2016年6月29日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

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这几天天天都是小道消息的刷屏，都文化太高了，xiaoxiao真是觉得惭愧达不到

那种境界，都像飞飞姐说的，幼稚园毕业的文化低，不认识“内部消息”三个字，

都不参与烂市的小道消息传播，静等CFDA的官方信息。

我们看看今天有什么重要的信息！

1、药企开发儿童药陷两难境地
   来源: 信息时报
自从儿童用药品种少的问题受到关注后，近期儿童药领域的利好政策频频出台。近日，国家卫计委就公布了《首批鼓励研发申报儿童药品清单》，发布了首批30种鼓励研发申报的儿童药品。
据记者了解，虽然儿童药在业界被称为“下一个金矿之一”，但目前，生产儿童药的企业数量少，而且儿童药的品种多集中在感冒、咳嗽、发烧等常见病。对药企而言，未来在儿童药领域是深耕现有市场还是响应政策号召开发新药，这是一个两难的抉择。
政策利好
30种儿童药被鼓励研发
据西南证券的研报显示，去年我国儿童用药市场规模达到688亿，如果考虑医生开处方时药品减半给儿童使用的部分，儿童药实际市场规模超过千亿。我国超90%的药品缺少儿童剂型，因此儿童药市场还有巨大的扩容空间。
自今年全面二孩政策放开后，业界预计2020年儿童数量有望达到2.5亿规模，未来几年儿童药市场将迎来增长。今年全国“两会”期间，“儿童用药难”曾引起多名代表委员热议，诸如“儿童药立法”、“放宽儿童药处方政策”及“加快优先审批”等都以提案的形式向相关部门建言。
今年初，国家卫计委发布了《关于进一步加强医疗机构儿童用药配备使用工作的通知》，指出儿童药无需招标即可集中挂网采购直接销售，从而加快儿童药迅速进入市场销售;而国家食药监总局则是为10种儿童药提供了优先评审通道。
6月1日，国家卫计委针对儿童药发布了《首批鼓励研发申报儿童药品清单》(下文简称《清单》)，发布了首批30种鼓励研发申报的儿童药品。据悉《清单》中的药品涵盖治疗神经、心血管、内分泌、血液等多个系统的常见疾病。
按照国家卫计委方面解释，这些药物大多在国外已上市，但国内缺乏相应的儿童适宜剂型和规格。例如用于小儿癫痫的氯硝西泮，目前口服制剂仅有片剂，口服溶液的上市将提高儿童患者服用的顺应性;常用急救药物肾上腺素，儿童用量最小可达0.01mg/kg并相对安全，但目前无相应规格;而治疗先天性高胰岛素血症的二氮嗪、治疗婴幼儿痉挛症的促皮质素等均因各种原因“长期缺货”。
为鼓励药企着力研发《清单》中的品种，相关部门也制定了优惠措施，例如建立申报评审专门通道、成立重大专项、要求医疗机构优先使用以及引进急需产品可使用港澳台地区临床数据作为参考申报等。在业界看来，这一系列措施如果落地，无疑对儿童药发展带来利好。
市场现状 儿童药品集中在常见病领域
虽然利好政策频出，但是要解决儿童药在供给端的“短缺”可能需要较长一段时间。记者从健康产业研究院的数据中了解到，在国内几千家药厂中，涉及生产儿童药品的厂家不到20%，其中专门生产儿童用药的厂家不足20家，占药厂总数的0.1%，包括如康芝药业、葵花药业、达因药业及王老吉药业等，均有专门生产或涉及儿童药。
为迎接“儿童药”蓝海，相关药企今年已陆续作出应对。例如今年5月27日，葵花药业宣布将投资5000万元设立葵花药业集团小葵花健康科技有限公司，专注儿童药的市场独立运作。而在3月24日，康芝药业宣布通过未来发展规划，深耕儿童药市场。3月初，王老吉药业也表示今年将通过“三公仔”品牌全面进军儿童药。
但目前在国内儿童药市场，产品品种单一和研发领域集中的问题仍然存在，即儿童药还是集中在感冒、发烧和咳嗽等常见病领域。以儿童药品牌“小葵花”闻名的葵花药业为例，资料显示该公司生产的儿童药包括感冒药、退烧药、止咳药、消化药等。
类似情况也存在于专注生产儿童药的康芝药业，该公司的儿童药产品也是集中于退热、感冒、腹泻消化、化痰、抗感染及儿童补充剂等领域。
对部分药企来说，儿童药利润不高。记者从康芝药业2015年的年报中发现，其去年营业收入与2014年相比，除儿童补充剂产品外均出现不同程度下滑，如营业收入占比较大的退热系列产品、感冒系列产品及止咳化痰系列产品，营业收入与去年相比分别下降58.85%、27.36%及46.07%;而在毛利率上，记者发现除了感冒系列产品营收增加4.54%外，退热系列产品及止咳化痰系列产品分别下降0.57%和5.46%。
记者在年报中发现，康芝药业的成人药业务则出现营收较大幅度增加，虽然去年该公司成人药毛利率比2014年下降0.80%，但是在营业收入方面，成人药收入占公司总收入比重从2014年的34.73%增长至去年的65.38%，同比增加88.82%。换言之该公司去年营业收入更多是来自于成人药。
当然，也有企业针对儿童药其他领域进行扩张。以达因药业为例，该公司主要集中于婴幼儿维生素AD补充剂生产、研发和销售。根据西南证券的研报显示，该公司婴幼儿维生素AD补充剂产品已占领60%的市场份额，成为了“二孩政策放开后最直接最大的受益者”。
专家分析 开发儿童药新品种需“疾病谱”大数据支撑
虽然现有政策鼓励儿童药的品种扩大，但对于企业而言，进军儿童药领域到底是持续“深耕”现有品种，还是“响应号召”开拓新病种产品，这在业界也引起了一些讨论。
支持“深耕”现有市场者认为，感冒、发热及腹泻等几乎是“百分之百”发生，就市场体量而言是远大于其他疾病;而像心血管、内分泌等，儿童发病多为遗传因素所致，可能随基因检测技术发展而在胎儿阶段发现;另外像儿童罕见病，由于药物研发难度系数高且投入成本大，市场回报未必能达到预期。
有观点认为，开拓新的疾病领域，实际上是在现有的已上市产品基础上改剂型增加规格，相对而言投入成本较低，这既能获得国家政策扶持，也是企业相对而言较为愿意往前进的一条路。
不过，也有业内人士表示，不论是发展现有品种还是开拓新品种，儿童药发展实际上陷入了“两难”局面。北京鼎臣医药咨询中心负责人史立臣表示，以现有的儿童药品种来看，市场实际上是陷入了饱和阶段。“虽然今年早前有部门已发文要规范儿科医生的给药习惯，但尚未起到作用。在固有用药习惯下，这些儿童常见病药品往往是直面成人药品的竞争。”
史立臣认为，实际上现有的“儿童药市场”说法是一个伪命题，其中一个原因是医生“对儿童用药习惯性减半”的不规范方式并未得到强制性纠正，这等于让现有的儿童药品种与成人药一起去“抢市场”;而另外一个原因是现有招标制度并未对儿童药采取进一步的优惠措施，“如果这两点不通过国家层面解决，儿童药市场是无从谈起的”。
对于鼓励开发儿童药新品种，史立臣认为政策落地还要较长时间，原因在于目前我国并没有一个大型的儿童疾病谱。对于生产企业来说，哪些是儿童高发的疾病，哪些儿童疾病药物缺口大，都需要疾病谱作为参考分析，并综合评估研发成本后才会进行投入。“而且研发除了参考疾病谱外，像儿童新药的研发周期也比普通药品至少长两年时间，这不是简单的‘减少剂量’就能投出市场，还需要对儿童进行临床试验，评估和报告药品对儿童各种反应后，才能进行投产和销售，因此目前没有权威数据的支持下，开拓儿童药新品种很难。”史立臣说。

2、海正1.1类新药「海泽麦布」获准增加新规格、变更生产工艺
海正药业6月28日发布公告，宣布收到CFDA核准签发的伊沙匹隆、海泽麦布原

料药品种的《审批意见通知书》及海泽麦布片的《药物临床试验批件》。

                               
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关于海泽麦布

海泽麦布为海正1.1类创新药，其适应症为胆固醇吸收抑制剂，作用于小肠刷

状缘转运蛋白 NPC1LI，抑制食物和肠肝循环胆固醇吸收。该靶点目前唯一上市药物依折麦布及其复方制剂 2015 年全球销售额约为 50.5 亿美元，在中国市场的销售额为 746 万美元（数据来源 IMS）。

海正于 2015 年 4 月 30 日向国家食药监总局提交了海泽麦布原料药变更生产

工艺注册申请，于 2015 年 6 月 13 日向国家食药监总局提交了海泽麦布片剂（规格：10mg）变更处方和生产工艺注册申请，于 2015 年 9 月 6 日向国家食药监总局提交了海泽麦布片剂增加 20mg 规格注册申请。

截至目前，公司在该药品研发项目已投入研发费用 1.53 亿元人民币左右。

3、丙肝重大进步！FDA批准吉利德全球首个泛基因型丙肝鸡尾酒Epclusa，治疗全部6种基因型丙肝
2016年6月29日讯 / --丙肝治疗领域的绝对霸主吉利德（Gilead）在研的一款泛基因型丙肝鸡尾酒疗法Epclusa近日在美国监管方面实现重大里程碑。FDA已批准Epclusa用于治疗全部6种基因型丙肝。此次批准，使Epclusa成为全球首个也是唯一一个全口服、泛基因型、单一片剂的丙肝治疗方案，该药同时也是吉利德开发的第3款基于sofosbuvir（索非布韦）的丙肝治疗药物。此外，Epclusa也是获批治疗基因型2和基因型3丙肝的首个单一片剂方案（不需要联合利巴韦林）。Epclusa的获批，标志着丙肝临床治疗的重大进步。之前，FDA已授予Epclusa的突破性药物资格和优先审查资格。
FDA批准的Epclusa治疗方案为：（1）Epclusa单药治疗12周，用于无肝硬化或伴有代偿期肝硬化（Child-Pugh A级）的丙肝患者；（2）Epclusa联合利巴韦林（RBV）治疗12周，用于伴有失代偿期肝硬化（Child-Pugh B或C级）的丙肝患者。
Epclusa（sof/vel，400mg/100mg）是一种日服一次的泛基因型丙肝鸡尾酒疗法，开发用于全部6种基因型（GT-1,-2,-3,-4,-5,-6）丙肝患者的治疗。该鸡尾酒由吉利德已上市的丙肝明星药Sovaldi（sofosbuvir）和另一种抗病毒药物velpatasvir组成。其中，sofosbuvir是一种核苷类似物聚合酶抑制剂，velpatasvir则是一种泛基因型NS5A抑制剂。
Epclusa（sof/vel）的获批，是基于4项III期ASTRAL临床研究的积极数据，这些研究在全部6种基因型（GT-1,-2,-3,-4,-5,-6）丙肝群体中评估了SOF/VEL的疗效和安全性。数据显示，该鸡尾酒疗法针对所有6种基因型丙肝全部有效，包括伴有代偿性和失代偿性肝硬化患者群体。4项研究中，1035例泛基因型丙肝患者用药12周后，治愈率达到了98%（SVR12，功能性治愈）。（备注：SVR12（完成治疗后12周的持续病毒学应答）定义为停止治疗12周后HCV RNA水平低于定量下限，表明患者的丙肝感染已经治愈，即功能性治愈。）
Epclusa将极大简化丙肝临床治疗，消除检测丙肝基因型必要性
Epclusa（sof/vel）作为首个由2种泛基因型、直接作用抗病毒药物（DAAs）组成的泛基因型丙肝鸡尾酒疗法，标志着丙肝临床治疗的重大进步。在美国，基因型1丙肝是最常见的丙肝类型；然而，在全球范围内，有一半以上的丙肝患者为其他基因型丙肝。目前，尽管丙肝的临床治疗已经成熟，但仍有许多患者亟需一种简易高效的泛基因型丙肝药物，尤其是极为难治的3型HCV患者。
Epclusa（sof/vel）作为首个泛基因型丙肝鸡尾酒疗法，将与吉利德当前的丙肝资产（Sovaldi和Harvoni）形成完美互补，将提供高的临床治愈率，同时有望简化丙肝的治疗，更为重要的是，将有望消除检测患者丙肝基因型的必要性。
业界预测：Epclusa（sof/vel）将成为史上最畅销的丙肝鸡尾酒疗法
目前，吉利德丙肝资产中有2种药物Sovaldi和Harvoni，这2个药物的空前成功，已帮助吉利德奠定丙肝治疗领域的绝对霸主地位。尽管竞争对手艾伯维在2014年底推出了另一款丙肝鸡尾酒疗法，但吉利德丙肝专营权仍继续控制着超过85%的市场份额。
Epclusa（sof/vel）是吉利德第3款以sofosbuvir为基础的丙肝鸡尾酒，业界对该药的商业前景非常看好，认为这款泛基因型丙肝鸡尾酒一旦上市，将成为吉利德丙肝资产中又一款重磅产品，并且很有可能成为史上最畅销的丙肝药物。

4、FDA批准Rayaldee治疗慢性肾脏病继发性甲状旁腺功能亢进
据OPKO Health公司发布的新闻称，Calcifediol（Rayaldee）已获FDA批准用于治疗慢性肾脏病（CKD）3-4期维生素D缺乏（血清总25-羟维生素D水平<30 ng/mL）相关的成人继发性甲状旁腺功能亢进（SHPT），是首个获得FDA批准用于该指证的药物。
Calcifediol是一种经配制而成的含有30 μg药物的缓释胶囊激素原。可升高血清总25-羟维生素D水平，降低甲状旁腺激素（PTH）水平。CKD 5 期或透析治疗的终末期肾病患者不适宜使用。
圣路易斯大学医学院研究室主任Kevin J. Martin 在新闻发布会上说，“Rayaldee是治疗CKD 3期或4期伴维生素D不足的SHPT全新的重要治疗方案。该类患者绝大多数SHPT都与维生素D不足相关，而Rayaldee可解决该问题。”
FDA批准该药的依据来自于2项为期26周的双盲、3期、安慰剂对照试验结果。试验表明，与安慰剂组相比，接受Calcifediol治疗的大多数CKD 3期或4期伴维生素D不足的SHPT患者血清甲状旁腺激素可降低30%或以上。Calcifediol组维生素D不足得到纠正者超过80%，而安慰剂组少于7%。
Calcifediol组患者平均血清钙，磷水平比安慰剂组患者增加0.1 mg/dL，但研究者认为该变化无临床意义。研究者发现，接受治疗的CKD 3期或4期患者间的有效性和安全性无统计学差异。
该药最常见的不良反应（≥ 3%，发生率高于安慰剂组）为贫血，鼻咽炎，血肌酐增加，呼吸困难，咳嗽，充血性心力衰竭和便秘。
“Rayaldee填补了目前透析前SHPT患者治疗方案的空缺，”Opko首席执行官 Charles W. Bishop在新闻发布会上说，“目前的标准治疗方案是高剂量维生素D补充剂—该治疗方法既未被FDA批准也未证明可安全、有效的用于该类患病人群的治疗。SHPT是一种渐进性疾病，可使患者越来越衰弱和难以治疗，因此需要及时和有效的治疗。”
潜在副作用包括高钙血症—可诱发洋地黄中毒；完整PTH水平过度抑制后可诱发无力性骨病继而增加骨折风险。任何原因引起的高钙血症均可诱发洋地黄中毒。
Calcifediol过度给药可导致高钙尿症，高钙血症，高磷血症或PTH过度抑制。
维生素D过量可出现便秘，食欲不振，脱水，乏力，烦躁不安，肌肉无力或呕吐。
服用细胞色素P450抑制剂，噻嗪类药，考来烯胺，苯巴比妥或其它抗惊厥药的患者，服用calcifediol时可能需要调整剂量，增加监测频率。
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