近64亿，阿斯利康最新合作

9月8日，阿斯利康旗下罕见病药物公司Alexion宣布了一起涉及金额巨大、为期4年的合作。

合作方Verge Genomics是一家利用人工智能开发神经类药物的生物技术公司。它将收到高达4200万美元预付款、股权，还可能获得高达8.4亿美元的里程碑付款，以及合作产生的任何产品的全球销售版税。

合作内容是共同研发针对神经退行性疾病与神经肌肉疾病的新型药物靶点。

两年前，阿斯利康以390亿美元收购Alexion，正式进入罕见病领域。本次与AI技术公司合作，是阿斯利康在罕见病领域跨出的又一步。

阿斯利康在最新的半年报中表示，Alexion将与辉瑞签署协议，以高达10亿美元的总对价，购买辉瑞早期罕见病基因治疗组合的资产。

两年前，阿斯利康收购Alexion后成立了专门的罕见病部门。2023年半年报显示，阿斯利康罕见病领域上半年营收达到38.19亿美元，同比增长12%。这一领域的营收主要由依库珠单抗和Ultomiris贡献，这两款产品都是通过收购Alexion而获得。

依库珠单抗用于治疗**和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），也是阿斯利康中国市场首个罕见病药物。

Ultomiris的适应症包括治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒症综合征、全身性重症肌无力等，今年上半年销售额增速高达60%，有望在年底挤进20亿美元分子俱乐部。

本次签署合作的公司Verge有一个AI技术平台ConVERGE™，可利用人工智能和人体基因组数据，预测哪些靶点最有可能在临床测试中获得成功。

本次合作涉及的神经退行性疾病与神经肌肉疾病，包括常见的阿尔茨海默病、帕金森病，还包括相对罕见的亨廷顿病、肌萎缩性侧索硬化症（ALS）、重症肌无力、吉兰巴雷综合征、脊髓性肌肉萎缩症（SMA）、杜氏肌营养不良及糖原贮积症Ⅱ型等。

其中，除了发病率较高的阿尔茨海默病、帕金森病之外，这类疾病中的罕见病，近年也成为药企研发的热点，新药物、新靶点层出不穷，并得到大量公众关注。甚至“网红减肥药”司美格鲁肽，最近也被认为有可能拓展相关适应症——丹麦一家公司研究发现，GLP-1多肽具有治疗神经退行性疾病的潜力。

其中一些药物，已给相关企业带来巨大回报。

以脊髓性肌萎缩症（SMA）为例，近几年有3款治疗该病的重要药物在全球多个国家获批上市。这包括曾以“70万一针天价药”“‘灵魂砍价’进医保”闻名的诺西那生钠，由渤健公司研发，是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，2016年12月获FDA批准，2019年在中国获批上市。2019年，FDA又批准了诺华的基因替代疗法药物Zolgensma，一针售价200多万美元，成为新的著名“天价药”。2020年8月，FDA又批准了罗氏的小分子基因剪接剂利司扑兰。

据相关公司的2022年年报，这三款药物均带来较大的销售额：渤健的诺西那生钠为3款疗法中销售额最高，达到17.94亿美元，其次分别是诺华的Zolgensma，为13.7亿美元；罗氏的利司扑兰为11.19亿瑞士法郎（约为12.13亿美元）。

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