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微信ID:tongxieyi 『 同筑技术人生路,写意中国新药魂 』
中国新药走向世界有没有捷径?一定有。至少,眼前就有一片处女地正待开垦,就是孤儿药。 虽没有明确的政策支持,缺少医保支付保障,但据欧美成熟经验,“淘金”孤儿药已是一条明路。 为了加快中国“罕见病”立法,推动“孤儿药”研发,改善中国罕见病患者的临床需求,很多组织和个人在努力。如近日举办的“2015北京罕见病/孤儿药论坛”正试图推动这一事业。 写意君整理会议演讲嘉宾观点,供您参考。 本报告包含以下内容 ✔ 罕见病及孤儿药的定义✔ 开发孤儿药的有利条件✔ 美国孤儿药政策✔ FDA如何认定孤儿药✔ 美国孤儿药开发策略✔ 中国孤儿药状况定义罕见病及孤儿药罕见病的认知需明确:罕见病≠ 疑难杂症罕见病≠ 遗传病80%由遗传缺陷造成具有较强的区域性发病特征全球约7000种 全世界对于患病人群有不同定义(WHO<1‰) 登录/注册后可看大图 640.webp.jpg (33.64 KB, 下载次数: 7) 下载附件 2015-7-17 10:39 PM 上传 我们为什么开发孤儿药?1全球仅5%的罕见病有药可治 ,还有大量处女地待开发。近十年,孤儿药占全球市场份额的6.8%-13.9%; 年复合增长率达9.4%,非孤儿药只有2.5%。2半数孤儿药产品在big-pharm手中。3投资回报率比非孤儿药高一倍,如:Ⅲ期临床费用约为非孤儿药的一半; 开发周期相对较短; 定价是非孤儿药的6-7倍。 登录/注册后可看大图 640.webp (1).jpg (25.3 KB, 下载次数: 5) 下载附件 2015-7-17 10:39 PM 上传 4批准后有行政保护——市场独占期。❉ 美国 7年 ❉ 欧洲 10年 ❉ 日本 10年 ❉ 澳大利亚 5年 ❉ 韩国 6年 ❉ 中国台湾 10年5孤儿药在FDA新批药物中已达3-4成。 登录/注册后可看大图 640.webp (2).jpg (22.61 KB, 下载次数: 6) 下载附件 2015-7-17 10:39 PM 上传 为什么要去美国开发?立法完善,鼓励政策多1孤儿药立法案(1983) 2税务优惠50% 临床研究费用,20年有效。 3免除NDA审批费2014年该费用为220万美元/药。 4R&D补助 1983年以来,FDA补助了500项临床研究;45个孤儿药获FDA上市批准。 补助预算约1410万美元/财政年 I期临床研究最多25万美元/年×3年 II、III期临床最多50万美元/年×4年57年行政保护(市场独占)◆ 从NDA/BLA批准开始算起。 ◆ 专利状况不影响行政保护。 ◆ 行政保护期间,FDA不受理具有同样适应证的同一分子结构药物申请。6优先评审券FDA用于奖励开发儿童罕见病用药的厂家。 可使评审周期缩短(10月→6月); 可用于持有厂家之任何药物的审批; 优先审评券有很高的价值,且可以转让。FDA审评孤儿药有经验1数量大截至2015年6月,FDA共认定孤儿适应证3463例,批准494例。2高度灵活性3时间短孤儿药平均获批时间是非孤儿药的大约80%。 4权威性被FDA批准的药物相对比较容易进入其他市场。 其他政策优惠 登录/注册后可看大图 640.webp (3).jpg (19.82 KB, 下载次数: 8) 下载附件 2015-7-17 10:39 PM 上传 孤儿资格在FDA如何被认定FDA对孤儿资格的认定标准为: 适应证在美国影响的患病人口<200,000; 或在美国的预期销售额无法覆盖其研发以及上市申请过程中的花费。 FDA对孤儿资格的认定程序为: 登录/注册后可看大图 640.webp (4).jpg (33.87 KB, 下载次数: 6) 下载附件 2015-7-17 10:39 PM 上传 孤药的“美国策略”FDA批准同时拥有孤儿适应证和普通适应证的药物共有51种。从这个角度,可考虑以下开发策略: 老药重新定位寻找孤儿适应症Sildenafil开始作为治疗心血管疾病药物研发。发现ED适应症,开发成抗ED药物(Viagra)。专利到期前,重新定位为治疗罕见肺动脉高压药(Revatio)。 赴美开发策略总结 登录/注册后可看大图 640.webp (5).jpg (39.44 KB, 下载次数: 7) 下载附件 2015-7-17 10:39 PM 上传 国内企业的“曲线注册”策略先在美国按孤儿药注册,占尽政策支持,再去台湾4家医院开展Ⅰ期临床试验,数据获得大陆认可,进而在中国大陆注册申报。 因肝癌等在美国是罕见病,可先在美国获得FDA优先审评,再回到国内注册容易得多且获得大适应证。中国的孤儿药与罕见病CFDA对罕见病创新药物注册给予加快审评。但对于孤儿药或罕见病,中国没有官方定义,只是依赖于意见领袖的说法。 中国孤儿药成功案例 2014年12月,深圳微芯生物孤儿药西达本胺获批,适应证为复发及难治性外周T细胞淋巴瘤。 支持西达本胺在中国注册的关键临床数据来自一项多中心、单臂、非随机、开放的Ⅱ期临床试验(n=83)。 有关该药品拓展适应证的研究正在进行中。同写意出品,欢迎转载,请注明出处及作者
罕见病≠ 疑难杂症罕见病≠ 遗传病80%由遗传缺陷造成具有较强的区域性发病特征全球约7000种 全世界对于患病人群有不同定义(WHO<1‰)
登录/注册后可看大图 640.webp.jpg (33.64 KB, 下载次数: 7) 下载附件 2015-7-17 10:39 PM 上传 我们为什么开发孤儿药?1全球仅5%的罕见病有药可治 ,还有大量处女地待开发。近十年,孤儿药占全球市场份额的6.8%-13.9%; 年复合增长率达9.4%,非孤儿药只有2.5%。2半数孤儿药产品在big-pharm手中。3投资回报率比非孤儿药高一倍,如:Ⅲ期临床费用约为非孤儿药的一半; 开发周期相对较短; 定价是非孤儿药的6-7倍。 登录/注册后可看大图 640.webp (1).jpg (25.3 KB, 下载次数: 5) 下载附件 2015-7-17 10:39 PM 上传 4批准后有行政保护——市场独占期。❉ 美国 7年 ❉ 欧洲 10年 ❉ 日本 10年 ❉ 澳大利亚 5年 ❉ 韩国 6年 ❉ 中国台湾 10年5孤儿药在FDA新批药物中已达3-4成。 登录/注册后可看大图 640.webp (2).jpg (22.61 KB, 下载次数: 6) 下载附件 2015-7-17 10:39 PM 上传 为什么要去美国开发?立法完善,鼓励政策多1孤儿药立法案(1983) 2税务优惠50% 临床研究费用,20年有效。 3免除NDA审批费2014年该费用为220万美元/药。 4R&D补助 1983年以来,FDA补助了500项临床研究;45个孤儿药获FDA上市批准。 补助预算约1410万美元/财政年 I期临床研究最多25万美元/年×3年 II、III期临床最多50万美元/年×4年57年行政保护(市场独占)◆ 从NDA/BLA批准开始算起。 ◆ 专利状况不影响行政保护。 ◆ 行政保护期间,FDA不受理具有同样适应证的同一分子结构药物申请。6优先评审券FDA用于奖励开发儿童罕见病用药的厂家。 可使评审周期缩短(10月→6月); 可用于持有厂家之任何药物的审批; 优先审评券有很高的价值,且可以转让。FDA审评孤儿药有经验1数量大截至2015年6月,FDA共认定孤儿适应证3463例,批准494例。2高度灵活性3时间短孤儿药平均获批时间是非孤儿药的大约80%。 4权威性被FDA批准的药物相对比较容易进入其他市场。 其他政策优惠 登录/注册后可看大图 640.webp (3).jpg (19.82 KB, 下载次数: 8) 下载附件 2015-7-17 10:39 PM 上传 孤儿资格在FDA如何被认定FDA对孤儿资格的认定标准为: 适应证在美国影响的患病人口<200,000; 或在美国的预期销售额无法覆盖其研发以及上市申请过程中的花费。 FDA对孤儿资格的认定程序为: 登录/注册后可看大图 640.webp (4).jpg (33.87 KB, 下载次数: 6) 下载附件 2015-7-17 10:39 PM 上传 孤药的“美国策略”FDA批准同时拥有孤儿适应证和普通适应证的药物共有51种。从这个角度,可考虑以下开发策略: 老药重新定位寻找孤儿适应症Sildenafil开始作为治疗心血管疾病药物研发。发现ED适应症,开发成抗ED药物(Viagra)。专利到期前,重新定位为治疗罕见肺动脉高压药(Revatio)。 赴美开发策略总结 登录/注册后可看大图 640.webp (5).jpg (39.44 KB, 下载次数: 7) 下载附件 2015-7-17 10:39 PM 上传 国内企业的“曲线注册”策略先在美国按孤儿药注册,占尽政策支持,再去台湾4家医院开展Ⅰ期临床试验,数据获得大陆认可,进而在中国大陆注册申报。 因肝癌等在美国是罕见病,可先在美国获得FDA优先审评,再回到国内注册容易得多且获得大适应证。中国的孤儿药与罕见病CFDA对罕见病创新药物注册给予加快审评。但对于孤儿药或罕见病,中国没有官方定义,只是依赖于意见领袖的说法。 中国孤儿药成功案例 2014年12月,深圳微芯生物孤儿药西达本胺获批,适应证为复发及难治性外周T细胞淋巴瘤。 支持西达本胺在中国注册的关键临床数据来自一项多中心、单臂、非随机、开放的Ⅱ期临床试验(n=83)。 有关该药品拓展适应证的研究正在进行中。同写意出品,欢迎转载,请注明出处及作者
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近十年,孤儿药占全球市场份额的6.8%-13.9%; 年复合增长率达9.4%,非孤儿药只有2.5%。
半数孤儿药产品在big-pharm手中。
投资回报率比非孤儿药高一倍,如:Ⅲ期临床费用约为非孤儿药的一半; 开发周期相对较短; 定价是非孤儿药的6-7倍。
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批准后有行政保护——市场独占期。
孤儿药在FDA新批药物中已达3-4成。
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立法完善,鼓励政策多
1孤儿药立法案(1983) 2税务优惠50% 临床研究费用,20年有效。 3免除NDA审批费2014年该费用为220万美元/药。 4R&D补助 1983年以来,FDA补助了500项临床研究;45个孤儿药获FDA上市批准。 补助预算约1410万美元/财政年 I期临床研究最多25万美元/年×3年 II、III期临床最多50万美元/年×4年57年行政保护(市场独占)◆ 从NDA/BLA批准开始算起。 ◆ 专利状况不影响行政保护。 ◆ 行政保护期间,FDA不受理具有同样适应证的同一分子结构药物申请。6优先评审券FDA用于奖励开发儿童罕见病用药的厂家。 可使评审周期缩短(10月→6月); 可用于持有厂家之任何药物的审批; 优先审评券有很高的价值,且可以转让。
FDA审评孤儿药有经验
1数量大
截至2015年6月,FDA共认定孤儿适应证3463例,批准494例。
2高度灵活性3时间短孤儿药平均获批时间是非孤儿药的大约80%。 4权威性被FDA批准的药物相对比较容易进入其他市场。 其他政策优惠
登录/注册后可看大图 640.webp (3).jpg (19.82 KB, 下载次数: 8) 下载附件 2015-7-17 10:39 PM 上传 孤儿资格在FDA如何被认定FDA对孤儿资格的认定标准为: 适应证在美国影响的患病人口<200,000; 或在美国的预期销售额无法覆盖其研发以及上市申请过程中的花费。 FDA对孤儿资格的认定程序为: 登录/注册后可看大图 640.webp (4).jpg (33.87 KB, 下载次数: 6) 下载附件 2015-7-17 10:39 PM 上传 孤药的“美国策略”FDA批准同时拥有孤儿适应证和普通适应证的药物共有51种。从这个角度,可考虑以下开发策略: 老药重新定位寻找孤儿适应症Sildenafil开始作为治疗心血管疾病药物研发。发现ED适应症,开发成抗ED药物(Viagra)。专利到期前,重新定位为治疗罕见肺动脉高压药(Revatio)。 赴美开发策略总结 登录/注册后可看大图 640.webp (5).jpg (39.44 KB, 下载次数: 7) 下载附件 2015-7-17 10:39 PM 上传 国内企业的“曲线注册”策略先在美国按孤儿药注册,占尽政策支持,再去台湾4家医院开展Ⅰ期临床试验,数据获得大陆认可,进而在中国大陆注册申报。 因肝癌等在美国是罕见病,可先在美国获得FDA优先审评,再回到国内注册容易得多且获得大适应证。中国的孤儿药与罕见病CFDA对罕见病创新药物注册给予加快审评。但对于孤儿药或罕见病,中国没有官方定义,只是依赖于意见领袖的说法。 中国孤儿药成功案例 2014年12月,深圳微芯生物孤儿药西达本胺获批,适应证为复发及难治性外周T细胞淋巴瘤。 支持西达本胺在中国注册的关键临床数据来自一项多中心、单臂、非随机、开放的Ⅱ期临床试验(n=83)。 有关该药品拓展适应证的研究正在进行中。同写意出品,欢迎转载,请注明出处及作者
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孤儿资格在FDA如何被认定FDA对孤儿资格的认定标准为: 适应证在美国影响的患病人口<200,000; 或在美国的预期销售额无法覆盖其研发以及上市申请过程中的花费。 FDA对孤儿资格的认定程序为: 登录/注册后可看大图 640.webp (4).jpg (33.87 KB, 下载次数: 6) 下载附件 2015-7-17 10:39 PM 上传 孤药的“美国策略”FDA批准同时拥有孤儿适应证和普通适应证的药物共有51种。从这个角度,可考虑以下开发策略: 老药重新定位寻找孤儿适应症Sildenafil开始作为治疗心血管疾病药物研发。发现ED适应症,开发成抗ED药物(Viagra)。专利到期前,重新定位为治疗罕见肺动脉高压药(Revatio)。 赴美开发策略总结 登录/注册后可看大图 640.webp (5).jpg (39.44 KB, 下载次数: 7) 下载附件 2015-7-17 10:39 PM 上传 国内企业的“曲线注册”策略先在美国按孤儿药注册,占尽政策支持,再去台湾4家医院开展Ⅰ期临床试验,数据获得大陆认可,进而在中国大陆注册申报。 因肝癌等在美国是罕见病,可先在美国获得FDA优先审评,再回到国内注册容易得多且获得大适应证。中国的孤儿药与罕见病CFDA对罕见病创新药物注册给予加快审评。但对于孤儿药或罕见病,中国没有官方定义,只是依赖于意见领袖的说法。 中国孤儿药成功案例 2014年12月,深圳微芯生物孤儿药西达本胺获批,适应证为复发及难治性外周T细胞淋巴瘤。 支持西达本胺在中国注册的关键临床数据来自一项多中心、单臂、非随机、开放的Ⅱ期临床试验(n=83)。 有关该药品拓展适应证的研究正在进行中。同写意出品,欢迎转载,请注明出处及作者
适应证在美国影响的患病人口<200,000; 或在美国的预期销售额无法覆盖其研发以及上市申请过程中的花费。 FDA对孤儿资格的认定程序为:
登录/注册后可看大图 640.webp (4).jpg (33.87 KB, 下载次数: 6) 下载附件 2015-7-17 10:39 PM 上传 孤药的“美国策略”FDA批准同时拥有孤儿适应证和普通适应证的药物共有51种。从这个角度,可考虑以下开发策略: 老药重新定位寻找孤儿适应症Sildenafil开始作为治疗心血管疾病药物研发。发现ED适应症,开发成抗ED药物(Viagra)。专利到期前,重新定位为治疗罕见肺动脉高压药(Revatio)。 赴美开发策略总结 登录/注册后可看大图 640.webp (5).jpg (39.44 KB, 下载次数: 7) 下载附件 2015-7-17 10:39 PM 上传 国内企业的“曲线注册”策略先在美国按孤儿药注册,占尽政策支持,再去台湾4家医院开展Ⅰ期临床试验,数据获得大陆认可,进而在中国大陆注册申报。 因肝癌等在美国是罕见病,可先在美国获得FDA优先审评,再回到国内注册容易得多且获得大适应证。中国的孤儿药与罕见病CFDA对罕见病创新药物注册给予加快审评。但对于孤儿药或罕见病,中国没有官方定义,只是依赖于意见领袖的说法。 中国孤儿药成功案例 2014年12月,深圳微芯生物孤儿药西达本胺获批,适应证为复发及难治性外周T细胞淋巴瘤。 支持西达本胺在中国注册的关键临床数据来自一项多中心、单臂、非随机、开放的Ⅱ期临床试验(n=83)。 有关该药品拓展适应证的研究正在进行中。同写意出品,欢迎转载,请注明出处及作者
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Sildenafil开始作为治疗心血管疾病药物研发。发现ED适应症,开发成抗ED药物(Viagra)。
专利到期前,重新定位为治疗罕见肺动脉高压药(Revatio)。
赴美开发策略总结
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国内企业的“曲线注册”策略
先在美国按孤儿药注册,占尽政策支持,再去台湾4家医院开展Ⅰ期临床试验,数据获得大陆认可,进而在中国大陆注册申报。 因肝癌等在美国是罕见病,可先在美国获得FDA优先审评,再回到国内注册容易得多且获得大适应证。中国的孤儿药与罕见病CFDA对罕见病创新药物注册给予加快审评。但对于孤儿药或罕见病,中国没有官方定义,只是依赖于意见领袖的说法。 中国孤儿药成功案例 2014年12月,深圳微芯生物孤儿药西达本胺获批,适应证为复发及难治性外周T细胞淋巴瘤。 支持西达本胺在中国注册的关键临床数据来自一项多中心、单臂、非随机、开放的Ⅱ期临床试验(n=83)。 有关该药品拓展适应证的研究正在进行中。同写意出品,欢迎转载,请注明出处及作者
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