导语：据美国FDA网站4月28日消息，诺华新药rydapt(midostaurin)正式获批，与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破！5 p0 n y. r" M& a* E& ^
. ~4 V( a/ O$ x. ]# D 2017年是医疗业内值得期待的一年，仅第一季度FDA就批准了12种新药，是去年的近半数，而截至5月15日，获批药物更是达到19种，rydapt便是其中颇具特色的一大重磅级药物。这款药物在研发过程中就获得了行业普遍关注，并收获了FDA颁发的突破性疗法认定、孤儿药资格与优先审评资格。 ) K0 r3 f- O2 _$ W. ^% \6 Z6 v! z" J% B
作用机制： 6 D' _/ Q' g" R4 e / J2 C% l( J0 x$ @( j rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用rydapt联合化疗进行治疗。 : _ ~' s' t* {; C. b: ~4 K' Q& X3 E& o5 |+ n+ W& v7 s
适用范围：3 S; i p0 G- i% {. ~" A# Z
9 A0 G( v+ r+ f! {
AML是一种骨髓性白细胞异常增殖的血癌，侵袭性极高，在美国约占癌症死亡人数的1.2%。其中有约17%～34%的AML患者存在FLT3基因突变，这类患者不仅病情进展速度更快，而且复发率更高，预后较差。 / {7 y/ u# i; Z8 y3 q2 j/ x* l c
在所有AML患者中，只有少数能够成功进行骨髓移植，而大多数不仅可能对化疗无反应而且会逐渐进展成复发或难治性AML，5年生存率极低。然而在过去的25年里，白血病在治疗上并没有出现明显进展，因此，对于FLT3基因突变的AML患者而言也一直没有更好的治疗方案。 * s) F: h& B, l2 x8 \3 D* ~ " @9 N7 l( v Y& w, v( B& x' v 临床试验：2 p5 N- g8 h! S+ P" o5 M
" W* P6 E! f" ?5 j) ]; E
rydapt用于AML的安全性及有效性在一项代号为RATIFY的随机试验中得到了研究与验证。该试验中，受试者为717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者。研究人员将其随机分成两组进行对照治疗，结果发现，接受rydapt联合化疗的小组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个月，具有统计学意义的显著改善。$ Z6 Z }' X& o) ~
) b0 B, b8 t( t/ m" T+ t# l
常见不良反应：' E9 T8 X1 r" f0 b2 V! S2 Y$ i6 {
2 ^" q2 N% p) j# r' H rydapt在AML治疗过程中的常见不良反应主要有：白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。! u- O0 f. I0 m
6 `9 M5 t' {9 N4 d5 y3 R 警告及注意事项：, t, [2 L9 a8 C
. i2 t# Y4 y0 X5 l, L X9 j
1、药物过敏：对米哚妥林及rydapt中其它成分过敏的患者不应使用； % Z, j+ |4 |" A" A g& b+ H: B& y 2、胎儿毒性：rydapt可能会导致胎儿或新生儿受到伤害，孕妇或哺乳期妇女不应使用； A& N! A l. H3 d% z) q
3、肺部毒性：存在肺部损伤（肺毒性）迹象或症状的患者应停止使用。" [- f: o+ v6 n- R+ U2 N1 k' k
" t1 D% A7 C/ A) x% G5 l& X 最后，值得一提的是，为了更好地诊断带有FLT3基因突变的患者，FDA还同步批准了InvivoscribeTechnologies研发的LeukoStratCDxFLT3突变检测方法，用于筛选患者的FLT3基因中的内部串联重复突变或酪氨酸激酶区域突变。另外，除AML之外，rydapt也被批准用于患有某些类型罕见血液障碍的成年患者的治疗，包括侵袭性系统性肥大细胞增生症（ASM）、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增生症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。& H. R' K9 F2 P5 @, S i, B
+ z: z* D5 g; u A' j2 ]. q
来源：好医友! d9 l5 X) M: Q$ P
|手机版|药群论坛
( 蜀ICP备15007902号 )
收藏
支持
反对