2016年8月30日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

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今天是周二，一起看看今天有什么值得关注的内容：

1、五类药物有望进入新医保目录：十个代表品种详解
今年下半年将启动新医保目录的品种遴选工作，此前笔者就新医保目录的几个焦点问题进行解析，探索新目录筛选的风向标。那么，哪些品种有可能进入新医保目录呢？
按照目前业内透露的信息，以下五类品种有较大可能进入新版医保目录。
NO.1 进入核心指南或临床路径的品种
【代表品种】重组人Ⅱ型肿瘤坏死因子受体抗体融合蛋白、地佐辛
医保目录非常重要的一个要求是满足临床需求，这预示着临床专家的观点对于能否进入目录非常重要。对于一些常见病用药，进入核心指南、专家共识或临床路径成为能否进入新医保目录的重要参考因素。
类风关一线用药
重组人Ⅱ型肿瘤坏死因子受体抗体融合蛋白
类风湿关节炎等一系列风湿免疫疾病是临床常见疾病，国内常规治疗普遍采用镇痛消炎的对症模式。而目前相关研究已经基本明确类风湿关节炎等风湿免疫疾病与多种免疫因子异常导致的自身免疫有密切关系，通过抑制TNF-α等免疫因子可大幅度降低疾病发展频次和严重程度。
抗TNF-α生物制剂已经成为欧美风湿免疫疾病的一线治疗药物，目前全球最畅销的十个药物就包括3个此类药物——依那西普、英夫利西单抗和阿达木单抗。由于价格和推广等因素，国内临床上抗TNF-α生物制剂的使用还不普遍，3个重磅产品尽管都进入中国，但由于价格过于高昂，使用受到限制。
尽管使用受到限制，但国内核心类风关治疗指南等重要用药指导都已经将抗TNF-α药物列为一线药物。相对于专利药的极高价格，国内已上市的依那西普的生物类似药——重组人Ⅱ型肿瘤坏死因子受体抗体融合蛋白在一定程度上满足了临床需求。2005年和2011年国内相继批准了中信国健的益赛普和上海赛金的强克这两个依那西普的生物类似药。相较于依那西普，生物类似药的价格仅为专利药的1/3左右，这使得在没有医保的情况下，一部分患者依然能承受该治疗费用。
不过，即便价格大幅降低，考虑到抗TNF-α生物制剂理论上需要长期维持治疗，如果持续用药一年，费用依然高达6万～7万元，这对不少家庭而言依然较为高昂。目前重组人Ⅱ型肿瘤坏死因子受体抗体融合蛋白仅进入了6个省市的地方医保目录，鉴于类风湿关节炎等风湿免疫疾病发病率高、致残率高，因此如果将重组人Ⅱ型肿瘤坏死因子受体抗体融合蛋白纳入医保，无疑对于患者而言有巨大价值。
进入核心指南的术后镇痛药
地佐辛
虽然国际上对地佐辛的临床价值有一定争议，但在中国，地佐辛作为术后镇痛用药的临床使用非常普遍。目前全国每年手术达数千万台，而且数量以每年10%以上的速度增长，这使得术后镇痛药物的需求非常巨大。
目前术后镇痛药依然以阿片类药物为主。而地佐辛相对于强阿片类药物，其安全性较高，与部分弱阿片类药物和非甾体抗炎药相比，其镇痛效价又较高。鉴于这些因素，地佐辛进入了《成人手术后疼痛处理共识》等指南和专家建议。
而从样本医院销售额来看，2015年地佐辛仅在样本医院销量就达到7.9亿元，占镇痛药市场近38%的份额，份额是排名第二的瑞芬太尼的3倍。
尽管地佐辛的销量巨大，但该品种尚未进入国家医保。虽然麻醉科等药物使用医生考虑医保因素较低，但每支过百元的价格依然给患者及家庭带来了巨大负担。如果能进入新版医保目录，无疑将降低国内患者手术的医疗负担。目前地佐辛进入了17个省市的地方医保目录。
NO.2 自主研发创新药
【代表品种】埃克替尼（凯美纳）、康柏西普（朗沐）
对于国产创新药的支持，不应简单停留在研发层面上，更为重要的是对临床使用的支持。随着国家对新药创制的支持越来越深入具体，业内人士普遍认为自主创新药的春天已经来临，本次新医保目录调整的自主创新药将获取先机。
“两弹一星”
埃克替尼
贝达的埃克替尼（凯美纳）在中国新药界无疑具有举足轻重的地位，该药曾被誉为堪比“两弹一星”的生物医药最重大创新之一。凯美纳的研发和临床研究都是国产化，贝达药业为中国带来第一个靶向小分子抗肿瘤药物的同时，也使得中国的顶尖癌症领域专家直接参与了这一全球药物的研究上市。
与国外进口的吉非替尼（易瑞沙）和厄洛替尼（特罗凯）类似，从机制上看，埃克替尼也属于EGFR-TKI。不过，相比于两个竞品，埃克替尼的定价明显更低，民族创新药的品牌加上低价的优势无疑为凯美纳快速上量提供了支撑。根据最新的贝达药业的招股说明书，凯美纳2015年销售额已经达到9亿元，距其提出的10亿元目标已经非常接近。
从样本医院数据库来看，凯美纳2015年销量同比增长36%，同期易瑞沙和特洛凯销量都有所降低，很显然凯美纳挤占了两个竞品的部分市场份额。
在2016年国家首轮药品价格谈判中，埃克替尼就表现了极大的降价诚意，54%的降幅使得其月治疗费用已降低到6000元左右，无疑又为该产品进入国家医保提供了强大支持。
眼科生物药新贵
康柏西普
在生物药领域，也有一个非常重要的创新药品种，那就是康弘的康柏西普眼用注射液（朗沐）。该药用于治疗年龄相关性黄斑变性等致盲性眼科用药，是中国首个获得WHO国际通用名的生物药。
尽管是年龄相关性黄斑变性这一疾病在中国的知晓率还较低，但在西方，该类疾病治疗用药市场发展迅速，其中与康柏西普机理相似的雷珠单抗和阿柏西普全球销售额都已经超过30亿美元，作为全球第三个上市的该类药物市场可期。
由于目前中国市场还处于成长期，加之眼底用注射剂成本较高，使得康柏西普目前每支的价格依然高达6000元以上，患者难以长期持续治疗。
但是，如果能通过进入医保扩展用药人群，降低药物成本，则可让更多国内患者享受国家新药创制政策带来的获益。
NO.3 通过国家降价的品种
【代表品种】吉非替尼（易瑞沙）、替诺福韦（韦瑞德）
第一个中国获批的EGFR-TKI靶向药
吉非替尼
吉非替尼（易瑞沙）是阿斯利康开发的针对非小细胞肺癌的靶向小分子抗肿瘤用药，该药最早于2002年获批上市，并于2005年获得中国批准。作为靶向抗癌药物，易瑞沙适用于EGFR突变的非小细胞肺癌。
作为第一个在中国获批的EGFR-TKI靶向药，易瑞沙通过在中国的多年推广，已经获得了巨大的市场规模，也使得大量肺癌患者存活期明显延长。易瑞沙在临床应用的最大问题是价格高昂，月治疗费用高达1.6万元，虽然慈善赠药计划降低了少部分患者的用药负担，但对于大部分患者而言，治疗费用过于高昂。
不过，今年易瑞沙的患者获得了一个好消息，该药作为首批的3个国家谈判降价品种之一大幅降价55%，这使得易瑞沙的用药负担大幅降低。而按照国家谈判计划，易瑞沙降价后非常有望进入新医保目录，这必将进一步减轻国内肺癌患者及其家庭的医疗负担。
乙肝特效药
替诺福韦
替诺福韦（韦瑞德）是吉利德的明星品种，在中国由GSK负责销售，该药是目前治疗艾滋病和乙肝的特效药，于2001年在FDA获批。该药2008年在中国批准用于HIV，而在中国更为关注的乙肝治疗市场，该药于2014年获批。
中国是乙肝大国，而核苷类药物长期处于一线治疗药物行列，但作为目前抗耐药性和转阴率最高的药物，替诺福韦的市场表现远不如预期，2015年韦瑞德样本医院销售额仅为2500万元，同期恩替卡韦样本医院销售额超过14亿元。由于上市较晚，加之定价太高和没有进入医保，这都阻碍了替诺福韦市场的增长。
本次国家价格谈判，GSK无疑是最具诚意的企业，替诺福韦在核心专利还有两年才到期的情况下直接将月治疗费用从1470元降低到490元，降幅达到67%。对比主要竞品恩替卡韦的价格，该药仿制药的月治疗费用在600元左右，而原研药博路定更高达900元左右，韦瑞德的价格不仅远低于竞品恩替卡韦原研药博路定（月费用900元左右），也低于恩替卡韦仿制药（月治疗费用600元左右）。如此幅度的降价，对于本次进入国家医保，无疑是GSK交出的最漂亮的报告。
NO.4 临床用量巨大的品种
【代表品种】复合辅酶（畅销药TOP20品种）、磷酸肌酸（畅销药TOP10品种）
根据IMS的数据，中国最畅销的20种药物中有近一半属于辅助用药。关于这些辅助用药是否应该进入医保，业内存在争议。
笔者的观点是，辅助用药最大的问题并不在于该不该进入医保：巨大的用量表明其占据了大量的医疗资金，如果没有医保的支持，患者及家属无疑面临巨大的压力，因此进入医保无疑减小了患者的压力；与此同时，既然进入医保，医保资金管理部门就更应该加大力度管理好这些药品的使用，减少和限制不合理用药，保证医保资金高效化。此外，辅助药的滥用离不开代金销售的刺激，随着产品进入医保，价格需要有所降低，将挤压代金销售的空间。
复合辅酶的适应范围非常广泛，包括心血管疾病、紫癜、肝病和肾功能不全等，涵盖了大部分内科科室。虽然复合辅酶在某些领域存在滥用问题，但结合疾病指南，大部分疾病从相关指南或专家意见共识都能获得支持，不过还需要更多的可靠循证或基础研究支持作为推广证据。根据样本医院数据库，2015年复合辅酶的销售额达到9.13亿元，位居畅销药前二十强。考虑到产品已经进入了23个省市的地方医保目录，新一轮的医保复合辅酶进入的概率较大。
磷酸肌酸也是适用范围广泛，从生理角度来看，磷酸肌酸具有增强能量维持细胞内ATP水平，稳定磷脂膜保护心肌细胞，清除自由基等作用，可以用于多种心血管疾病和神经系统疾病。不过，从证据支持来看，虽然磷酸肌酸在心血管领域的证据支持较为丰富，但在部分其他领域存在滥用可能，未来磷酸肌酸还需要更多的研究支持其一些领域的推广。根据样本医院数据库，2015年磷酸肌酸的销售额达到15亿元，位居畅销药前十位。考虑到该产品目前仅进入了11省医保目录，如果产品进入国家医保目录，其市场有望进一步扩容。
NO.5 上一轮地方医保增补较多的品种
【代表品种】多糖铁复合物（28个省市地方医保目录）、血必净注射液（22个省市地方医保目录）
按照医保目录筛选的惯例，医保目录的筛选将听取全国各地的专家意见，也就意味着如果产品进入了多个省市的地方医保目录，则非常有希望在本次医保目录筛选中脱颖而出。
多糖铁复合物是上一轮未进入国家医保的品种中增补进入省市医保目录最多的化药品种，该药已经进入了多达28个省市的地方医保目录，尽管产品未进入国家医保，但实际其已经基本在全国所有地区都获得了医保用药的资格。多糖铁复合物属于新一代补铁药物，与传统补铁药物相比该药生物利用度和含铁量更高，且胃肠道反应明显减少，故未来多糖铁复合物的市场份额有望逐步放大。制约多糖铁复合物发展的重要因素是定价较高，进入国家医保后，产品有可能会降价，患者更易承受。
血必净注射液是天津红日的独家中药注射剂，该药是上一轮未进入国家医保的品种中增补进入省市医保目录最多的中药品种，该药已经进入了22个省市的地方医保目录。中药注射剂在临床上使用有一定争议，并且本次新的医保目录调整中药注射剂也难言乐观。不过，考虑到血必净与多数主要针对心脑血管疾病和肿瘤辅助的中药注射剂不同，其在败血症乃至脓毒血症等有一定疗效优势，加之已经进入了全国超过2/3的省市的医保目录，血必净注射液相比于其他中药注射液有更大的进入国家医保的可能。

2、最危险时刻到来！中药注射剂遭遇市场大清洗
来源: 39医药公社
国家食品药品监督管理总局官网登出《中共国家食品药品监督管理总局党组关于巡视整改情况的通报》(下称《通报》)。《通报》指出，根据中央统一部署，2016年3月1日至4月30日，中央第十五巡视组对国家食品药品监督管理总局党组(以下简称党组)进行了巡视。2016年6月2日，中央巡视组向党组反馈了巡视意见。根据《中国共产党巡视工作条例》有关规定，现将巡视整改情况予以公布。
中药注射剂市场遭遇洗牌保健品原料目录将尽快出台
《通报》指出，下一步，专项治理药品生产企业擅自改变工艺问题;制定《加强药品不良事件聚集性信号预警处置规范》《药品检查发现问题处置工作原则》;探索开展哨点监测，提高药品不良反应监测能力;完善中药注射剂安全性再评价工作方案，组织开展中药注射剂安全性再评价;组织做好2016年国家药品计划抽验，及时发布抽验信息，对不合格药品进行核查处置。
据了解，目前引起中药注射剂的不安全性因素主要包括：药材原料不稳定，现行生产工艺较为简单、粗糙，现行的质量标准欠完善，临床配伍用药的合理性缺乏，盲目配伍可导致不良反应增加，中药注射剂的微粒变化，患者的个体差异对药物产生不同的反应等。
据CFDA不良反应报告显示，中药不良反应75%左右都由中药注射剂引起，中成药不良反应报告数量排名前20位的品种均为中药注射剂。业内人士指出，中药注射剂主要存在三方面的隐患。
首先，注射剂的剂型工艺存在不足。注射剂生产过程中因灭菌、灌封等工艺不合格，导致热源等的产生，引发不良反应;其次，中药注射剂生产环节复杂，涉及药材种植、炮制、提取、中间体、成品等多个步骤。这些过程都可能带入树脂、重金属、蛋白质、鞣质等有害物质，从而引起不良反应。再者，有效成分或组分的毒副作用也是不良反应发生的另一原因。成分或组分只能在一定剂量范围内发挥作用，超过剂量就可引发毒副作用。
中国中医科学院院院长、中国工程院院士张伯礼就曾表示，企业主动停产部分产品有利于风险控制。中药注射剂是几千年来中药剂型的突破性创新，是业内公认的现代中医药发展方向之一，但从研发至今仅几十年，对待其应具有辩证的、历史的和科学的眼光。药品研发、生产、使用、监管相关部门应全力协作，制定合理、完善及渐进的产业政策，使中药注射剂逐步淘汰落后的品种，提高市场准入标准，鼓励采用高新技术手段消除安全隐患，实现中药现代化，增强中药国际竞争力。
值得注意的是，《通报》同时指出，下一步将推动企业对2007年10月1日前批准的国家基本药物目录中的化学仿制药口服固体制剂开展一致性评价;鼓励企业对其他产品开展一致性评价;制定仿制药一致性评价申报资料要求及有关指导原则。
尽快出台《保健食品原料目录》;待新的监管模式和技术审评标准确立后，立即启动保健食品注册换证和在产在售保健食品生产经营许可换证工作;加强审评审批工作管理，研究建立“盲审+盲检”的资料审评和产品成分质量验证技术审评模式，确保审评工作科学、公正、权威。
在此，39医药君也为各位整理出《通报》中与药品领域有关的重点。
药品审评审批制度改革
关于由于药品注册审批程序设置不够科学，受理、检验和审评、审批等环节衔接不顺畅，以及审评专业人员力量不足，造成注册审批时间长、效率低，积压药品注册申请，企业反映强烈的问题。
一是加快推进药品医疗器械审评审批制度改革。报请国务院办公厅于2016年5月26日印发《药品上市许可持有人制度试点方案》，鼓励药物研发创新。简化审评审批，将仿制药生物等效性试验由原来的审批制改为备案制，实现了备案申请的电子提交和在线审查。发布《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》，将具有明显临床价值等17种情形的创新药以及临床急需、市场短缺的药品纳入优先审评审批。完善总局医疗器械注册管理系统，提高受理、审评、审批效率。
推进医疗器械分类管理改革工作，成立医疗器械分类技术委员会。药品审评中心建立首席专业岗位制度、项目管理人制度，探索根据风险等级设定审评报告授权签发制度，推动注册申请实行国际通用技术文件申报与受理制度、技术标准和指南体系建设、质量管理体系建设。医疗器械技术审评中心探索建立分级、分路和分段的审评新模式，修改完善《医疗器械产品技术审评新模式》和《医疗器械注册技术审评新模式操作规范》。
下一步，按照国务院部署，认真组织开展药品上市许可持有人制度试点工作，及时总结试点经验和存在的问题;对符合条件的药品注册申请予以加快审评审批;建立完善技术审评部门与申请人的沟通交流机制;修订《医疗器械优先审批程序》;推动健全与国际接轨的、以临床疗效为主导的科学化审评体系;开展省级医疗器械审评审批能力考核评估，促进各省级医疗器械审评审批部门提高自身能力;强化质量管理，提升队伍素质。
二是落实深化改革解决积压各项措施。消化药品注册申请积压存量，尽快实现注册申请和审评数量年度进出平衡。已发布《关于药品注册审评审批若干政策的公告》，明确提出提高仿制药审批标准、优化临床试验申请的审评审批、严格审查药品的安全性和有效性等具体措施。通过采取一系列举措，药品注册申请积压得到初步缓解。
下一步，争取年底前消化完药品注册申请积压存量。
三是推动《药品注册管理办法》修订工作。已完成《药品注册管理办法》修订稿，旨在科学设置药品注册审批程序，强化注册管理的宏观思维和顶层设计，确保受理、核查、检验、审评各环节顺畅衔接。
下一步，继续完善《药品注册管理办法》，尽快发布实施。
四是完善以临床疗效为导向的审评制度。落实集体决策的主体责任，在药品审评中心现有划分的18个适应症中，选择药物研发最为活跃的“肿瘤”和“心血管”两大适应症开展为期一年的适应症团队试点工作，开展集中审评。制定实施《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》，通过沟通交流解决研发和技术审评过程中的关键问题，提高注册申报质量，加快审评效率。
下一步，全面总结适应症团队试行情况和经验，形成以临床疗效为导向、以适应症团队为决策核心、落实集体决策主体责任的审评制度，进一步健全人力资源、组织架构、程序流程、职责监督、风险合规等配套支撑体系;健全以项目管理人为核心的沟通交流制度和审评任务管理制度，提高审评质量和效率。
五是增加审评专业人员。针对审评人员严重不足问题，在总结前期经验的基础上，2016年药品审评中心计划分四批招聘300人，截至7月已确定录用73人。
此外，聘请28名外聘人员参与审评。
下一步，多渠道招聘审评专业人员，明确事业单位间人员调动、企业高端人才引进、编制外转编制内、接收部队转业干部等进人政策，有效引进高层次人才;加强与医院、高校、科研院所等机构合作，聘请技术专家参与部分疑难品种的技术审评工作，充分利用外部审评资源;继续整合地方省局优质人才，培养审评后备力量。
六是理顺机构职责。围绕审评审批工作，研究相关司局、直属单位职能和机构设置，整合重组审评审批特设机构，理顺关系，提升效率。
下一步，建立药化注册司和药品审评中心的定期例会制度和重大问题及时报告制度，及时沟通协调、研究解决药品审评审批过程中的问题;药化注册司和药品审评中心互派人员挂职;组建过渡性审评审批特设机构。
关于山东济南非法经营疫苗案
关于对药品重审批、轻监管，官僚主义严重，存在严重失职行为;对山东济南非法经营疫苗活动长达5年没有察觉，没有把人民群众健康安全作为最重要的事情对待，监管存在重大漏洞，延误了最佳处置时机;山东济南非法经营疫苗案件发生后，有关部门组织协调查办案件不力的问题。
一是迅速彻查山东济南非法经营疫苗案件。按照国务院部署，牵头组成部门联合调查组，牢固树立以人民为中心的思想，以高度的政治责任感和使命感，在较短时间内彻查案情，严厉打击违法犯罪行为，严肃追究失职渎职人员责任，加强长效机制建设，并迅速开展涉案疫苗接种安全性和有效性风险评估，回应社会关切，消除公众恐慌。总局党组研究决定，分别给予总局机关3名相关责任人员行政记大过、记过、撤职处分。
二是加强疫苗监管法规机制建设。参与修订《疫苗流通和预防接种管理条例》，改革第二类疫苗流通方式，加强疫苗全程监管，加大处罚问责力度。完善疫苗管理长效机制，提高疫苗自主研发和生产能力，建立国家免疫规划动态调整机制，完善疫苗集中采购机制。
下一步，开展《疫苗流通和预防接种管理条例》培训工作，指导各地食品药品监管部门严格贯彻落实。
三是开展药品经营企业取消疫苗经营资质相关工作。联合卫生计生委印发《食品药品监管总局国家卫生计生委关于贯彻实施新修订〈疫苗流通和预防接种管理条例〉的通知》，明确实施新条例规定的生产企业配送取代经营企业批发疫苗的具体政策和要求，并对过渡期间的原经营企业逐步退出办法作出安排。印发《关于做好注销药品经营许可证工作的通知》，进一步要求各省级食品药品监管部门按期做好注销和核减疫苗经营范围工作。召开全国疫苗生产企业座谈会，讨论疫苗配送体系建设遇到的问题，对企业进行督促与指导。
下一步，配合卫生计生委及时研究解决基层采购不积极等问题，适时开展联合督查;对各省级食品药品监管部门注销《药品经营许可证》和核减疫苗经营企业经营范围工作进行跟踪督促，确保2017年1月31日之前完成。
四是加强疫苗流通监管。监控追踪疫苗流向，及时发现疫苗流失问题。印发《关于做好疫苗供应工作的通知》，对委托配送企业备案管理工作和各省级局监督检查要求作出规定，强化对疫苗生产流通的全过程质量监管，保证疫苗质量和生产流通行为的规范。
下一步，强化疫苗流通过程中生产企业的主体责任，指导企业加快配送体系建设，细化配送过程的具体要求，确保疫苗配送全过程符合相关要求;持续组织对疫苗储存运输环节的飞行检查，查处违法违规行为。
五是建立完善案件发现、报告、查处、通报、公开及风险评估防控等工作机制。加强案件信息分析和通报，进一步完善稽查与日常监管部门案情联合分析会商机制，加强对个案查处工作的研究和指导。强化部门合作，对各地上报的案件，及时按照职责分工共同指导，做好涉案企业查处、产品召回、风险控制、舆论引导等工作。加大案件处罚信息公开力度，对适用一般程序的行政处罚结果，将行政处罚信息公开情况纳入年度稽查考核指标。制定《总局信息发布管理办法》《突发食品药品安全舆情事件信息发布与舆论引导工作规程(试行)》和突发事件舆论引导参考模板，进一步规范信息发布工作的流程、方式、时限、责任和组织保障，健全完善总局信息发布工作机制，推动实现总局与各省级局信息发布工作的协调对接。加大对省级局案件查办工作的指导督促，切实落实属地管理责任。督促各地对重大案件的查办、重要线索的调查工作，并将协调全国打击侵权假冒领导小组办公室，将重大案件查办情况列入年度全国打击侵权假冒工作及稽查工作考核内容。对各地在跨省查办案件中遇到的困难或问题积极予以协调解决;对涉及范围广、协查难度大的案件统一协调。
下一步，继续加强与公安机关的衔接，对在全国有重大影响、给公众健康造成严重损害等的案件，与公安部进行联合督办，并指导各地联合发布重大案件信息。
药品生产到流通领域的整治
关于目前市场上流通的药品中，临床试验数据涉嫌造假问题仍很突出;疫苗流通中“挂靠走票”非法经营;食品中农兽药“违禁超限”、重金属污染、非法添加和滥用添加剂;药品生产“偷工减料”、“地下”药厂制假售假等问题比较突出，潜在风险隐患也很大的问题。
一是坚决整治药物临床试验数据造假行为。临床试验数据造假，严重危及药品的质量安全，严重扰乱药物研发秩序，严重影响公众对国产药品的信任和政府的公信力，危害公众健康。针对部分药品注册申请中的临床试验数据不真实甚至弄虚作假问题，总局2015年7月全面启动药物临床试验数据自查核查工作，严肃查处注册申请弄虚作假行为。药物临床试验数据核查工作，严厉打击了药物研发环节的造假行为，端正了行业风气。
下一步，总局将加大监管工作力度，继续深入开展药物临床试验数据核查工作，力争在2017年6月底前全部完成药物临床试验数据核查工作;修订《药物临床试验质量管理规范》;制定临床试验数据核查问题处理的意见，严格界定责任，严处数据造假，严格政策界限;推动两高关于办理危害药品安全刑事案件适用法律若干问题的解释等文件的出台。
二是以整顿“挂靠走票”为重点加强药品流通领域监管。开展药品违法经营专项整治行动，发布《关于整治药品流通领域违法经营行为的公告》《关于药品批发企业违法经营行为自查情况的通告》《关于做好注销药品经营许可证工作的通知》。对日常监管部门移送的药品批发企业“挂靠走票”线索，指导督促各地食品药品监督管理部门组织力量认真调查。严肃查处违法经营企业，对出租出借《药品经营许可证》的药品经营企业，没收违法所得，并处罚款;对出租出借《药品经营许可证》情节严重的企业，责成有关地方依法吊销《药品经营许可证》;对企业涉嫌构成犯罪的，督促各地依法移送公安机关，追究刑事责任。严惩违法经营人员，对“挂靠走票”的个人，没收违法经营的药品和违法所得，并处罚款;对经营金额超过10万元等情形，涉嫌构成犯罪的，督促各地依法移交公安机关追究刑事责任。
下一步，结合深化药品流通体制改革的政策导向，对现有药品批发企业进行分级分类管理;对先期开展医药代表网上备案管理试点的湖北等省进行调研，适时向各地推广;联合税务部门，对药品批发企业“挂靠走票”问题进行调查处理。
三是治理食品生产经营餐饮服务各环节的突出问题。组织开展“一非两超”问题综合治理，将白酒、调味面制品作为重点食品，指导各地加强监督检查。组织开展肉制品兽药残留重点治理工作。研究起草餐饮服务环节严厉打击自制火锅底料、自制调味料中非法添加罂粟壳等非食用物质工作意见。协商有关部门制定《畜禽水产品违规使用抗生素、禁用化合物及兽药残留超标专项整治行动方案》。
下一步，商请卫生计生委明确餐饮服务环节使用食品添加剂标准;会同行业协会开展专题调研，全面梳理餐饮服务环节食品添加剂使用管理情况;指导各地加大对餐饮服务环节自制火锅底料、调味料的监督检查;会同农业部研究开展食用农产品农药超标问题的具体整治措施。
四是研究提出完善药品生产流通使用政策的若干意见。根据国务院领导同志指示，为进一步提高药品供给质量疗效，规范药品流通和使用行为，调整利益驱动机制，组织相关部门研究起草了完善药品生产流通使用政策的若干意见，6月下旬已报国务院领导同志。
五是以问题导向风险管控为核心，加强检查、检验、监测三个基本监管手段的提升和融合。推动药品生产监管直报系统建设，督促各地及时准确报送数据。建立国家—省两级信号发现评估工作机制。根据药物临床试验数据核查工作的需要，及时建立了药物核查数据自查填报系统。
下一步，对信息上报情况进行梳理汇总，形成监管大数据，建立统一的风险筛查指标，分析可能存在的药品质量风险，有针对性地提出监管措施，控制风险消除隐患。
六是完善药品上市后监管的各项制度建设。发布《总局关于修改〈药品经营质量管理规范〉的决定》，自2016年7月13日起施行。
下一步，修订《药品经营质量管理规范现场检查指导原则》;研究零售药店分级管理制度，制定相应管理办法。
七是做好“十三五”规划编制工作，全面加强“十三五”时期系统能力建设。继续修改完善国家食品、药品安全“十三五”规划，预计2016年底完成报批。协调发展改革委下达食品安全检(监)测能力建设项目2016年中央预算内投资计划。与财政部联合印发了《关于下达2016年公共卫生服务补助资金的通知》，下达30.24亿元中央专项转移支付资金，要求各地将中央财政补助资金与地方财政补助资金统筹安排，重点用于支持开展食品药品安全监管及能力建设。
下一步，加快推进规划编制工作，做好规划重大项目的落实工作;印发加快县级食品快检车配备工作的通知，督促地方推进食品安全检(监)测能力建设项目实施。

3、医药法草案二审：经典古方申请批准文号可不用做临床试验
中医药法草案二审 中药简化审批受关注
　　8月29日~9月3日，十二届全国人大常委会第二十二次会议对中医药法草案进行二审。去年12月，十二届全国人大常委会第十八次会议初次审议了中医药法草案。在征求意见并进行过调研后，此次送审的中医药法草案较初审时部分内容有所修改。而一旦草案最终获得人大立法表决通过，中国将有第一部关于中医药的国家法律。
　　在业内看来，中国的中医药条例更多着眼于操作层面。法律一旦出台，配套规范的细化和落实同样至关重要。
审议焦点
　　专业人士从多个方面就中医药法草案提出了很多的意见。梳理发现，草案二审稿进一步加强了对中医药标准、中药质量、流通使用和医疗机构中药饮片炮制、中药制剂配制等的监督管理。
　　关于中医药的标准体系建设问题，去年提交审计草案一审稿规定国家加强中医药标准体系建设，对需要统一的技术要求制定标准。建议明确中医药标准应当及时更新和修订，同时应当强调标准的制定要体现中医药的特点。社会公众提出中医药的标准应当在有关部门的网站上公布，便于公众查阅。这在二审稿中作出了相应的修改。
　　
　　中药质量以及来源的安全性等方面，建议进一步加强对中药药材种植、养殖等监督管理都要加强。草案二审稿作出了修改，增加了规定对中药材种植养殖，国家严格管理农业投入品的使用，加强道地中药材生产基地的生态环境保护，同时明确道地中药材就是指经过中医临床长期应用优选出来，产在特定地域，与其他的地区所产同种药材相比品质和疗效更好，且质量稳定，具有较高知名度的药材。
　　流通方面，草案明确了药品生产企业应当建立进货查验记录制度，中药材的经营者应当建立进货查验和购销记录制度。　　
　　草案还明确，医疗机构职业的中医医师，具备中药材知识和识别能力的乡村医生，按照国家有关规定可以自种、自采地产中药材，并且在其职业活动当中使用。同时，明确了医疗机构炮制中药饮片，应当遵守中药饮片炮制的有关规定，保证药品安全，委托配制中药药剂的委托方和受托方对所配制的中药制剂的质量将分别承担相应的法律责任。　　
　　对于颇受关注的中医医师资格考试，草案明确以师承方式学习中医或者经多年实践医术确有专长的人员，参加省级中医药主管部门组织的考核，应当“由至少两名中医医师推荐”。
　
　　此外，中医药事业发展经费纳入财政预算。建议增加规定，县级以上人民政府应当将中医药事业纳入国民经济和社会发展规划，统筹推进中医药事业发展；还应当将中医药事业发展经费纳入本级财政预算。　　　
经典名方审批简化　　
　　有观点指出，相较化药，近年来中药的批准临床以及批准上市的都在下降；此外，中药的批准上市耗时比化药以及生物药更长，过于西化的评价标准不符合中药的特点。
　
　　“用化学药的研究模式来审批我们的中药，结果就会导致审批通过的数量大幅度地下降，而这又导致了中药的开发者热情极度地下降。”在广东中医药发展座谈会上一位与会专家曾如是表示。
　　
　　国家食品药品监督管理总局公布的2015年度药品上市批准情况的公告显示，2015年度共批准化学药品上市注册申请241个，而中药、天然药物上市注册申请仅76个。其中，36个中药产品获批上市（不包括补充申请），有12个独家中药品种。　　
　　而从申请时间上来看，咸达数据显示，被批准最早的是2004年进行的上市申请，四川奇力制药的地榆升白胶囊；最晚的是鲁南厚普制药的运肠胶囊，2011年进行的上市申请。被批准的产品主要集中在2005~2006年这个时间段进行的上市申报，不难发现中药的批准上市耗时较长。　
　　值得一提的是，关于经典名方的评审政策上，将简化审批程序，鼓励企业开发利用传统中药资源。中医药法草案二审中提出，“生产符合条件的来源于古代经典名方的中药复方制剂，在申请药品批准文号时，可以仅提供非临床安全性研究资料。”
　　那么，经典名方如何界定？《中药注册管理补充规定》将其限定为“目前仍广泛应用、疗效确切、具有明显特色与优势的清代及清代以前医籍所记载的方剂。”而具体目录由国务院中医药主管部门会同药品监督管理部门制定。



4、Igeahub：2018年最畅销孤儿药TOP10

近日，知名医药咨询公司Igeahub推出“2018年最畅销10大孤儿药”排行榜单。罗氏的利妥昔单抗、Celgene的来那度胺、Alexion的依库珠单抗入得前三甲。Igeahub预计2018年，孤儿药领域市场值将达到1270亿美元，约占总处方药销售总额的16%。

                               
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近日，知名医药咨询公司Igeahub推出“2018年最畅销10大孤儿药”排行榜单，利妥昔单抗、来那度胺、依库珠单抗位列前三。Igeahub预计2018年，孤儿药领域市场值将达到1270亿美元，约占总处方药销售总额的16%。

目前，全球已有近400种孤儿药上市，另有450种药物在研发中。2015年年初，路透社相关数据显示，过去10年间孤儿药销售的年均增长率优于非孤儿药，并且其中不乏已经成长为“重磅炸弹”的药物，例如Soliris，一种治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的药物，它是吉尼斯世界纪录史上最昂贵的药，平均每年每人约需要409,000美元。2010年它的销售额达到5.41亿美元。

PHN属于罕见病。罕见病又称“孤儿病”，是指发病率极低的疾病。参考世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病是一类患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病统称，包括软骨发育不良、苯丙酮尿、白化病、戈谢氏病……。

虽然罕见，疾病种类却高达7000多种，约占人类疾病的10%。其中80%以上属于遗传疾病，绝大部分属于先天性、慢性病。同时，罕见病患者的基数也非常大，中国预估有超1000万病患。遗憾的是，针对罕见病，全球有效治疗药物不到5％。中国已经上市的孤儿药不到100种（有罕见病适应症的是92种），这也意味着绝大多数患者都无药可医。

过去，考虑到研发难度大、适用患者少等因素，多数制药企业都不太愿意大量投资该领域。此外，招募足够的患者参与临床试验同样面临着困难。

现在，随着社会认知度提高、支持政策出台、诊断及治疗手段增多，罕见病领域风向正在转暖。不少医药企业愿意为之冒险，他们将罕见病视为潜力股，有望带来可观的收益，譬如2015年全球10大最畅销药物有7个属于孤儿药。

                               
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2018年最畅销孤儿药TOP10（数据来源：Igeahub）

备注：文章参考自“Top 10 Orphan Drugs and Their Economic Power”。

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誓死挺中医药 但是怎么发展是个大问题