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[市场快讯] 2017年10月10日-10月16日医药全资讯每天三分钟，知晓医药事

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xiaoxiao 发表于 2017-10-15 21:05:57 | 只看该作者回帖奖励

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2017年10月10日-10月16日医药全资讯每天三分钟，知晓医药事

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2017-10-15 09:05 PM 上传

【国内注册申报汇总】
1、9.25-10.1
A、杨森人源抗白介素12单克隆抗体(CNTO 1275)注射剂的进口上市申请已审评完毕，如无
意外获批进口。
本品2015年5月承办，受理号JXSS1500006、JXSS1500007，本品在2015年的“722
”自查清单中，并公示在2017年4月28日CFDI发布的“药物临床试验数据现场核查计划公
告（第11号）”中，目前临床核查已经完毕，处于审批阶段，应该是获批了。
本品又名ustekinumab，即尤特克单抗，是人白细胞介素IL-12和IL-23的拮抗剂，已获数
十个国家批准用于银屑病的治疗，该药能够通过与IL-12和IL-23所共有的p40亚单位相结合
，阻止其与细胞表面的受体IL-12β1相结合，来抑制这两种致炎性细胞因子。同时，本品也
是首个获批用于银屑病关节炎的抗IL-12/IL-23的药物。

B、南京圣和药业的1类化药SHC014748M及其胶囊剂进入在审评审批阶段，受理号
CXHL1700196、CXHL1700197、CXHL1700198。小编目前未找到本品相关信息。
本品是南京圣和本年度申报的第3个1类化药，前2个分别是SH526片和SH528片，目前还
未审批。此外，南京圣和在上月底启动国内首个抗丙肝核苷类NS5B抑制剂（SH299片）临
床试验。

C、浙江越甲药业的1类化药YJ001及喷雾用YJ001进入在审评审批阶段，受理号
CXHL1700175、CXHL1700176。小编目前未找到本品相关信息。
浙江越甲药业有限公司，是一家专业从事医药产品研究开发的高科技企业，其成立于2013年
11月22日，法定代表人冯钰龙。

D、益方生物的1类化药D-0120-NA及其片剂进入在审评审批阶段，受理号
CXHL1700201、CXHL1700202、CXHL1700203。小编目前未找到本品相关信息。
今年5月31日，益方生物近日宣布完成1900万美元B轮融资。本轮融资的领投方为奥博亚洲
，跟投方为礼来亚洲基金。据了解，益方生物是一家生物技术公司，总部位于上海，拥有肿
瘤和痛风病治疗领域的4个候选药物，其中3个有望今年在中美两国进入一期临床试验。此前
，益方生物已经获得过2轮融资，分别是：2015年，获得美丽境界投资管理领投的天使轮融
资；2016年，获得礼来亚洲基金和国药资本的1100万美元A轮融资。

E、辉瑞、百时美施贵宝和阿斯利康联合申报上市的阿哌沙班片审评完毕，目前处于审批阶
段。本品已经在国内进口上市，本次难道是增加新适应症了？
本品2016年11月承办，受理号JXHS1600059、JXHS1600060，注册分类5.1。本次申
请被纳入总局公示第十二批拟优先审评药品名单中，同时在2017年1月“总局关于药物临床
试验数据自查核查注册申请情况的公告（2016年第202号）”公示，目前核查已完成，如无
意外应该是获批进口。

2、9.18-9.24
A、继阿斯利康的达格列净片、勃林格殷格翰的恩格列净片（审评周报148期）在国内上市
之后，本周西安杨森卡格列净片的进口上市申请也审评完毕了，应该也获批进口。
卡格列净片的2016年8月在国内提交进口上市申请，受理号JXHS1600054、
JXHS1600055，同年11月本品被列入CFDA的临床第四批自查名单中，至今终于审评完毕
。达格列净已在国内上市半年，恩格列净刚制证完毕文号尚未公布，现卡格列净也要上市了
，SGLT2抑制剂的市场格局究竟会如何，拭目以待吧~

B、本周还有一个产品的进口上市申请审评完毕，即将首次进口中国，即爱可泰隆的马昔腾
坦片。本品2016年12月承办，受理号JXHS1600071，被列入总局2017年5月公布的自查
名单中，至今终于审评完毕。
本品用于治疗肺动脉高压，与拜耳治疗同种适应症的利奥西呱片几乎同期在国内获批进口（
关于利奥西呱，参考审评周报147期），造福中国患者的同时不免又是一场市场争夺战，且
看谁看厉害吧。

C、四川赛卓药业的1类化药利他唑酮及其干混悬剂进入在审评审批状态，受理号
CXHL1700151、CXHL1700152。
据查本品是一种噁唑烷酮类抗菌药，能抗多重耐药菌，临床前研究表明本品对耐甲氧西林金
**葡萄球菌（MRSA）感染小鼠败血症模型ED50=1.271mg/kg，与市售利奈唑胺注射
液相比均无显著差异。利他唑酮的开发为国家十二五重大科技专项中的新药创制2014—
2016年度项目，获国家科技部科技专项资金的支持。

D、深圳市健元医药与广州领晟医疗科技合作开发的1类化药醋酸来普舒肽及其口服冻干粉进
入在审评审批状态，受理号CXHL1700189、CXHL1700190、CXHL1700191。
来普舒肽是德国DR AUGUST WOLFF公司独家授权广州领晟医疗科技有限公司亚太开发权
的1类创新药。广州领晟与深圳市健元医药科技有限公司于2016年达成合作在中国大陆共同
开发该品种。该品种在欧盟已完成POC临床研究并取得较好的安全性与缓解率。FDA与
EMA均认可该品种定位于I／II线治疗，在CFDA的后续临床试验计划中优先考虑对中度UC
（溃疡性结肠炎）患者的治疗和缓解。

3、9.11-9.17
A、广东众生1类新药ZSP1601及其片剂审批完毕，获批临床。本品于2016年10月承办，
为非特殊审批品种，至今11个月，终审批完毕。
ZSP1601是广东众生与药明康德共同开发的、具有全新作用机制并具有自主知识产权的、用
于治疗NASH（非酒精性脂肪肝炎）的创新药物，相关的化合物及其用途已经申请国内专利
及国际PCT专利。

B、诺华制药1类进口药LMB763胶囊审批完毕，获批临床。本品于2017年2月承办，为非
特殊审批品种，至今近7个月审批完毕。
本品目前在美国正在开展1项II期临床试验，旨在于评价LMB763在非酒精性脂肪性肝炎
（NASH）患者中的安全性，耐受性，药代动力学特性和有效性。
NASH是肝内脂肪积聚形成的慢性进展性肝病，NASH的持续存在已成为肝硬化甚至肝癌的
重要因素之一，15%~20%的NASH患者在10~20年内可进展为肝硬化，最终导致肝衰竭和
肝癌。目前，尚无针对NASH的有效疗法，治疗目的是延缓NASH进展至肝硬化及终末期肝
病，NASH已成为丙肝之后的一个重要增长点。

C、广东东阳光1类新药康达瑞韦钠及其片剂审批完毕，获批临床。本品于2017年3月承办
，为非特殊审批品种，至今6个月审批完毕，速度还是很快的。
康达瑞韦钠是一种口服抗丙肝药物，适应症拟定为与其他直接抗病毒药物联合用于基因1～6
型（包括初治患者和以干扰素为基础的治疗无应答、复发患者）慢性丙肝患者的抗病毒治疗
。

D、本周南京圣和SH229片首次登记开展1期临床试验，登记号CTR20170859，拟适应症
丙型肝炎。
本试验目的：评价SH229片在健康受试者中多剂量单次、多次给药的安全性、耐受性和药物
代谢动力学特征，获得SH229片在健康人体给药的安全剂量范围、剂量限制性毒性及药代动
力学特点；评价食物对SH229片药代动力学参数的影响，为后期临床试验的安全的剂量范围
、给药方法、剂量范围和给药方式提供参考依据。
试验于2017年8月18日通过复旦大学附属华山医院伦理审查委员会的审查，计划在国内入组
96例受试者，目前尚未招募。

4、8.28-9.3
A、第一三共制药奥美沙坦酯氨氯地平片的上市申请已审评完毕，即将获批生产。第一三共
制药2011年9月以3.2类申报本品，受理号CXHS1100129，至今过去6年啦，终于守得云
开见月明。
奥美沙坦酯原研第一三共制药，是一种新型的血管紧张素Ⅱ受体AT1的阻断剂，是一种前体
药物，它通过阻止血管紧张素Ⅱ与AT1受体结合，使血管平滑肌放松，从而使血压降低。临
床上用于治疗各种类型的高血压，不良反应较少。氨氯地平是一种钙离子拮抗药，可用于治
疗各种类型高血压和心绞痛。本复方制剂的上市可能又会给复方降压药市场格局带来一定变
化。

B、齐鲁制药1类新药QL-007及其片剂审批完毕，获批临床。本品2017年2月承办，受理号
CXHL1600305、CXHL1600306、CXHL1600307，为特殊审批品种。目前暂未知本品
相关适应症信息，坐等临床。

C、恒瑞1类生物制剂SHR0814注射液审批完毕，并未获批临床，推测撤回申请。本品
2015年10月承办，受理号CXSL1500097，为特殊审批品种。据推测本品是一种重组人松
弛素-2，名为serelaxin，用于治疗心衰，并未获FDA批准。

D、默沙东抗丙肝复方制剂艾尔巴韦格拉瑞韦片的进口上市申请获CDE承办，受理号
JXHS1700035。本品最早2014年以MK5172A在国内申报临床，2015年获批；2016年
以Elbasvir/Grazoprevir片再次提交临床，2017年获批临床；2017年1月以依巴司韦格
佐普韦片再次申报临床，目前排队在审评。本周以艾尔巴韦格拉瑞韦片提交上市申请，不知
能否走优先审批通道，期待早日上市。

E、GSK试验性新药GSK3389404注射液的临床申请获CDE承办，受理号JXHL1700159
。本品是一种抗HBV的药物，目前最高状态为II期临床。

F、继维格列汀片和沙格列汀片之后，西格列汀片也终于有企业完成BE后申报上市啦。本周
四川科伦率先完成磷酸西格列汀片的BE试验并提交仿制药上市申请，受理号
CYHS1700238、CYHS1700239。目前登记进行临床的还有通化东宝、正大天晴以及浙
江医药。
DPP4抑制剂类药物今年进入国家医保目录，销售额应该是还会增长的。

信息板块每周还给大家汇总了CDE承办信息和化药一致性评价承办信息

【国际新药信息】
1、2017财年FDA共批准763个As
2017财年（2016年10月-2017年9月），FDA共批准763个ANDAs，这个数量创下历史新高，相比2014-2016财年分别多出354，271，112个。如果加上暂定批准（Tentative Approvals），则数量达到937个。
2017财年，FDA共收到1292个ANDAs，相比2016财年的853个多出了439个。而2017财年FDA针对ANDA发出的CRL较2016财年有明显下降，从1725个减少到1603个。
在首仿药方面，FDA在2016年共批准了73个首仿ANDAs（注：FDA的首仿ANDAs统计按日历年计算，而非按照财年计算），2017年截至9月份则共批准54个首仿ANDAs。
FDA的ANDAs审批效率（包括批准和拒绝批准）在2017财年之所以又有明显提高，主要是得益于自2012年10月《仿制药企业付费法案》（GDUFA）正式实施以来，FDA的审评员已经扩充了近1000人。而最新的《仿制药企业付费法案》已经于今年8月进行了修正，将于10月1日正式实施。
GDUFA的实施是基于PDUFA（处方药消费者付费法案）的运行经验，要求仿制药企业支付ANDA申请的审查费和检查设施成本费。补充收费将帮助FDA扩充人员，减少目前待审ANDA申请的积压、缩短仿制药申请安全审查所需的平均时间并增加风险检查，帮助患者更快地获得安全有效的仿制药，降低用药成本，提高全球药品供应链的安全性。
FDA新局长Scott Gottlieb的工作优先级与其前任 Rob Califf一致，那就是把批准更多仿制药上市放在第一位，以降低药价成本。因此，ANDAs的批准数量预计到2018财年还会再创新高。

2、FDA授予原发性线粒体肌病药物elamipretide孤儿药称号
2017年10月10日讯 -近日，Stealth Biotherapeutics宣布，FDA授予公司旗下治疗原发性线粒体肌病(PMM)药物elamipretide孤儿药称号。PMM是由于线粒体代谢过程中某些酶缺乏所引起的一组遗传性疾病。目前PMM的治疗主要是营养支持治疗、对症治疗、大量维生素、辅酶Q治疗等。
Stealth公司CEO Reenie McCarthy说：“FDA授予elamipretide治疗PMM孤儿药称号是一个关键的里程碑事件。PMM是一种逐渐衰弱的疾病，患者病征为肌肉无力和疲劳，如果没有合适的药物治疗，患者将一直承受病痛的折磨。我们将继续与FDA合作，推进完成elamipretide治疗PMM的III期临床试验。”
今年6月，Stealth公布了一项名为MMPOWER-2的临床II期试验结果。该试验评估了elamipretide治疗PMM患者的安全性、耐受性以及疗效。最终，elamipretide治疗PMM患者后达到多个试验终点，支持elamipretide开展临床III期试验。目前，Stealth正在为RePOWER试验招募患者，旨在观察评估接受elamipretide治疗后PMM患者的病情。其中，RePOWER的患者有机会进一步加入到临床III期试验。这个临床试验将进一步评估elamipretide对PMM患者的潜在疗效、安全性和耐受性。

3、美国第一个三联吸入性药物-GSK的Trelegy Ellipta获批
慢性阻塞性肺疾病（Chronic Obstructive Pulmonary Disease）是一种常见但严重的肺部疾病，被认为影响全球3.84亿人。对于COPD患者来说，无法正常呼吸消耗着他们的生命，而进行简单的活动，如走楼梯，更是带来很大的困扰。长期暴露在肺部和气道上的吸入刺激物通常是COPD的原因，同时吸烟、呼吸二手烟、空气污染，化学烟雾或来自环境或工作场所的灰尘都可能导致COPD。大多数COPD患者在症状开始时至少40岁。葛兰素史克公司认为，患有COPD的每个人是不同的，具有不同的需求，不同的挑战和不同的目标。
日前，美国食品和药品管理局（FDA）已批准葛兰素史克用于治疗慢性阻塞性肺疾病的药物，商品名为Trelegy Ellipta。
该药物为糠酸氟替卡松／芜地溴铵／维兰特罗（FF/UMEC/VI）三联吸入性药物，通常用于已服用固定剂量的糠酸氟替卡松和维兰特罗的患者，并进一步缓解气道阻塞和防止病情进一步恶化。
Trelegy Ellipta并不适用于缓解急性支气管痉挛和哮喘。
Trelegy Ellipta是一种吸入性皮质类固醇（ICS），长效毒蕈碱拮抗剂（LAMA）和长效β2-肾上腺素能激动剂（LABA）的组合，使用葛兰素史克的Ellipta干粉吸入器中每日一次，这是美国第一个每日一次的三联吸入药物，它将三个活性分子结合在一个单一的吸入器中，用于对适当的COPD患者进行维护治疗。
是药三分毒，服用Trelegy Ellipta也存在风险。
对于对乳蛋白或任何成分具有严重超敏反应的患者，Ellipta被禁用。慢性阻塞性肺疾病的患者出现急性、恶化性症状，不要使用Trelegy Ellipta。同时该药物不应与含有LABA的其他药物组合使用，因为可能存在服用过量的风险。
Trelegy Ellipta其中一个组分氟替卡松糠酸盐可导致患者口腔和咽部感染白念珠菌，需要定期监测，并建议病人用水冲洗口腔，不要在吸入后吞咽，这样有助于降低风险。患有COPD患者服用Trelegy Ellipta后，患肺炎风险增加，应该定期监测患者肺炎的症状和体征。
与葛兰素史克共同研发该药物的Innoviva公司表示，对于接受Breo Ellipta治疗并存在持续性进展性支气管扩张的慢性阻塞性肺病患者，Trelegy Ellipta提供了更优化的治疗方案，会将继续在开发治疗呼吸系统疾病的药物方面与葛兰素史克进一步加强合作。
Trelegy Ellipta将在美国即将推出，澳大利亚和加拿大在内的其他一些国家已经向药品监督机构提交了监管申请并开始进行评估。2017年9月15日，欧洲药品管理局（EMA）人类药用产品委员会（CHMP）发布了积极意见，建议FF / UMEC / VI的营销授权作为中度至重度COPD**患者的维持治疗，通过吸入皮质类固醇和长效β2-激动剂的组合治疗。不过，好消息是欧盟委员会批准Trelegy Ellipta营销授权已经走到最后一步，但是拟议的商品名称Trelegy Ellipta仍需经欧洲监管部门批准方可使用。截止目前，FF / UMEC / VI三联吸入性药物在美国境外的任何地方仍未获得治疗许可。

4、索元生物全球首创抗肿瘤新药国际多中心临床试验（ENGINE研究）获批
2017年10月10日，精准医疗领军企业索元生物宣布其在研药物DB102（enzastaurin）国际多中心III期临床试验(ENGINE研究)获得了国家食品药品监督管理总局（CFDA）颁发的药物临床试验批件。ENGINE研究是索元生物启动的以精准医疗为指导的一线治疗高危弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的临床试验，该试验将在中美两国同步开展。
DB102简介— 全球首创新药
DB102是一类全球首创（First in Class）的小分子丝氨酸/苏氨酸激酶抑制剂，作用于PKCβ、PI3K和AKT等肿瘤领域的关键肿瘤靶点上，具有诱导肿瘤细胞死亡和阻碍肿瘤细胞增生的直接作用，以及抑制肿瘤诱导的血管生成的间接作用。DB102最初由礼来公司开发，曾开展了60多个临床试验，已有3000多例受试者接受该药的治疗，显示出DB102良好的安全性。DB102的临床试验覆盖到多个肿瘤领域（包括血液肿瘤和实体瘤），尤其是DLBCL和脑胶质瘤两个领域，并且这两个病种均已获得美国和欧洲的孤儿药认证。索元从礼来公司整体收购DB102项目，目前拥有该药全球开发、生产和销售的全部权利。
DB102的优势– 全新生物标记物，高危DLBCL一线治疗
DLBCL是非霍奇金淋巴瘤（NHL）中发病率最高的类型，约占总体病例数的一半。目前国际通用的标准疗法R-CHOP对于低危患者的效果优异，但对于高危患者的疗效并不理想。索元生物通过其独特的全基因扫描平台技术，利用剩余临床样本，并结合临床数据进行大数据分析，从中发现了与DB102疗效高度相关的全新生物标记物（DGM1TM）。DGM1TM阳性的高危患者使用DB102联合R-CHOP治疗后，其总体生存率远高于仅使用R-CHOP的患者。
研究目的– 精准医疗，新治疗新希望
基于目前DLBCL治疗现状以及现有的研究和分析数据，索元生物将在基于全新生物标记物DGM1TM的基础上重新开发DB102，给高危DCBCL患者治疗带来新的希望。
索元生物创始人、董事长罗文博士表示：“高危DLBCL患者一直以来缺乏有显著疗效的治疗手段，ENGINE研究的获批为这一未被满足的临床需求带来了新的解决方案，以DGM1TM为指导的DB102创新药给患者带来了更多的希望。索元生物的全新新药研发模式，以精准医疗为指导，也为中国药企多快好省地开发全球领先的创新药开辟了一个新的路径。”
索元生物中国区临床运营执行总监韩滢滢表示：“ENGINE研究在中国的顺利获批充分显示了我国对于药物研发创新模式的认可和全力支持。索元生物已经启动了试验的快启程序，将与各研究中心研究者通力合作，尽快让中国的高危DLBCL患者有机会参与其中，顺利完成这一开创性的国际多中心III期临床试验。”
关于索元生物
索元生物医药（杭州）有限公司是一家新型的、以快速有效的模式开发一类新药的精准医疗领军企业，注册于中国杭州经济技术开发区，中国临床运营中心位于北京，并在美国加州圣地亚哥设有全资子公司Denovo Biopharma LLC。索元生物从国际大药厂引进经过临床后期试验证明其安全性且显示对部分患者有效的新药，利用其独创的生物标记物平台技术在残余的临床样本中找到可预测药物疗效的生物标记物。通过这些新发现的生物标记物作为伴随诊断来筛选患者，索元生物能够在敏感患者中重新开展临床试验，从而优化疗效、安全性和耐受性，提高新药开发的成功率，从而达到以较低的成本、较短的时间开发创新药的目的。除DB102（enzastaurin）外，索元生物还拥有同样已开发至临床后期的创新药DB103和DB104的全球权益，均为一类全球首创药物。DB103（pomaglumetad)为礼来公司开发产品，用于治疗精神分裂症。DB104（liafensine）是从ARMI/BMS获得的抗抑郁症药物。索元生物目前与多家国际药厂洽谈收购类似的临床后期创新药，将以同样的方式利用其生物标记物平台技术进行个体化创新药研发。

5、抗流感病毒新药获美国FDA突破性疗法认定

Ansun BioPharma今日宣布，FDA为Ansun的同类首款（first-in-class）在研药物DAS181颁发了突破性疗法认定，用于治疗免疫缺陷患者由副流感病毒（PIV）引起的下呼吸道感染。PIV感染导致免疫缺陷患者和住院病人高发病率和死亡率，而目前还没有治疗PIV感染的方法。

在美国，每年大约有55000到200000名住院病人被诊断为PIV感染。许多住院病人都是免疫功能低下的病人，包括接受白血病治疗、实体器官移植和造血干细胞移植的病人。如果成功完成3期临床试验并获得批准，那么DAS181将成为第一个专门用于满足这一重大医疗需求的产品。

DAS181利用一种独特的以宿主为导向的方法，通过切断人类呼吸道内的唾液酸受体来阻断呼吸道病毒传染。这些受体与大多数主要呼吸道病毒结合，导致患者感染。DAS181已经显示了对四种主要呼吸道病毒，包括流感病毒(IFV)、副流感病毒(PIV) 、偏肺病毒(MPV)和人类肠道病毒-68(EV-68)的抗病毒活性。DAS181阻断病毒感染的方式，使得依赖唾液酸受体的病毒很难产生耐药性。在多个非临床和临床研究中几乎没有发现耐药性。

Ansun最近完成了一项关于DAS181的2期临床研究，用于治疗免疫功能受损患者的PIV感染，目前正处于3期临床研究的规划阶段。此外，Ansun还与FDA合作，使DAS181能够在新药临床试验申请的单患者/紧急条件下，进行同情使用（compassionate use），治疗130多名儿童和**患者。

Ansun Biopharma的首席技术官George Wang博士说：“我们对这一认定感到兴奋，并期待着继续与FDA的抗病毒产品部门紧密合作，为病情严重的患者群体计划和进行3期临床研究。”

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▲Ansun的多项在研新药（图片来源：Ansun官方网站）

Ansun Biopharma的首席执行官Nancy Chang博士表示： “我们已经研发了DAS181许多年，以治疗PIV感染重症患者和患有包括流感在内的其他呼吸道传染病患者。FDA授予的突破性疗法认定，对临床开发潜在拯救生命的药物来说，是一个重要的里程碑。”

Ansun主管运营的高级副总裁Mike Havluciyan博士说: “我们希望这项突破性疗法认定将使我们能够有效的加快DAS181的3期临床试验进展和产品批准，这样的话，PIV感染重症患者终于可以有了一个治疗选项。”

我们衷心期待这款药物在接下来的3期临床试验能够顺利进行，早日为患有此类病毒感染的患者带来首款药物！

6、阿法替尼获优先审评资格，用于治疗非小细胞肺癌

勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司今日宣布，美国 FDA 已经接受了其对 Gilotrif®（afatinib）提交的补充新药申请（sNDA），用于一线**有 EGFR 外显子 21（L861Q）、G719X 或 S768I 替代突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。FDA 同时授予该药物优先审评资格。

肺癌是位居榜首的**疾病之一。据最新数据统计，全球超过三分之一的新增肺癌患者出现在中国。肺癌是中国最常见的癌症，也是造成死亡人数最多的癌症。据估计，在 2015 年，中国约有 73 万新发肺癌病人，有 61 万肺癌死亡病例。其中，非小细胞肺癌占了肺癌的绝大多数，且不少 NSCLC 患者带有 EGFR 突变，这在亚洲患者中尤为常见。据估计，在亚洲肺癌患者中，出现这一突变的比例可高达 30%-40%，而具有 EGFR 罕见突变（L861Q、G719X 或 S7681）的 NSCLC 患者数不足 10%。这些患者的预后和生存期都较差，他们急需新的治疗方法来缓解病情。

Gilotrif 作为一种 ErbB 家族受体抑制剂，能够不可逆性地阻断 EGFR （ErbB1）以及 ErbB 家族的其他相关成员，这些受体在肿瘤的生长和扩散过程中发挥了关键性的作用。因此，Gilotrif 与受体的共价不可逆性结合能够选择性地阻断 ErbB 家族的信号通路，从而带来良好的抗癌效果。

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▲Gilotrif 的分子结构式（图片来源：维基百科）

目前，Gilotrif 已经在美国、欧盟（Giotrif®）和许多其它国家获批，用于一线**有 EGFR 外显子 19 缺失或外显子 21（L858R）突变的 NSCLC 患者，以及使用铂类化疗后疾病进展的肺鳞状细胞癌患者。此次补充新药申请的提交是基于三项 3 期临床试验 LUX-Lung 的综合分析的结果，该试验评估了 Gilotrif 在肿瘤具有罕见 EGFR 突变（L861Q、G719X 或 S768I）患者中的疗效。如果获批，Gilotrif 将成为针对这一患者亚群的首个靶向治疗方案，为 EGFR 突变阳性的 NSCLC 患者提供最广泛的一线治疗选择。

“sNDA 申请的接收及优先审查资格表明，我们公司将继续致力于在有高度未满足医疗需求的领域，为这些几乎没有治疗方案的患者进一步研究 Gilotrif，”勃林格殷格翰临床开发与医疗事务部副总裁 Martina Flammer 博士说：“如果批准用于此适应症，Gilotrif 将为 EGFR 突变阳性的 NSCLC 患者提供最广泛的一线治疗选择。”

我们期待后续的好消息，并希望具有罕见突变的 NSCLC 患者能从该药物中获益。

7、骨关节炎新药 Zilretta 获批，1 次注射缓解疼痛超过 12 周

近日，Flexion Therapeutics 宣布，美国 FDA 已批准其新药 Zilretta（triamcinolone acetonide 缓释注射悬液）上市，治疗骨关节炎引起的膝盖疼痛。值得一提的是，这也是首款获批的关节内注射的缓释注射液。

骨关节炎也被称为退行性关节病，是一种不断进展的疾病类型，无法治愈。它也是最为常见的关节炎类型。它会带来间歇式的不适、或是严重的慢性疼痛。随着关节结构出现不可逆的受损，它还可能造成关节功能的丧失。

“当骨关节炎进展时，许多患者会遭遇无法忍受的关节疼痛，这会最终导致他们进行关节替换术，”新英格兰浸礼宗医院（New England Baptist Hospital）的 John Richmond 博士说道：“因此，医生们急迫地想要为患者们带来非阿片类的疗法，长效控制他们的疼痛。Zilretta 就是这样一种重要的非手术干预方法。”

Zilretta 是一款利用创新工艺开发出的新药。它的活性成分是 triamcinolone acetonide，这是一种常见的短效皮质类固醇。利用 Flexion Therapeutics 的独有技术，这款药物被混合在聚乳酸 - 共 - 乙醇酸（PLGA）的基质中，能提供超过 12 周的长效疼痛缓解。基于一项关键 3 期临床试验的数据，美国 FDA 批准这款新疗法上市。

“Zilretta 的获批上市代表了骨关节炎膝盖疼痛疗法领域的重大进步。” Flexion 的总裁兼首席执行官 Michael Clayman 博士说道：“我们相信 Zilretta 有望成为一款变革性的药物，为超过 500 名患者带**音。”

我们祝贺这款新药顺利获批，并期待患者能摆脱关节疼痛的折磨，迎来正常的人生。

8、众生药业一类创新药ZSP1603获CFDA临床批件

今天（10月11日）广东众生药业股份有限公司（以下简称“公司”或“众生药业”）发布公告称，于近日收到了国家食品药品监督管理总局（CFDA）核发的一类创新药ZSP1603的《药物临床试验批件》和《审批意见通知件》。批准了ZSP1603原料药及ZSP1603胶囊（12.5mg、50mg、100mg）进行临床试验。

ZSP1603是众生药业与上海药明康德新药开发有限公司共同研发的具有明确作用机制和自主知识产权的用于治疗特发性肺纤维化（IPF）和恶性肿瘤的创新药物。

IPF是纤维化疾病最常见和最严重的形式，且预后较差，诊断后的5年生存率是15%~20%，平均生存期仅2.8年，病人平均损失寿命为7年，死亡率高于大多数肿瘤，因此，IPF被称为一种“类肿瘤疾病”。目前获批的有效治疗 IPF 的药物仅有吡非尼酮和尼达尼布，临床需求远未得到满足。

吡非尼酮是全球首个上市治疗IPF的药物，2014年8月，罗氏制药花费83亿美元（约547亿人民币）将吡非尼酮的全球权利收入囊中。吡非尼酮2016年全球销售额已经达到7.68亿瑞士法郎（约52亿人民币），2017上半年的全球销售额达到4.18亿瑞士法郎（约28亿人民币）。尼达尼布由勃林格殷格翰研发，是FDA批准的第一个治疗IPF的酪氨酸激酶抑制剂，2015年销售额达到3亿欧元（约23亿人民币），2016年销售额翻倍达到6.13亿欧元（约48亿人币），2017年上半年达到4.29亿欧元（约33亿人民币），是今年上半年市场表现最好的药物之一。

此次获批，使ZSP1603成为国内同靶点第一个获批临床用于治疗IPF和恶性肿瘤的小分子创新药物。临床前研究结果表明，ZSP1603在肺癌、肝癌和结直肠癌小鼠移植瘤动物模型上展现显著抗肿瘤作用；在大鼠、小鼠的治疗、预防等多种特发性肺纤维化模型上展现明确量效关系的抗肺纤维化作用，其抗肺纤维化作用优于阳性化合物尼达尼布；GLP毒理研究结果表明安全性良好。鉴于其既能抗肿瘤又能抗肺纤维化的双重作用，ZSP1603有可能为目前发病率日趋上升的特发性肺纤维化合并肺癌患者提供一种新的有效治疗方法。

ZSP1603作用机制清晰并已得到临床验证，具有全新化学结构，体内外活性及药代特性优于参考化合物，有成为 Best-In-Class 药物的潜力。目前，国内同靶点竞争小，可以与其它不同作用机制药物联用，提高临床疗效。

9、美 FDA 授予 UniQure 亨廷顿病药物罕见疗法认证

近日，荷兰生物技术公司 UniQure 传来了好消息。该公司已经为其亨廷顿舞蹈病的研究治疗赢得了罕见疗法认证（ODD）。该药物（目前被称为 AMT-130）将有可能成为美国本土首例获得该疾病治疗批准的药物方案。UniQure 曾表示预计将于 2018 年利用该疗法引入临床试验。

亨廷顿病（HD）又称大舞蹈病或亨廷顿舞蹈症，是一种常染色体显性遗传性神经退行性疾病。该病由美国医学家乔治亨廷顿于 1872 年发现，因而得名。主要病因是患者第 4 号染色体上的 Huntington 基因发生变异，产生了变异的蛋白质，该蛋白质在细胞内逐渐**在一起，形成大的分子团，在脑中积聚，影响神经细胞的功能。一般患者在中年发病，表现为舞蹈样动作，随着病情进展逐渐丧失说话、行动、思考和吞咽的能力，病情大约会持续发展 10 年到 20 年，并最终导致患者死亡。

对于 UniQure 来说，获得罕见疗法认定将是一个巨大的胜利。受美国食品和药物管理局 ODD 计划的保护，该药物可以获得在美国市场排他性的权利，时间长达 7 年之久。这无疑为这一罕见病药物创造了特殊的发展地位。

对此，UniQure 首席执行官 Matthew Kapusta 回应称：“获得罕见疗法认定证实了 AMT-130 可以为患有这种毁灭性疾病的患者提供有意义和治疗益处的发展潜力。”

根据 UniQure 提供的结果，AMT-130 精确地做到了这一点，因为该疗法由一种携带人工微小 RNA 的 AAV5 载体组成，当其到达大脑时，它会使亨廷氏顿基因沉默。这一资格支持 UniQure 正在进行的亨廷顿氏病疗法的开发，除了血友病和心血管疾病，亨廷顿氏病是该公司长期以来一直关注的一个领域。

uniQure 公司的愿景是提供治疗性基因疗法改善患者的生活。以创造力著称的荷兰公司 UniQure 成立于 2012 年，致力于研发基因疗法用于治疗各种因基因缺陷和异常引起的疾病，如遗传病、中枢神经系统失调症等，目前在多个疾病领域都有自己的开发计划。通过与领先的学术机构和研究机构合作的方式来赞助临床前和早期临床试验的候选基因治疗产品，使得 UniQure 成本效益增大而没有耗费大量资源。创新且模块化的技术平台保证产品安全性和有效性。2014 年 2 月，UniQure 走进纳斯达克，正式挂牌上市。

UniQure 公司在欧洲的主要产品是 Glybera。作为首款基因治疗药物，Glybera 于 2012 年被欧盟批准上市，用于治疗及其罕见的遗传疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症，创造了 100 万美元定价的昂贵现代医药的新记录。获批至今，这款天价药仅被使用过一次。今年 4 月 20 日，UniQure 公司宣布将不再重新申请该药的销售许可。

10、肝癌在研新药FGFR4抑制剂获孤儿药资格

日前，H3 Biomedicine公司宣布，该公司治疗肝细胞癌(hepatocellular carci

noma, HCC)的在研新药H3B-6527获得美国FDA授予的孤儿药资格。H3 Biomedicine公司是一家专精于研发癌症精准疗法的临床期生物制药公司。H3B-6527是该公司开发的第一个进入临床期的实体瘤在研药物。它是一种可口服的，有选择性的强力成纤维细胞生长因子受体4(fibroblast growth factor receptor 4, FGFR4)抑制剂。目前该药物正在临床1期试验中接受检验。孤儿药资格将给H3 Biomedicine公司的药物研发过程带来一系列便利。

HCC是最常见的肝癌，全世界每年有超过70万人被诊断出患有这种癌症。同时肝癌也是世界范围内导致癌症患者死亡的重要原因，每年有超过60万患者因此去世。中国是肝癌的高发大国。

HCC是一种复杂性和异质性很强的肿瘤类型。FGF19-FGFR4的信号通路异常是导致癌症发生的一个重要原因。FGF19通过与它的受体FGFR4结合，能够调节胆酸合成和肝细胞增殖。一部分HCC患者中FGF19基因出现扩增，导致FGF19-FGFR4信号通路被异常激活。在小鼠模型中，过度表达FGF19会导致肝癌的产生。因此，FGF19-FGFR4信号通路被认为是一个治疗HCC的潜在靶点。

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▲FGF19/FGFR4信号通路（图片来源：参考资料4）

H3B-6527是H3 Biomedicine公司开发的一种可口服的，有选择性的FGFR4强力抑制剂。在多种临床前模型的研究中，H3B-6527能够导致FGF19-FGFR4信号通路异常激活的肿瘤出现持续性萎缩。在临床试验中，研究人员将使用一个伴随诊断检测来找出那些FGF19-FGFR4通路活性异常的HCC患者，并且在这一患者群中检测H3B-6527的安全性和疗效。

“H3B-6527获得孤儿药资格让H3公司向将这一创新疗法带给HCC患者的目标迈进了一大步，”H3 Biomedicine公司的总裁兼CEO Markus Warmuth博士说：“我们在靶向FGFR4方面的研究进展为未来的临床研究打下了一个坚实的基础。我们期待在肝癌患者中进一步研究H3B-6527对他们的影响。我们承诺将继续推进这一临床项目，为患者带来临床方面的裨益。”

11、
华海药业恩替卡韦获FDA批准即将美国上市
10月13日，华海药业发布公告称，该公司向美国FDA申报的恩替卡韦片ANDA申请已获得批准，即将美国上市，笔者在相关网站查询到药物的基本情况如下：

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（注：普霖斯通制药为华海子公司）
一枝独秀的史上最强大抗乙肝药物
恩替卡韦（商品名：Baraclude，博路定）原研公司为百时美施贵宝，用于治疗慢性**乙型肝炎，是乙肝治疗的一线用药。恩替卡韦疗效非常强大，抗病毒效果为第一代核苷类药物拉米夫定的100倍，第一年耐药率为0，第五年仅有1.2%，是目前市场上抗病毒能力最强、变异几率最低的低耐药性药物。该药于2005年3月获美国FDA批准上市，2006年进入中国。
目前，核苷类药物已经成为国际上**的主流用药，其中，由于第一代、第二代核苷类药物拉米夫定和阿德福韦酯耐药性较强、副作用较大以及新生代替诺福韦上市时间短等诸多原因，恩替卡韦一枝独秀，占据乙肝治疗市场的半壁江山。
华海药业恩替卡韦国内上市两大优势
当前美国市场恩替卡韦片的主要生产厂商有Aurobindo、Teva等，根据IMS数据，2016 年度恩替卡韦片美国市场销售额约 1.3 亿美元。由于华海药业并未公布研发成本导致最终售价无法估算，因此此次杀入美国市场到底能够掘金多少还是个未知数。而笔者认为此次获批重头戏在于华海药业恩替卡韦杀入国内市场将很快成为现实。
目前。制剂出口品种国内上市有以下两大优势：
1
第一，可以通过优先审评审批通道加速上市。根据CFDA 于 2016 年 2 月 26 日颁布的《总局关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》食药监药化管〔2016〕 19 号** 3 大类 17 个类别符合优先审评的内容（具体参照CFDA官网），笔者认为华海药业制剂出口品种符合“5．申请人在美国、欧盟同步申请并获准开展药物临床试验的新药临床试验申请；在中国境内用同一生产线生产并在美国、欧盟药品审批机构同步申请上市且通过了其现场检查的药品注册申请。”笔者在相关网站上查询到华海药业国内申报恩替卡韦信息如下：

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（资料来源于药群数据）
相信不久，华海药业恩替卡韦很大可能通过绿色通道拿到CFDA的批准文号正式上市。
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第二，制剂出口产品通过绿色通道获批上市之后满足要求则视同通过一致性评价，享受政策优惠。对于制剂出口品种，有两种情况满足则视同通过一致性评价。
一是在中国境内用同一条生产线生产上市并在欧盟、美国或日本获准上市的药品，由受理和举报中心负责申报资料受理；一致性评价办公室通知食品药品监管总局药品审评中心（以下简称药审中心）对原境内、外上市申报资料进行审核，通知食品药品监管总局食品药品审核查验中心（以下简称'核查中心'）对生产现场进行检查。经一致性评价办公室审核批准视同通过一致性评价。'；
二是国内药品生产企业已在欧盟、美国或日本获准上市的仿制药，按照《关于发布化学药品注册分类改革工作方案的公告》（食品药品监管总局公告 2016 年第 51 号）的有关要求申报仿制药注册申请，由药审中心审评，批准上市后视为通过一致性评价。'并且通过一致性评价的品种，社会保障部门将在医保支付方面予以适当支持，医疗机构应优先采购并在临床中优先选用。而华海药业恩替卡韦则符合这两个要求。
华海药业撼动国内市场难
根据PDB以及咸达数据，2016年度恩替卡韦制剂产品（包括片剂和胶囊剂）国内市场的销售额约人民币99.1亿元，有分析师预计到2020年我国乙肝用药市场规模将达200亿元，国内市场潜力巨大。此外，据国内样本医院数据，2016年，恩替卡韦、替比夫定、阿德福韦酯、拉米夫定和替诺福韦样本医院销售总额为25.3亿元。其中，恩替卡韦销售额为17.1亿元，占63.4%，已成为国内核苷类抗病毒药物主力产品。
从2010年开始，随着海南中和及正大天晴恩替卡韦制剂先后获批，此后又有多家国内企业仿制药陆续上市，国内已打破施贵宝一家独占市场的格局。2016年，恩替卡韦市场销售额排名前5位的企业分别是：中美上海施贵宝、正大天晴药业、苏州东瑞制药、福建广生堂药业、江西青峰药业，其中，施贵宝的'博路定'市场占比为48.8%，正大天晴的'润众''天丁'占37.7%，苏州东瑞的产品占4.7%。虽然中美上海施贵宝占据份额仍然最大，但较同期下降1.2%，而正大天晴较同期增长48.8%，占据近四成份额，正大天晴后来居上取代施贵宝老大地位也不是没有可能。
目前国内申报恩替卡韦制剂的企业已有80多家，异常拥挤。除了普通片、胶囊剂和分散片已上市剂型外，国内正在申报的新剂型有恩替卡韦颗粒、恩替卡韦口服溶液（儿童型）、恩替卡韦口腔崩解片和恩替卡韦口溶膜等。
笔者认为华海药业想要打入国内市场，产品价格是关键，目前市场上施贵宝的博路定为200元左右，正大天晴润众为150元左右，不过即使华海药业恩替卡韦售价较低，但由于正大天晴等牢牢占据市场不排除降价竞争可能，华海药业撼动乙肝市场一个字'难'啊。
说个题外话
有业内分析师认为，近十年也极有可能成为目前已有的乙肝药物在中国盈利的最后黄金十年。由于中国实施的以预防接种为主的综合防控病毒性肝炎策略取得了显著的效果，乙肝报告发病率呈下降趋势，且一种可以彻底治愈乙肝的新药已在临床阶段，预计 2～3 年内就会走进市场。有兴趣的读者欢迎交流讨论哦
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