截至目前，全国收GMP证书32张！总局发文整风：部分地区落实“四个最严”有差距；行政执法与刑事司法衔接要加力！
▍总局拍惊堂木：涉案不能罚款了事，及时移交公安
5月22日，国家是药监总局发《关于进一步加强依法行政履职尽责工作的指导意见》。
总局表示：近年来，食品药品安全事件时有发生，部分地区监管责任不落实，检查、检验、案件查办不及时、不得力，落实最严谨的标准、最严格的监管、最严厉的处罚、最严肃的问责有差距。
对此，总局就严格依法履职、严格责任追究、明确责任划分、完善追责程序和强化组织保障共4个方面，用24个小节，对全国各地的药监部门提出了详细而明确的执行细则。简言之，总局为督促所有药监执法落实“四个最严”,拍了惊堂木！
同时，总局强调，在执法过程中发现涉嫌犯罪的案件，应当及时移送公安机关并抄送同级人民检察院，避免以罚代刑。
▍32张GMP证书被收，可能还会更多
“四个最严”的标准在前，总局的这份指导意见一出，相信各地的药监部门将快马加鞭，枕戈待旦，不遗余力用“最严谨的标准、最严格的监管、最严厉的处罚、最严肃的问责”的准则，把药品行业的各种违规，查个水落石出、涤荡个干净透彻。
2017年1月至今，全国已经有32张GMP证书被收回、公告1714批次药品抽检不合格。随着监管力度越来越大，或许到年底统计时，将会突破以上的数字。可以参照的是，2016年全国共计收回GMP证书171张。
▍行业各种违规、违法，在劫难逃
这是个变革的时代！经济转型、环境恶化推动着产业升级，“各行各业都不好做”的长叹，往往是抱守残缺的借口。与其执拗过往辉煌，不如现在就起身赶上变革的节奏。
全国上下皆如此，但医药行业是个例外。这是个行政力量主导的行业，特别是在自由经济调节更危险的前提下，政府动用行政力量干预医药行业，显得尤为必要。回头看看过往的20年，一路走来，将数亿民众置于了因病返贫的境遇，就会明白，高价药品背后的推手，是基业的大患。
基于此，行业里的各种违规、违法显然是不能容忍。食药监局加强监管流通、生产的力度；药代频频被抓；医生、院长纷纷落马，释放的信号在明显不过了：不把这个行业的污垢清干净，不算完！
5、盘点2017年FDA批准的19款重磅药物
美国当地时间5月9日，美国参议院以57票赞成、42票反对的投票结果，批准斯考特.戈特利布（Scott Gottlieb）出任新一届的美国食品和药物监督管理局（FDA）局长。
戈特利布是医生出身，后改行做医疗顾问，担任过FDA副局长。戈特利布曾批评FDA规矩太多，程序冗长，希望简化药品审批手续，加快审批速度，这也与特朗普政府要加速FDA审批“繁琐而缓慢”的节奏一致。
医疗专业人士及民主党人对戈特利布心存疑虑，认为他与药企关系密切，担心存在利益冲突。戈特利布强调说，FDA在自己的带领下，一方面要加快审批速度，尽快把药品推向市场；另一方面也会追求科学，做出正确的决定。
FDA对创新药、突破性药物及罕见病药物采取加速审批政策，突破性疗法认定、优先审评、快速审批通道及孤儿药地位是FDA常见的加速审批措施，这对临床急需的创新药物的快速上市具有重要的意义。
同时，FDA一直是世界创新药物审评审批的风向标，密切关注医药审批动态、政策创新、医药安全具有重要意义，药物美国市场的上市和市场表现对其在中国医药市场的未来走势具有十分重要的参考价值。
基于此，动脉网选取了19个开年以来（截止到5月15日），获FDA批准的，颇具特色的重磅级药物进行简要介绍。
1.消化系统用药 Trulance
Trulance （Plecanatide）于2017年1月19日获得FDA的批准，该药是一种口服鸟苷酸环化酶C （GC-C）受体激动剂，可以在上消化道发挥作用以刺激分泌肠液，从而维持肠道功能正常。
据分析人士预测2020年Trulance的销售额将达4.5亿美元。同时，该药可能对肠道易激综合征（IBS）相关的便秘也有效。Trulance在市场上的最大竞争者是Allergan公司的Linzess，它是一种GC兴奋剂，已经在美国、加拿大及墨西哥被批准用于治疗便秘型IBS及CIC。据Allergan公司的报告，Linzess在2016年前9个月的销售额达4.64亿美元。
2.慢性肾病用药 Parsabiv
Parsabiv （Etelcalcetide）于2月7日获得FDA的批准，该药用于治疗患有肾脏疾病的成人在血液透析时所产生的继发性甲状腺功能亢进并发症，其是一种新型拟钙剂，该药可以定向绑定和激活甲状旁腺钙敏感受体，进而达到抑制甲状旁腺激素分泌的效果，是首个在透析结束时可通过静脉注射给药的拟钙剂。
Parsabiv是安进（Amgen）公司第二个重磅级用于治疗透析CKD患者的继发性甲旁亢症的药物。此前，安进公司的同类型治疗药物Sensipar （Cinacalcet）于2004年3月获得FDA批准，至今仍然是进行透析的继发性HPT患者的重要药物。
据了解，安进的慢性肾病药Parsabiv凭借36.8亿美元的净现值，曾经登上Evaluate Pharma评估的“净现值最高的待审批药物TOP5”榜单，Sensipar将于2018年失去专利保护，Parsabiv将成为安进的又一款重磅药物。
3.DMD用药Emflaza
Emflaza （Deflazacort）于2月9日获得FDA的批准，用于治疗5岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD，也称假肥大性肌营养不良）患者。因DMD是个致命儿童罕见病，Emflaza获得了孤儿药、优先审批、优先审批评审券等特殊待遇。
EMFLAZA是继Exondys 51后美国批准的第二个DMD药物。其是老药新用，安全性不存在问题；因其是缓解DMD患者症状，没有亚型限制，Emflaza适用人群因此远大于Exondys 51；同时，其价格低于Exondys 51，其销量可能会远大于Exondys 51。
4.银屑病用药SILIQ
SILIQ （Brodalumab）于2月15日获得FDA的批准，该药为一种注射剂，批准规格为210mg/1.5ml；用于治疗中度至重度斑块性银屑病的IL-17单抗药物，Brodalumab与产生炎症反应的蛋白质结合，从而达到抑制斑块状银屑病的目的，适用于全身治疗或光疗以及其他治疗没有效果的银屑病患者。
Siliq在2016年获得日本PMDA的批准，由日本协和发酵麒麟株式会社申请，获批时该药的商品名为Lumicef?。Siliq是一种新颖的IL-17受体的抑制剂，其能选择结合IL-17受体并阻止其与IL-17A、IL-17F及其它类型IL-17的结合，避免机体收到可能导致炎症的信号，从而抑制银屑病相关炎症的应答反应。
5.类癌综合征用药XERMELO
XERMELO （telotristat etiprate）于2月28日获得FDA批准。其用于单独接受SSA疗法无法充分控制病情的类癌综合征腹泻（CSD）成人患者的治疗。该药是首个也是唯一一个获批治疗CSD的口服治疗药物，将为罹患类癌综合征腹泻的患者群体提供一种新的治疗选择。
XERMELO由美国Lexicon制药公司开发，靶向类癌肿瘤细胞内的色氨酸羟化酶，通过抑制血清素（serotonin）的过量生产，降低类癌综合征腹泻的频率。类癌综合征是一个集群的症状，有时可见于类癌肿瘤患者。类癌是一种罕见的、生长缓慢的、能产生小分子多肽类或肽类激素的肿瘤，是胃肠道最常见的内分泌肿瘤。
6.抗癌药物Kisqali
Kisqali （Ribociclib）于3月13日获FDA）批准。Kisqali是由诺华开发，继辉瑞Ibrance之后第二个CDK4/6抑制剂，与芳香酶抑制剂联用作为一线用药治疗HR阳性/ HER2阴性绝经后妇女晚期转移乳腺癌。
相较于来曲唑单药治疗，Kisqali+来曲唑显着改善无进展生存期，将疾病进展或死亡风险降低了44%，具有统计学意义。Kisqali获得FDA突破性药物地位和优先审批资格，FDA批准此药仅用了4个半月。HER2阴性、HR阳性是绝经后乳腺癌患者的主要类型，约占60%，估计可达100亿美元的市场。据经济分析师预测，Kisqali将有可能成为下一个重磅药物。
7.抗帕金森药物Xadago
Xadago （Safinamide）于3月21日获得FDA）批准，该药为一种片剂，由意大利赞邦集团（Zambon）及Newron制药公司合作研发，是一种新型单胺氧化酶B （MAO-B）选择性抑制剂，通过阻断神经元上电压依赖式钠离子通道，进而调控谷氨酸释放。该药推荐与左旋多巴或者其他帕金森药物合用，用于特发性帕金森病中晚期治疗。
Xadago是美国近十年来首个获批用于治疗帕金森病的新药。截止日前，其已获得多个欧洲国家的上市授权，为欧洲众多帕金森患者带来了更多的临床治疗选择；如今获得美国FDA的批准，据美国国立卫生研究院表示，每年估计约5万美国人被诊断为帕金森病，约一百万美国人伴有该疾病，Xadago将为其带来了更大的市场潜力。
8.类癌综合征用药SYMPROIC
SYMPROIC （Naldemedine）于3月23日获FDA）的批准，该药为一种片剂，由日本盐野义制药及美国普渡制药公司研发，作为一天一次的外周作用-阿片受体拮抗剂，用于慢性非癌性疼痛成人患者中阿片类药物引起的便秘的治疗。
Symproic由于化学结构类似于纳曲酮，属于美国《物质管制法案》附录ii（schedule II）管制物质，盐野义公司已经向美国禁毒署（DEA）提交了针对Symproic去管制的请求，目前仍处在审查阶段。盐野义制药和普度制药将共同负责Symproic 在美国地区的上市和商业化，并将在6月份左右上市。
9.抗癌药物BAVENCIO
BAVENCIO （Avelumab）于3月23日获FDA批准，该药为一种注射剂，是由辉瑞和德国默克研发的一种PD-L1抗体，用于治疗Merkel细胞癌的罕见皮肤癌。
PD-1抗体药物能抑制PD-L1（表达于癌细胞）与PD-1（表达于T细胞）的结合，从而激活T细胞与获得性免疫系统，对癌细胞展开攻击。Bavencio获得了FDA优先审查和突破治疗认定，同时Bavencio被认定孤儿药。
10.抗癌药物Zejula
Zejula （Niraparib）于3月27日获得FDA批准，该药为一种胶囊制剂，批准规格为100mg；Zejula是TESAROINC公司研发的PARP抑制剂，用于卵巢癌的维持疗法。
Zejula获得FDA加速审批、优先审批、突破性药物多重身份，是第三个上市的PARP抑制剂，同时是第一个用于维持处于应答阶段病人维持疗法的PARP抑制剂，其没有BRCA变异限制，适用人群更广。
11.多发性硬化症用药Ocrevus
Ocrevus（Ocrelizumab）于3月28日获得FDA批准，是由GENEN TECHINC公司研发的一种人源化单克隆抗体，选择性地靶向CD20阳性B细胞的特定类型免疫细胞，用于治疗复发性多发性硬化症（MS）和原发性进行性多发性硬化症（PPMS）的成年患者。
Ocrevus是一种静脉输注药物，是首个也是唯一一个同时获批治疗2种类型多发性硬化症（RMS和PPMS）的疾病修饰疗法，同时也是首个和唯一一个治疗PPMS的疾病修饰疗法。
多发性硬化症是一种慢性炎症性、脱髓鞘的中枢神经系统疾病，全球约有230万人患者，目前尚无治愈该病的药物。专家预测，Ocrevus在2022年将有望突破40亿销售额。
12.皮肤病用药DUPIXENT
DUPIXENT （Dupilumab）于3月28日获FDA批准，该药为一种注射剂，批准规格为150mg/ml；Dupixent是由REGENERON PHARMACEUTICALS公司研发的IL-4/IL-13抗体，用于治疗中重度湿疹。
IL-4/IL-13属于二型辅助性T细胞（Th2）分泌的免疫应答免疫因子。正常人免疫系统的Th1、Th2、Th17水平需要在一定平衡范围内，如果失衡导致不同疾病。皮肤病的发病率很高，而且症状明显，据统计10-20%儿童及1-2%成人有不同程度湿疹。仅美国估计就有30-35万不同程度的患者。据专家预测Dupixent将是今年上市的最大新产品之一，有望成为年销售超过50亿美元的超重磅药物。
13.亨廷顿氏舞蹈病药物Austedo（Deutetrabenazine）
4月3日，FDA批准Teva准重磅级亨廷顿氏舞蹈病药物，而在此之前10个月，FDA曾因对受试者中发现的某些代谢物存有疑虑而拒绝批准这款药物。这是FDA批准的全球首个氘代药物，氘代可以使药物在患者体内的代谢更为缓慢，药物的半衰期延长。
采用这种方式，用较低剂量即可获得更大的疗效。Teva这款药物是一种小分子的囊泡单胺转运体 2（VMAT2）抑制剂，VMAT2旨在调节大脑中多巴胺的水平。这款药物将以Austedo为商品名销售。
FDA的批准仍标志Teva获得了一次重大胜利，因为该公司近年承受了压力巨大。目前该公司正进行重组。对于Concert制药来说，这次批准也代表着它的一大亮点，该公司多年来一直致力于氘代药物的研究。
14.运动障碍药物Ingrezza（Valbenazine）
FDA于4月11日批准了Neurocrine Biosciences的治疗成人迟发性运动障碍的新药Ingrezza（Valbenazine），这是美国FDA批准的首款治疗成人迟发性运动障碍患者的药物。迟发性运动障碍是一种中枢神经系统疾病——仅在美国，受该疾病困扰的人就多达50万。
Valbenazine是一款选择性的VMAT2抑制剂。这款药物的特异性非常高，与VMAT1、多巴胺能受体、5-羟色胺能受体等亲和力较低，从而避免导致其他副作用。此外，它也能与抗精神病药物或抗抑郁药一同服用。先前，它曾获得了美国FDA颁发的突破性疗法认定。
15.白血病药物Rydapt（Midostaurin）
4月28日，FDA批准Rydapt（米哚妥林）与化疗疗法联合用于新确诊的急性髓系白血病成年患者治疗，适用于有特定基因突变FLT3的患者。Rydapt被批准与一种伴随诊断试剂LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay一起使用，该诊断试剂用来检测急性髓系白血病患者的FLT3突变。
“Rydapt是首个与化疗疗法联合用于治疗急性髓系白血病的靶向药物”，美国药品评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室代理主任兼美国肿瘤优化中心主任、医学博士Pazdur称。“使用一种诊断检测产品检测基因突变的能力意味着医生可以确定从种一联合治疗获益的特定患者。” 此外，FDA授予了该上市申请优先审评资格、快速通道审评资格（用于肥大细胞增多症）及突破性疗法资格（用于急性髓系白血病）。
16.骨质疏松药物Tymlos（Abaloparatide）
4月28日，FDA宣布批准Radius保健公司药物Tymlos用于治疗骨质疏松症，适用于处于骨折风险或对其它治疗药物无效的绝经后妇女。该药物通过注射使用，其在临床试验中与安慰剂相比，显示可以使脊柱骨折的绝对风险降低3.6%，使非脊柱骨折风险降低2%。
该药物的获批时间早于预期，其上市后将与礼来的Forteo（特立帕肽）及安进的Prolia（狄诺塞麦）相竞争。摩根大通分析师Fye在一份研究报告中称，“这次批准将Radius转变成了一家商业化的公司。”
17.NSCLC药物Alunbrig（Brigatinib）
4月28日，FDA加速批准Brigatinib（ALUNBRIG，武田制药）用于转移性间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌治疗，适用于经克唑替尼治疗疾病出现进展或对其不耐受的患者。
此次批准基于一项非对比、两组、开放式多中心临床试验，该试验证明经克唑替尼治疗后疾病进展的局部晚期或转移性ALK阳性非小细胞肺癌患者使用该药物治疗获得了临床有意义和持久的总有效率。Brigatinib用于治疗肿瘤不耐受克唑替尼的ALK阳性非小细胞肺癌患者获得了FDA突破性疗法资格，用于ALK+非小细胞肺癌治疗获得孤儿药资格。
FDA授予了这次的上市申请优先审评资格。作为加速批准的一个条件，公司需要在一项验证性临床中证实brigatinib的临床受益。
18.ALS药物Radicava（edaravone）
据4月28日新闻爆料，日本MT制药美国公司（MTPA）的实验性肌萎缩侧索硬化症（ALS）药物Radicava（edaravone），获得FDA批准，这是有史以来第二个ALS药物获批，也是20年来的首次。
ALS也被称为卢伽雷氏症，这是一种快速蔓延性的神经变性疾病，大多数病人在确诊两到五年内死亡。这不是一个对现有药物的修改版，也不是用以简单地治疗症状。在对137例ALS患者关键阶段的研究评估结果表明，在六个月里，接受过Radicava药物的患者与接受传统标准照顾的患者相比，其跌倒率减少了33%。
可以看到，2017年是值得业界期待的一年，创新药物的开发永不会停歇。对于FDA，耶鲁大学医学院学者在《JAMA》刊文称，美国食品和药品管理局（FDA）从2001年到2010年批准的222种药品当中，71种药品在获批之后发现存在安全隐患，有的被撤回，有的因为副作用受到黑框警告（black box warning），还有的被爆存在新的风险。该文作者、耶鲁副教授约瑟夫·罗斯表示，政府希望药品审批流程更加宽松、快速，但这种决定是有后果的（JAMA）。
美国FDA的药物审批速度比一些国际同僚要快，但也因为安全问题受到医疗专家的严厉批评。值得我们深思的是，药品审批到底该求速度还是求安全？我们认为，药品审批是各国大事，食药监部门需要在速度和安全两者之间保持平衡，为人类医疗谋求最大福利。
19、PD-1单抗KEYTRUDA .（pembrolizumab）联合化疗药培美曲塞和卡铂
默沙东（MSD）公司5月11日宣布，FDA已批准PD-1单抗KEYTRUDA （pembrolizumab）联合化疗药培美曲塞和卡铂（PEM/carbo）用于转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗，且不受PD-L1表达量的限制。FDA根据肿瘤反应率和无进展生存期（PFS）数据加速审批该适应症。
这是FDA首次批准PD-1单抗作为转移性NSCLC组合疗法。KEYTRUDA也是目前唯一一个被批准同时作为单药和联合疗法用于转移性NSCLC患者一线治疗的PD-1单抗。这项批准使得KEYTRUDA成为更多肺癌患者的选择，尤其是初诊的部分肺癌患者。
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