国卫办医函〔2015〕1169号
各省、自治区、直辖市卫生计生委，新疆生产建设兵团卫生局：
为进一步做好药物临床试验机构自查核查工作，现将国家食品药品监督管理总局《关于进一步加强药物临床试验数据自查核查的通知》（食药监药化管〔2015〕226号）转发给你们，并提出以下要求：
一、各地卫生计生行政部门要配合食品药品监管部门做好药物临床试验数据自查核查工作。承担药物临床试验的医疗机构要按照食品药品监管总局《关于开展药物临床试验数据自查核查工作的公告》（2015年第117号）和《关于发布药物临床试验数据现场核查要点的公告》（2015年第228号）的要求，切实做好自查工作，及时纠正发现的问题。经调查证实数据造假的，要依据《医疗机构管理条例》及其实施细则和《执业医师法》对医疗机构和相关医师进行严肃处理。
二、各省级卫生计生行政部门要按照规定做好辖区内药
物临床试验机构资格认定的初审工作，对申请资格认定的医疗机构严格把关。
三、各省级卫生计生行政部门要根据职责对辖区内药物临床试验机构进行日常监督检查，加强对药物临床试验等试验性临床医疗活动的管理，保证医疗安全。
上述工作中发现的问题以及有关情况，请及时报告我委医政医管局。
国家卫生计生委办公厅
2015年12月28日
【新药信息】
1、Baxalta联手Symphogen开发免疫疗法，梯瓦MS免疫调节药物再遇障碍
2、汤森路透2015全球新药光荣榜
来源：医药经济报
汤森路透数据显示，2015年(截至2015年12月15日，下同)，全球共有49个新分子实体(NME)和生物药首次获批并推向市场。另外，全球范围内，已上市药物里有29个重要的产品线延伸首次获得批准，包括新适应症、新剂型或者新复方；21个新分子实体在全球首次获批，但还未上市。
虽然这些数字表明制药和生物技术行业整体上运行良好，但与去年全球59个上市新药相比，数量明显下降。不过，质量远比数量重要，2015年上市新药中有一些非常杰出的成员。
癌症新药十年来最多
对于癌症患者来说，今年非常值得庆贺，因为2015年是近十年来上市新癌症药数量最多的一年。总体来说，全球范围内共有14个新的癌症药物首次推向市场。
其中，多发性骨髓瘤是个最明显的领域。2015年，有4个多发性骨髓瘤新药获批并上市。在此之前，已有十年没有多发性骨髓瘤新药上市了，市场上仅有屈指可数的几个治疗药物。借用多发性骨髓瘤研究基金会主席Walter Capone的话说，2015年，对于美国9万这种罕见血液癌症患者来说，是个“分水岭”。
首个疾病治疗/预防新药
一些无药可治的疾病在2015年有新药上市，其中一部分用于常见病，另一些则用于极为罕见的疾病。
Shire的Vyvanse(甲磺酸赖氨酸安非他命)是首个用于成人中度至重度暴食症(BED)的药物。估计在美国有280万成人患有暴食症，是最常见的饮食失调疾病。
Addyi(氟班色林)是首个治疗女性性欲减退疾病的药物。在两次拒绝NDA后，2015年FDA最终批准了这个产品。不过因为潜在的严重副作用，在使用上加以严格限制。这个药物的批准引发争议，最近FDA在《新英格兰医学杂志》上阐述了该机构作出批准决定的原因。
罕见出血性疾病遗传性凝血因子X缺陷症在美国仅有400～600名患者，对于这些患者来说，2015年将是值得铭记的一年，用于这一疾病的治疗药物——BPL公司的Coagadex(人源化凝血因子X)终于面世。
此外，用于极罕见致命疾病低磷酸酯酶症的首个治疗药物——Alexion的asfotase alfa(Strensiq)在一些国家获得批准并上市。
另一个有史以来的第一次是，赛诺菲巴斯德的四价登革热疫苗于12月中旬在墨西哥首次获得批准。为了开发这个疫苗，赛诺菲花了20年时间。墨西哥监管机构批准了这个名为Dengvaxia的疫苗，用于疾病流行地区的少年、青少年和成年人预防全部4重血清型的登革热病毒感染。Denvaxia将在2016年上市。
新一批First-in-Class
2015年，有11个作用机制为首创的创新药推向市场，其中包括2个用于高胆固醇血症的创新药。大约十年前，对于那些对标准治疗他汀无效的患者，抑制循环蛋白前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶Kevin9型(PCSK9)被认为是一个有前途的降低低密度脂蛋白(LDL)胆固醇的新策略。PCSK9通过促进LDL受体降解造成高胆固醇血症。2015年夏天，在开发PCSK9抑制剂的赛跑中，2个抗PCSK9单抗几乎同时获得批准，分别是evolocumab(Repatha，安进)和alirocumab(Praluent，Regeneron/赛诺菲)。
2015年上市的其他首创新药包括：抗IL-5单抗mepolizumab(Nucala；葛兰素史克)，已上市用于哮喘；抗IL-17A单抗secukinumab(Cosentyx；诺华)，已上市用于银屑病和银屑病关节炎，已批准用于强制性脊柱炎；抗SLAMF7单抗elotuzumab(Empliciti；艾伯维/百时美施贵宝)，已上市用于多发性骨髓瘤；细胞周期蛋白依赖性激酶(CDK)4/6抑制剂palbociclib(Ibrance；辉瑞)，已上市用于乳腺癌。
3、再受挫！梯瓦终止口服多发性硬化症新药laquinimod高剂量用药临床开发
4、Eagle制药新型紫杉醇药剂获FDA批准
【行业信息】
印度卡迪拉因违反药品生产标准而被 FDA 警告
卡迪拉医药保健有限公司因其两个生产厂违反生产标准而收到美国 FDA 的警告信，这也是一连串印度公司所面临的这种危机的最新一次。12 月 31 日，卡迪拉的股价在孟买暴跌 17%，盘中跌至 2015 年 3 月以来的最低点，收盘时下跌约 15%。
该警告信称卡迪拉在古吉拉特邦的工厂存在问题，另外也包括 Moraiya 的设施，这两处工厂占到了该公司在美国销售额的大约 60%，美国是该公司最大的市场。最近几年，随着 FDA 加大对国外设施的核查力度，有几十家印度制药公司已受到警告及禁令。美国可供使用的逾 40% 仿制药及非处方药来自印度制造，如卡迪拉的 Moraiya 工厂。
卡迪拉总经理 Patel 在一个电话会议上对分析师称，FDA 在 2014 年 9 月对 Moraiya 工厂进行核查期间，发现该公司对该工厂制造药品的市场投诉调查方法存在缺陷。Patel 日前表示，该公司一批药物的生产测试反复失败，之后公司对其停止生产，他未透露这批产品的名称。
在警告信指出的另一生产厂中，卡迪拉为已生产完的药物制造原料药，Patel 称该公司已确认问题，正赶在 FDA 核查之前着力解决这些问题。
FDA 核查
「我们的行动包括针对工厂的管理，然后我们开始进行整改，并暂停那里的所有活动，」 Patel 表示。「我们正进行整改时，FDA 核查组出现了，很显然那些事情被他们发现了。」他对存在的问题未透露详情，但他表示，卡迪拉从未将该工厂的产品出口美国。该公司正致力于对警告信做出回应，然后向 FDA 申请重新核查这两处工厂，他补充称。
按标准程序，卡迪拉有 15 天的时间向 FDA 做出回应，之后 FDA 将决定其结论，包括是否实施进口禁令。对 Moraiya 工厂的警告表明，FDA 对卡迪拉目前为止的工厂整改工作不满意，Khandekar 如是称，他是印度工业信贷投资银行直接有限公司的一名分析师，其一直在跟踪卡迪拉的情况。
「该公司的预期销售肯定会受到影响，」 Khandekar 称，他还补充说，他将下调该公司 2017 年与 2018 年销售预测，但并未说明下调多少。印度最大制药商太阳制药有限公司在 12 月初收到 FDA 类似的警告信，同样是工厂存在的问题。
卡迪拉该工厂生产的产品一年未获得美国的批准，这导致该公司未能在 11 月份向美国推出其美沙拉嗪血液透析药物。卡迪拉表示，该公司一直在致力于将该工厂的产品转移到其它地点。
哥大创建了世界上第一个医用毒液数据库
来源: 动脉网
你听说过不会毒杀人反而可以治愈人的毒素吗？由于对动物毒液治疗价值的兴趣日益增长，一对哥伦比亚大学的数据科学家创建了关于已知动物毒素及其对人类的生理效应的第一个目录。
VenomKB，简称毒液知识库，总结了5117项医学文献的研究结果，这些文献描述了毒素作为止痛片和作为癌症、糖尿病、肥胖、心脏衰竭等疾病的治疗药物。从文献的自动分析得出，VenomKB文库记载了各种毒液对人体有近42723项影响。尽管现代医学到目前为止仅仅利用了记录中的一小部分毒素，但研究人员希望这个目录能刺激新化合物和治疗的发现。
“根据这个列表我们可以盘点所知道的毒液和治疗作用。”哥伦比亚大学医学中心生物医学信息学的助理教授和数据科学研究所的成员Tatonetti说。“现在的问题是：我们如何使用这些信息与其他数据库去发现新的化合物和治疗药物？”
Tatonetti是Romano的论文导师，他们俩在2200万篇医学研究论文数据库中根据术语“毒液/治疗用途”进行搜索，结果出现了5117项与毒液有关的研究，他们将研究结果利用计算机算法进行了总结。在交叉引用毒素和多种药物并纠正其它数据中的不规范后，他们发现了42723种对身体具有特定效应的毒液。他们的研究结果在一个与研究VenomKB相关的杂志《科学数据》中发表了。
毒液的治愈能力与其在在野外的快速作用、致命效应相互矛盾。研究人员在超过173000种物种中发现，毒液经过几百万年的进化后可以作用于跟疾病相关的分子。
通过模仿或改变这些毒素如何作用于特定的人类细胞，研究人员能够研发出抑制疼痛或治疗疾病的药物，这些药物比市场上已有的药物往往副作用更小。
据国家地理杂志2013年的报道：迄今为止，依照上述策略，研究人员已经研发出十几种主要药物。最先研发出的是一种名为阿尔文的抗凝剂，在20世纪60年代末一个医生发现了蛇毒蛋白酶之后，阿尔文受到了青睐。阿尔文是马来亚蝮蛇蛇毒的提纯部分，在血栓栓塞性疾病中用作抗凝剂，可以治疗腿部的血液凝块。
在2型糖尿病中广泛使用的药物百泌达，是由美国和墨西哥本土毒蜥蜴唾液中的毒素艾塞那肽制成的。
另一种药物，蛙皮素，可以治疗胃肠道功能紊乱，它来自于欧洲火腹蟾蜍皮肤中的毒素。
研究人员对有毒的锥形蜗牛产生的五种化合物进行了临床试验，包括齐考诺肽，一种类似于吗啡的镇痛剂。
在VenomKB的5117 篇文献中，马来亚蝮蛇、毒蜥，欧洲火腹蟾蜍和锥形蜗牛的文献约占18%。然而仍有1000万以及更多的有毒物种还有待研究。毒素学家、哥伦比亚大学进化研究博士Zoltan Takacs估计，还有2000万毒素等待被筛选。
VenomKB是在Romano和 Tatonetti进行关于毒液的药物应用研究时建立的。导师建议Romano寻找毒液数据库。令他们吃惊的是，别说数据库了，连一个毒液目录都找不到。因此他们干脆自己建立了一个毒液数据库VenomKB。尽管VenomKB现在规模不大，但随着研究人员提供更多的数据，VenomKB也将更有价值。Romano表示，“拥有一个足够大的数据库，我们可以就可以筛选更有效、更安全的化合物。”
化合物及其生物效应的数据库在近年来已经被用于发现和开发新药物，及发现正在使用的药物的问题。Tatonetti和他的同事们挖掘了一个记录药物副作用的联邦数据库——FDA不良事件报告系统(FAERS)，他们发现帕罗西汀品牌出售的抗抑郁药物帕罗西汀和普拉固的相互作用，会提高糖尿病患者的血糖水平。
随着VenomKB的启动和运行，Tatonetti 和Romano计划贡献出自己的数据。从来自黑曼巴的干毒液样本开始，他们将实验并探索新的治疗慢性疼痛、糖尿病和心脏病的方法。
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