“皮肤清除是治疗的一个重要目标，对于许多患有银屑病的病人来说，这仍然是一个未满足的需求。ultIMMa-1和ultIMMa-2显示的优越的疗效，支持了risankizumab成为一种有效的治疗方法。”威斯康辛大学医学院皮肤科教授，ultIMMa-1研究的首席研究员Kenneth B. Gordon博士说。
3、诺华山德士pegfilgrastim（培非格司亭）生物仿制药在欧盟进入审查
2017年10月29日讯 --瑞士制药巨头诺华（Novartis）旗下仿制药单元山德士（Sandoz）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理该公司提交的pegfilgrastim（培非格司亭）生物仿制药上市许可申请（MAA），该药所针对的原研药是安进的重磅产品Neulasta（pegfilgrastim，培非格司亭）。根据安进近日发布的2017年第三季度（Q3）财报，Neulasta在Q3的全球销售额为11.23亿美元，其中美国市场贡献了9.77亿美元，其他市场贡献了1.46亿美元。
pegfilgrastim是一种长效版的filgrastim（非格司亭，重组人粒细胞集落刺激因子[rhG-CSF]）。此次申请，山德士需求EMA批准其生物仿制药用于原研药Neulasta相同的适应症。
pegfilgrastim生物仿制药的MAA纳入了包括分析学、临床前和临床数据在内的一个综合数据包，证实了pegfilgrastim生物仿制药与参考药物Neulasta在质量、安全性、疗效方面具有可比性。pegfilgrastim生物制药的临床开发项目包括在健康志愿者中开展的I期临床药代动力学和药效学研究，以及在乳腺癌患者中开开展的III期疗效及安全性验证研究。
山德士是生物仿制药领域的全球领导者，致力于提高全球患者对高品质、低价格生物仿制药的获取，截至目前，该公司已有5款生物仿制药上市销售，另有3款生物仿制药（pegfilgrastim、infliximab、adalimumab）正在接受EMA的审查，后2者所针对的品牌药分别为艾伯维的旗舰产品Humira（修美乐，通用名：adalimumab，阿达木单抗）以及默沙东和强生的重磅抗炎药Remicade（类克，通用名：infliximab，英夫利昔单抗）。
原文出处：Sandoz proposed biosimilar pegfilgrastim accepted by EMA for regulatory review
4、FDA授予BioMarin A型血友病基因疗法BMN270突破性药物资格
2017年10月29日讯 --知名罕见病制药商BioMarin近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性基因疗法valoctocogene roxaparvovec（又名BMN270）突破性药物资格（BTD），该基因疗法开发用于重度A型血友病患者的治疗。在欧盟，今年年初欧洲药品管理局（EMA）授予了BMN270优先药物资格（PRIME）。此外，在美国和欧盟，BMN270均被授予了治疗组A型血友病的孤儿药地位。BioMarin预计将在今年年底之前启动一项全球性III期临床开发项目。
BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病并且有初步临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
PRIME是EMA在去2016年3月创建的一个快速审评项目，旨在加速医药短缺领域重点药品的审评进程。入围PRIME的实验性药物，将在临床试验及药品开发方面获得EMA的大力支持，以加速真正创新药物的开发及审批，来满足对有前景新药的医疗需求。
FDA授予BMN270 BTD，是基于一项正在开展的开放标签I/II期临床研究的数据。该研究中，共有15例重度A型血友病患者接受了单剂量BMN270治疗，其中7例以6e13 vg/kg的剂量治疗，其余6例随后以4e13 vg/kg的较低剂量治疗。研究中另外2例患者以较低剂量治疗，作为研究中剂量递升的一部分，未达到治疗效果。根据世界血友病联合会（WFH）关于血友病定义的疾病严重程度，无疾病个体凝血因子VIII活性水平的正常范围为50％至150％（体现为血液中正常因子活性的百分比），轻度A型血友病患者凝血因子VIII活性水平介于5％-40％之间，而重度A型血友病患者体内凝血因子VIII活性水平低于1％。
截至2017年9月14日的数据显示，研究前进行预防性治疗的6例患者，接受4e13 vg/kg单剂量BMN 270治疗后，从第4周至36周，中位因子VIII水平一直保持在4%以上，中位年出血率（ABR）从8.0降至0.0，中位年因子VIII输注次数从155.5降至0.0；平均因子VIII水平一直保持在5%以上，平均ABR从12.2降至0.8，平均年因子VIII输注次数从146.5降至2.7。
A型血友病也被称作凝血因子VIII缺陷或经典血友病，这是一种X染色体连锁的凝血因子VIII量或分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病，多发于男性。A型血友病通常是由体内VIII因子缺乏引起，其特点是患者血液不能正常凝固，导致不受控和频繁的持续或自发性出血，特别是出血进入关节、肌肉或其他组织，导致慢性关节损害。外部伤害，即使是轻微的，也可能导致严重后果。与正常人相比，A型血友病患者凝血时间显著延长。据估计，A型血友病的发病率约为5000分之一，美国大约1.4万例，欧洲大约3万例患者。（生物谷Bioon.com）
原文出处：FDA Grants Breakthrough Therapy Designation for BioMarin's Valoctocogene Roxaparvovec (formerly BMN 270), an Investigational Gene Therapy for Hemophilia A
5、美国FDA授予艾伯维妇科药物elagolix优先审查资格，治疗子宫内膜异位症相关疼痛
2017年10月29日讯 / --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）与合作伙伴Neurocrine Biosciences近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理妇科药物elagolix治疗子宫内膜异位症（endometriosis，EMs）相关疼痛的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格，其审查周期将由常规的10个月缩短至6个月。elagolix是一种口服促性腺激素释放激素（GnRH）拮抗剂，在临床研究中，与安慰剂相比，elagolix在减轻3种类型子宫内膜异位症相关疼痛方面表现出优越性，包括：经期盆腔疼痛（DMPP）、非经期盆腔疼痛（NMPP）、性交痛（dyspareunia）。如果获批，elagolix将成为十多年来FDA批准用于治疗子宫内膜异位症相关疼痛的首个新产品。
艾伯维于今年9月初提交了elagolix的NDA。该NDA的提交，是基于迄今为止在子宫内膜异位症群体中开展的最大规模的前瞻性临床研究的数据，这些研究涉及超过1700例患有中度至重度子宫内膜异位症相关疼痛的女性患者。来自2个关键III期临床研究的数据显示，在治疗的第3个月和第6个月，与安慰剂组相比，2种剂量elagolix治疗组（150mg QD[150mg/每天一次]、200mg BID[200mg/每天2次]）经期盆腔疼痛（DMPP）和非经期盆腔疼痛（NMPP）应答者（responder）比例均显著提高（p＜0.001）。同时，在治疗的第3个月，与安慰剂组相比，elagolix 200mg BID治疗组性交痛评分实现了显著改善。此外，在治疗的第3个月和第6个月，与安慰剂组相比，elagolix 200mg BID治疗组急救疼痛药物（包括非甾体类抗炎药和阿片类药物）使用量和使用频率降低。在临床研究中，治疗6个月后，elagolix以剂量依赖的方式降低了子宫内膜增生，无不良子宫内膜事件。
子宫内膜异位症（EMs）是指内膜细胞种植在不正常的位置而形成的一种女性常见妇科疾病。内膜细胞本该生长在子宫腔内，但由于子宫腔通过输卵管与卵巢、盆腔相通，因此使得内膜细胞可经由输卵管进入卵巢、盆腔及子宫邻近区域异位生长。
子宫内膜异位症是育龄期女性较为常见的临床良性疾病，其发生率达10.0%，且呈明显之上升趋势，该病以痛经、盆腔疼痛及不孕不育为主要特征，严重影响女性的生殖健康和生活质量。据估计，在全球范围内，多达1.76亿女性受子宫内膜异位症困扰。
目前，尚无任何药物能够治愈子宫内膜异位症。在临床上，目前该病通过口服避孕药、非甾体类抗炎药、阿片类药物、促性腺激素释放激素（GnRH）拮抗剂进行管理。当这些药物治疗失败后，常常采用手术干预（例如，剖腹手术或腹腔镜手术），但这些措施仍然无法治愈子宫内膜异位症。
elagolix是一种口服GnRH拮抗剂，通过抑制脑垂体促性腺释放激素受体，最终降低血循环中性腺激素水平。目前，艾伯维正在调查Elagolix治疗一些由性激素介导的疾病，如子宫肌瘤、子宫内膜异位症。到目前为止，Elagolix的临床试验超过40个，涉及患者总数超过3000例。另外，Elagolix治疗子宫肌瘤的III期临床试验也正在进行中。
原文出处：AbbVie Receives U.S. FDA Priority Review for Investigational Oral Treatment Elagolix for the Management of Endometriosis with Associated Pain
6、化疗止吐剂VARUBI IV获FDA批准通过
2017年10月29日讯 --近日，TSRO（TESARO,Inc .）宣布，FDA批准VARUBI IV联合其他止吐剂用于治疗癌症化疗出现的呕吐症状。在化疗后的第25到120个小时，延迟恶心和呕吐随时可能发生，而且往往会使人非常虚弱。
VARUBI IV能够特异竞争性结合 P/neurokinin 1 (NK-1)受体，该受体在化疗后延迟性恶心和呕吐（CINV）的发生起着重要的作用。单一剂量VARUBI IV在血浆中的半衰期为7天，接受单一剂量VARUBI IV治疗后能够显著提高CINV的完全缓释率。VARUBI IV的临床III期试验结果表明，在接受VARUBI IV治疗后，化疗后的第25到120个小时中，病人发生呕吐或使用抢救药物的次数显著减少。此外，接受VARUBI IV治疗的患者表示，他们的恶心程度减轻。生物等效性试验结果显示IV型与原始版本的VARUBI有效性相当。
VARUBI IV不需要冷藏或混合，是即食型药物，给治疗带来了极大的便利。VARUBI IV可与5-HT3受体拮抗剂和地塞米松联合治疗，在化疗前两小时服用。地塞米松是CYP3A4底物，而VARUBI IV是FDA批准的首个不含聚山梨酯80的受体拮抗剂。
TSRO总裁兼COO Mary Lynne Hedley博士说：“VARUBI IV的批准是TSRO的一种重要的里程碑。大多数NK-1受体拮抗剂是静脉注射药物，随着VARUBI IV的批准，能够为医生和患者提供更为便利的治疗方案。我们将继续努力开发VARUBI IV，争取在下个月上市。”
原文链接：TESARO Announces U.S. FDA Approval of VARUBI® IV for Delayed Nausea and Vomiting Associated With Cancer Chemotherapy
7、FDA开启Prometic特发性肺纤维化药物PBI-4050快速通道
2017年10月26日讯 --今日，ProMetic生命科学公司(ProMetic Life Sciences inc）宣布，FDA批准开启公司旗下候选药物PBI-4050快速通道。PBI-4050是治疗特发性肺纤维化（IPF）的潜在药物。在PBI-4050获得快速通道授予前，FDA批准了PBI-4050的试验性新药申请以及关键临床II/III期试验。
Prometic的总裁兼CEO Pierre Laurin说：“对于像IPF这样纤维化疾病患者的治疗方案的可选范围及有效性是非常有限的 。快速通道将促进我们推进PBI-4050的研究进程。PBI-4050可能可以为IPF患者提供更好的治疗方案。我们期待在长期安慰剂对照试验中展现出PBI-4050的临床疗效以及安全性和耐受性。”
IPF是一种慢性的致命疾病，其特征是肺功能逐渐衰退。它是一种特殊类型的间质性肺病，肺中的小气囊“肺泡”逐渐被纤维瘢痕组织取代，导致呼吸困难加重。IPF患者通常预后不良。IPF通常发生在50到70岁之间的成年个体，特别是那些有吸烟史的人，而且对男性的影响比女性更大。在美国，IPF影响了大约13万名患者，每年大约有48000例新病例被诊断出来。据估计，IPF患者的5年死亡率从50%到70%不等。
PBI-4050是一种具有良好安全性和疗效的IPF候选药物，并在几次针对IPF的体内试验证实。纤维化是一个非常复杂的过程，持续的炎症导致重要器官失去正常组织的功能，被纤维化的疤痕组织所取代。目前为止，已经证实了PBI-4050在肾脏、心脏、肺和肝脏在内的几个关键器官的抗纤维化活性。
原文链接：Prometic Receives Fast Track Designation for PBI-4050 in Development for IPF
9、美国FDA授予武田&Tigenix首创干细胞疗法Cx601孤儿药地位
2017年10月25日讯 --比利时生物制药公司Tigenix与合作伙伴武田（Takeda）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予首创抗炎药Cx601用于治疗既往接受至少一种常规或生物疗法缓解不足的克罗恩病（CD）患者复杂性肛周瘘（CPF）的孤儿药地位（ODD）。
在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施，包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。
CD是一种慢性胃肠道炎症性疾病，CPF是该病可能发生的一种并发症，可导致肛周肿痛、流脓、感染以及大便失禁，严重影响患者生活质量。目前，CD患者CPF的临床治疗选择十分有限。
FDA授予Cx601 ODD，是基于III期临床研究ADMIRE-CD II的积极数据。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估Cx601治疗CD患者CPF时相对于安慰剂的疗效和安全性。研究中，患者接受Cx601或安慰剂的同时，接受标准护理（SOC）。数据显示，在治疗的第52周，与安慰剂相比，单剂量Cx601治疗组有显著更高比例的患者实现临床&放射学缓解（56.3% vs 38.6%，p=0.010）和临床缓解（59.2% vs 41.6%，p=0.013）。此外，在治疗第24周实现临床&放射学缓解的患者中，与安慰剂组相比，Cx601治疗组由更高比例的患者在治疗第52周病情无复发（75.0% vs 55.9%）。安全性方面，治疗相关不良事件发生率和类型以及因不良事件导致的治疗中断在2个组相似。
Cx601是一种用于局部注射的同种异体脂肪源性干细胞悬浮液，这是一种从人体脂肪组织中分离并在体外培养扩增的脂肪源性干细胞（ASC），由于ASC分泌的细胞因子具有调节免疫系统和抑制炎症的作用，因此Cx601被认为具有治疗CD患者CPF的潜力。目前该产品正由武田与Tigenix联合开发。根据双方于2016年7月签署的一项协议，武田拥有Cx601在美国以外市场的独家权利。
原文出处：TiGenix’s Crohn's fistulas treatment wins orphan drug status
10、默沙东颤抖吧！GSK带状疱疹疫苗Shingrix获美国FDA批准
2017年10月24日讯 --英国制药巨头葛兰素史克（GSK）带状疱疹疫苗Shingrix近日在监管方面接连传来喜讯。继本月中旬获得加拿大卫生部（Health Canada）批准之后，Shingrix近日也获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准。Shingrix是一种非活、重组亚单位佐剂疫苗，通过2剂肌注（2针免疫程序：0月和2月）进行免疫接种，用于50岁及以上老年人群，预防带状疱疹（herpes zoster）及其并发症。
此次批准，也是Shingrix在全球范围内收获的第二个监管批准。Shingrix是首个结合了一种非活抗原（带状疱疹病毒gE蛋白）和一种专用佐剂系统AS01B的带状疱疹疫苗，该佐剂系统旨在产生强大和持久的免疫应答反应。
Shingrix的获批，基于一项全面的III期临床项目，该项目涉及18个国家超过38000名受试者，评估了Shingrix的有效性、安全性和/或免疫原性。对这些研究的汇总分析数据显示，Shingrix在横跨所有年龄组的有效率超过90%，并且在随访超过4年的时间里表现出持续的有效性。通过预防带状疱疹，Shingrix也有效降低了带状疱疹后遗神经痛（PHN）的总体发病率，表明该疫苗针对已经感染带状疱疹的患者也具有一定的疗效。PHN是一种由带状疱疹引起的慢性疼痛，是感染带状疱疹后的典型症状。
带状疱疹（shingles）是由水痘-带状疱疹病毒（VZV）感染引起，典型表现为皮疹。由于病毒具有亲神经性，感染后可长期潜伏于人体神经系统，当免疫力降低时，病毒可再次生长繁殖，并沿神经纤维移至皮肤，使受侵犯的神经和皮肤产生强烈的炎症。皮疹由集簇性的疱疹组成，并伴有疼痛；年龄愈大，神经痛愈重。该病好发于成人，发病率随年龄增大而呈显著上升，并发症包括结疤、视力并发症、继发性感染、神经麻痹和PHN。有数据表明，超过90%的成年人存在带状疱疹风险，50岁以上人群感染带状疱疹风险急剧升高。
葛兰素史克疫苗高级副总裁兼首席医疗官Thomas Breuer博士表示，Shingrix代表着疫苗领域的一个重大科学进步。该疫苗在所有年龄组中预防带状疱疹表现出了超过90%的有效率。带状疱疹是一种痛苦的、潜在严重的疾病，影响美国约三分之一人口。随着年龄的增长，由于免疫系统逐渐丧失了针对感染产生强有力和有效免疫反应的能力，带状疱疹的风险和严重程度逐渐升高。Shingrix专门开发用于克服针对带状疱疹病毒感染存在的年龄相关免疫力下降问题。
美国疾病及预防免疫实践咨询委员会（ACIP）预计将在10月25日投票决定是否推荐使用Shingrix。如果推荐通过，Shingrix将很快在美国市场上市。目前，Shingrix也正在接受欧盟、澳大利亚、日本监管机构的审查。
默沙东带状疱疹疫苗Zostavax将迎来劲敌：
此前，美国制药巨头默沙东（Merck & Co）的疫苗产品Zostavax是上市的唯一一款带状疱疹疫苗。葛兰素史克Shingrix的获批上市，也意味着默沙东在带状疱疹领域的垄断地位将不保。与加拿大市场相比，美国市场是一个更庞大、更重要的医药市场。
Zostavax与Shingrix的工作原理不同，前者是一种活的减毒病毒疫苗。现有临床数据表明，Shingrix在50岁及以上老年群体使感染带状疱疹的风险降低97.2%。而Zostavax在50-59岁老年群体中的有效率仅为69.8%，在60岁以上老年群体中有效率更低。鉴于卓越的疗效数据，瑞士银行此前预测，如果上市，Shingrix的年销售峰值将突破10亿美元大关。
除了老年群体，目前葛兰素史克正在免疫功能低下患者群体中调查Shingrix，包括实体瘤和血液肿瘤患者群体、造血干细胞和肾移植受者及HIV感染者。此外，该公司也正在开展另一项临床研究，在之前已接种Zostavax的人群中调查Shingrix复种（revaccination）的疗效和安全性。
原文出处：Shingrix approved in the US for prevention of shingles in adults aged 50 and over
12、喜讯！强生重磅抗炎药Simponi Aria获美国FDA批准2个新的适应症
2017年10月23日讯--美国医药巨头强生（JNJ）自身免疫管线近日在美国监管方面迎来重大喜讯。美国食品和药物管理局（FDA）已批准重磅抗炎药Simponi Aria（golimumab，戈利木单抗）2个新的适应症：（1）用于活动性银屑病关节炎（psoriatic arthritis，PsA）成人患者的治疗；（2）用于活动性强直性脊柱炎（ankylosing spondylitis，AS）成人患者的治疗。这2种疾病均为慢性系统性炎症性疾病，据估计，在美国有超过200万人受这2种病困扰。
Simponi Aria（golimumab）是一种静脉输注剂型的全人源化抗肿瘤坏死因子α(TNF-α)单克隆抗体药物，靶向并中和可溶性和跨膜活性形式的TNF-α，阻止其与TNF受体的结合，从而抑制TNF的生物活性，该药能够显著改善患者症状和体征、身体机能、并抑制结构性损伤的进一步发展。该药的剂量方案为2mg/kg体重，在第0周、4周进行静脉输注给药，此后每8周静脉输注给药一次，整个输液过程耗时30分钟。
在美国，Simponi Aria于2013年获FDA批准上市，已获批的适应症为：联合甲氨蝶呤（MTX），用于中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者的治疗。截至目前，Simponi Aria已获全球22个国家批准。
此次Simponi Aria获批治疗PsA和AS，是基于2个大规模、关键性III期临床研究的数据，这2个研究入组患者超过600例，其中GO-VIBRANT（PsA）研究在活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者中开展，GO-ALIVE（AS）研究在活动性强直性脊柱炎（AS）成人患者中开展，评估了Simponi Aria（2mg/kg）在最初2剂（在第0周和第4周给药，静脉输注）给药之后接着每8周给药一次相对于安慰剂的疗效和安全性。数据显示，这2个研究均达到了主要终点，与安慰剂组相比，接受Simponi Aria治疗的PsA患者组和AS患者组均有更高比例的患者在疾病症状和体征方面表现出显著改善。
具体数据为：GO-VIBRANT（PsA）研究中，在治疗第14周，Simponi Aria治疗组有75%的患者实现ACR20缓解，安慰剂组为22%，数据具有统计学显著差异（p＜0.001）；在治疗第24周，Simponi Aria治疗组结构性关节损伤进展得到抑制，PsA相关的机体功能得到改善。GO-ALIVE（AS）研究中，在治疗第16周，Simponi Aria治疗组有73%的患者实现ASAS20缓解，安慰剂组为26%，数据具有统计学显著差异（p＜0.001）。ACR20和ASAS20分别是评估PsA和AS临床改善的标准措施。
银屑病关节炎（PsA）是一种与银屑病相关的炎性关节病，有银屑病皮疹并伴有关节和周围软组织疼痛、肿胀、压痛、僵硬和运动障碍。部分患者可有骶髂关节炎和（或）脊柱炎，病程迁延，易复发，晚期可有关节强直。
强直性脊柱炎（AS）是一种常见的炎症性关节疾病，导致脊柱及身体其他部位发炎。如果不能得到有效治疗，长年累月的炎症将会导致不可逆的脊柱损伤，导致患者终身疼痛和残疾，并且对患者的日常生活带来严重的负面影响。发展为重度AS的患者，若不治疗，多达70%会在10至15年内发生可怕的脊柱-关节融合，致残率极高。
原文出处：JANSSEN RECEIVES TWO U.S. FDA APPROVALS FOR SIMPONI ARIA® (GOLIMUMAB) FOR THE TREATMENT OF ADULTS WITH ACTIVE PSORIATIC ARTHRITIS OR ACTIVE ANKYLOSING SPONDYLITIS
13、FDA推动孤儿药资格审批流程再升级
1983年美国颁布了孤儿药法案(Orphan Drug Act)，法案明确规定：在美国那些影响少于20万人的疾病为罕见性疾病(Rare diseases)。据此定义，目前大约有7000种罕见病，其中80-85%的疾病会严重威胁生命健康，且普遍面临缺医少药的困境。据估计，全美罕见病人数接近3000万。
自孤儿药法案颁布以来，孤儿药进入了发展的快车道。从当初只有十几款罕见病用药，到今天已有600多个孤儿药获批。34年来，在解决罕见病用药的难的问题上，孤儿药法案立下了汗马功劳，但考虑到罕见病种类庞杂、病理机制复杂、患者零星分布等特点，孤儿药产品的研发仍然面临着很大的挑战。
随着生物学、医学的进步以及商业机会的的出现，药企普遍将孤儿药纳入企业产品战略的一部分。由此，FDA下属的孤儿药产品开发办公室(Office of Orphan Products Development， OOPD)接收孤儿药资格认定申请数目连年攀升。比如，2016年OOPD接收新的孤儿药资格认定申请568个，这是2012年的两倍多；同时，2016年OOPD认定孤儿药资格333个，这比2012年的1.5倍还多。
近期，OOPD公布了2012-2016年间孤儿药资格新申请(New Requests)、修改再申请(Amended Requests)、和认定(Designation)的数目。近5年FDA接收孤儿药资格申请与认定数目如图1所示。新申请数目平稳增长，年平均增长率约为20%；修改再申请的数目维持在150个左右。相应地，认定的数目也稳步增长，年平均增长率约为15%。近5年FDA接收孤儿药资格申请与认定数目趋势如图2所示。
尽管，OOPD已经认识到孤儿药资格申请会不断增加，并为此做了种种准备，但是激增的申请文件纷至沓来，很快就超出了OOPD的受理能力，申请文件出现堆积拖延的问题。
新形势下，FDA正致力于建立一个更科学有效、可预测的现代化流程来批准对罕见疾病的安全有效的治疗。孤儿药资格审批则成了此次现代化流程改造的突破口。
作为这项新计划的一部分，截止2017年9月21日，FDA将对所有超过120天的孤儿药物资格认定申请完成审查。对于此后收到新的孤儿药物资格认定申请，FDA承诺将会在90天内100%进行答复，以后FDA将会坚持90天这一时间期限。组织的调整、流程的改进以及对这些关键产品的新承诺将确保申请批件不再产生积压。
为了实现上述计划，FDA将创建一个“SWAT”小组，它由一些资深精干的OOPD审查人员组成，专门处理孤儿药资格认定申请事宜。FDA其它机构，比如药品评价和研究中心(CDER)、生物学评价和研究中心(CBER)以及儿科治疗办公室(Offices of Pediatric Therapeutics) 也会在合适的时机参与到孤儿药资格认定评审中来，以确保能够按照时间节点完成孤儿药资格认定工作。
FDA的“90天计划”，将最终成为孤儿药资格认定申请的评定时限。OOPD的升级举措将保证孤儿药资格审批的时效性，这将为药企提供更可靠的预期，并最终减少与孤儿药物开发相关的时间和成本。
14、欧盟批准首个HAE急性发作的皮下注射药物Firazyr
英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Firazyr（icatibant，艾替班特注射液）用于2岁及以上儿童及青少年患者治疗因C1酯酶抑制剂（C1-INH）缺乏导致的遗传性血管性水肿（HAE）。此次批准，使Firazyr成为欧盟获批治疗2岁及以上儿童治疗HAE急性发作的首个也是唯一一个皮下注射药物。在欧盟，Firazyr于2008年获批上市，用于C1-INH缺乏的成人患者对症治疗HAE急性发作。
Firazyr的有效成分为icatibant（艾替班特），这是一种特异性的缓激肽B2受体拮抗剂，旨在通过阻断水肿形成的关键介质——缓激肽发挥作用。
HAE是一种罕见的遗传性疾病，该病是由于患者血液内缺乏C1-INH，引起补体系统紊乱，导致异常症状。具体而言，HAE患者经常会在面部、四肢、胃肠道等部位发生反复发作的局限性水肿，该病不仅会使患者处于虚弱与痛苦之中，更有可能因为喉咙部位肿胀发生窒息，危及患者生命。据估计，在全球范围内，HAE的发病率为1万至5万分之一。HAE症状常在儿童期出现，而攻击可发生在任何年龄，早期发病可能预示一个更为严重的疾病进程。
Firazyr儿科适应症的获批，是基于一项开放标签、非随机、单组研究，该研究入组了32例儿科HAE患者。疗效组包括11例儿童和11例青少年患者。主要终点是基于研究者评估的复合治疗后症状评分所确定的症状开始缓解时间（TOSR），定义为治疗后复合症状评分实现20%或以上改善且任何单一组分评分无恶化的最早时间。
总体而言，Firazyr治疗的中位TOSR为1.0小时，儿童和青少年之间无差异。超过70%的患者在1.1小时经历症状缓解，超过90%的患者在治疗后2小时经历症状缓解。安全性方面，接受皮下注射Firazyr治疗的大多数儿科患者发生注射部位反应，包括红斑、肿胀、灼热感、皮肤疼痛和瘙痒，这些症状多为轻度至中度，并于成人患者中已报道的治疗反应一致。研究中，Firazyr的耐受性良好，在HAE发作时皮下注射一剂Firazyr就能快速缓解病情。
鉴于HAE发作的不可预知性和致衰性，Firazyr将为儿科患者提供一种新的治疗选择，通过皮下注射就能针对HAE急性发作提供迅速的症状缓解。Shire表示，Firazyr将在今年第四季度在欧盟上市用于儿科患者的治疗。
原文出处：Shire Receives European Approval for Label Extension of FIRAZYR? (icatibant injection) for the Symptomatic Treatment of Acute Hereditary Angioedema (HAE) Attacks in Paediatric Patients
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