2015年FDA共批准45个新药,包括33个新分子实体(NME)和12个新治疗生物制品(BLA)。这其中有16个药(36%)是First-in-Class。这个数据创造了1992年FDA开始实行处方药生产商付费法案(PDUFA)以来的最高记录(只有1996年批准数量和2015年相当)。关于新分子实体,根据FDA的定义,被审批的新药无论是单成分还是复合药,必须至少含有一种从来没有被批准过的活性成分;一般来说,这种药给病人带来的是全新的治疗。对于生物制品,通过公共卫生服务法351(c)条款提交的相关的生物制品申请,无论其活性部分(active moieties)是否以前批准过,FDA也把其归属为NME。NME和FDA通常说的新化学体(New Chemical Entities)不是同一个概念。所以,可以肯定地说,这45个新药并不代表FDA在2015年所批准的所有新药。后面我们会提到一些有意义的新药批准并没有包含在这45个药里。
随着滥用抗生素引起细菌的抗药性,现在产生出越来越多的新疾病。近年来在多个国家发现的“超级细菌”,例如给我们影响深远的SARS、去年的埃博拉等等,敲响了全球公共卫生体系的警钟,更说明这一问题已日趋严重。这也就引起各国卫生当局的重视(参见新药临床开发故事会2015年2月11日《结束的开始》)。美国在2012年发布的“The Generating Antibiotics Incentives Now (GAIN) Act”,2013年的“Preservation of Antibiotics for Medical Treatment Act”,2014年的“Promise for Antibiotics and Therapeutics for Health (PATH) Act”和今年1月份的“The 21st Century Cure Act”,都在为限制抗生素药的滥用、加速开发对付细菌抗药性以及新型抗药性病的研究审批做法律方面的准备(参见新药临床开发故事会2015年1月28日《新法将改变临床试验进程》)。这些措施和激励政策也引领着一些大公司开始回归重视抗感染药的开发。今年批准的安斯泰来的Cresemba和艾尔健的Avycaz就是在这方面努力的再开始。