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2014-9-15国际新药临床信息汇总
1、默克癌症疫苗Stimuvax三期临床再次失败 发布日期：2014-09-15 来源：生物谷
德国默克公司最近宣布公司开发的新型抗癌疫苗药物Stimuvax临床三期研究宣告失败，这也是自一年前默克公司执意将这一项目再次推上临床后的又一次挫折。
2014年9月15日讯 /生物谷BIOON/ --德国默克公司最近宣布公司开发的新型抗癌疫苗药物Stimuvax临床三期研究宣告失败，这也是自一年前默克公司执意将这一项目再次推上临床后的又一次挫折。
2013年默克公司将Stimuvax更名为tecemotide，希望其能够在治疗肥西小细胞肺癌的特定亚型患者方面有所建树，但是现在看来事与愿违。公司原希望通过这一项目能够扭转公司研发部门近年来无所作为的局面。
Tecemotide是一种muc1抗原特异性的抗癌疫苗，研究人员希望它能够通过识别细胞表面特定糖蛋白来激活人体免疫系统，从而清除体内癌细胞。
遭遇滑铁卢的不仅仅是德国的医药巨人，就在不久之前，葛兰素史克公司开发的抗癌疫苗MAGE A-3也在临床三期研究中宣告失败；Dendreon生物医药公司也放弃了其类似产品Provenge的开发。这些案例都对目前癌症疫苗研究领域提出了质疑，究竟这种免疫疗法疗效是否名符其实？同时也为目前尚在进行这类研究的生物医药公司敲响了警钟。
默克公司负责这一项目的研究人员介绍说，此次tecemotide的START临床研究在日本进行，根据目前掌握的数据，tecemotide能够达到研究人员设想疗效的可能性已经微乎其微，因此权衡利弊后，默克公司最终忍痛放弃了这一项目。
自从2011年默克公司的cladribine因药物安全问题被美国和欧盟管理机构相继否决后，默克公司就开始着手重组其研发单位。如今tecemotide的失败对默克公司无疑使一个重大打击。
详细英文报道：
about a year ago Merck KGaA made the controversial decision to revive its late-stage program for the cancer vaccine Stimuvax, trying to start off fresh by renaming it tecemotide and pointing it toward a subpopulation of non-small cell lung cancer patients which appeared to respond in its very big failed Phase III. Today, the program is--once again--officially terminated. The German biopharma company made the embarrassing decision to back out and dump its two monotherapy studies after yet another recent trial failure in Japan finally convinced them there was nothing there.
Merck KGaA's decision to try and salvage tecemotide, which was in-licensed from oncothyreon ($ONTY), was met with considerable skepticism at the time. Subgroup analysis, in this case tracking a response in a group of patients which had also received concurrent chemotherapy and radiation, can be a notoriously misleading approach to drug development. For Merck KGaA, which heralded this study as a leading effort in its comeback R&D attempt after years of ineffective development work, it was a damaging turn.
Merck KGaA doubled down on the cancer vaccine after a series of major setbacks had raised serious questions about the entire field. GlaxoSmithKline's ($GSK) closely-watched MAGE A-3 had just failed a key endpoint and was headed for the scrap heap. Dendreon's ($DNDN) Provenge has never been able to live up to the high hopes that greeted its approval. There have been other R&D setbacks as well, forcing the remaining players to look at more realistic combo approaches to establishing a positive therapeutic role for the vaccine group. And then a few weeks ago Merck KGaA was forced to concede that its program had flunked the primary and all the secondary endpoints in the study in Japan.
For tecemotide, a MUC1 antigen-specific cancer vaccine designed to rouse the body's immune system to attack expressing the cell-surface glycoprotein, that was the last straw.
"While the data from the exploratory subgroup analysis in the START trial1 generated a reasonable hypothesis to warrant additional study, the results of the recent trial in Japanese patients decreased the probability of current studies to reach their goals," said R&D chief Luciano Rossetti in a statement. "Therefore, we have decided to discontinue the development of tecemotide as a monotherapy in NSCLC in order to refocus our efforts on other promising candidates in our pipeline, like our anti-PD-L1 antibody MSB0010718C. We remain committed to developing new treatment options for patients with difficult-to-treat cancers."
The German drugmaker twice struck out in trying to develop a successor to Rebif, its MS-treating injection that is quickly losing ground to Tecfidera. Merck KGaA was once considered a leader in the race to commercialize the first oral treatment for the muscle-destroying disease with its candidate cladribine, but serious safety issues led to regulatory rejections in the U.S. and Europe, and the company nixed the program in 2011. After that, the company restructured its R&D effort, laying off a big group of staffers in Switzerland and trying to set the stage for a new strategy. But only 6 months after Annalisa Jenkins was named head of global R&D at Merck KGaA, she left with no reason provided for the abrupt exit. And despite repeated assurances that drug deals are in the offing, the disarray at Merck KGaA shows signs of growing worse.
2、艾伯维修美乐（阿达木单抗）在化脓性汗腺炎3期试验中达主要目标 发布日期：2014-09-15 来源：firstwordpharma
艾伯维近日表示，修美乐在一项后期试验中达到主要终点，在治疗12周时，与安慰剂相比，在改善化脓性汗腺炎(HS)严重程度方面有明显更高百分比的患者经历了临床响应。
艾伯维近日表示，该公司修美乐（阿达木单抗）在一项后期试验中达到主要终点，在治疗12周时，与安慰剂相比，在改善化脓性汗腺炎(HS)严重程度方面有明显更高百分比的患者经历了临床响应。试验结果在欧洲皮肤病研究协会（ESDR）年会上发布。
在PIonEER I研究的第一部分中，307名中重度HS患者被随机配给修美乐或安慰，零周时给予160mg剂量，第二周时给予80mg剂量给药，从第四周开始每周给予40mg。试验第二部分，即治疗12周后，在第一部分随机接受修美乐治疗的患者再次被随机配给这款药物或安慰剂，剂量为每周或每两周40mg，治疗24周。与此同时，第一部分中随机接受安慰剂治疗的患者每周接受修美乐治疗。
试验第一部分的结果证明，41.8%的修美乐治疗组患者显示出了临床响应，可以定义为在治疗12周后，采用化脓性汗腺炎临床响应指标判定，与HS相关的脓肿及炎性结节得到改善，相比之下，安慰剂治疗患者只有26%的人达到这一程度。艾伯维指出，这一指标被定义为在总的脓肿及炎性结节计数上与基线值相比至少下降50%，而脓肿或排水瘘没有增加。
该公司补充称，修美乐治疗患者最常见的不良事件是HS恶化、鼻咽炎和头痛，修美乐治疗患者严重不良事件的发生率为2%，而安慰剂治疗患者严重不良事件的发生率为3.3%。
艾伯维临床开发、免疫产品副总裁Medich评论称，“我们受到了试验结果的鼓舞，期望能分享我们第二项3期试验PIonEER II的结果。”艾伯维称，PIonEER II的结果将在一个即将到来的医疗会议上发布。该公司还补充称，目前HS尚没有治愈选择，也没有获批用于该种疾病的治疗药物。
修美乐已获批用于几种炎症性适应症，包括成人患者中重度类风湿关节炎、中重度多关节幼年特发性关节炎和中重度节段性回肠炎。这款治疗药物在2014年第二季度实现33亿美元销售收入。
信源地址：http://www.firstwordpharma.com/node/1234603?tsid=28®ion_id=2#axzz3D0zX0kqA
3、诺华发布芬戈莫德在MS疾病活动关键指标上的阳性数据 发布日期：2014-09-15 来源：firstwordpharma
9月12日，诺华在ACTRIMS-ECTRIMS联合会议上发布新的分析，证实芬戈莫德在复发缓解型多发性硬化症患者的整个四项关键指标（包括复发、MRI损伤、脑萎缩及残疾进展）上达到“无疾病活动证据”(NEDA)的“高效果”。
特别指出的是，诺华报道称，芬戈莫德用药患者在四项指标上达到NEDA的可能性超过四倍。
诺华指出，NEDA目前被定义为没有复发、MRI损伤及残疾进展。然而，该公司称，后期FREEDOMS与FREEDOMS II研究的最新分析支持在定义中包含脑萎缩，因为它将允许医师“获得对患者疾病更为全面的评估，包括在MS方面的潜在损伤。”
诺华全球开发主管Narasimhan评论称，“基于这种改进的新定义，数据从MS四项关键指标上突出了芬戈莫德得到证明的高效果。”
近日，该公司还在FREEDOMS试验及其扩展试验的一个四年期分析会上发布了数据，数据证明MS患者脑萎缩率与长期残疾进展风险有关联性。
诺华报道称，今年第二季度与去年同期相比，芬戈莫德在七个市场（包括美国、欧盟和加拿大）的销售额增长29%，达到6.06亿美元。
信源地址：http://www.firstwordpharma.com/node/1234798?tsid=28®ion_id=2#axzz3D9MEQHTT
信源地址：http://www.firstwordpharma.com/node/1234603?tsid=28®ion_id=2#axzz3D0zX0kqA
4、默克预防偏头痛新药Telcagepant因副作用终止临床试验 发布日期：2014-09-15 来源：neurology
近期Neurology杂志刊登了一项来自默克公司的随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床研究（ClinicalTrials.gov注册号NCT00797667），评估降钙素基因相关肽（calcitonin gene related peptide，CGRP）受体拮抗剂Telcagepant对预防偏头痛是否有效。
CGRP在偏头痛的病理生理中扮演重要角色，临床试验表明CGRP受体拮抗剂的作用可媲美曲坦类药物；但与曲坦类药物不同，CGRP受体拮抗剂对正常健康受试者或心血管疾病患者并无直接的血管收缩作用，因此可用于有心血管疾病或风险的偏头痛患者（目前此类患者为曲坦类药物使用的禁忌症）的急性治疗。
默克的临床试验设计为：在4周的基线时间内，有偏头痛发作3~14天的患者，被随机分为Telcagepant 140mg组、Telcagepant280mg组或安慰剂组，每组治疗均为2次/天，持续12周。采用平均每月头痛天数和偏头痛天数（头痛加至少一项相关症状），评价疗效。
该临床试验后因安全监督委员会对肝毒性的考虑而终止。终止时，已纳入660名患者，其中656名接受≥1剂量的治疗，14名已完成实验；平均治疗时间为48~50天。Telcagepant组的13名患者出现丙氨酸转氨酶升高，≥正常值上限的3倍；其中7名天冬氨酸转氨酶亦升高≥正常值上限的3倍；2名患者在治疗开始后的2~6周内，出现症状性转氨酶升高，在停药后缓解。
原计划在治疗12周后进行效果分析，但因数据受限而未行，但证据已显示Telcagepant较安慰剂能大幅度减少平均每月头痛天数（140 mg 组=-2.9，280 mg组=-3.1，安慰剂组=-1.7，p＜0.05）和偏头痛天数（140 mg 组=-2.7，280 mg组=-3.0，安慰剂组=-1.6，p＜0.05）。
该研究为II级证据，与安慰剂组相比，偏头痛患者每日服用Telcagepant可减少每月头痛天数1.4天，上述数据提示CGRP受体拮抗剂可能对预防偏头痛存在一定疗效；但有2.5%的患者血清丙氨酸转氨酶升高，转氨酶的升高并不支持Telcagepant在临床上的每日应用。
此前，默克公司开发的另一种CGRP受体拮抗剂MK-3207，因肝毒性已终止1期临床药理试验。
信源地址：http://www.neurology.org/content/83/11/958.abstract
5、勃林格殷格翰下一代COPD复方药物后期试验达主要目标 发布日期：2014-09-15 来源：fiercebiotech 勃林格殷格翰慢性阻塞性肺疾病（COPD）复方新药在一项后期试验中达到其主要目标，为其上市批准扫清了道路，这也是一场同葛兰史克的竞争。
这款吸入性治疗药物由Olodaterol（7月份以Striverdi为商品名获批）与噻托溴铵（Spiriva）组成。在逾5500名COPD患者参与的两项周期为52周的3期试验中，由两款药物组成的复方药物与每种药物单药治疗相比，能更好地使肺功能得到改善，而每个治疗组的不良事件发生率类似。Olodaterol是一种长效β2受体拮抗剂(LABA)，而噻托溴铵是一种长效毒蕈碱拮抗剂(LAMA)，该复方药物旨在缓解呼吸道肌肉，减轻COPD症状。该药物是新一波COPD复方药物中的一款，分析师们预测这些药物将最终主导这一市场。 目前，勃林格殷格翰正等待FDA的最终决定，FDA于上个月接受其固定剂量复方药物的上市申请。该公司未披露它预测何时能赢得这款药物的批准，但FDA为这款药物设定了10个月的审评时限。 与此同时，葛兰素史克已经上市销售Anoro Ellipta，这款药物由具有专利的LABA与LAMA治疗药物组成。而阿斯利康凭借其复方药物未落后太多，该公司以15亿美元收购Pearl治疗公司，以21亿美元收购Almirall呼吸业务，从而获得处于3期研究的COPD复方药物。诺华的固定剂量LABA/LAMA复方药物名为Ultibro Breezhaler，于去年在欧洲获得批准。 在COPD复方药物竞赛中尽管落在后面，但勃林格殷格翰认为其竞争产品可以在这一领域有突出的表现，会占领相当的市场份额，这一市场的规模有望从2013年的100亿美元增长到2018年的140亿美元。 虽然葛兰素史克是先导者，但该公司目前为止还在为Anoro及最近推出的Breo Ellipta达到分析师的预期业绩而奋斗，该公司希望这两款药物最终能弥补舒利迭每年约80亿美元的销售额。 信源地址：http://www.fiercebiotech.com/story/boehringers-next-gen-copd-treatment-hits-mark-phase-iii/2014-09-09
7、礼来Cyramza在结直肠癌后期研究中达主要终点 发布日期：2014-09-15 来源：firstwordpharma
9月12日，礼来报道了一项3期研究结果，旗下药物Cyramza 添加到标准化疗中，与单独化疗治疗相比达到了增加转移性结直肠癌患者总生存期(OS)的主要终点。
9月12日，礼来报道了一项3期研究结果，旗下药物Cyramza (ramucirumab)添加到标准化疗中，与单独化疗治疗相比达到了增加转移性结直肠癌(mCRC)患者总生存期(OS)的主要终点。
礼来肿瘤部门负责产品开发及医疗事务的高级副总裁Gaynor指出，公司目前拥有了Cyramza在后期研究中显示增加胃癌、肺癌及结肠直肠癌生存期的数据，并打算于明年上半年开始提交这款VEGF受体2拮抗剂的上市申请。
这项RAISE研究由1000余名mCRC患者参与，这些患者在使用罗氏阿瓦斯汀、奥沙利铂及用于一线治疗的一种氟嘧啶药物进行一线治疗后疾病又出现恶化。试验中，患者随机接受Cyramza与FOLFIRI合并用药作为一种二线治疗方案，或接受安慰剂加FOLFIRI治疗。
研究结果显示，Cyramza治疗组患者与安慰剂组患者相比，其总生存期及次要疗效指标无进展生存期获得明显改善。礼来指出，Cyramza治疗患者与安慰剂治疗患者相比，中性粒细胞减少、疲劳、高血压及腹泻更为常见。该公司计划在2015年的一个科学会议上发布临床试验的详细结果。
今年4月份，Cyramza作为单一疗法被FDA批准用于之前使用一种氟嘧啶或含铂类治疗药物治疗过的晚期胃癌或胃食管交界处腺癌患者。科文公司分析师预测这款药物到2020年用于多种癌症适应症的销售额会达到12亿美元。
同时，摩根大通分析师Schott预测Cyramza到2020年可能会产生约14亿美元的销售额，销售额主要来自于其胃癌适应症，但作为一款肺癌治疗药物也会产生适度的销售额，作为二线结直肠癌治疗药物，其贡献应该有限。
信源地址：http://www.firstwordpharma.com/node/1234828?tsid=28®ion_id=2#axzz3D9MEQHTT
8、梯瓦Reslizumab可改善严重哮喘患者肺功能 发布日期：2014-09-15 来源：firstwordpharma
Reslizumab是一种新型抗体，它以人白介素-5为靶点，据2014年欧洲呼吸学会年度会议报道的结果，这款抗体可以让患有不受控制严重哮喘的患者获得明显的肺功能改善。
Reslizumab是一种新型抗体，它以人白介素-5为靶点，据2014年欧洲呼吸学会年度会议报道的结果，这款抗体可以让患有不受控制严重哮喘的患者获得明显的肺功能改善。最早在初始治疗后的第4周即可观察到相比安慰剂的肺功能改善。
来自加州大学洛杉矶分校的主要研究者、医学博士Corren于9月10日在会上指出需要新的治疗药物：“不受控制的嗜酸性粒细胞哮喘急需新的靶向治疗药物，”他表示称。
Corren博士与同行随机让492名严重哮喘受试者每4周接受一次Reslizumab静脉注射（3.0mg/kg）或安慰剂治疗。试验持续16周。大约20%的受试者嗜酸性粒细胞浓度≥400/µL。接受Reslizumab治疗的受试者证明有更大的1秒用力呼气量(FEV1)，Reslizumab与安慰剂相比，使FEV1相比基线值有68mL的改善。
按嗜酸性粒细胞浓度分层的数据证明，接受Reslizumab治疗的受试者相比安慰剂治疗受试者有更高的嗜酸性粒细胞计数，肺功能有更好的改善。Reslizumab治疗组中嗜酸性粒细胞浓度为≥400/µL和<400/µL受试者与安慰剂治疗受试者相比，FEV1分别改善270mL与33mL。
根据哮喘控制调查问卷(ACQ)，受试者使用Reslizumab后在病情方面也有改善，包括症状、活动限制及急救药物需求。在整个人群及较高和较低嗜酸性粒细胞患者中可以看到更好的ACQ评分，所有这些支持Reslizumab优于安慰剂。
在嗜酸性粒细胞浓度升高的患者中，Reslizumab治疗患者与安慰剂治疗患者相比，急救药物每天吸入次数减少0.708。报道最频繁的不良事件有哮喘、上呼吸道感染、鼻窦炎、支气管炎、鼻咽炎及恶心。所有不良事件属于温和至中度程度，两个治疗组的发生情况相似。
这项研究中受试者为哮喘不受控制的18-65岁患者，按ACQ评分为1.5或更高的患者。所有受试者接受至少中等剂量的吸入性糖皮质激素。资助这项研究的是以色列塔提克瓦的梯瓦制药。
信源地址：http://www.firstwordpharma.com/node/1234771?tsid=28®ion_id=5#axzz3D0zX0kqA
9、ERS：WISDOM研究表明吸入性类固醇药物不能减少COPD发作 发布日期：2014-09-15 来源：新药汇
研究人员在2014年欧洲呼吸学会国际会议上发布的临床试验结果显示，在正使用支气管扩张药的COPD患者中停止使用吸入性糖皮质激素类对疾病症状几乎无影响。
研究人员在2014年欧洲呼吸学会(ERS)国际会议上发布的临床试验结果显示，在正使用支气管扩张药的慢性阻塞性肺病(COPD)患者中停止使用吸入性糖皮质激素对疾病症状几乎无影响。这项研究同时也发表在《新英格兰医学杂志》上。
这项双盲研究的名称为WISDOM（支气管扩张剂管理优化中取消吸入性糖皮质激素），试验中逾2400名患者接受噻托溴铵(18μg每天一次)、沙美特罗（50μg每天两次）及吸入性糖皮质激素丙酸氟替卡松（500μg每天两次）三联疗法治疗。这项研究的导入期为6周，导入期使用所有三款药物，导入期之后，患者在三个阶段超过12周的周期内随机继续接受三联疗法治疗或逐步减少氟替卡松用量。
目前对严重COPD及频繁发作患者的建议是合并使用吸入性糖皮质激素及长效支气管扩张剂，但新的药物促使一些人对这种建议提出质疑。
“现在我们拥有长效β受体激动剂和长效毒蕈碱受体拮抗剂，”来自德国Lung Clinic Grosshansdorf肺研究所的主要研究者、医学博士Magnussen表示称。“由于双重支气管扩张治疗药物已应用多年，所以我们对使用双重支气管扩张药物加吸入性糖皮质激素的患者与逐步取消吸入性糖皮质激素后仅使用支气管扩张药的患者相比是否有差别提出疑问。
之前的研究已经证明，取消使用糖皮质激素可使发作恶化，但在那些病例中，糖皮质激素的取消比较突然，而不是逐步减少剂量，所以结果“难以解读，”英国伦敦帝国理工学院呼吸医学带头人、医学博士Barnes在一次采访中表示称，他未参与这项研究。
WISDOM的主要终点是中重度COPD首次发作时间。研究人员为逐步取消类固醇药物治疗组与继续使用类固醇药物治疗组相比较的首次出现中重发作预先设定非劣效置信区间(CI)上限为95%，风险比为1.20。“我们的思路是可能有些患者会从吸入性类固醇药物获得收益，所以我们进行了一项非劣效研究，” Magnussen博士表示称。
不必要的治疗
糖皮质激素剂量逐步减少治疗组的分析显示风险比为1.06。研究人员指出，在第18周时，与继续使用糖皮质激素治疗组相比，糖皮质激素剂量逐步减少治疗组糖皮质激素减至完全没有时，与基线值相比，1秒用力呼气量(FEV1)出现平均38mL的较大幅度下降。这种差别持续至第52周。
两组在呼吸困难症状方面没有差异。糖皮质激素取消组的健康状况有小的变化，如圣乔治呼吸问卷评分稍微降低，但只下降1分，远低于任何的明显改变，据Magnussen博士称。
毫无疑问，“FEV1差异有统计学意义，但这不意味着发作频率改变，”他指出称。
结果表明，取消吸入性糖皮质激素对多数患者来说可能是一种选择。“如果你不需要这些药物，那你为什么要服用它们？” Magnussen博士表示称。“通过去掉糖皮质激素，你可以预防潜在的副作用，可以节省大量金钱。”
这项研究结果是可预测的，Barnes博士称。“尽管吸入性类固醇药物非常普遍地用于COPD管理，因为它们普遍用于哮喘治疗，但我们知道它们对COPD的效果很差。类固醇类药物不能帮助他们，除非他们恰好是同时患有哮喘的COPD患者。”大部分COPD患者对类固醇药物不显示有收益响应，他强调称，“有一种观点正日益盛行，即我们应该开始取消人们使用类固醇类药物，因为这些药物没有帮助。我认为这实际上是明摆着的一件事情。”，他表示称。
在一篇伴随社论中，宾夕法尼亚州匹兹堡大学医学博士Reilly写道，这项试验的结果连同其它研究结果，应该鼓励医师重新考虑如何治疗他们的患者。“在同时服用长效支气管扩张药物的患者中继续使用糖皮质激素治疗药物的合理性应该基于归因于糖皮质激素的症状改善，而不是发作预防，”他指出称。
“糖皮质激素取消的试验不会增加发作风险，即使是患有严重COPD的患者。这一结果可能会促使医师考虑对虽然接受长效支气管扩张药物但继续有频繁发作的患者使用其它预防性干预，如每天使用阿奇霉素。”
信源地址：http://www.medscape.com/viewarticle/831521
10、GSK在ERS大会发布美泊利单抗两项严重哮喘后期试验阳性结果 发布日期：2014-09-15 来源：firstwordpharma
9月8日，葛兰素史克在欧洲呼吸学会(ERS)大会上宣布了IL-5拮抗剂单克隆抗体试验药物美泊利单抗（Mepolizumab）用于哮喘患者的两项3期研究的结果。
9月8日，葛兰素史克在欧洲呼吸学会(ERS)大会上宣布了IL-5拮抗剂单克隆抗体试验药物美泊利单抗（Mepolizumab）用于哮喘患者的两项3期研究的结果。
“IL-5的过度表达与严重哮喘之间的关系长期以来已得到确认，但只有现在我们才拥有能够以IL-5为靶点的药物，作为一种可能的方式来管理嗜酸性粒细胞炎症，”葛兰素史克负责美泊利单抗开发的主管Yancey评论称，他还补充称，这两项研究的数据也发表在了《新英格兰医学杂志》上，数据“证实了我们的信念，严重嗜酸性粒细胞性哮喘患者可能会从美泊利单抗获得收益。”
在周期为32周的MENSA（也称MEA115588）试验中，576名虽然已用过高剂量吸入性糖皮质激素(ICS)及至少另一种控制器药物但仍经历频繁发作的严重哮喘患者，除了他们目前的哮喘维持治疗药物之外，随机接受静脉注射或皮下注射美泊利单抗治疗或安慰剂治疗，治疗周期为4周。这项研究达到了其主要终点，接受美泊利单抗静脉注射及皮下注射治疗的患者与安慰剂治疗患者相比，临床明显的哮喘发作年度频率分别下降47%及53%。
此外，葛兰素史克表示，两个美泊利单抗治疗组基于FEV1及生活质量为指标的肺功能相比安慰剂组得到改善，这一结果根据圣乔治呼吸问卷(SGRQ)判定，哮喘控制按照哮喘控制问卷（ACQ）确定。此外，接受这款药物静脉注射及皮下注射治疗的患者在治疗第12周时，其血液嗜酸性粒细胞计数分别下降83%及86%，并且在试验剩余时间一直持续这样的结果。
与此同时，周期为24周的SIRIUS（也称MEA115575）研究招募了135名每天口服糖皮质激素(OCS)治疗药物及高剂量ICS加至少另一种控制器药物的严重哮喘患者，他们随机接受皮下注射美泊利单抗或安慰剂，每组治疗4周。在随机化之前，患者完成了一项优化测试，以确定是否需要OCS治疗药物来控制他们的哮喘。
研究结果表明，美泊利单抗与OCS剂量相比基线平均总体50%的下降有关，相比之下，安慰剂组未观察到这种关联性。此外，美泊利单抗治疗组报道哮喘控制（由ACQ判定）及生命质量（由SGRQ衡量）有明显改善，同时这款药物还与研究期间嗜酸性粒细胞计数的明显下降有关。
葛兰素史克指出，该公司正在推进这款药物在2014年底前向全球提交用于哮喘的上市申请，Yancey强调，“目前没有治疗选择，所以我们将会是这一市场的第一位成员。”9月初，梯瓦报道的3期试验数据显示，其IL-5拮抗剂抗体Reslizumab明显降低了嗜酸性粒细胞性哮喘患者的哮喘发作，该公司计划于2015年上半年提交上市申请。
与此同时，阿斯利康于9月8日在ERS会上发布了其IL-5抑制剂Benralizumab的中期数据，虽然这款药物与安慰剂相比未达到降低慢性阻塞性肺疾病患者急性发作的主要终点，但这款药物与肺功能的明显改善有相关，它被认为是一款潜在的未来竞争产品。
葛兰素史克表示，日前考虑美泊利单抗的定价还为时尚早。同时，分析师预测这款注射用的哮喘治疗药物每年用药定价可能在1万美元至1.5万美元，其总体市场潜能每年在75亿美元。
信源地址：http://www.firstwordpharma.com/node/1233883?tsid=28®ion_id=2#axzz3CipDWGE9
11、爱迪生制药孤儿药EPI-743未达到2期试验终点 发布日期：2014-09-15 来源：fiercebiotech
爱迪生制药公司正在开发中的罕见病药物在中期试验中错过了它的主要终点，意味着该公司准备展开对中枢神经系统进行研发的计划落空。
爱迪生制药公司正在开发中的罕见病药物在中期试验中错过了它的主要终点，意味着该公司准备展开对中枢神经系统进行研发的计划落空。
该公司表示，该药物名为EPI-743，是一种用于治疗能量代谢紊乱疾病的口服制剂，其中包括Rett综合征，这种病是一种神经发育障碍，每10000至15000名婴儿就有1名罹患此病。
2期临床试验的安慰剂对照组有24例Rett患者，该药物没能达到其主要终点，患者报告的疾病评分显示没有显著改善，而爱迪生还在寻找积极的一面，突出其在二次治疗中表现出的迹象。该公司表示，尽管EPI-743错过其主要终点，能够显著促进患病女孩的头部发育，改善了Rett的既定指标之一，具有统计学显著性。
首席医疗官Klein在声明中指出，爱迪生还没有决定是否推动该药物进入治疗该疾病的3期临床试验，但公司计划“在未来数个月与卫生局、患者群体和临床/研究机构合作来制定下一步方案，最终可能会为Rett综合征和其他线粒体疾病的患病儿童带来新选择。”
尽管遭遇挫折，但该公司仍借中期试验的数据宣扬EPI-743治疗一些适应症的潜力，这些罕见的中枢神经系统疾病包括弗里德共济失调和Leigh综合征。
去年，爱迪生与Dainippon Sumitomo达成协议，交付了EPI-743的日本销售权以及1期的EPI-589，为此换来5000万美元预付款和高达4.6亿美元以上的阶段性付款。这家日本合作方在一月份放弃了EPI-743用于Leigh综合征的2b/3期研究，但三月份该药物获得了FDA少有的快速审批通道，用于弗里德共济失调。
今年早些时候，爱迪生和Dainippon扩大了合作伙伴关系，联合进行药物研发，后者再注入5000万美元，承诺接近40亿以上的阶段性付款。
信源地址：http://www.fiercebiotech.com/sto ... mp;utm_campaign=rss
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