2015年8月12日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

【行业信息】

安徽首次成功实施CAR-T免疫细胞疗法白血病患儿病情明显好转

     8月11日，安徽医科大学第二附属医院血液内科病房里，一名6岁的白血病患儿小磊(化名)接受CAR-T细胞免疫疗法后，病情明显好转，脸上露出了开心的笑容。6月初开始，安徽医科大学第二附属医院血液内科与安徽北大未名生物经济研究院合作，先后对首批3名白血病患者成功实施CAR-T细胞免疫疗法，这一治疗方法在安徽省尚属首次。

   CAR-T，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。其基本原理是利用病人自身免疫细胞清除癌细胞，属于细胞疗法，而不是使用药物。它首先要提取患者外周血(骨髓外的血液)中的T细胞，然后在实验室进行基因工程修饰，大规模扩增后再回输到患者体内。此时，被重新编码的T细胞能获得特异性识别和攻击杀伤肿瘤细胞的能力，尤其对白血病细胞有很强的识别能力，如“细胞导弹”，能精确“点射”白血病细胞，而不会伤及正常细胞。

利用患者自身免疫系统的力量来抵抗癌症，是抗癌研究的颠覆性突破。据悉，这一疗法目前技术最为成熟、疗效明确的是治疗B淋巴细胞白血病和淋巴瘤，治疗其他恶性肿瘤的CAR-T细胞正在研发中，前景令人期待。

Novavax发布公告:主导研发的呼吸道合胞病毒疫苗临床II期试验获喜人成果

2015年8月11日讯 --近日，NOVAVAX发布公告称，其主导研发的首款呼吸道合胞病毒疫苗RSV F （RSV F蛋白重组纳米微粒疫苗），在60岁及以上呼吸道合胞病毒（RSV）老年患者的II期试验中获得了优异表现。结果显示，RSV F疫苗拥有较好耐受性，并均达到了临床主要终点和次要终点。

这一项由1600名老年组成的随机、研究者单盲、安慰剂对照临床II期试验，由美国10个医疗研究中心共同完成。该试验主要内容是对RSV F疫苗的安全性及有效性进行评估，并开展老年人RSV前瞻性流行病学研究。试验中，受试者分组分别给予135微克剂量的RSV F疫苗和安慰剂，并对疫苗安全性和免疫原性进行评价。

结果显示，老年人中预防RSV初步症状发生及RSV下呼吸道感染的概率分别达到44%和46%，略优于肺炎链球菌、季节性流感疫苗的预防效果。其流行病学结果显示，在调查群体中，4.9%老年人感染者表现为RSV初期症状（如鼻炎、干咳及轻微发烧等），将近95%感染者表现为下呼吸道感染，RSV感染治疗的严峻性由此可知。

Novavax研发部高级副总裁Gregory Glenn表示，RSV F疫苗在老年人患者身上获得了良好疗效，有效减轻了RSV所致下呼吸道感染及呼吸困难等并发症，将极大推动RSV治疗领域研发的进步。

呼吸道合胞病毒感染（RSV）是一种传染性病毒疾病，是婴幼儿和老年人所患严重呼吸疾病中国最重要的一种病因。主要表现为下呼吸道感染、支气管炎、病毒性肺炎等。

至今尚未有能够预防该病的疫苗。目前只有两种药物（帕利珠单抗和利巴韦林）可供患者选择，而这两种药也存在着极大的缺陷。因此Novavax 的RSV F疫苗若能在临床试验中顺利闯关，或将领跑RSV感染治疗领域，其商业前景不可限量。

信源：http://ir.novavax.com/phoenix.zh ... sArticle&ID=2078538

【升级】FDA启动PDUFA修订程序，哪些审评改进措施受关注？

　日前，美国食品药品监督管理局(FDA)在一个公共会议上启动了《处方药生产企业付费法案》(PDUFA)的重新批准程序，为其秋季将开始的与产业界的月度讨论，以及FDA听取患者、消费者、健康专业代表意见的例会做好准备。

　　PDUFA中规定有定期废止(sunset)条款，每5年由国会重新批准，根据执行情况、监管环境和制药产业的发展变化情况做出修订。现行方案PDUFA Ⅴ将于2017年9月到期，这意味着PDUFA Ⅵ需要在明年中期修订完成。同样，FDA也举行了《仿制药申报者付费法案》(GDUFA)和《医疗器械使用费和现代化法案》(MDUFMA)的修订启动会，其均遵循类似的修订时间表。

留住审评人才

　　由于使用者付费的再批准过程恰逢美国总统选举期，因此这次的时间非常紧。新一届美国政府与新一届国会将于2017年1月开始运作，这些使用者付费协定必须做好在提交国会前同时接受现任和下任政府官员审查的准备。

　　在FDA代理局长史蒂芬·奥斯特罗夫(Stephen Ostroff)和副局长罗伯特·卡利夫(Robert Califf)看来，PDUFA项目对FDA的重要性无须赘言。对于此次的公共会议，FDA药品审评与研究中心(CDER)主任珍妮特·伍德科克(Janet Woodcock)总结道，重点强调了患者投入对药品开发与审评的重要性，扩大FDA的“岗哨”项目(Sentinel)以加强产品上市后的安全监督，并进一步加强监管科学的建设。业内普遍认为，FDA吸引顶尖科学家的能力是取得更稳定和更高效的药品开发与审批程序的关键。对此，伍德科克回应称，CDER将继续致力于关键职员的招聘与保留。

　　CDER战略项目办公室主任特丽莎·穆林(Theresa Mullin)，承担着确保PDUFA谈判保持在正轨上的职责。她指出，PDUFA Ⅴ重点放在加强重要新药的审批程序上，通过加强与发起人的沟通提高了第一周期审批通过的数量。她表示，高级别优先的事项将保留下去，以加强药品审评过程的管控及可预测性，并保持一个合理而高效的费用结构，利用资金来为FDA雇用和留住顶尖人才。

注重审批证据发掘

　　此外，患者团体与专业组织提出的一系列倡议值得PDUFA支持：更多生物标志物与患者报告产出(PROs)的验证、儿科与新生儿药物的开发、注册资料的扩大使用、数据透明度措施以及CDER各审评部门在快速审评通道接受度上更高的一致性。一些评论者主张，应进一步评估60天等待期是否合理，这是PDUFA Ⅴ中的一项规定，旨在确保新药申请在开始审评前是完整的，以及其是否有加速或减慢申请审评的资格。

　　其中，扩大真实世界证据的使用以加速药品开发，是此次PDUFA修订一个最重要的讨论主题。布鲁金斯学会(BrookingsInstitution)的格雷格·丹尼尔(Greg Daniel)对PDUFA Ⅵ应该如何从侧重精简申请审评，转变为注重发掘临床证据和其他数据以支持审批决定与记录产品上市后安全性的策略，提出了建议。皮尤慈善信托基金会(Pew Charitable Trusts)的Allan Coukell，同样强调了更好地获取来自临床试验外的健康需求数据库的观测资料的价值。

　　生物技术工业组织(BIO)的凯·霍尔克姆(Kay Holcombe)则提出了进一步将患者观点整合到药品开发与监管决策中的目标，这一目标的实现要通过将依靠经验的审评过程转变为数据导向和系统性的审评过程，并且这一过程要建立在结构化的效益风险框架和清晰的FDA指南的基础上。申请发起人同样期望FDA在跨CDER审评部门的沟通与实践上做出改进：一项BIO的调查发现，一半的组织成员报告与FDA的互动非常有益并富有成效，但另一半则表示“还有改进的空间”。

　　FDA官员强调，使用者付费方案只涉及与药品开发及审评相关的机构流程，并不涉及需要立法或监管行动的政策问题。不过，扩大真实世界证据的使用和其他数据来源的提案可能会陷入政策困局。

　　霍尔克姆提出了另一个明确的立法问题：产业界希望国会能够明确使用者付费不会受制于今后的预算削减，以确保PDUFA的长期稳定性。在三年前的自动减支(自动生效的一系列联邦支出削减措施)过程中，一部分产业界支付的费用不能被FDA所获得，延缓了重要的监管科学的启动与发展。霍尔克姆坚决表示：“我们不能让这种情况再次发生。”

■编译 殷实

■编辑 陈雪薇

             风险点较高品种和机构将被重点核查

原创 2015-08-12 李瑶 医药经济报

　8月12日上午，国家食品药品监督管理总局食品药品审核查验中心(下称总局核查中心)在京召开药物临床试验数据自查核查工作推进会，布置《关于开展药物临床试验数据自查核查工作的公告(2015年第117号)》(下称117号文)附件所列进口药品的药物临床试验数据自查核查工作，督促企业尽快提交自查报告。

　　本报记者在会议现场获悉，CFDA将组织人员对申请人提交的自查材料等进行数据分析，并有针对性地开展飞行检查。药物临床数据核查可分为按品种组织核查和按机构组织核查两种方式，风险点较高的品种和机构将被重点核查。　　

企业“举手”要从速 报告提交别等最后

　　117号文明确，7月22日起，所有已申报并在CFDA待审的药品注册申请人，均须按照《药物临床试验质量管理规范》等相关要求，对照临床试验方案，对已申报生产或进口的待审药品注册申请药物临床试验情况开展自查，确保临床试验数据真实、可靠，相关证据保存完整。

　　总局核查中心已建立《药物临床试验数据自查报告填报系统》并调试完成，8月3日起，企业可在www.cfdi.org.cn登录该系统进行网上填报。企业需要提交电子版自查报告、临床试验合同扫描件、研究团队主要人员情况等材料，以及法定代表人签字的真实性承诺。

　　而截至会议当天(8月12日)，尚无进口药企向总局审核查验中心正式提交药物临床试验数据自查报告。

　　“药物临床试验数据自查报告填报系统将于8月25日24:00关闭，并停止申报。”CFDA食品药品审核查验中心项目负责人在会上指出，“如果都卡在最后一两天填报，很可能因为网络拥堵而耽误提交，申请人应在完成品种自查后尽快提交电子数据，并将书面资料寄送至审核查验中心。”

　　有与会企业代表提出，1个品种涉及的多中心临床试验机构有时多达100多家，企业如果有不止1个品种需要自查，工作量比较大。尤其是进口品种，还涉及国外生产机构、国内代理机构、国内注册申报机构三方，文件往来所需时间不短。　　

重点核查“完美对象”

　　国内30个省(市)食药监管机构负责人和200多家进口药企参加了此次会议，对于参会者来说，自查之后的飞行检查将采取何种方式进行，也是他们所关心的。

　　上述负责人表示：目前确定的药物临床数据核查方式可分为两种：一种是对于重复申报较多的品种按品种组织核查。先集中品种资料，比对不同申请人的申报资料，从中选择可疑的“完美对象”，制定核查方案实施核查；另一种是按组织机构组织核查，对承接临床试验的单位按试验数量排序，选择排名靠前的机构，列出品种清单，制定核查方案实施核查，BE试验将优先考虑按组织机构这一方式。

　　另一大焦点问题是，哪些品种或机构可能会被核查?

　　“基于风险进行项目筛选。”上述负责人进一步表示，省局的注册项目核查中发现较多问题；同一申请人在同一时间段申报多个仿制药生物等效性试验；同一试验机构在同一时间段承担多个同品种生物等效性试验(BE)项目；BE试验项目的数据过于“完美”；有效性、安全性数据明显优于其他同类产品；重复申报较多的品种；试验合同金额明显低于同类标准等，这些都是将要重点关注的风险点。

　　对于药物临床试验机构，采取抽查的原则，抽查机构考虑的主要因素有七个方面：一是有效性结果明显高于其他中心或同类临床试验结果的临床试验中心；二是安全性数据(不良事件、预期的严重不良事件)明显低于/高于其他中心或同类临床试验结果的临床试验机构；三是试验入组速度明显快于其他中心的临床试验中心；四是试验筛选成功率明显高于常规的临床试验机构；五是试验脱落率明显高于常规的临床试验机构；六是试验入组人数最多的临床试验中心；七是担任组长单位的临床试验机构。

　　记者还在会上获悉，此次数据自查核查工作的目标是：通过临床试验数据自查，使申办者发现试验存在的真实性和严重违规问题，主动撤回一批注册申请；通过筛选一批真实性存疑的项目进行核查，有效查处数据造假，以规范药物临床试验行为；对存在蓄意造假行为的研究者/申办者/CRO(合同研发组织)进行曝光，极大地增加其造假成本，达到震慑效果；建立自查-抽查-曝光的药物临床试验数据核查长效机制，达到净化药物临床研究整体环境的目的。

　　“对于申报者来说，红线就是真实性和完整性。”CFDA药化注册司官员表示。

■编辑刘莉

【经验分享】应对临床试验稽查，有哪些必要准备和面谈技巧？

原创 2015-08-12 李宾 医药经济报

应对，只是为了让稽查更为顺利，同时避免出现一些不必要的麻烦。面谈时，问什么，答什么；要什么，给什么 。

　　自7月22日第117号公告颁布后，很多企业都有些紧张。一方面，有些企业对自己做过的工作没有信心；另一方面，即使是一些切实按照GCP要求进行临床研究的企业，也不知道飞行检查会查到怎样的程度。

　　药品临床研究是研究者在人身上进行的，要做到没有瑕疵几乎不可能。不管是稽查的深度，还是稽查发现的判别和处理上，尚未形成统一、客观的行业标准，稽查结果受到稽查员人为因素的影响较大。因此，无论多么严谨的企业，在稽查来临之前，也需要非常慎重地对待。

　　质量是研究者做出来的，而非查出来的。如果临床研究过程中真正出现了质量问题，在稽查到来之前，不管怎样准备或应对都是没有用的。稽查的应对，只是为了让稽查更为顺利，同时避免出现一些不必要的麻烦。

必要的准备

　　稽查是对文件的稽查，而不是对过程的稽查，过程是无法稽查的。了解了稽查的特点，就明白了文件管理的重要性。所以，在稽查到来之前，需要对文件进行整理，让临床研究过程中产生的文件完整、有序。

　　研究者就应该指定专门的工作人员接待稽查人员。接待人员需要经过相关的培训，举止得体，熟悉接待程序和稽查程序。

　　稽查人员到来以后，由接待人员将稽查人员领到预先指定的地点，同时通知相关人员。在国外，一旦研究者收到了有关稽查的通知，会立刻通知申办方。国内的飞行检查有一定的突然性，不预先通知。所以，不论是否通知申办方，应当事先同稽查员沟通，得到稽查员的同意。最好有单独的房间供稽查员工作，为稽查员提供一个安静舒适的工作环境。

　　研究者应当指定专门人员陪伴稽查员，及时解答稽查员提出的各种问题，并提供稽查员需要的相关文件资料。

面谈的技巧

　　在稽查的过程中，稽查员往往会安排一次与主要研究者或其他工作人员的面谈。对于这种面谈，不同的稽查员风格不一样。有的稽查员态度和蔼，但态度和蔼不等于发现的问题不严重。有的稽查员盛气凌人，甚至不许临床研究人员互相交换意见。

　　但不管碰到怎样的稽查员，研究者方面的应对措施应该是一样的。在回答稽查员的问题时，应简洁明了。稽查员问什么，就回答什么，不要提及稽查员问题之外的任何事情。因为这样可能会分散稽查员的注意力，使得稽查员忽略了最为关注的问题。对于自己不知道的问题，可以直接回答说不知道，但会同有关人员联系，让相关的人员给出答案，而不要自己去猜测。并且，只对已经发生的事情进行确认，不要去前瞻性的分析问题。

　　在回答稽查员的问题时，需要掌握一定的沟通技巧：谦逊礼貌、诚恳客观。以事实为依据，不要臆测;保持语气平静，不卑不亢;尽量做到清晰明了，句与句之间有适当的停顿。可以简单地重复一下稽查员的问题，确认自己正确理解了稽查员的问题，以便更有针对性地进行解答。同时，也给自己一个机会，将稽查员的问题引导到自己擅长的问题上。回答问题要有依据，如果正好有书面文件可以支持自己的回答，最好能够当场出示。

　　要诚实回答稽查员的问题，对存在的问题不要进行掩饰，但没有必要主动反映稽查员问题之外的情况。回答问题时，不要做过多地修饰，也不要举例。回答问题不要含糊不清或答非所问。对于不是自己负责的事情，不要代替别人来回答。不要怕说“不知道”，但要告知稽查员“我会帮您找到答案”。回答问题时，不要做任何承诺。对发现的问题，不要急于分析问题发生的原因，也不要急于道歉。尽量避免用“我想”、“我猜”、“也许”之类的词。

　　如果稽查员需要研究者提供某种文件，仅提供稽查员指定的文件，而不是将所有文件都交给稽查员。这不是因为担心稽查员可能偶然从其他的文件中发现问题，而是避免让稽查员将时间浪费在寻找文件上。

　　综上所述，对于稽查，简单的讲就是——问什么，答什么；要什么，给什么。

■编辑余如瑾

        第一时间详解CFDA 8.12 药物临床试验会议要点

2015-08-12 马茗舒 E药经理人

由CFDA发起的药物临床试验自查核查之企业申报阶段即将在13天后结束。本次自查共有1622个受理号，目前填报系统后台填写数量仅200余个。

8月12日，CFDA食品药品审核查验中心召开“药物临床试验数据自查核查工作会议”，详细介绍自查核查的背景、组织实施方式及常见问题，近300位企业代表参与会议。
据审核查验中心一处处长李见明介绍，自7月22日药物临床试验自查核查启动以来，自查报告填报系统后台看到有200余个报告已填写，其中部分尚未提交（一个可以对比的数据是，本次被要求自查的已申报生产或进口的待审药品注册申请总数为1622个，涉及企业851家）。

李见明强调，中心将于8月25日24时准时关闭填报系统，中心带宽为100M，请企业尽早提交。如临近截至日期、因网络瘫痪导致提交失败，其后果由企业自行承担。届时，核查中心将会出具已报品种和未报品种目录，并上报CFDA。

有业内人士评论称，本次会议具有“历史意义”——自建国以来，药监机构与企业就政策实施情况展开如此交流尚属首次；会上CFDA披露的最新理念也将给自查核查工作的开展带来积极影响。

“全明星”核查阵容：集中全国最好人力办妥此次核查
“（自查核查）这件事做得好不好，关键在飞行检查”，核查中心蓝恭涛博士介绍，“自公告发布之前，总局就一直在研究核查的方法”，目前，总局已经配备了专门的人力、资金和场所来开展自查核查工作。李见明称，“不要担心总局没能力，这次是要钱有钱，要人有人；集中全国最好的人力办妥此次核查”。

据悉，核查领导小组将由总局领导任组长，药化注册司、稽查局、人事司、规划司、法制司、药审中心、核查中心等部门领导任小组成员；小组下设工作小组办公室，负责专项核查日常工作；工作小组办公室设在核查中心；领导小组及工作小组定期召开会议，及时协调解决核查工作中的问题。

“没商量”核查标准：任何时候，真实性和完整性都是临床研究的底线
“迄今为止，GCP已经在我国开展多年，但在此前的项目审查中，约20%的项目被要求整改，项目质量并未与审批与否挂钩；一些临床机构也因数据溯源和受试者保护等方面存在严重不足而被取消”，蓝恭涛称，“在审评过程中，我们发现问题是客观存在的，比如图谱雷同、数据可疑”，因此对临床研究环节下大力气实有必要。

针对一些很久以前提交的申报项目，CFDA认为核查的底线是真实性和完整性，只有这样才能保证“证据链的真实可靠”。“任何法律法规都在发展和变化”，蓝恭涛表示，此次核查将不会重点针对临床试验项目的“规范性”；但如果发现严重的合规性问题，会根据实际情况具体分析具体处理。

“有决心”建立机制：这不是一场运动，要构建长效机制
“临床试验数据核查”共有四项工作目标：1.“使申办者自己发现试验存在的真实性问题和严重违规问题，主动撤回一批注册申请”；2.“通过筛选一批真实性存疑的项目进行核查，有效打击数据造假”；3.“对存在蓄意造假行为的研发者/申办者/CRO进行曝光，极大增加造假成本，达到威慑效果”；4.“探索建立自查-抽查-曝光的药物临床试验数据核查的长效机制，达到净化药物临床研究整体环境的目的”。

长效机制建立的前提在于明确责任主体。此次会议中，来自CFDA的两位官员如是强调：“通过这次自查，企业应对CFDA的监管趋势引起重视”，“目前正在修订的《药品管理法》和《药品注册管理办法》都将明确，申办者应是企业的第一责任人”。

“无死角”核查范围：进口品种由国家局开展核查
在1622个有待自查的受理号中， 171个受理号来自跨国药企。此次会议明确，这些项目的核查将由总局完成。“进口品种整体来说质量还不错，但在对机构的复核检查中，我们也挑过进口品种，发现问题还是很多的”，李见明表示，“不要认为进口品种国家局不查，（如果这么认为）那就错了“。
“下周见”核查方案：具体核查工作方案将于下周公布
李见明介绍了核查的组织实施方式，并表示文件将于下周正式发布。
1.确定核查方式，可分为两种方式1）按照品种组织核查：对于重复申报较多的品种可以按品种组织核查。一般流程：集中品种资料->比对不同申请人申报资料->选取“完美”对象->制定核查方案->实施核查2）按照机构组织核查：BE试验可优先考虑该方式。一般流程：对承接试验的单位按试验数量排序->选排名前的机构（机构数一句具体统计数据确定）->列出品种清单->制定核查方案->实施核查
2.品种筛选会议形式确定。制定筛选程序。
3.品种筛选原则，基于风险进行项目筛选。风险分析中可重点考虑抽查的情况包括：1）省局的注册项目核查中发现较多问题；2）同一申请人在同一时间段申报过多个仿制药BE试验项目3）同一试验机构在同一时间段承接多个同品种BE试验项目4）BE试验项目的数据过于完美5）有效性、安全性数据明显优于其他同类产品的6）重复申报较多的品种7）试验合同金额明显低于同类标准
4.药物临床机构抽查原则。多中心临床试验抽查2~3个临床试验机构，必要情况下，可扩大核查范围，适当增加抽查机构数。临床试验场点抽查风险考虑因素包括：1）有效性结果明显高于其他中心或同类临床实验结果的临床试验中心；2）安全性数据（不良事件、预期的严重不良事件）明显低于/高于其他中心或者同类临床试验结果的临床实验中心；3）试验入组速度明显快于其他中心的临床试验中心；4）试验筛选成功率明显高于常规的临床试验中心；5）试验脱落率明显高于常规的临床试验中心；6）试验入组人数最多的临床试验中心；7）担任组长单位的临床实验中心。
5.判定结果1）结果可信2）结果不可信3）结果存疑（申请人举证，如仍不能证明结果可信，则判定结果不可信）
花絮：“包围”与“呛声”
这是一场政府官员与企业互动程度极高的会议：每张PPT都有过半数的人拍照；只要一有机会，CFDA的官员就会被里三层外三层的包围。
到会的企业代表曾两次被CFDA的官员逗笑：一次是说中心网路带宽只有100M，另一次是说核查工作“要钱有钱，要人有人”。
唯一的“呛声”发生在李见明处长报告结束。当其宣布“不进行现场答疑，企业可以通过电话咨询情况”时，台下有企业忍不住：“私下答疑代表谁的观点，是个人还是官方？”同样的诉求也在会间茶歇时显露：“一会儿要公开提下这个问题，要不非官方的意见怕以后有变数”。

《儿科人群药物临床试验技术指导原则》征求意见儿童药创新受捧

来源：医药经济报  作者：胡睿

　近日，CFDA药品审评中心发布《儿科人群药物临床试验技术指导原则》(征求意见稿)，征求意见截至11月4日。

　　在此意见稿发布之前，现行《药物临床试验质量管理规范》并未对儿科药物临床试验提出详细的指导及要求，本次发布的《指导原则》在经过征求意见后，将成为我国首个针对儿科药物临床试验的正式指导文件。　

鼓励品种创新

　　我国第六次人口普查结果显示，0~14岁儿童人口为2.22亿，占全国人口总数的16.6%。患病儿童约占患病人口总数的20%，成人疾病发病日益低龄化。而由于用药临床试验难度大，专用剂型、规格少等原因，儿童用药缺乏成为世界性难题。

　　以北京儿童医院为例，化学药品使用品种共585个，儿童专用药品仅23个，占比为3.93%；处方药共518个，儿童专用药品仅10个，占比为1.93%；非处方药共67个，其中儿童专用药品为13个，占比为19.4%。

　　CFDA药品审评中心相关人士告诉记者，征求意见稿一方面是保护临床试验中儿童受试者的权益；另一方面，也是鼓励我国制药企业能够在儿童创新药物上加大投入。

　　意见稿明确了知情同意必须在试验方案中提前写明，并需伦理委员会审核批准。10周岁以上的儿科人群应参与知情同意并签署知情同意书，一般不入选法院/社会福利机构监管的儿科人群。二是明确临床诊疗中儿科人群的年龄分期可作为受试者年龄分层的参考，不建议在缺乏依据的情况下在全部年龄段内开展试验。三是强调在儿科人群临床试验设计时，如果借用成人和国外数据需提供充分的证据。

　　对于罕见病，意见稿指出，对照试验同样是被优先选择的试验方法，应结合疾病流行病学、试验评价方法和统计学假设确定合理的试验样本量。并建议建立患者疾病信息数据库，以帮助评价新药物或新疗法可能带来的获益。

基地建设要加速

　　北京儿童医院药学部主任王晓玲告诉记者，国外也存在儿童用药品种少、用药信息不全等问题。2010年，美国药物研究和制造商组公布的在研儿童药物有234个，但到目前为止也没有批准可用于儿童的抑郁症、糖尿病、高血压等药物。

　　世界各国的儿科药物临床试验指导原则也是近年才得以完善。美国2003年出台《儿童研究平等法》，在新药申请中添加了儿童药品临床试验。欧盟2006年出台《儿科药品管理条例》；日本2006年才发布了《儿童药品临床试验实施指导原则》。中国2003年前尚无专门针对儿童临床试验的法规。2003年出台的《药物临床试验质量管理规范》则将儿童纳入试验对象。

　　中国医师协会儿科医师分会会长朱宗涵表示，各国均从法规层面推进相关企业开展儿童药物研发。我国在上世纪80年代就启动了儿科药理基地建设工作。

　　《中国卫生统计年鉴(2013)》显示，截至2012年底，384家被公告的医疗机构中含儿科专业的医疗机构共46家。朱宗涵表示，学科建设虽然推动了我国儿童药物临床试验的发展，但从数量上看仍不能满足多中心儿童临床试验的基本要求。

　　“尽管面临诸多难题，但随着公众对其重要性认识的提高以及监管的不断加强，儿童药物临床试验的开展及管理将日趋完善，并最终实现基于临床试验证据而研发的儿童药物，为临床提供最佳治疗方案。”王晓玲表示。

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