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2017年1月8日---1月16日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事
每天三分钟知晓医药事，小编最近工作忙，最近只有给大家汇总打包了
【2017最新的政策法规】
1、印发关于在公立医疗机构药品采购中推行“两票制”的实施意见（试行）的通知 ；
2、总局关于发布2017年食品药品监管总局重点抽检食品生产企业名单的通告（2017年第2号）
3、总局关于中药材及饮片专项抽验结果的通告（2017年第5号）
4、总局关于注销注射用头孢呋辛钠等147个药品注册批准证明文件的公告（2017年第2号）
5、关于发布《保健食品原料目录（一）》和《允许保健食品声称的保健功能目录（一）》的公告（2016年第205号）；
6、总局关于仙灵骨葆胶囊、仙灵骨葆片转换为处方药的公告（2017年第3号）
（以上详细内容请到国家食品药品监督管理总局下载学习）
7、企业参比制剂备案情况的信息公开（2016年5月20日至11月4日备案信息）（详细内容请到中国食品药品检定研究院网站下载学习）
8、CDE- 关于《已上市化学药品生产工艺变更研究技术指导原则》征求意见的通知
（详细内容请到国家食品药品监督管理总局药品审评中心下载学习）
【最新国际医药信息】
1、欧洲版“突破性药物”通道正式实施！
2016年3月7日，欧洲版的“突破性药物“通道诞生，被称作优先药物（Priority Medicines，PRIME），主要针对一些医疗需求未得到满足的疾病，能够提供比现有药物更明显的治疗优势，或者能够为无药可用的患者提供潜在临床获益的药物。
FDA在2012年7月引入了第4条特殊审批通道——突破性药物（Breakthrough Therapy），极大促进了针对严重或致死疾病药物的开发。FDA是全球药品监管机构学习的榜样，这不，欧洲版的“突破性药物“通道也于2016年3月7日诞生了，不过名字可不能低级照搬FDA，而是叫优先药物（Priority Medicines）。
优先药物（Priority Medicines，PRIME）是指对于一些医疗需求未得到满足的疾病，能够提供比现有药物更明显的治疗优势，或者能够为无药可用的患者提供潜在临床获益的药物。突破性药物则是针对严重或致死性疾病，在某一重要临床终点上显示出比现有药物更有优势的药物。
一个药物若想获得PRIME资格，需要在早期临床研究中就对需求未得到满足的疾病显示出潜在的临床获益。一个药物一旦被授予PRIME资格，EMA将会采取以下措施：
委派一名来自人用药品委员会（CHMP）的专员为研发企业提供持续的技术支持，与企业沟通提交上市申请前的一切技术问题。如果药物同时被认定为先进治疗药物，EMA则会委派来自先进治疗药物委员会（Committee on Advanced Therapies，CAT）的成员。
组织CHMP/CAT专员、EMA多学科专家小组及相关方召开启动会议，为药物的总体研发方案和注册策略提供指导。
可以为企业安排与EMA沟通的专属时点。
在关键的研发里程碑为企业提供科学建议，与更多的利益相关方（如健康技术评估组织）接洽以帮助患者更早获得新药。
在提交上市申请时与企业确认获得加速审评的可能性。
与突破性药物资格（BTD）一样，一个药物要想获得PRIME资格，首先需要在早期临床阶段就显示出比现有药物更明显的治疗优势或临床获益，然后由申请人自己向EMA申请授予该资格。获得PRIME资格的药物可以从EMA获得更早更密切的研发指导，以避免在研发中走弯路，缩短上市时间。
PRIME与BTD的一点差异在于，按照FDA的规则，优先审评的主要条件是相比现有治疗方案（不管严重疾病还是普通疾病）具有优势，而BTD的认定也是要求比现有治疗方案具有优势，所以一般认为获得BTD的药物，就相当于进入了研发环节的快速通道，并可获得审批环节的优先审评资格。对于获得PRIME资格的药物，则是在申请人提交上市申请时，由EMA跟其确认是否能获得加速审评。
整体而言，Priority Medicines是EMA基于现有的科学建议（Scientific Advice）和加速审评（Accelerated Assessment）等监管框架推行的新机制，整体上非常类似FDA在2012年开始实施的“突破性药物”通道。
PRIME制度的实施可以让研发企业与EMA有更早期的密切接触，旨在帮助企业优化临床试验设计，获得高质量的研究数据。早期对话（Early dialogue）和科学建议还能确保参加临床试验的患者能够提供足以支持申请人提交上市申请的临床数据，实现有限资源的充分利用。
PRIME通道对所有申请人开放，是否具有早期的临床获益证据是唯一的评判依据。来自中小企业（SMEs）和学术机构的申请人甚至可以凭借具有说服力的实验室数据和早期临床的耐受性数据向EMA提出申请，并可同时向EMA申请免费的科学建议。
PRIME通道的最终目的是帮助患者尽可能早地获得能够显著改善其生活质量的新药。CHMP主席Tomas Salmonson表示：“我们期望突破性治疗药物能够尽快惠及患者。通过加强科学委员会的合作以及分享药品研发中的经验，我们不仅要提高新药的可及性，还要确保现有资源得到充分利用”。
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Launch of PRIME – Paving the way for promising medicines for patients
2、FDA意将真实世界研究取代传统临床试验
有专家称，真实世界研究（Real-World Study，以下简称RWS）将是未来研究的趋势，相对随机对照试验（Randomized Controlled Trial，以下简称RCT）而言，RWS的研究范围更广，更具有代表性，能够真实地反映研究的情况。
RWS代表未来研究趋势？
RWS是起源于实用性的临床试验，属于药物流行病学的范畴。是基于临床真实的情况采取的一种非随机、开放性、不使用安慰剂的研究，因此其得出的结果具有很高的外部有效性。目前RWS已得到很多医学领域的重视，有些学科已经建立了较为完整的观察性队列、登记和管理型数据库。
RWS是以患者为中心的结局研究，具有以下特点：研究的实施地点以及干预条件为真实的临床实践环境；受试者的选择一般不加特别的限制条件；干预措施也如临床实际，并可由患者和医师进行交流而改变干预方法。真实世界研究环境无盲法，无随机对照，无安慰剂治疗，研究的结论可直接推之于临床实践。
实际上，中国临床科研里程碑式的跨越也都源于对真实世界的数据研究，从2004年发起的中国慢性病前瞻性研究（KSCDC），到2015年中国癌症统计数据登上世界殿堂级学术期刊CA（IF：144.8）这都是开展真实世界研究的典型范例，而伴随这些研究也产生大量高水平的研究成果。
真实世界研究不仅可以减少传统研究的限制，而且还可以反映真实世界中治疗药物的临床疗效，为临床选择使用新药及新型设备提供客观的对比依据。通过真实世界数据证据，充分了解指南与实践的差距，为指南的制定与规范提供参考，而且还能平衡临床疗效和成本效益。
RWS也有“窘境”
虽然真实世界研究有那么多好处，但是也存在一些难题：真实世界研究一般不是以药品为中心，而是以患者为中心，药企是否愿意投入是其中一个问题；真实世界研究需要大量的研究样本，甚至多中心事件，收集数据难度高，工作量庞大；数据异质性强，对统计方法的要求比传统研究更高；多属于回顾性分析或事后分析，研究证据等级受到挑战。面对如此多的问题，RWS似乎显得举步维艰，这些急需解决的问题需要后来者解决，以推动RWS的发展。
就在上个月，美国国会在官方网站上公布了《21世纪治愈法案（21st Century Cures Act）》（以下简称法案）最终版本， 该法案从提出到一次次修改，再到这次最终版推出，历经两年多时间，终于让这一推动美国未来10年或更长时间内生物医学创新研发、疾病治疗及大健康领域发展的法案落地生根。
而法案中关于利用“真实世界证据”取代传统临床试验进行扩大适应症的批准，更是牵动了业界的神经，对此，业内人士认为会加快药品获批速度，但也担忧这降低了审评的科学性，预示着不良趋势的开端，甚至认为是好不容易建立起来的科学审评的倒退，21世纪法案简直是重回20世纪以前。
为此，FDA在《新英格兰医学》上发表了一篇文章《真实世界证据——它是什么以及它能告诉我们什么？》（Real-World Evidence — What Is It and What Can It Tell Us？），呼应法案的同时向外界展示FDA自己的考量。
而此次FDA在《新英格兰医学》发文也意在澄清两个问题：一是真实世界证据（Real-World Evidence，以下简称RWE）并不等于不采用干预性试验和随机化的试验设计；二是RWE用于审批仍要遵循严格的科学基础。
这篇文章在纠正目前对于RWE这一概念的误读，认为它与传统临床试验等其他科学证据的区别不在于类似随机对照试验（RCT）的设计，而在于获取数据的环境界定。
而RWE最终用于支持审评审批，仍要通过科学的研究方法，对获得的数据进行合理的组织和解读，形成有效的结论，而这些研究方法既可以包括干预性甚至随机对照的设计，也可以是观察性的。据此FDA认为，RWE要从两个维度进行考量，即数据获得和研究方法。
RWS vs RCT ：数据的获得方式及研究方法
RCT以其对无关变量的控制、极其标准化的结果生成形式和专业化人员的持续监察，在产生科学证据方面拥有巨大优势。相对而言，人们往往认为RWE是对于现有临床实践证据的总结、分析和解读，而这些证据由于缺乏预先设计，难以排除诸多干扰因素，也就难以得出更为真实的结论。
但在FDA看来，RCT也有其本质上的缺陷。从科学的角度来说，RCT通过一系列入选排除标准选取一定样本的特定人群，无法确定在真实临床实践中的可推广性，另外出于控制变量的设计，RCT很少获得关于伴随疾病和伴随治疗的信息，并且为了依从研究方案往往采取较多的干预措施，这在临床实践中也不太现实。
从成本角度来说，大型传统临床试验的费用水涨船高，但由此获得的临床证据却没有得到相应程度的积累，也就是说，每次审批决策都要重新开展规模相似的临床试验，这意味着成本经济性较差。
相反，RWE植根于真实的临床实践，来源相当广泛，可以包括电子病历、医保数据库、电子设备和app、患者登记项目，甚至社交媒体。FDA认为，这些资源的合理使用可以产生一些新的价值。
当然，FDA承认这里存在的问题很多，比如非研究目的产生的数据如何标准化，并且保证其准确性和可靠性，此外不经过严格的知情同意也会带来数据隐私暴露的风险。
但FDA认为这些问题是可以尝试解决的，包括建立大规模研究网络，并构建计算化的模型，直接从复杂的数据来源中提取所需的临床特征数据。最终目的是让研究人员能够利用这些特征数据，按照自己的目的识别和构建研究队列。
大数据将助力RWS
或许未来我们可以看到，通过大数据是可以助力真实世界研究的，因为大数据能帮RWS充分掌握研究背景 ，提出有创新性的研究设想和完善的研究设计。大数据可以提供可利用的多源数据和强大的统计分析，保证了数据的多元性、重要性和时效性。对于数据的分析可以采用一体化的数据管理模式，避免原始数据的错误，提高数据处理效率和准确性。定制临床研究云平台，加强研究者项目管理水平，通过各方合作提高科研效率，实现数据的实时化、标准化和格式化。
相关阅读：真实世界证据PK传统研究
简单而言，真实世界证据（RWE）是从传统临床科研以外的多个数据集中挖掘出的信息，涉及的数据集有电子病历，医保理赔，疾病登记库，可穿戴设备和移动健康app。
RWE可以补充从传统临床研究方法得到的知识。用传统方法得到的知识往往很难适用于更广泛的患者人群，而且跟实际的临床环境也很不相同；也可以用于药品研发、治疗有效性研究、患者管理、医疗系统研究和治疗安全性分析等。更重要的，RWE可以研究不同的治疗场景，医院和医疗系统对治疗效果和结局的影响。
以往，传统临床试验是基于特定的患者群和特定的研究环境（不同于真实的临床或居家环境）。比如，临床试验会定义很长的入组条件来选择病人，使用严格的CRF （Case-Report Forms）表来记录信息，并配备专门的人员来监督患者的依从性等。这些严格的条件限制了临床试验结果在真实世界的适用性。
而RWE的数据跟临床试验就很不同，表现在：
1）数据特别杂，包括电子病历，医保，可穿戴设备，软件app，登记库和社交媒体等；
2）不是为了某个特定研究收集和优化的；
3）数据的可靠性不如临床试验。
RWE可以用于广泛的临床研究，比如观察性研究或者针对特定干预的研究。在观察性研究中，RWE可以用来生成前瞻性实验（Prospective Trials）的假设，评估干预性实验（Interventional Trials）结果的通用性（generalizability）等。
目前RWE最被看好的应用领域是得出不同治疗方案有效性对比，进行因果推理。因为RWE所依赖数据自身的不确定性，混杂因子的去除是必须的，甚至需要医学统计方法的创新来处理这些不确定性。
3、饮食预防老年性痴呆？2017年科学家启动首个临床试验来解答
很多科学家们相信：对待阿尔兹海默症，最好的作为是预防、延缓疾病发生。2017年伊始，来自于拉什大学医学院的营养流行病学家Martha Clare Morris宣布，她们将启动首个验证特定饮食预防阿尔兹海默症的试验。
阿尔兹海默症（AD），无论从发病率还是治疗手段上讲，都是让患者、科学家们为之头疼的疾病。目前的研究、医疗水平没有办法预防和治愈它，甚至于我们没有办法减缓病情恶化。
很多科学家们相信：对待阿尔兹海默症，最好的作为是预防、延缓疾病发生。他们预估，延缓5年的发病时间，将会减少近乎一半的老年痴呆症患者数量，相当于现在痴呆症患者（>65岁）数量的三分之一。为此，很多研究团队试图从药物、大脑训练、运动等多个方面找到能够预防的良策，这其中也包括饮食。
2017年伊始，来自于拉什大学医学院的营养流行病学家Martha Clare Morris宣布，她们将启动首个验证特定饮食预防阿尔兹海默症的试验。
Morris解释说：“虽然我们知道，饮食与健康之间有着紧密的关联。但是，调整饮食结构是否会帮助阻止阿尔兹海默症及其他痴呆症状？我们想得到答案。通过研究，我们可以通过制定个性化的膳食指南，从而改善大脑健康。”
特定食谱阻止阿尔兹海默症？
一个特定的饮食是否会影响、减缓阿尔兹海默症的发生、发展？这是Morris团队希望从2017开始、未来3年能够解决的问题。
早在2015年，Morris带领其在拉什大学和哈佛大学的团队制定了一份特殊的食谱——MIND，取自“Mediterranean-DASH Intervention for Neurodegenerative Delay”的缩写，他们基于关于食物、应用影响大脑健康的研究定制了食谱，为临床试验做准备。
顾名思义，MIND混合了地中海（Mediterranean）和DASH（防治高血压）的食物结构，这两种饮食习惯均被证实能够降低心血管疾病的患病风险，例如高血压、糖尿病、心脏病和中风。
MIND食谱包含了14种食物，其中9种食物“有益于大脑”，例如鸡肉、鱼、绿色蔬菜、浆果以及坚果；另外5种食物属于不健康类别：红肉、黄油或人造黄油、奶酪、糕点及甜食、油炸食物或者快餐。
Morris团队在2015年曾先后发表两篇文章中表明，MIND饮食能够减缓认知能力的衰退，从而降低阿尔兹海默症的发生概率。这一观察性研究为即将开展的临床试验奠定了基础。
未来3年，针对AD的首个饮食临床试验将揭开谜底
Morris团队将招募600位超重且饮食习惯不佳的人（65-84岁）参与试验。他们没有认知障碍，但是患阿尔兹海默症的风险高于其他正常人。
他们将遵循随机的原则，接受两种不同的饮食干预方案。参与对象将在3年内定期通过电话、面对面以及小组会议的形式与研究人员保持沟通，并接受5次包括精神状况、血压、饮食、运动、卫生以及服用药物等方面的调研。他们将接受血液及尿液检测。同时研究人员将随机选取300位受试对象接受大脑成像检测，以评估三年饮食干预对大脑结构完整性的影响。
Morris表示：“我们将在芝加哥开展相关研究。未来，临床数据需要其他科学团队在不同区域、不同人群身上进行验证。”
参考资料：
First study of diet's impact on dementia, Alzheimer's disease begins in January
4、2017美国癌症报告出炉 死亡率下降约25%
美国癌症学会一份报告显示，得益于吸烟减少和早发现、早治疗，２０１４年美国癌症死亡率比上世纪９０年代初下降２５％。
报告５日刊登在《临床医师癌症杂志》双月刊上。报告作者、美国癌症学会监测和卫生服务战略总监丽贝卡·西格尔说，这一结果缘于肺癌、结肠癌、乳腺癌和前列腺癌这四大癌症的死亡率大幅度下降。全美大约一半死亡病例由这四类癌症导致。
研究人员发现，美国癌症死亡率１９９１年达到高峰。如果这一数值保持不变，２０１４年预计死于癌症的人数会比实际多出２００万。
世纪６０年代吸烟开始流行，西格尔认为，“吸烟减少和癌症早期发现、治疗的改善”导致死亡率有所下降，不过，男女间存在差异。
报告显示，男性比女性患癌可能性高２０％，死亡的可能性也高４０％；但男性患癌的总体几率降低约２％，而女性则保持不变。
就男性而言，肺癌、结肠癌、前列腺癌在男性罹患癌症中占比超过四成。这三种癌症的死亡率大幅度下降；就女性而言，乳腺癌和子宫癌占女性罹患癌症约四成，死亡率保持不变。甲状腺癌在女性中的发病率每年平均上升约５％。
报告显示，癌症死亡率的种族差距有所缩小。２０１４年，美国黑人男性死于癌症的可能性比白人男性高２１％，而在上世纪９０年代，这一差距高达４７％。黑人女性同白人女性的差距从１９９８年的２０％缩小到２０１４年的１３％。
西格尔认为，现任总统贝拉克·奥巴马推动的医疗保险改革功不可没。这一改革导致黑人没有医保的比例从２０１０年２１％下降到２０１４年１１％。
根据美国癌症学会最新预计，２０１７年近１７０万美国人将被确诊患有癌症，大约６０万癌症病人将会死亡。（陈丹）
5、强生新年开展了哪15项新合作？
强生新达成15项目新合作，使其旗下的创新合作项目数超过300。这一系列合作推进了在药品、医药器械和消费者医疗等领域的发展，所涉及的研究包括3D打印技术、微生物组学研究和免疫疗法研究等。
强生(Johnson & Johnson)近期宣布开展15项最新科技领域的合作，包括3D打印技术、微生物组学研究和肿瘤免疫疗法研究等。这些合作旨在研发出全新的健康解决方案，从而应对具有极高需求的疾病，如抑郁症、癌症和糖尿病。
“我们将继续追求变革性健康解决方案和形成各项合作，从而探究科研前沿，最终提高医疗服务质量，并改善病人的生活质量，”强生的首席科学官Paul Stoffels博士说道，“通过强生创新项目，我们希望在具有重大需求的领域，推出全新解决方案，并与创新者达成定制化的谢意，最终加速将产品推至市场。”
这项由强生创新(Johnson & Johnson Innovation)宣布达成的协议包括投资内容、技术许可和战略性交易，共同为改善医疗产出效益。其中重大协议条例包括：
非酒精性脂肪肝（NASH）的治疗方案：NASH是肥胖相关的全球性流行病，尚无治疗方案，急需肝脏移植。大麻素受体1由于参与该疾病的进展，从而成为有效药物靶点。杨森制药公司(Janssen)与Bird Rock Bio达成一项合作协议，共同就靶向大麻素受体-1的抗体药物namacizumab的1期临床试验开展合作。同时，杨森制药对其1期临床试验数据具有独家获得权。
3D打印再生半月板：半月板(torn meniscus)撕裂是最常见的膝关节损伤，并且随着年龄增长，此类事件发生概率增大。传统的治疗方案可能需要对于损伤组织进行部分或全部移除，这将增加骨关节炎的发生概率。强生旗下的DePuy Synthes Products, Inc与Aspect Biosystems达成协议，利用Aspect的独特的3D打印技术，共同开发人造半月板，从而造福患者。
研发更佳的抑郁症治疗方案：目前高达三分之二的抑郁症患者对抗抑郁症药物的响应率较低。除此之外，这些药物需要6周才起效。强生旗下的杨森制药与Amorsa Therapeutics, Inc. 达成了一项有关研究和技术许可的协议，共同开发新型的抗抑郁药物，从未改善现有抑郁症药耐药性患者的状况。
流行性疾病的RNA疗法：杨森制药旗下的疫苗&预防市场部与Synthetic Genomics, Inc达成一项新合作，共同研发RNA疗法技术。
研发首款个体化宝宝睡眠指导系统：改善宝宝的睡眠对于全球的父母都是重大议题。强生通过其旗下的Johnson & Johnson Consumer Inc的 JOHNSON'S® BEDTIME® Baby Sleep应用，以及Rest Devices, Inc.的Mimo Baby可穿戴性设计监控技术，总结出了上百上千的宝宝的睡眠规律。上述公司达成了协议，将专家指导和分析技术植入至名为“Nod”的应用中，提供给父母一个全新的睡眠指导系统，提高宝宝的睡眠质量。Nod将于今年2月份发布。
提高对肿瘤免疫疗法的预测：肿瘤免疫疗法技术是肿瘤治疗领域最热的技术之一。核成像工具，诸如正电子成象术（positron emission tomography，PET）和单光子发射计算机断层扫描（single-photon emission computed tomography，SPECT），作为一种非侵染性方式，能探测免疫细胞和肿瘤细胞间动态作用，进行早期疾病诊断，进展选择最佳治疗方案，并评估患者治疗反应，最终加速免疫疗法的研发，并扩大其使用。杨森生物达成一项独家协议，将其研发的新型基因药物靶向运输技术平台Centyrin的专利转让至靶点开发和商业化中心（Center for Probe Discovery and Commercialization ，CPDC)。该中心将利用其放射药物方面技术，去开发和推进针对肿瘤免疫靶向物的核成像引物。
攻破白内障：通过“疾病拦截加速器”（Disease Interception Accelerator，DIA），杨森制药与麻省大学达成了一项专利许可协议，共同研发对抗白内障或远视眼等疾病的疗法。
研发前列腺癌的新疗法：前列腺癌是男性中最常见的癌症，同时主要影响65岁以上的人群。杨森生物和康奈尔大学医学院(Weill Cornell Medicine)达成了一项研究协议，共同研发新型治疗方案，以治疗现有治疗方案抵抗的前列腺癌患者。
合作共同对抗疟疾：疟疾一直是全球重大健康威胁，在2015年造成42.9万人死亡，严重的影响儿童和妊娠妇女。为研发更好药物来保护这些易感人群，杨森制药和疟疾药品风投资本（Medicines for Malaria Venture）形成了一项合作，共同研究和开发长效可注射抗疟疾疗法。
早期类风湿性关节炎的疗法开发：杨森生物与Dendright Pty Ltd达成一项研发合作协议，共同开发Dendright旗下用以治疗类风湿关节炎的免疫疗法。Dendright是由澳大利亚昆士兰大学旗下的UniQuest所创立的。该公司的主要技术支持来自于昆士兰大学的Ranjeny Thomas教授的研究。
瑞典卡洛林斯卡研究所开展合作，解决医学难题：在今年早期转化医学研究倡议下，强生创新、杨森制药和杨森生物携手卡洛林斯卡研究所，从80多个申请中，遴选出4个优秀的转化医学项目。这4个入选的项目分别是：难治性抑郁症和自杀行为的生物标记物研究，病毒诱发的1型糖尿病的生物标记研究，慢性乙肝病毒感染的免疫学治疗方法的研究， 早期前列腺癌的免疫学研究。入选的项目的研究人员将获得杨森制药的资金资助、人脉资源和建议，以便更好开展研究。
“通过强生创新，我们和全球的企业家建立了合作关系，是我们真正能以全球视角来推进医疗服务，”强生创新的全球总裁Robert G. Urban博士说道。“这种全球化视角使我们获取来自世界各地的最新的想法，这对于有助于变革医疗市场和改善病人生活质量。”
新型的护肤产品：我们的皮肤藏着许多种类的细菌，这些细菌是各类皮肤性疾病的罪魁祸首。基因对皮肤上的微生物组学研究，S-Biomedic研发出一种能直接调节皮肤上微生物群落的方法，未来有望用于皮肤医学或化妆品领域。该公司将加入强生创新。
代谢紊乱症的管理者：基于微生物组学研究，CaelusHealth正在研发新型治疗方案，以便治疗心血管代谢类疾病。Caelus将加入强生创新中心。
基于RNA的免疫疗法：eTheRNA公司通过研发新型树突状细胞免疫疗法，来对抗癌症和感染类疾病。eTheRNA的基于mRNA的TriMix平台能促进树突细胞的活性和成熟，从而提高患者的免疫系统的综合水平。eTheRNA将加入强生创新。
癌症疗法的生物标记物方面的研究：Octimet Oncology正在研发早期临床阶段MET激酶抑制剂，有望作为个体化癌症疗法。Ontimet将加入强生创新。
参考资料：
[1] Starting 2017 With a Bang, Johnson & Johnson (JNJ) Touts 15 New Collaborations
[2] Johnson & Johnson官网
6、武田52亿美元收购Ariad
武田/Ariad 1月9日联合宣布，双方已经达成最终协议，武田将以24美元/股的价格全现金收购Ariad所有的公开发行股票，折合市值52亿美元。这个价格相比Ariad 1月6日收盘的市值溢价约75%。
该项交易已获得双方公司董事会一致通过，预计在今年2月底即可完成。通过此次收购，武田获得了Ariad的两款新型靶向治疗药物。
一款是在研的ALK抑制剂Brigatinib，在二线治疗ALK阳性NSCLC的适应症上获得了FDA的突破性药物资格，已向FDA递交了上市申请并获得了优先审评，PDUFA预定审批期限是2017年4月29日，预期年销售峰值5亿~8亿美元，乐观者甚至看高至10亿美元以上。
另一款是2012年上市的Bcr-Abl抑制剂Iclusig（帕纳替尼），用于二线治疗对TKI抑制剂抵抗或不耐受的Ph+ALL以及T315I突变阳性的Ph+ALL，2016年前9个月的销售收入为1.33亿美元。
武田在肿瘤领域的产品包括用于治疗霍奇金淋巴瘤的抗体偶联药物Adcetris（BrentuximabVedotin），用于治疗多发性骨髓瘤的口服蛋白酶体抑制剂Ninlaro（ixazomib）以及Velcade（硼替佐米） ，在血液疾病领域拥有丰富的产品开发及推广经验。
武田总裁兼CEO Christophe Weber表示："收购Ariad有利于我们履行改善全球更多患者生活质量的使命，符合我们的公司发展战略优先级，能够为我们的股东带来更高的回报。通过此次收购获得两款潜力新药可以帮助我们拓宽血液疾病领域的产品线，变革我们的实体瘤业务。”
7、250亿美元收编St. Jude！雅培着力打造医疗器械巨无霸！
经过长达8个月的反复沟通，制药巨头雅培公司最终宣布即将完成对医疗器械公司St. Jude Medical的收购计划。整个收购案金额将达到250亿美元之巨。收购St. Jude Medical后，公司下属的心血管部门将超过300亿美元。
这一交易案于2016年四月份被披露。而由于金额巨大，美国联邦贸易委员会（FTC）专门致函问询。在长达8个月的审核和沟通后，公司于上周四宣布已经获得了中国和美国官方的有条件并购许可。而这一合并计划的顺利完成将助涨公司的业绩。雅培公司CEO Miles White表示，St. Jude Medical公司有着世界上最广泛的医疗器械产品线，这将极大充实雅培公司相关业务的技术实力。声明中，雅培公司表示St. Jude Medical在心房颤动、心力衰竭以及慢性疼痛等方面的技术将进一步加强公司在二尖瓣疾病和冠状动脉介入等方面的领先优势。
雅培公司和St. Jude Medical公司终结秦晋之好成为了雅培未来快速发展的重要驱动力。但是雅培公司在2017年仍面临着另一个烦心事——如何从Alere收购案中脱身而出。此前公司曾希望以58亿美元价格收购这一公司，然而今年以来这一收购计划被许多生物医药产业人士诟病为2016年最失败的收购计划之一。公司上个月在特拉华州大法官法庭上述要求中止这一协议，而有意思的是2016年早些时候，Alere同样在这个法院上诉要求强制雅培完成这一协议。可想而知，2017年雅培公司想要甩掉这个烫手山芋还需要付出不小的代价。
8、新一年，基因技术将继续在这7个领域大放异彩
未来的几年时间，全世界很多待解决的医疗难题都指向了一个解决方案——基因技术。
药物基因组学、直接面向消费者的基因测序的巨大进展，都令基因数据开始大量积累。内存计算技术的发展，让医学科研人员能用新方式来分析、使用基因数据。基因技术对医疗行为的改变也越发真实可感，比如用液体活检DNA测试筛查癌症。人们不满足于只能检测基因，还在研究怎么修改基因，像CRISPR-Cas9之类的基因编辑技术可能很快就能给那些被绝症判了死刑的人“改命”。
许多大型的基因组项目都蓄势待发，纷纷预示着2017年会是基因科学收货颇丰的一年。据美国知名生物技术网站genengnews.com预测，基因技术将在以下几个方面大放异彩，对医疗、生命科学市场产生巨大影响。
基因数据集辅助临床流程
为了缩小转化医学研究、临床诊断、疾病治疗之间的差距，科研团队和医疗前线工作者都在想办法把基因数据整合到临床诊疗中。目前，基因辅助临床治疗的做法才刚刚起步，一些大型临床医疗中心已经开始用基因来实现个性化医疗，但这个做法并未被各医疗机构广泛采用。
基因检测在临床诊疗上的更多应用，很大程度上也要归功于明星效应，一些名人进行基因治疗的案例让医学界和广大公众都意识到了它的价值。最为广泛传播的就是安吉丽娜朱莉的BRCA基因突变显示了高患病几率，让她勇敢地进行了预防性的双乳房切除术。
基因测试显示，安吉丽娜朱莉有87%患乳腺癌几率、50%患卵巢癌几率
随着更多疾病相关基因突变的发现，基因数据也就会越来越广泛地参与到临床治疗的决策中。
新星：药物基因组学
另一个将在2017年加速的方向是药物基因组学。医生们很久之前就发现，同样的药同样的量，不同患者新陈代谢的速率就是不一样。药物基因组学，即研究基因怎样影响药物反应的学科，即基因组学在治疗上发挥重要作用的又一个例子。
临床药物遗传学实施联盟（CPIC）已经发布了专门的基因处方指南，专门为表达了特定遗传变异的人提供指导。通过价格相对较低的药物代谢基因测试（200-500美元），医生就能判断出个人使用某种药物时的代谢速率，包括艾滋病和癌症的药物等。
在某些治疗中，这个测试显得格外有用。比如，有些艾滋病患者在用一种叫阿巴卡韦的药物使有致敏风险，甚至可能丧命。如果患者有一种名为HLA-B*5701.1的基因突变，过敏的风险会高得多。
药物基因测试发展起来后，或许药物说明书上的“每天三次、一次一粒”等说法就会消失，取而代之的是个性化、动态化的用药建议，年龄、性别、种族、基因因素都会成为用药模型里的变量。在减少药物浪费的同时，治病的效率也提高了，“用药不良反应”可能也会成为过去时。
更多基因编辑新技术涌现
CRISPR-Cas9技术因其精准又相对便宜的优点，在基因编辑领域掀起了一波热浪，席卷了世界各地的生物技术实验室和创业公司。从修改农作物基因来提升粮食产量，到改变不利健康的人体记忆突变，CRISPR在生物科学的方方面面都有着巨大潜力。
科学家已经用CRISPR技术制成了艾滋病疫苗，原理是用精密的CRISPR-Cas9“剪刀”剪去HIV病毒的基因组，并重新连上人体的基因断端。而中国的科学家也开始用不能存活的人类胚胎来做CRISPR-Cas9实验，改造了β-地中海贫血这种致命疾病的相关基因。
2017年值得关注的另一大治疗工具是DNA液体活检测试：只做血检，就能筛查癌症。死亡癌细胞会将少量DNA排入患者血液，故可以轻松完成癌症早筛。在中国，研究型医院正在大面积测试这种方法，研究它用于肝癌和鼻咽癌等疾病筛查的可行性。
非侵入式癌症筛查有希望在将来代替影像和侵入式组织切片，甚至在肿瘤能从影像中观察到之前就能被筛查出来。DNA液体活检不同于全基因组测试，仅需要检查一些特定的基因亚型，将成为癌症诊断中一个非常实用的工具。
随着更多“2C（面向消费者）”的基因测试公司进入市场，公众对基因医疗的接受程度越来越高。23andMe公司已经让更多人开始探索自己的基因组成，能在线显示65项基因特征报告，包括祖源、个人特征（口味、体味、秃顶几率等），以及囊性纤维化、镰状细胞性贫血、遗传性耳聋等疾病的基因携带情况。针对特定疾病基因，公司还能提供遗传咨询师的服务，帮助消费者更好地理解测试结果代表了哪些疾病风险。
新的D2C基因测试并非都是坏消息频出的疾病测试，像Ancestry.com之类的公司还提供了唾液基因测试，从26个不同地区探索个人的种族构成、寻找远亲，更了解自己的血统。该公司称自己有全世界最大的消费者DNA数据库，拥有超过200万人的基因数据。
未来10年内可能出现的一项做法是，每个新生儿都能接受基因测序，并把基因数据存储到电子病历或其他医疗数据系统中。预计短期内，产前基因筛查也会继续增多。怀孕女性可以轻松完成非侵入式的胎儿基因筛查，辅助医生判断新生儿是否有患唐氏综合征等染色体疾病的可能。
一些相对较新出现的公司，如Counsyl（www.counsyl.com）和Natera （www.natera.com）等，就提供了这些产前筛查的服务，能让父母知道孩子的基因有多大几率导致发育疾病。这类测试已被大多保险公司覆盖入保费，将来甚至会成为一种更加广泛施行的做法。
我们还可能在未来5-10年内见证针对新生儿药物基因组学的基因检测。医生在了解到婴儿能代谢或不能代谢某种药物之后，就能以更充分、更数据化的信息来进行用药决策。而且这个药物基因测试的数据还能永久保存于个人的医疗记录中，终身辅助治疗决策，从而实现主动医疗、预防型医疗。
随着基因测试的更广泛推行，基因数据将逐渐积累，医学研究人员、医生、甚至广大的消费者都将更加了解基因将导致的疾病倾向。基因编辑工具、可穿戴设备的新数据流、药物基因组学和消费者基因测试，都指向了提升人群健康的共同目标。用大数据分析的方法，医学界将从大量DNA数据中寻求规律，开拓新的精准治疗方法，最终改善数百万人的生活质量。
9、印度仿制药临床试验篡改数据等现象短期内难改善
印度仿制药产业是一块大蛋糕，但是面临着各种问题。2016年，Semler研究中心的数据造假行为对于WHO和FDA公告中涉及到的公司的影响是巨大的。这一事件还引发了来自印度制药公司甚至于印度政府的强烈抗议。路透社对与仿制药产业现状提出了一些思考，动脉网（微信：vcbeat）为你做了整理。
三年前，Vasudeva Prakash辞掉了他在海德拉巴的技工工作，去追寻他认为更有“钱途”的另一份职业：参加仿制药的临床试验。
这两年来，Prakash参与了国际制药公司的临床研究组织（CRO）对治疗艾滋病及其他疾病的药物临床试验。 在印度，药物接受CRO测试是通过审批，得以在全世界各地销售的关键所在。
班加罗尔的Semler Research Center开展的临床研究和生物分析存在严重的数据完整性，已经关闭
然而，Prakash没有遵循国际测试指南来进行药物测试，而雇用他的CRO组织也并没有要求他这样做。 他表示，为了赚更多的钱，他一个接一个的不停参加多种药物的试验，相邻的两种药物测试时间间隔只有几周甚至几天，而不是按照世界卫生组织建议等到90天以后再进行。
篡改试验数据
路透社在金奈、海得拉巴、班加罗尔和新德里采访的十多名仿制药临床试验志愿者中，有半数的人都表示，他们在相邻药物试验的间隔时间都不到90天。在过去的三四年，他们花了几个月的时间就一次性的辗转好几个城市，因为这样就可以参加尽可能多的项目研究，获得更多的收入。
Prakash提供的文件证明他在加拿大制药公司Apotex对Apotex Research Pvt Ltd进行了间隔短期的试验，还有属于美国仿制药巨头Actavis股份有限公司的Lotus Labs，自去年以来就属于美国制药公司Par Pharmaceutical 股份有限公司的Ethics Bio Lab，印度Semler研究中心有限公司等。 Ethics Bio和Apotex没有对该事件作出回应， Lotus Labs和Semler表示，他们已经建立了系统来检查试验志愿者是否存在着交叉参与药物试验的行为。
世界卫生组织的指导原则决定着在几个国家销售的药物的批准要基于联合国基本药物方案，但该指导原则对于CRO不具有法律约束力。虽然印度也有临床试验指南，但它们没有规定参与者在试验之间应该间隔的具体时间长度。
尽管如此，在一些CRO组织接受了最近的国际监管审查之后，这些志愿者的连续药物临床测试还是引发了关于印度仿制药试验行业监管水平的新问题 。去年，经调查发现在印度存在着对仿制药的试验数据进行篡改的现象，为此欧洲药品管理局在欧洲各地将约700种药物设为违禁药品。
生物等效性测试
国际医学专家认为，连续临床试验会危及了参与试验患者的健康。而它还可以与这些试验收集的临床数据达成一致，药物制造商因为可以得到批准在世界各地销售其仿制药。
世卫组织首席检查员Stephanie Croft解释道：“参加两次不同药物试验的时间间隔应至少为90天。 “当搜集到的临床试验数据不完整或不正确时，可能会对服药的患者的生命健康构成严重的威胁。
印度国家药物监管机构负责人、中央药品标准控制组织（CDSCO） Gyanendra Nath Singh表示，在过去两年他们一直在试图对更多的CRO组织进行检查，并且监管机构还在考虑引入轨迹跟踪系统，通过这种系统，患者在参加CRO项目的行为可以被跟踪到。他还向路透社透露，“其实我们一致都在努力进行严格的监管，一些报告表明，CRO已经偏离了系统。
印度卫生部没有对此进行回应。
包括Teva制药工业有限公司（TEVA.TA）和Mylan NV（MYL.O）在内的几家大型国际药品制造商都依靠印度的CRO开展对品牌药的廉价版本的测试。这些所谓的“生物等效性”研究的目的是就验证那些非品牌药物是否鱼品牌药同样的安全和有效。试验的速度越快，药物就能越早上市。
在美国等一些主要市场，依据率先成立了仿制药保证市场，可以确保一段时间市场独家性，这使得其可以在销售额上获得几百万美元的收益。
因为药物制造商都纷纷将临床试验工作转向印度市场以节约成本，国际和地方监管机构正努力保持其监督跟上这个在2000年迅速扩大的行业增长的脚步。据Frost and Sullivan咨询公司表示，2016年该市场估值已超过10亿美元。
撤离
在过去两年中，国际监管机构在发现临床试验数据被人为操纵以及其他违规行为后，已经暂停或禁止了四家印度CRO测试的药物。
在印度CRO机构们发现，“这已经成了一个大问题了，并且越来越受到各种机构的关注，” 长期参与世界各地的CRO审计和检查代表国际监管机构和公司的顾问及前监管人安德斯·富格森说道。
去年，欧盟禁止了大约700种药物，这些药物的临床数据都由GVK Biosciences提供的临床试并被批准的，GVK Biosciences是印度最大的CRO机构。欧洲监管机构表示，他们发现GVK操纵了参与研究的患者的心脏读数数据。 但GVK方面否认了他们有任何违规行为，由GVK提供数据并获得药品销售批准的几家大型制药商也被要求重新申请批准，并附上新的临床研究数据。
药品制造商们都对重新进行药品临床测试感到头疼，因为其花费相当昂贵，并且因为延迟还导致巨额的销售损失，印度Lupin有限公司（LUPN.NS）的总经理Nilesh Gupta说道。
该公司的发言人Shankar Chelluri说，GVK是印度GVK集团的一部分，因此限制了其在仿制药测试方面的业务。总体而言，目前仿制药测试业务已经很疲软了，Chelluri说。
根据世卫组织和英国药物管理局的检查报告显示，去年他们发现另一个CRO组织，Quest Life Sciences，人为操纵了某些临床试验的数据。同时，西班牙和德国监管机构也发现Quest有问题。世卫组织称，Quest已经涉嫌伪造药物的数据，包括抗生素doxycycline hyclate 和艾滋病药物lamivudine、zidovudine 、 nevirapine。
Quest 的总经理Jaishankar表示，他们的CRO合作机构包括印度顶级制药商Sun Pharmaceutical Industries（SUN.NS）在内的公司已经进行了数十次仿制药物试验，然后还进行了大量投资来改善其系统，并已经被所有国际监管机构批准。在对路透社的回应中，欧洲药品管理局的发言人说，他们正在“密切监测”着Quest的药品审批。
同其他国家一样，印度也有自己的伦理委员会 - 独立专家组 ，旨在批准临床试验的设计和进行。他们批准的敲定是外国监管机构允许出售仿制药所必须的。然而，这些委员会依赖于CRO的报销得以生存，并以词换取审查通过。路透社的三位评论者表示，国家指南没有明确界定其角色和责任。
根据顾问和行业高管透露，在过去三年中，CRO的试验数据操作丑闻逐渐被揭露，包括瑞士制药巨头诺华Novartis 在内的许多大型制药公司都已经将更关键的试验转移到美国和欧洲。
瑞士诺华公司的数据完整性负责人Bodo Lutz表示，他们也在将检查中心向印度方面CRO倾斜。并且，Bodo Lutz在7月在海德拉巴举行的会议上说，“我们不能单单依靠监管机构，我们正在增加我们自己的审计力量。”
酬劳
Prakash，这位曾经的技工，表示他从来没有被CRO组织以及他们的管理人员询问询问过自己是否曾经有过参与临床试验的经历。
一旦当你开始赚钱，你就很难放弃并从中抽身，就像上瘾了一样。每个人都难以避免会这样的反应。“Prakash说。
他说在第一次参与试验后，他就开始定期在电话和Facebook上收到一些信息，通常来自代表CRO工作的代理机构，通知他他们正在进行一些临床试验，需要志愿者。这些信息主要包括三个关键内容：试验正在进行的城市、薪酬、志愿者需要提供的血液量。
来自印度南部的志愿者Venkatesh表示，自己从钦奈到海得拉巴，再从班加罗尔到门戈罗尔，辗转四个城市，只为了参加各个城市所在的不同的临床试验。
“我知道有几个人在同一个月参加三，四个试验，”Venkatesh说。在两个月前，他已经停止了临床试验的志愿者工作并结婚了。他并不想透露自己的全名。
Prakash说，他每次试验都能得到10,000-30,000卢比（147-441美元）的酬劳，酬劳的多少取决于药物试验的期限和类型。年仅25岁的他在去年健康状况就出现下滑，从此就停止参与了。
他现在在一个呼叫中心工作，每月收入仅为20,000卢比。但是，尽管知道参与试验会为身体带来危害，但是他在最近仍旧又进行了两次试验，以筹集一些现金。
“我非常需要钱，所以我又去了，但以后我不会再做了。”他说。
作者：Zeba Siddiqui | HYDERABAD
来源：路透社
10、2017年值得关注的10大欧洲生物技术公司
新年新征程，最近外媒汇总了10家欧洲最火的生物技术公司，这些公司在2017年或许将大放异彩—— 1、超强mRNA疗法（德国） 德国的BioNTech是拥有500多名员工、欧洲最大的私有化生物技术公司，并且是全球三大mRNA疗法引领者之一，另外两家公司是 CureVac和吸金能力很高的Moderna。在2016年年末，BioNTech与罗氏集团旗下的Genentech达成了一项在欧洲有史以来最大的合作协议：包括2.8亿英镑的首付款以及盈利的对半分成，这项合作的总价值并没有完全公开，但是据听说该交易规模那是相当厚重，同时公司其它的产品线同样是潜力无限。 2017年将会是BioNTech以及其它所有mRNA治疗领域转折性的一年，这些公司的产品均处于早期阶段，尚缺乏可靠临床数据。 2、神秘的微生物疗法初创公司 4D pharma是欧洲最为神秘的生物技术公司，在著名基金经理Woodford的加持下，于2014年成功上市并融资1亿英镑，但是这样的公司却没有一个像样的公司网站。 4D pharma这家公司非常注重能力极佳的人才的引进，目前100多位员工共同致力于微生物组疗法的研发并尽可能快的将其产业化。随着2017年4D pharma公司的临床1b期试验的进行以及潜在的合作的达成，这将是公司关键性的一年。 3、自体CAR-T的功效 比利时Celyad公司已完成了向肿瘤免疫疗法公司的转变，这对于经历了临床3期心脏疾病治疗药物失败后，似乎是一个比较好的选择。公司的产品线极具潜力，去年9月份的临床1期数据也不错，并在美国纳斯达克成功上市融资1亿美元，2017年是向投资者汇报临床疗效的时候了。Celyad公司将在2017年在美国和欧洲开展临床1b期试验。 4、第一次将试验应用于人 瑞士生物科技公司CRISPR Thx的大部分员工都在波士顿工作，是世界上有能力运用CRISPR 作为治疗手段的三大公司之一。虽然CRISPR 或许是有史以来的非常强大的一种基因编辑工具，但是将它作为疾病治疗手段还未有成功先例。 实际上正好相反，虽然CRISPR Therapeutics 和其它竞争者都已经获得了大量的融资并且在公开市场上市，但是还没有一家公司有可以应用到人身上的产品。2017年将是CRISPR Therapeutics 将产品推进至临床并观察该技术是否具有严重疾病治疗能力的关键性一年。 5、功能性治愈HIV 2016年7月，法国生物技术公司Abivax声称公司的乙肝治疗项目很可能会在临床3期试验中失败，这使得公司的股价下跌近50%。目前公司已将精力集中在了HIV项目上，并声称公司拥有世界上最具潜力功能性治愈HIV的研发项目。 Abivax 在去年早些时候公布了临床IIa试验的积极的试验数据，目前正计划开展另一项临床试验以期进一步理解药物是如何靶向“病毒储库”的。前期数据将会在2017年初获得并将指导公司下一步的临床计划的安排。 6、阿尔茨海默病的新希望 美国生物科技公司Probiodrug正朝制服阿尔茨海默病的方向努力，而这种疾病已经让包括礼来最近3期临床试验在内的很多研究以失败告终。Probiodrug公司独特的小分子酶抑制剂可以诱导PGlu（焦谷氨酸）的形成，目前该药物处在临床IIa阶段，预计临床数据在2017年获得。如若取得积极的数据，无疑会给Probiodrug公司、公司投资者和无数病患带来希望。 7、新一代便携式测序仪 位于英国牛津的Oxford Nanopore正寻求通过提供便携式、迅速和便宜的测序仪进入下一代测序仪的市场。在2016年年底，在公司获得了1.2亿英镑的融资后，筹集的现金将用于扩展公司的商业运作并将产品投放到亚洲市场。2017年对Oxford Nanopore来说是从烧了11年的钱到拥有自己的收入的过渡性的一年。未来公司将直面巨头Illumina 的竞争并会为消费者展示公司产品的一切可能性。 8、潜力无限的生物塑料 全球每年大概会产生3亿吨的塑料，但是其中只有70万吨属于生物可降解的材料。法国公司Carbios 在生物塑料方面是一家极有发展潜力的公司，它的技术平台可以促进上述现象的转变，公司已在2016年签署了一份1800万英镑的合资协议用来扩大公司产能，2017年就是见证公司发展的时刻。 9、顶尖级CEO 在2016年，Hookipa Biotech公告称获得一流投资机构Forbion和Sofinnova 的投资共2700万英镑。另外，公司还雇佣了欧洲最佳CEO之一的Joern Aldag，这些将会给Hookipa Biotech的2017年带来不小的积极影响，对于公司的病毒疫苗平台的发展同样是意义重大。公司第一个用于预防人类巨细胞病毒感染的候选药物HB101，在去年开始了临床1期试验，将会在2017年取得初步试验结果。 10、坐拥一亿英镑 ADC Therapeutics在2016年获得了年度第二大额度的融资，用于公司2016年热度很高的领域-抗体偶联药物（ADC）的开发工作。这些部分来自阿斯利康公司的现金，将会促进公司在2017年和2018年年初的时间段内6个临床项目上的发展，ADCT-301和ADCT-402是公司的两个候选药物，正处在治疗淋巴瘤亚型和白血病研究的临床Ia阶段。 以上盘点或不完整，仅体现作者观点，排名不分先后。 参考 [1] 10 Hot European Biotechs to Observe in 2017
11、罗氏PD-L1单抗Tecentriq有望成为膀胱癌一线用药
1月9日，罗氏宣布FDA已接受公司PD-L1单抗Tecentriq（atezolizumab）用于不适合顺铂化疗的、既往未接受过治疗以及术前或术后接受化疗至少12个月后疾病恶化的、局部晚期或转移性尿路上皮癌的补充生物制品许可申请，并授予优先审评资格，PDUFA预定审批期限是今年4月30日。 这也是atezolizumab在晚期膀胱癌上获得的第2个优先审评资格，提示atezolizumab相比现有疗法具有明显的优越性。Atezolizumab曾在2016年3月15日获得了二线治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌的优先审评资格，并在2016年5月18日获得FDA批准，成为首个上市的PD-L1单抗。 罗氏此次提交sBL主要基于II期IMvigor210研究队列1患者中的临床数据。 在IMvigor210研究中，患者被分为两个队列。队列1是不适合接受顺铂一线化疗、既往未接受过治疗以及术前或术后接受化疗至少12个月后疾病恶化的、局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。 队列2是铂类药物化疗后疾病进展或术前/术后接受铂类药物化疗12个月内疾病恶化的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。队列2患者中的临床数据也是Tecentriq在2016年5月获得FDA加速批准的主要依据。 尿路上皮癌是最常见的膀胱癌类型，约占所有膀胱癌患者的90%。膀胱癌是全球第9大最常见癌症，是泌尿系统最常见的恶性肿瘤。2016年美国新确诊膀胱癌患者预计76960例，死亡病例为16390例。转移性膀胱癌目前预后不佳，治疗方案有限。Atezolizumab上市前，该疾病在30年来一直没有重大进展，标准治疗是以铂类为基础的化疗。 罗氏首席医学官Sandra Horning表示，“2016年5月，atezolizumab被FDA批准上市，成为了30多年来首个获批的膀胱癌二线治疗药物。我们一直努力致力于将atezolizumab提供给更多的晚期膀胱癌患者，特别是那些对铂类药物一线化疗不耐受的患者。
12、中文首发：美国癌症协会发布2017癌症年度统计报告
2017年1月5日，美国癌症协会在CA: A Cancer Journal for Clinicians 杂志（影响因子138）上发表2017年癌症统计，对癌症的发病率，死亡率和生存率做了全面的最新年度报告，并出版了纸质版2017年癌症事实和数据。统计表明，美国整体癌症死亡率经过二十多年来的稳步下降，终于使这一数据下降了25％，意味着1991年至2014年期间癌症死亡人数减少210万。 报告估计，在2017年，美国将有1,688,780例新增癌症病例以及600,920例癌症死亡病例。过去十年的可用数据显示，女性的总体癌症发病率是稳定的，男性每年下降约2％，而男性和女性的癌症死亡率每年下降约1.5％。 美国1975年至2014年癌症死亡率下降趋势（根据性别分类） 癌症死亡率从1991年的215.1（每10万人）的峰值下降到2014年的161.2（每10万人）。这种下降是吸烟持续减少和癌症早期检测和治疗进展的结果，并且是由四个主要癌症部位的死亡率下降所驱动的：肺癌（1990年至2014年间男性下降43％，2002年至2014年间女性下降17％），乳腺癌（从1989年到2014年下降38％），前列腺癌（从1993年到2014年下降51％）和结肠直肠癌（从1976年到2014年下降51％）。 报告还发现，发病率和死亡率方面存在显着性别差异。结合所有部位，男性的癌症发病率比女性高出20％，且男性的癌症死亡率也高出40％。 癌症死亡率的性别差距主要反映了男性和女性发生的癌症分布的差异，其中大部分是由于癌症风险因素的流行程度的差异。例如，肝癌是一种高度致命的癌症，在男性中的发生率比女性高出三倍，部分反映了男性中较高的丙型肝炎病毒感染率，历史吸烟率和饮酒过量率。最大的性别差异体现在食管癌，喉癌和膀胱癌，其发病率和死亡率在男性中约高4倍。黑色素瘤发病率在男性中比在女性中高约60％，而黑色素瘤死亡率在男性中比在妇女中高出一倍以上。 男性、女性癌症发病率 癌症死亡率的种族差异继续下降。黑人男性癌症死亡的过度风险已从1990年的47％下降到2014年的21％。黑人/白人的差异在女性中下降，从1998年的20％的峰值下降到2014年的13％。虽然2014年癌症死亡率在黑人中比白人高出15%，得益于患者保护和负担得起的护理法，护理获得的增加也可能加快种族差距的缩小。从2010年到2015年，没有保险的黑人比例下降了一半，从21％下降到11％，类似西班牙裔下降的比例（31％到16％）。传统上缺医少药的美国人的护理覆盖率的增加将促进现有的癌症控制知识更广泛地应用于人口的各个部分。 美国癌症协会首席医学官Otis W. Brawley博士说：“癌症死亡率的持续下降是我们减少癌症致命伤亡的潜力的有力迹象。“继续这一成功将需要更多的临床和基础研究来改善早期发现和治疗，以及创造性的新战略，以增加全国的健康行为。最后，我们需要在所有人群中，特别是弱势群体，持续应用现有的癌症控制知识。 《癌症统计》自1967年以来由美国癌症协会的研究人员出版，是为临床医生、研究人员以及其他公共卫生从业人士提供信息和指导的统计报告。它是每年最高引用的科学杂志文章之一。
13、美国首个！用CRISPR做T细胞免疫疗法，Carl June可不是说说而已
日前，发表在Nature Biotechnology上的一篇报道称，宾夕法尼亚大学和它的合作伙伴——加州大学旧金山分校和德克萨斯大学MD安德森癌症中心——计划在今年第一季度开始基于CRISPR的T细胞癌症免疫疗法I期临床试验。这可能会成为美国首个CRISPR–Cas9疗法临床试验。CAR-T领域大牛Carl June教授是这一即将到来的临床试验的科学顾问。
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谈及CRISPR疗法的临床试验，最先引起大家注意的是宾夕法尼亚大学CAR-T大牛Carl June教授团队。去年6月，多家外媒网站报道，该研究小组将开展全球首个基于CRISPR的人体试验，用于治疗骨髓瘤、黑色素瘤和肉瘤。 不过，之后的半年中，我国四川大学华西医院肿瘤学家卢铀教授研究小组却抢走了“首个”头衔，赶超Carl June教授团队，率先开展了利用CRISPR技术编辑的T细胞治疗化疗、放疗以及其它疗法治疗无效的转移性非小细胞肺癌患者的临床试验。 Nature杂志于去年11月更新了这一试验的最新进展。报道称，去年10月，首名患者接受了经CRISPR技术改造的T细胞治疗。 早在去年年中，Carl June教授领导的CRISPR临床试验就已获得美国NIH下属Recombinant DNA Advisory Committee的批准，但仍需要美国FDA以及大学审查委员会为这一试验“开绿灯”。同样在Nature去年11月的报道中，Carl June教授表示，预计这一试验将在2017年年初开始。此后的一段时间内，没有关于这一试验的更新报道。 值得一提的是，去年11月，Carl June教授带领的研究小组在Clinical Cancer Research杂志上发表了题为“Multiplex genome editing to generate universal CAR T cells resistant to PD1 inhibition”的论文。研究证实，体外和动物模型研究中，CRISPR基因编辑CAR-T细胞表现出了强有力的抗肿瘤活性。TCR和I类HLA双重缺陷的T细胞同种异体反应性（alloreactivity）降低，且没有导致移植物抗宿主病。此外，同时三重基因组编辑（增加了对PD-1基因的编辑）增强了CAR-T细胞的体内抗肿瘤活性。
本周，Nature Biotechnology杂志在题为“CRISPR therapeutics push into human testing”的新闻中报道了上述临床试验计划的最新进展。
文章称，美国基于CRISPR–Cas9基因编辑系统疗法的首个临床试验更可能会由一个学术团队开展，而不是专注该技术商业化发展的生物技术公司。具体来说，宾夕法尼亚大学和它的合作伙伴——加州大学旧金山分校和德克萨斯大学MD安德森癌症中心——计划在今年第一季度开始基于CRISPR的T细胞癌症免疫疗法I期临床试验。报道也明确指出，Carl June教授是这一即将到来的临床试验的科学顾问。
这位CAR-T疗法先驱具有利用另一种基因编辑技术（ZFN）开发HIV疗法的临床经验。相关研究结果于2014年发表在 NEJM杂志上（论文：Gene Editing of CCR5 in Autologous CD4 T Cells of Persons Infected with HIV）。
尽管CAR-T细胞疗法在癌症患者中取得了非常有“前途”的响应，但目前主要是用在血液学恶性肿瘤中，且安全性问题依然是一个很大的挑战。上周，小编在题为《“大神”Carl June深度长文：癌症免疫疗法，未来必定光明》的文章中为大家分享了Carl June教授提出的降低CAR-T疗法毒性的4大途径。点击查看【 详细】。 即将开展的这一临床试验是利用CRISPR–Cas9基因编辑技术，开发攻击表达NY-ESO-1（一种高免疫原性癌症抗原）的癌细胞的自体T细胞疗法，治疗多发性骨髓瘤、黑色素瘤或肉瘤患者。 这一进展将使得基于CRISPR–Cas9疗法的竞争格局变得更加复杂。除上述三大机构组成的学术团体外，CRISPR先驱张锋与人联合创办的Editas Medicine是唯一有明确计划在今年将CRISPR疗法推向临床的公司。其它包括Intellia Therapeutics、CRISPR Therapeutics和Casebia Therapeutics在内的公司，都处在开发的早期阶段。 参考资料：
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