下图为国家食药监总局公开信息，整理的7月25日重要新药受理信息，按注册类型排序，供参考。
2、舒泰神蛇毒类一类新药“注射用凝血因子X 激活剂”预计今年进入二期临床 发布日期：2014-07-28 来源：大智慧阿思达克通讯社
舒泰神重磅新药“注射用凝血因子X 激活剂”正在进行二期临床申报工作，预计今年进入二期临床。 “注射用凝血因子X 激活剂”是从国产圆斑蝰蛇蛇毒中提取的蛋白，临床主要作用为促凝止血，属于蛇毒类促凝血药（止血药）。该产品已经完成一期临床试验，现正申报二期临床研究。 目前CFDA 只批准4 家国内企业生产蛇毒类止血药，其中49%的市场份额都被北京康辰的“注射用尖吻蝮蛇血凝酶（商品名：苏灵）”占据。 2012年，舒泰神已开始布局蛇毒类止血药市场，使用4500万超募集资金收购“诺维康”100%股权，公司此前就预计，“注射用凝血因子X 激活剂”2016年可实现上市销售，2017年将实现销售收入1.5亿元，2020年实现销售收入8亿元。
3、CHMP推荐批准诺和诺德利拉鲁肽与德谷胰岛素固定剂量复方药物Xultophy 发布日期：2014-07-28 来源：fiercebiotech
EMA的一个顾问委员会推荐批准诺和诺德长效胰岛素与该公司重磅炸弹级GLP-1药物利拉鲁肽组成的一款复方药物，这一决定为该复方药物的近期批准打下了基础。
近日，欧洲药品管理局（EMA）的一个顾问委员会推荐批准诺和诺德长效胰岛素与该公司重磅炸弹级GLP-1药物利拉鲁肽组成的一款复方药物，这一决定为该复方药物的近期批准打下了基础，而该药物也有望成为糖尿病制药巨头诺和诺德的下一个重磅产品。这款药物是利拉鲁肽与德谷胰岛素固定剂量的复方药物，它将以Xultophy为商品名上市，利拉鲁肽可刺激天然胰岛素分泌，促使过多的糖排出体外，德谷胰岛素是一种日用一次的治疗药物，美国以外以Tresiba为商品名销售。在推荐中，EMA人用医药产品委员会(CHMP)称赞了这款复方药物对2型糖尿病患者血糖控制的效果，指出这款药物在3期试验中改善了血糖水平，同时不会出现与长效胰岛素有关的体重增加。周期为52周的试验数据在6月份的美国糖尿病协会会议上得到发布，服用该复方药物的患者有6.4%的基线血糖水平，优于利拉鲁肽用药患者的7.1%及德谷胰岛素用药患者的6.4%。糖尿病协会的健康阈值是7%，78%的Xultophy用药患者达到了这一标准，相比之下，德谷胰岛素用药患者的这一比例为63%，利拉鲁肽用药患者为57%。EMA的完全批准通常要在CHMP推荐之后三个月内完成。然而，由于不可预测的监管延迟，Xultophy在美国的前景却变得比较暗淡。去年，FDA因心血管风险拒绝了德谷胰岛素，并告诉诺和诺德在未提交证明该胰岛素安全性的长期结局试验数据之前不要再次提交该药物的上市申请。目前，该公司预测2017年之前不会在美国推出其下一代胰岛素。由于FDA要求复方药物必须由两种或更多种已批准药物组成，所以Xultophy在美国的上市申请期限仍不得而知，诺和诺德表示。分析师预测Xultophy的年销售峰值大约为10亿美元，但德谷胰岛素在美国的状态未明确之前，该复方药物的真正潜能仍不能确定。在重磅炸弹级药物利拉鲁肽之后，诺和诺德正投资约37亿美元赌注于糖尿病研发，在GLP-1领域，利拉鲁肽正面临越来越多的竞争。信源地址：http://www.fiercebiotech.com/sto ... approval/2014-07-25
4、NICE支持单次注射的放射治疗药物Intrabeam治疗乳腺癌 发布日期：2014-07-28 来源：pharmatimes 浏览次数：2
利用放射物单次注射来治疗乳腺癌的一种开创性方法将被纳入英国国民医疗保健体系使用。早期乳腺癌患者在严格控制的情况下可能会很快从“Intrabeam放射物”受益，无需更长时间的放射治疗。
利用放射物单次注射来治疗乳腺癌的一种开创性方法将被纳入英国国民医疗保健体系使用。早期乳腺癌患者在严格控制的情况下可能会很快从“Intrabeam放射物”受益，无需更长时间的放射治疗。在草案指南中，英国国家卫生保健优化研究所推荐这种放射治疗药物用于早期乳腺癌，获得这种治疗的患者要正确了解它的优点与缺点，以及进一步的数据收集。这是因为，虽然短期数据显示这种方法与传统放射治疗有类似效果，但尚未有其长期的应用数据。虽然目前的证据并不广泛，“但这种放射性治疗药物对患者来说更加方便，可以改善一个人的生活质量”，NICE卫生技术评价主任Longson表示称。3.6万患者可能会受益英国的6个中心已经在使用Intrabeam放射物，目前为止，Intrabeam放射物在术中被用来切除肿瘤，治疗早期乳腺癌，据估计，大约有3.6万名患者可能会受益于这种治疗。信源地址：http://www.pharmatimes.com/Artic ... _breast_cancer.aspx
5、艾尔健地塞米松Ozurdex糖尿病性黄斑水肿新适应症获欧盟推荐 发布日期：2014-07-28 来源：新药汇
艾尔键旗下抗皱治疗药物保妥适在业界声誉卓著，该公司日前表示，欧盟药品监管机构推荐批准其眼科药物地塞米松(Ozurdex)的新适应症，用于治疗糖尿病性黄斑水肿。
艾尔键旗下抗皱治疗药物保妥适在业界声誉卓著，该公司日前表示，欧盟药品监管机构推荐批准其眼科药物地塞米松(Ozurdex)的新适应症，用于治疗糖尿病性黄斑水肿。欧洲药品管理局推荐批准这款药物新适应症之前一个月，美国FDA刚刚批准这款药物的这种新适应症。新适应症包括允许艾尔健持续释放的可生物降解类固醇植入药物用来治疗有人工晶体或对非糖皮质激素治疗药物不适合的成年患者的糖尿病性黄斑水肿。这款药物被批准用于治疗黄斑水肿和非传染性眼部炎症。欧盟对这款药物新适应症的最终决定预计在几个月内出台，该公司表示称，艾尔健正抵御来自威朗制药的恶意收购。信源地址：http://www.reuters.com/article/2 ... USKBN0FU1JB20140725
6、Biogen Idec的Plegridy获欧盟批准用于复发缓解型MS患者 发布日期：2014-07-28 来源：firstwordpharma
7月24日Biogen Idec公司表示，欧盟委员会批准了其皮下注射剂Plegridy（聚乙二醇干扰素β-1a）用于治疗成人多发性硬化症（MS）。
7月24日Biogen Idec公司表示，欧盟委员会批准了其皮下注射剂Plegridy（聚乙二醇干扰素β-1a）用于治疗成人多发性硬化症（MS）。首席执行官Scangos指出，Plegridy的剂量为每两周一次，不仅为MS患者提供了有效的治疗方案，而且注射干扰素的剂量也相当少。EMA的这项批准决定遵循了欧洲药品管理局的人用药委员会在5月的积极推荐，数据支持来自ADVANCE的临床试验。该试验招募了1516例复发缓解型MS患者，随机分配接受药物或安慰剂，每隔两周或四周给药一次。结果表明，与安慰剂相比该药物在1年内显著降低了年化复发率达36%，也减少了后续残疾发展的风险比率，12周为38%，24周达54%。Biogen Idec公司补充表示，试验中该药物的安全性和耐受性与已有的干扰素疗法是一致的。今年三月，美国FDA将该公司在美国申请Plegridy用于治疗复发型MS的审查时间延长了三个月。另外有消息称，Biogen Idec公司在23日公布了第二季度净收入，上年同期相比增长46%达到7.15亿美元，营收额激增40%至24亿美元，主要收入增长来源于口服MS药物Tecfidera的销售增长以及Tysabri的高销售额。信源地址：http://www.firstwordpharma.com/node/1226129?tsid=28®ion_id=2#axzz38RfylNZM
7、FDA为诺华非格司亭生物仿制药审评铺平道路 发布日期：2014-07-28 来源：reuters
近日，美国FDA接受了诺华仿制药部门Sandoz的一份上市申请，诺华正寻求批准安进药物非格司亭一款仿制药，用于白细胞计数较低患者。
近日，美国FDA接受了诺华仿制药部门Sandoz的一份上市申请，诺华正寻求批准安进药物非格司亭一款仿制药，用于白细胞计数较低患者。FDA决定根据一项新的生物仿制药审评途径接受诺华的上市申报资料，这标志着美国廉价、可注射生物技术药物的一个里程碑。Sandoz于7月24日表示，克服批准过程中的首个障碍是让美国患者获取这种治疗药物所迈出的重要一步。这家仿制药公司已在40多个国家销售这款仿制药，但美国在建立生物仿制药审评框架方面已落后于其它市场。因生物仿制药来自于活体细胞，像生产简单的化学药物那样生产出精确的生物仿制药是不可能的，所以监管机构必须为这类药物设计出审批流程。非格司亭用来降低化疗的癌症患者的感染率，化疗通常会破坏患者的白细胞，引起一种叫做嗜中性白血球减少症的病症。“由于生物仿制药在欧洲及全球其它严格受管制市场的批准，它们随时会让美国的患者获取可负担得起的高品质生物制剂，同时降低付款人和整个医疗系统的财政负担，”Sandoz生物药物及肿瘤注射药物开发主管McCamish表示。Sandoz在生物仿制药领域是全球的领先者，它占据了全球市场逾50%的份额。信源地址：http://www.reuters.com/article/2 ... USKBN0FT16520140724
8、GSK寻求世界首款疟疾疫苗RTS,S的上市批准 发布日期：2014-07-28 来源：reuters
7月24日，葛兰素史克称该公司正申请世界首款疟疾疫苗的上市批准，这疫苗旨在用于非洲的儿童。
7月24日，葛兰素史克称该公司正申请世界首款疟疾疫苗的上市批准，这疫苗旨在用于非洲的儿童。该英国制药商表示，这款叫做RTS,S的疫苗拟专门用于欧盟以外市场，但将会由欧洲药品管理局(EMA)与世界卫生组织一起进行评价。疟疾是一种蚊虫传播的寄生虫病，每年会杀死60余万人，主要受害者是撒哈拉以南非洲最贫穷地区的婴儿。专家们一直希望科学家能开发出一款有效的疟疾疫苗，而葛兰素史克的科学家在这方面已经研究了30年。RTS,S成为消灭疟疾的最终答案的希望一度受到挫折，在6至12周大婴儿身上进行的一项后期试验结果显示，这款疫苗仅提供了中等程度的保护，与控制疫苗免疫接种相比使疾病发作降低30%。葛兰素史克表示，来自该试验及在布基纳法索、加蓬、加纳、肯尼亚、马拉维、莫桑比克、尼日利亚和坦桑尼亚13个非洲研究中心进行的其它3期试验数据也被用于这次的上市申请。“有效疫苗的使用加上蚊帐及抗疟药物等其它措施，代表了疟疾控制的一种进步，”该公司在一份声明中表示。WHO之前已指出，如果EMA药品监管机构支持这款疫苗的许可申请，它最早可能会于2015年推荐使用RTS,S。葛兰素史克一直在与非赢利组织PATH疟疾疫苗行动(MVI)开发RTS,S，并获得了比尔及梅林达·盖茨基金会资助给MVI的资金。这款疫苗还包含着一种由美国生物技术公司Agenus制造的佐剂，这家公司因该疫苗上市申请的提交获得了一项未披露的里程碑付款。如果获得批准，葛兰素史克承诺在定价时除了生产成本之外只加5%的利润，并且获得的利润将被再次投资于疟疾及其它被忽视的热带病研究上。“这是葛兰素史克30年开发RTS,S旅程中的一个关键时刻，这使我们朝着提供世界首款可以防止非洲儿童患疟疾的疫苗迈进了一步，”葛兰素史克疟疾疫苗专营主管Biernaux在一份声明中如此称。信源地址：http://www.reuters.com/article/2 ... USKBN0FT13220140724
9、比利时UCB制药新癫痫药物3期临床试验表现积极 发布日期：2014-07-28 来源：fiercebiotech
比利时制药商UCB一个新的癫痫药物在3期临床试验表现出有助于减少癫痫发频率的疗效，该公司表示，将准备进入FDA申请阶段，并扩大该药物在这个领域的应用。
比利时制药商UCB一个新的癫痫药物在3期临床试验表现出有助于减少癫痫发频率的疗效，该公司表示，将准备进入FDA申请阶段，并扩大该药物在这个领域的应用。在为期12周的研究中，与安慰剂相比，UCB的布瓦西坦能减少局部癫痫发作次数，可改善患者的应答率。两个方面都具有统计学意义，公司表示，详细的数据会保留至以后的一次医学会议上发布。布瓦西坦这些积极结果来自3000名病人的临床试验，耗时达8年，UCB现在获得的数据有助于药物的批准，该公司表示，计划在明年年初向FDA和欧洲药品管理局提交上市申请。“今天布瓦西坦的积极成果是我们公司战略的代表，我们会为患有严重的疾病的患者提供新的治疗选择方案，这是一个显著的里程碑，” UCB公司首席执行官Tellier在一份声明中称，“......我们很自豪能够为癫痫领域提供新的AED，并将继续致力于满足那些还在遭受不受控制的癫痫患者的需求。”布瓦西坦如果获得批准，将成为UCB公司第三个上市的标志性癫痫药物。UCB公司最畅销的药物曾是Keppra，在2011年专利到期后，销售额又下跌了15%，最后一年为7.12亿欧元。2008年批准作为辅助药物的拉科胺销售额持续上升，2013年增长23%，达到4.11亿欧元。UCB正在努力完成一些后期试验，以获得药物被批准为儿童患者使用，并作为单独治疗药治疗成人患者。Tellier将于明年开始接替首席Doliveux管理公司，计划切断UCB对中枢神经系统治疗的依赖，并建立一个新的免疫生物制剂专营权。UCB公司成功开发了关节炎和炎症性肠疾病单克隆抗体Cimzia，目前正在开发狼疮、骨质疏松症和其他免疫疾病候选药物。信源地址：http://www.fiercebiotech.com/sto ... ontender/2014-07-23
10、诺和诺德糖尿病药物新组合疗法有望获EMA批准
最近欧洲医药管理部门EMA下属的一个委员会建议EMA批准通过诺和诺德的GLP-1特效药物Victoza与长效胰岛素组合疗法Xultophy上市。
最近欧洲医药管理部门EMA下属的一个委员会建议EMA批准通过诺和诺德的GLP-1特效药物Victoza与长效胰岛素组合疗法Xultophy上市。这一药物主要由不同剂量的Victoza与长效胰岛素药物degludec组合而成，一方面能够促使二型糖尿病患者分泌胰岛素，另一方面长效胰岛素的使用还能帮助患者在不增肥的前提下控制血糖。诺和诺德六月份美国糖尿病协会上公布了此次长达52周的研究纪录，研究显示使用这一组合疗法的患者血糖基线为6.4%,而服用Victoza或Tresiba的对照组则分别为7.1%和6.9%。而实验组符合美国糖尿病学会相关健康阈值的患者比例为78％，对照组这一数字为63％和57％。EMA将在未来三个月内对是否批准这一药物上市作出最后决定。相对于欧盟较为光明的审批态势，美国市场传来的消息就不容乐观，FDA此前基于未知原因推迟审批这一药物为诺和诺德新产品登陆美国市场蒙上了一层阴云。详细英文报道：A committee of European Medicines Agency advisers is recommending approval for Novo Nordisk's ($NVO) combination of a long-acting insulin and its blockbuster GLP-1 drug Victoza, setting the stage for a near-term approval of what's expected to be the diabetes giant's next big therapy.The drug, to be marketed as Xultophy, is a fixed-dose combo of Victoza, which spurs natural insulin secretion and pushes excess sugar out of the body, and insulin degludec, a once-daily treatment sold outside the U.S. as Tresiba. In its recommendation, the EMA's Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) praised the cocktail's effect on glycemic control in patients with Type 2 diabetes, pointing to Phase III results in which the treatment improved blood sugar without the weight gain associated with long-acting insulins.In 52-week data presented at June's American Diabetes Association conference, patients taking the combo therapy had baseline blood glucose of 6.4%, beating out the 7.1% for patients on Victoza and the 6.9% taking Tresiba. The ADA's healthy threshold is 7%, and 78% of Xultophy patients hit that mark, compared to 63% on Tresiba and 57% on Victoza.Full EMA approval generally follows within about three months of a CHMP recommendation. However, thanks to an unforeseen regulatory delay, Xultophy's future in the U.S. is much cloudier.Last year, the FDA rejected Tresiba over cardiovascular risks, telling Novo not to reapply until it had long-term outcomes data demonstrating the insulin's safety. Now the company doesn't expect a U.S. launch for its next-gen insulin until 2017. And, because the agency requires any combo product to be made up of two or more approved treatments, the timeline for a Xultophy filing is up in the air, Novo has said.Analysts have pegged Xultophy's peak sales at around $1 billion a year, but the cocktail's true potential will remain hard to nail down until Tresiba's status in the U.S. is clear.The company is staking about $3.7 billion on diabetes R&D to follow up on its blockbuster Victoza, which is facing more and more competition in the GLP-1 space.
11、吸入型胰岛素成研发新宠
非注射型胰岛素作为一种新的治疗设想进入了人们的视线
近日，记者从中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组了解到，首个“中国儿童糖尿病协作组”在华成立。中华医学会儿科学分会副主任委员、内分泌遗传代谢学组组长、华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科主任罗小平教授告诉记者：“糖尿病已经影响到越来越多的中国儿童、青少年及其家庭，其中大部分为1型患者。” 罗小平介绍，国际上第一批接受胰岛素治疗的澳大利亚女孩菲丽丝・亚当斯在医生和胰岛素的帮助下，一直活到81岁。胰岛素历经动物胰岛素-人胰岛素-胰岛素类似物的更新换代，第三代胰岛素类似物（如门冬胰岛素等）已经可以为糖尿病患儿提供更理想的治疗手段。 专家告诉记者，由于少年儿童还处于成长阶段，因此选择的药品必须对生长发育无影响，目前经过临床验证的只有胰岛素、二甲双胍和罗格列酮三类药物。并且，药量应根据孩子的体重减量使用。其中胰岛素治疗是儿童1型糖尿病的首选治疗药物。 对此，诺和诺德胰岛素产品组市场总监尹秀仪告诉记者：“由于儿童1型糖尿病患者大多需要胰岛素注射，与其他口服药不一样，需要非常专业的技巧，患者和家长需要掌握许多胰岛素的使用知识。所以，诺和诺德会更多地支持医生跟患者的教育，来帮助患者血糖达标。” 国内企业不到5%份额 据罗小平介绍，尽管中国缺乏儿童糖尿病发病的流行病学数据，但是根据近年的临床研究数据，1型糖尿病住院患儿的人数还在逐年增加。全球约有440,000名儿童患有糖尿病，每年新诊断的患者近70,000例。我国的人口基数大，儿童糖尿病患者数量已不容忽视。儿童1型糖尿病的细分领域逐渐成为胰岛素巨头角逐的对象。 记者了解到，目前生产胰岛素的企业中外资药企有诺和诺德、美国礼来制药、赛诺菲；国内药企主要是通化东宝、甘李制药和万邦制药。 外资进入中国市场较早，占据了胰岛素市场大部分份额。在中国糖尿病用药市场上，诺和诺德以76%的市场份额稳居第一位，礼来和赛诺菲分别把持着11%和8%的份额，通化东宝、甘李制药所占份额只有3%和1%。在世界市场上更是形成了三国鼎立的局面。 长久以来，我国进口胰岛素一直占有统治地位，直到1998年，甘忠如博士率领其科研小组在实验室里成功地生产出第一批国产重组人胰岛素后，才打破了长期以来被跨国公司垄断人胰岛素市场的局面。 此后不久，这一技术转让给通化东宝药业，得以成就了该公司如今在胰岛素市场的稳固地位。随后，北京甘李药业有限公司又相继开发出两个胰岛素类似物。 尽管如此，胰岛素市场长期以来被外资企业垄断的局面仍无法在短期内得到改变。因此，通化东宝和甘李药业只能共享不到5%的胰岛素市场，面临着不小的竞争压力。 值得欣慰的是，通化东宝去年年报显示，在保证质量的前提下，加快了重组人胰岛素注射剂三期工程项目建设，业绩符合预期，胰岛素实现高速增长。仅2013年上半年，重组人胰岛素实现营业收入40,776.37万元,占营业收入的比重为73.91%；实现利润总额13,678.61万元,比上年同期增长52.11%。 吸入型胰岛素成研发新宠 罗小平认为，作为糖尿病治疗的主要药物，胰岛素的地位是不可替代的。然而，由于胰岛素属于肽类，如果直接进入胃肠道会被破坏而失去活性。所以，必须通过注射途径进入体内循环，但其需要频繁给药的特点又给患者带来了较大的痛苦。 “这也是为什么儿童患者的糖化血红蛋白（HbA1c）水平（国内患儿平均糖化血红蛋白水平是9.5%)，距离国际糖尿病联盟（IDF）和国际青少年糖尿病学会（ISPAD）建议的良好控制水平（HbA1c<7.5%）差距很大的原因之一。因为患儿的依从性更差。”罗小平解释：“儿童患者的血糖控制状况普遍不好，急性、慢性并发症对他们的生活质量和生命构成了严重威胁。” 因此，市场将这一细分领域的突破口放在一种新释药装置的诞生以及各种制剂新技术的创新，非注射型胰岛素作为一种新的治疗设想进入了人们的视线。 国内一家不愿具名的胰岛素生产企业的研发负责人告诉记者：“不管是药物研发者，还是临床医师，抑或是普通患者，均对非注射型胰岛素寄予了厚望，很多制药企业也看好这一市场的巨大潜力。”其中，吸入型胰岛素制剂是前进步伐最快的一个。 事实上，作为全球首个获得批准的吸入型胰岛素，辉瑞公司的Exubera早在2006年5月就已通过美国FDA的批准上市。然而，由于存在肺癌风险，该产品被美国FDA加了黑框警告，并于2008年9月退出了市场。
不过令人振奋的是，今年FDA批准了由加州MannKind公司制造的新型胰岛素吸入器及吸入型药物Afreeza，为该领域的研发注入了一剂强心剂。 记者了解到，尽管吸入胰岛素的同时会不可避免地吸入药用辅料，辅料沉积于肺部，长此以往存在损害肺脏的可能，并且吸入型胰岛素需要特殊装置，病人的依从性依然是一个问题，但研发人士依然对吸入器和相关药物的开发充满了信心。 业内人士指出，除了吸入胰岛素以外，口服制剂、经皮、颊黏膜、鼻腔等给药途径也是非注射型胰岛素研发的重点，但由于生物利用度、制剂的质量标准及稳定性等问题尚未完全解决，相关的研究仍在进行之中。
12、医药创新企业 IPO不是唯一选择 发布日期：2014-07-28 来源：医药经济报
作者：马飞
重燃创新投资族激情，但技术壁垒是企业的护城河，从更长远来看，还应观察产品梯队以及在研产品的进度
中国医药创新企业已不再满足于呆在实验室里埋头苦干了，他们的身影开始频繁出现在投资者的视野里。 新一轮IPO重启后，贝达药业IPO引起广泛关注。记者从其公开招股说明书获悉，贝达制药是一家以创新药品研发、销售为主的企业，本轮计划募集资本11.17亿元，分别用于5个不同的项目，大部分资金将投入到新药研发和扩大产能两个领域，合计投入资本约8.4亿元。 这家企业吸引资本市场的主要原因在于其创新药物的梯度进入收获期。据悉，贝达药业目前的核心产品是1.1类新药埃克替尼（凯美纳），2011年上市，2013年的销售收入达到4.75亿元，创造了中国新药年销售收入的新纪录，产品毛利率高达95%，销售额年增长率达54%。而这样的战绩还仅仅只有浙江省和青岛市医保在拉动，未来医保谈判加速后，其前景或将带来更多的惊喜。 创新需资本早期介入 IPO重启后，已有53家医药企业向证监会提交预披露信息，其中制药企业25家，有16家属于化药生产、研发型企业。这些企业普遍有企业规模小、产品利润高的特点，未来它们的利润增长很有可能为投资者带来较高的投资回报。 但是，为什么创新药企业纷纷在资本市场展开圈钱行动？大量创新型研发企业都在力争通过各种渠道筹集资金，但早期很难如愿。 资深医药分析师庞正武认为：“IPO对于企业是有利的，新药研发企业可以借助IPO提高自身的抗风险能力。这类企业以民营企业为主，产品种类单一，如果单靠自身积累，实力比较弱，很难拓展研发的深度和广度，抗风险能力较差。而上市之后，企业能够募集到大量的社会资本，将风险分担，也能借此吸引更多的人才，提高公司的规范化经营程度。” 以贝达为例，目前埃克替尼单药的销售收入占到了公司收入的90%以上，但该药目前在市场上有厄洛替尼和吉非替尼两个强劲对手，而且吉非替尼的专利2016年即将到期，未来还将面临来自仿制药生产企业的竞争压力。埃克替尼去年在浙江省销量占到总销量的四分之一。贝达要想保持今后利润的继续高增长，拓展产品线十分重要，但从他们的历程来看，早期阶段找钱是公司高管最紧迫的要务，因为VC进入很谨慎。或许，投资者也看到了可能面临的风险。 对此，医药行业分析师黄东临对比了国外的经验，“通过资本市场融资为研发提供资金保障本身是行业的一个传统。在美国，那些领军企业都是依靠创业过程中的融资完成了最初的发展过程，并成长为如今少则数十多则上百亿美元销售规模的企业。公司上市后需周期性地公开各类数据，这会使企业的经营更加透明规范，也能获得更多的外部合作机会，这将是企业成长新的起点。” 短期回报和长期回报 目前证监会要求IPO准备阶段进行预披露的政策，为IPO能否成功增加了几分变数。记者在采访中了解到，行业的成长性决定了资本追逐该类投资产品的热情，医药行业受众广泛，且医药行业受经济周期影响小。行业投资专家刘彦明告诉记者，“医药行业的股票投资有双重价值，新股有财务价值，老股有产业价值。相对于市场上的其他股票，新股估值较低，上市后较短时间内就可能获得资金回报。” 他举了台城制药和太极集团的例子，“从长远角度来看，医药行业是一个不断推陈出新的行业，随时都可能有新产品出现来刺激资本神经，所以长期投资也是一个不错的选择。台城制药目前也处于IPO准备阶段，而太极药业正在积极准备产品结构调整。两者未来都有一定的成长空间。” 其次是产品的竞争力，庞正武说：“公司未来成长性是由产品力和营销力决定的。所以首先要看产品的价值，但产品的价值要综合各个影响因素进行分析，要看产品所处的生命周期，产品市场竞争情况，还要看产品的技术壁垒，尤其在医药行业，技术壁垒就是企业的护城河，如果从更长远一点的角度来看，还应观察公司的产品梯队以及在研产品的进度。其次就要看企业的销售能力，要看产品在终端市场占据的份额及其市场开拓能力。 黄东临认为，产品的竞争力代表了企业的竞争力，这既包括已上市产品和在研产品，如何能让资本市场信服产品的价值，是获得资本市场青睐的关键。短期的利润增长点来自于现有创新药物的销售增长，中长期的利润增长点需要依托于更多新产品的上市。从国内外经验来看，创新药企一直是资本市场追逐的热点，源自其产品的高成长性和企业本身所能产生的高利润水平。 IPO不是唯一选择 从以上各方观点来说，IPO可以帮助企业成长，使企业顺利度过资金难关是一个不争的事实，但IPO并不是企业融资的唯一途径，企业也不需盲目跟风。 针对不少企业趋之若鹜地挤进资本市场的发展逻辑，庞正武提醒：“并不是每个企业都要通过IPO进行融资，主要还是要看研发企业处于研发的哪个发展阶段。如果企业已经有自主研发的产品上市，那么直接在公开市场进行IPO是一个比较容易的途径。” 他认为，如果是还处于产品研发阶段的企业，由于这几年IPO比较困难，审查比较严，企业可以适当地把目光转向风险投资，近几年有一些比较专业的医药风投出现，以及房地产等行业不景气，会有更多的资金愿意投向医药行业，但关键还是提高企业自己的研发能力。 不少业内人士认为，目前IPO可以说对于我国创新药研发企业的资金募集是一个新途径的尝试，不论是选择在创业板还是在主板上市，都有一定的风险，各企业还是需要根据自己的实际情况，量力而行，谨慎选择。
13、生物经济时代研发为王 发布日期：2014-07-28 来源：医药经济报 浏览次数：1
管理咨询专家、美国安永商业创新中心主任克里斯托弗・迈耶和研究员斯坦・戴维斯，曾在《时代》周刊上撰文预言：到2020年左右，新生物经济时代就将全面取代信息时代。他们预测从2020年开始往后10年时间，全球现代生物技术产品总销售额将超过15万亿美元甚至更大，生物产业将成为世界经济的主导产业或战略性支柱产业。
因为基因科学的研究表明，不管是出生缺陷还是癌症，最根本的致病因素，都已被证实是基因出现病变。于是，解开致病基因的奥秘，也就意味着解开人体健康的奥秘，意味着改变所有人的人生。 自2000年人类基因组计划完成开始，人类已进入生物经济时代。目前，医学、农业、工业、环境、能源等领域已经被生物技术所改变。加速生物产业发展，抢占生物经济时代制高点，保障国家生物安全，成为世界许多国家特别是大国经济社会发展或崛起的新支点。 在新的生物经济时代，谁先掌握基因技术的先机，在新型和耐药疾病面前最新研发出新的应对产品，或许就意味着谁就能率先敲开顶级生物经济俱乐部的大门，而这些，需要足够的研发投入。 当然，从2013年生命科学仪器及技术公司研发投入的领先企业排行来看，基因组科技在欧美迎来全面飞速发展，或许这能给我们带来一点启示和警醒。 2013年生命科学仪器及技术公司研发投入排名前10位的上榜公司与2012年相比变化不大，前3位仍由罗氏诊断、GE医疗保健和安捷伦占据。罗氏诊断2013年的研发支出达12.10亿美元，GE 医疗保健紧随其后，2013年研发支出约为10亿美元。而丹纳赫生命科学&诊断部（Danaher life Sciences & Diagnostics）跻身前五行列，研发支出达4.76亿美元。 除了5家公司研发支出出现负增长外，多数的企业都呈现增长保持上升的态势。其中增幅在两位数以上的有5家公司，增幅最大的是Illumina，2013年研发投入同比增长19.8%。 同时，从安永会计师事务所发布2013年的生物技术行业年报中可以看到，全球生物技术产业在2013年强劲回升，上市公司实现了两位数的收入增长，融资规模急剧上升。医疗产品的成功提高了公司收入，进而吸引了投资者和大公司加大研发投资。然而，生物技术产业的增长主要是由相对较小的公司带动的，增加了产业内其他公司实施高效药物研发工作的紧迫感。 收入增长：生物技术发展成熟区域（美国、欧洲、加拿大和澳大利亚）产生的收入约为988亿美元，较2012年增长了10%，但几乎所有的增长都来自17家美国 “商业领袖”型企业（定义为年收入超过5亿美元的公司）。欧洲营业收入增长放缓，但利润飙升。 研发投入回升：研发投入有力回升，同比增长14%，增长的20%主要来自美国。这是自从全球金融危机爆发后第一次研发增长超过了收入增长。 净收入下滑：净收入下降8亿美元，部分是由于增加了37亿美元的研发支出。 大多数生物技术公司处在资源有限的环境中，面临日益增长的进行高效研发的需求。研发仍然是实现生物制药公司价值的中心点。
14、【第49届全国新特药品交易会】瀛科隆医药曾训庭：新药临床试验面临新挑战 真实性核查成难题 发布日期：2014-07-28 来源：39健康网 浏览次数：1 近日在昆明举办的“重点治疗领域药物研发战略与品种筛选论坛”上，上海瀛科隆医药开发有限公司总经理曾训庭博士结合多年来新药临床试验的经验，对临床试验的不同阶段所产生的风险进行剖析并提出管控方案，为新药临床试验的顺利开展提供参考。
在临床试验的实施过程中，质量的保障，进度的落实，费用的控制以及过程的管控等都将面临着不同的挑战。临床试验结束后的数据处理以及统计分析，总结报告的完成标志着临床试验的顺利结束。 曾训庭博士表示，近年来，由于新药研发难度加大，临床试验数量上升等因素，导致新药临床是严重频频出现入组患者造假、资料缺失、不严格依照临床试验方案推进等现象，严重影响了临床试验的准确性，导致新药研发资料的可靠性下降，因此，面临新的环境，有必要对传统的临床试验方式进行改进。 以某次临床试验为例，依照试验方案，患者需在服药后7天之内在不同的时间段接受3次检测，而由于监管手段的缺失，大量数据未按照准确时间点检测并记录，且存在部分患者资料不全的现象，质控方却对此无能为力，造成临床实验数据的缺憾。 曾训庭建议，在质量方面，试验主导方有必要引入外部的CRC及核查服务，采用EDC，而非纸质数据采集，实时监控实验进程，并尽量选择声誉良好的医院科室进行合作，布置多重质控，确保实验数据的安全。 而针对造假现象突出的患者入组上，曾训庭则建议企业建立AE管理系统，由专人进行管理，充分利用多种招募平台，扩大患者来源，增加可筛选度；所有药物发放、检查、数据录入等均按照方案要求进行及时录入，便于监管，一旦发现逾期未录入，立刻由工作人员协同科室推进进度，确保数据的真实可靠。对于存在造假现象的数据，一定要及时排除，以免干扰正常的数据搜集。
15、【第49届全国新特药品交易会】天宇制药张宇：新药研发最缺乏的是人才
我国制药企业在新药研发过程中面临资金、人才等诸多难题，天宇长安集团陕西天宇制药有限公司运营总监、西安科莱生物科技有限公司总经理、陕西天宇长安医药科技有限公司总经理“张宇”在7月25——27日召开的第49届全国新特药品交易会上接受采访，他认为，企业之间的竞争实质上是人才的竞争，制药企业在新药研发等方面最缺乏的也是人才。
（图为天宇长安集团陕西天宇制药有限公司运营总监张宇） 站在中小型企业的角度上，张宇认为，目前这类国内药企在新药研发上都面临三大难题：一是因企业规模小，资金不够，导致研发投资力度不够；二是研发人才不够；三是企业的信息管理系统不健全。 天宇长安集团旗下的主要产品是聚桂醇注射液，它是国内唯一获批的生产企业，该产品所需要的原料药也是天宇制药自己生产，可以说，在国内具有独一无二的优势。张宇在采访中向39健康网编辑介绍说，整个企业产品的创新也将主要围绕这款独一无二的产品，比如，生产二、三类医疗器械，生产不同浓度的注射液。 张宇表示，产品的独一无二性决定了在这个产品本身在国内没有任何药企可以与之竞争，加上企业之间的竞争最主要的是人才的竞争，所以，人才的竞争对于天宇长安今后在新药研发方面来说才是最重要的。 关于破解人才缺乏的难题，天宇长安已经做了一些尝试。张宇透露，天宇长安目前已经和一些高等院校达成合作，比如，西安交通大学医学院、西安医学院以及一些设有医药营销专业的学校。 除了和院校的合作，张宇认为，中小型企业之间加强合作，相互借助优势以及和科研院所合作，提高研发进度也是制药企业在新药过程中可尝试的办法。 除了企业在研发投入、人才积累等方面的作为，国家对新药的审批政策等也十分重要。聚桂醇注射液的上市从1993年走到了2008年，经过15年才正式上市。 “现在而言，各大制药企业每年上报的新药研发申请，实际批复的不到10%。”张宇希望新药审批程序可以尽早简化。
16、BMJ指控勃林格隐瞒达比加群酯安全性数据 发布日期：2014-07-28 来源：pmlive
勃林格殷格翰抗凝剂达比加群酯的安全性再次被《英国医学杂志》(BMJ)的一项调查置于公众焦点之上。
勃林格殷格翰抗凝剂达比加群酯的安全性再次被《英国医学杂志》(BMJ)的一项调查置于公众焦点之上。该杂志称，达比加群酯可能导致危险的出血发作，但这款药物与老药华法林不一样，其标签不要求定期进行凝血监测。此外，BMJ调查部门连同来自宾夕法尼亚州药物安全使用协会(ISMP)及加拿大渥太华大学的研究人员表明，目前对达比加群酯及其它新型抗凝的推荐使用“可能存在缺陷，因为监管人员未看到监测药物血液水平可改善安全性的证据”。这项调查称，达比加群酯血液水平监测及剂量调整可使与药物有关的大出血发作风险降低30%到40%，引用数据来自最近在美国出现的对达比加群酯安全性的诉讼。调查人员表示，这是对勃林格殷格翰隐瞒血浆水平数据的进一步指控，因为该公司担心这些数据会危及该产品在商业上的成功，监管人员已经对支持达比加群酯批准的由18000名患者参与的RE-LY试验的设计及监督表示担忧。勃林格殷格翰强烈地驳斥了BMJ的这一说法，日前该公司发起一项社交媒体活动，以找出BMJ调查结果中的漏洞，维持其数据“不支持达比加群酯基于血液水平的用药决策”。BMJ中的结论“来自少量文件及律师的报告，这些是指控性的资料，不是案件的事实和结论”。该公司可以借助FDA最近对达比加群酯一项上市后监察项目的结论，FDA得出结论认为，这款药物在降低房颤患者中风风险方面优于华法林，其出血率相当。“FDA认可达比加群酯用药患者不需要定期进行血液稀释剂检测，”该公司坚持称。目前，达比加群酯仅以150mg剂量获FDA批准，但较低剂量在欧盟、加拿大、澳大利亚及新西兰是可供使用的。明显的是，Pradaxa自2010年推出以来继续强劲增长。2013年，尽管有来自其它新型抗凝剂的竞争，如拜耳/强生的利伐沙班和辉瑞/百时美施贵宝的阿哌沙班，但达比加群酯的销售额还是达到了16亿美元。信源地址：http://www.pmlive.com/pharma_new ... pradaxa_data_588507
17、Inovio称宫颈癌癌前病变药物VGX-3100中期试验成功 发布日期：2014-07-28 来源：fiercebiotech
日前，在生物科技公司Inovio制药宣布其旨在消除宫颈癌癌前病变的试验药物VGX-3100在中期试验中达到主要终点时，该公司的股票一下飙升了20%。但该公司却很快发现自己成了Feuerstein的靶子。
日前，在生物科技公司Inovio制药宣布其旨在消除宫颈癌癌前病变的试验药物VGX-3100在中期试验中达到主要终点时，该公司的股票一下飙升了20%。但该公司却很快发现自己成了Feuerstein的靶子，这个人一直在诋毁该公司的努力。首先是试验数据。Inovio在每项方案分析中表示，这款治疗药物可刺激HPV特定T细胞响应，用药患者中，49.5%的CIN2/3（宫颈上皮内瘤样病变）的妇女其疾病可以恢复至CIN/1水平或不再有疾病信号，相比之下，安慰剂组的这一比例为30.6%。该公司表示，这一结果具有明显的统计学意义，试验是成功的，Inovio现在将通过对试验设计及执行的更好理解，推进这款药物进入一项后期研究。Feuerstein以频繁攻击小型生物科技公司而著称，他很快在推特上大声叫嚣，称该公司的数字是编造的。他指出方案分析只跟踪了完成方案研究的受试者结果，而丢弃了违反试验方案的患者数据。这种方式在跟踪一款治疗药物的生物活性时可能比较好，但对于着眼于治疗的分析来说，普遍认为跟踪真实的结果是更好、更为谨慎的方法。Feuerstein已经指出，按历史标准，安慰剂组应该可以看到大约35%的缓解率。在Feuerstein于6月份对2期研究提出批判之后，Inovio举行了一个新闻发布会，对于这种已在其投资者中引起骚动的“空洞猜想”予以嘲笑。“这是朝着为女性及她们的医师提供一种非手术方法而迈出的重要一步，这种方法可以通过刺激女性的免疫系统来消除高风险HPV感染及诱导宫颈上皮内肿瘤过程发生逆转而治疗癌前病变，”Inovio首席医疗官Bagarazzi在一份声明中表示说。“这一概念试验性验证将指导VGX-3100用于癌前异常增生及HPV相关宫颈癌、头颈癌及肛门癌的治疗。”信源地址：http://www.fiercebiotech.com/sto ... vgx-3100/2014-07-23
18、索拉非尼（多吉美）乳腺癌后期试验以失败告终 发布日期：2014-07-28 来源：pmlive
拜耳与安进子公司Onyx试图为其癌症药物索拉非尼（多吉美）增加乳腺癌新适应症的努力遭到失败。
拜耳与安进子公司Onyx试图为其癌症药物索拉非尼（多吉美）增加乳腺癌新适应症的努力遭到失败。一项名为RESILIENCE的3期试验结果显示，索拉非尼与卡培他滨合并用药与卡培他滨加安慰剂相比，不能改善晚期乳腺癌患者的无进展生存期(PFS)。这项试验的受试者为治疗失败或之前不能接受以紫杉及蒽环类药物为基础化疗治疗的HER2阴性乳腺癌患者。拜耳全球开发主管Moeller表示，他对这项研究的结果表示失望，因为这一人群的患者有相对较少的治疗选择。索拉非尼是拜耳增长最快的产品之一，这款药物第一季度的销售额凭借其目前的适应症增长40%，该药物已获批的适应症有肝细胞癌(HCC)、晚期肾癌(RCC)和最近放射性碘难治性甲状腺癌，甲状腺癌适应症于去年在美国获得批准。拜耳、Onyx及他们的临床合作伙伴还在进行索拉非尼辅助（术后）用于RCC治疗的3期试验，用于术前RCC患者的一项早期研究以及用于各种不同其它实体瘤的研究，包括黑色素瘤、胶质瘤、头部和颈部癌症等。除了乳腺癌适应症的失败，索拉非尼今年初在一项辅助治疗HCC的研究中也以失败告终，试验中这款药物与安慰剂相比不能改善患者的PFS，另外，在2012年的一项肺癌3期试验中，索拉非尼同样显示没有效果。尽管有激烈的竞争产品，如来自辉瑞的舒尼替尼和阿西替尼，诺华的依维莫司和葛兰素史克的帕唑帕尼，但这款药物年销售额已超过了10亿美元，索拉非尼可阻断Raf激酶，这种酶是RAF/MEK/ERK信号传导通路的一部分，可控制细胞的分裂与增殖，索拉非尼还同时对VEGFR-2/PDGFR-β信号级联有抑制作用。信源地址：http://www.pmlive.com/pharma_new ... cancer_trial_588805
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