口均价持续下滑的主要原因，一是基础原料产品石油价格持续走低，原料成本有所下降;二是我国大宗原料药产能过剩问题犹存，内仗外打市场价格持续低迷;三是欧洲、印度等主要出口市场因经济低迷、货币大幅贬值购买力下降，客户采购不断压价;四是印度、南美等竞争对手货币大幅贬值，拉低市场价格。
尽管上半年原料药出口总体呈负增长，但细分品类表现各异。维生素类、大环内酯类、磺胺类原料药出口量价齐升，出口额增幅分别达14.51%、18.41%和13.71%;林可霉素类、氯霉素类、呼吸系统类、氨基酸类原料药出口尽管量增价减，但出口额仍维持了显著增长，增幅分别达31.48%、14.69%、7.41%和7.26%。与此同时，青霉素类、四环素类、氨基糖苷类、其他抗感染类原料药出口量价齐跌，出口额跌幅分别达20.02%、12.84%、11.34%和7.34%。
上半年，我国原料药出口格局依旧保持稳定，亚洲、欧洲、北美洲为主要出口市场，出口额累计占比高达89.15%。除欧洲市场微增2.71%外，亚洲市场下降2.81%，北美洲市场下降6.89%。此外，我国对其他新兴市场出口情况也不容乐观，对非洲市场出口额下降7.2%，对大洋洲市场下降4.6%，对拉丁美洲市场下降6.01%。除北美洲量价齐跌外，亚洲、欧洲、拉丁美洲、非洲、大洋洲均呈量增价跌态势。
就具体国别市场来看，上半年我国原料药共出口到186个国家和地区。印度仍为第一大出口贸易伙伴，市场占比达15.12%，我国对印度出口量虽同比增长10.57%，但出口均价同比却下跌了17.25%，导致出口额同比下滑了8.5%。美国作为第二大出口贸易伙伴，市场占比达12.19%。出乎意料的是，上半年我对美出口未能延续回暖势头，罕见出现量价齐跌的走势。但5月份以来对美出口量恢复增长，且目前主要对美出口企业反馈在手订单情况正常，预计下半年出口将有所好转。其他出口前十大贸易伙伴依次为日本、韩国、德国、荷兰、西班牙、意大利、巴西和印度尼西亚。除了对巴西出口额同比下跌6.84%外，对其他七大市场出口额均实现了增长。但除了日本和意大利实现出口量价小幅双升外，对其他六大市场出口均呈现量升价减的态势。
上半年，我国原料药出口经营队伍稳中有升，共有8306家企业参与原料药出口，比上年同期增加了369家。其中，作为原料药出口绝对主力的民营企业新增了408家，占比提高到80%，并且保持了良好的出口活力，出口额同比增长了4.15%，占比达59.43%;占比14%的三资企业出口额同比下降了8.79%;国有企业的出口活力和潜力进一步减退，仅剩532家国有企业经营原料药出口，比去年同期减少了44家，出口业绩同比下滑了12.82%。
进口量减价升
上半年，我国原料药进口呈现量减价升的态势，共进口72.03万吨，同比减少34.58%;进口均价为5.12美元/公斤，同比上涨31.89%。可见，进口额13.72%的同比降幅主要是进口需求下降造成的。
我国进口的原料药主要是跨国药企为在华生产的品牌原研药所配套的高端原料药。而在国内医保控费和药占比管理等新政实施的背景下，近年来在华跨国药企产品降价压力陡增，部分原研药、创新药的既往优势逐步减弱，销售业绩受到不小影响。此外，随着我国制药水平的不断提升，部分进口原料药实现本地化生产。上述因素均导致我国原料药的进口需求有所下降。
但从进口企业来看，不同企业的进口业绩不尽相同。上半年，我国有原料药进口业绩的企业共4841家，比上年同期增加了10家。在排名前十的进口企业中，通用电气药业、上海施贵宝、默克光电材料实现了进口量和进口额同比显著上涨;辉瑞制药、阿斯利康、德固赛、科园信海、拜耳则出现进口量不同程度地下滑，导致进口额随之下降;罗氏制药尽管进口量有所增长，但在进口均价显著下滑的作用下，进口额出现负增长;西安杨森进口量明显减少，但在进口均价大幅攀升的作用下，进口额保持了明显增长。
下半年走势或将回暖
当前国际经济形势愈加复杂严峻。上半年，从举世瞩目的英国“脱欧”公投到依然跳水的油价和变动无常的汇率，全球经济的不确定性持续增加。而下半年，全球货币氛围将进一步宽松，经济复苏步伐将继续放缓。在此背景下，我国原料药企业仍将面临国际市场需求不振、部分国家货币贬值削弱我竞争优势、国外贸易保护主义抬头等诸多外部问题和挑战。同时内部产能过剩问题犹存，环保、法规、人工等因素造成成本上涨进一步压缩企业利润，导致原料药尤其是大宗原料药企业生存和发展空间进一步受挤压。
但我们也看到，近年来我国原料药出口规模持续扩大，说明国际市场的刚性需求仍在，我国依旧保持了原料药生产和出口大国的地位。同时，近年来我国原料药企业在深化产业转型升级、优化调整出口产品方面做出了大量艰苦的尝试和努力，如加大高端市场国际认证、研发创新新品种、高端原料药合同订制等，已成为企业新的业绩增长点。此外，近期G20峰会将在杭州召开，受环保和夏季停限产检修等因素影响，部分原料药价格有望提高。
进口方面，中国已成为全球第二大医药消费市场，市场需求持续增长，国外众多企业纷纷瞄准中国市场，希望将疗效独特、显著、有竞争力的品种出口到中国，或实现本地化生产，这为原料药进口打下了持续增长的良好基础。另一方面，尽管受政策调整影响，外资药企原有盈利模式受到较大冲击，但大部分企业并未放弃中国市场，而是主动调整发展策略，通过谈判降价、渠道下沉、加快新药引进等方式积极应对。近期原料药进口需求下滑的状况将不会长久。


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