2015年7月23日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

【今日头条】

关于药物临床试验数据自查有关事项的说明函

http://www.cfdi.org.cn/ccdweb/main?fid=open&fun=show_news&nid=6770

【新药信息】

1、PD-1免疫疗法井喷！默沙东Keytruda获欧盟批准用于晚期黑色素瘤2、盘点进入临床的CAR-T药物

CAR-T细胞一般来说经过改造可应答表达了某种抗原的靶细胞，由单抗可变区域连接T细胞活化基序组成。利用病人自身的细胞，通过提取血液里的T细胞，进行生物技术改造，令其能识别肿瘤细胞表面的抗原，然后把这些细胞输回给病人，达到识别、杀死癌细胞的治疗效果。近来的临床实验表明CAR-T细胞可以获得稳健的治疗效果，但同样也会产生由于CAR-T细胞大量活化和增殖引起的细胞因子风暴所带来的毒性，好在这些毒性已经越来越可控制。CAR-T细胞在基于单抗的各种抗肿瘤治疗策略中是最为特别的，因为随着CAR-T细胞的不断分裂，这种肿瘤特异性可以传递给子代细胞，从而使得抗肿瘤治疗效果可以持续保持下去而不需要额外的治疗。这种带有记忆的应答既有优点也有其缺点：会持续甚至永久的缺失带有靶抗原的细胞。Thomson Reuters公司的Cortellis for Competitive Intelligences数据库显示， 目前仅有少数几种CAR-T药物进入临床（下表），并无药物获得上市批准。

【参考文献】

[1] Weiner G., Nature Reviews Cancer, 2015, 15, 361-370.

[2] http://cortellis.thomsonreuters.com/, 2015-7-20.

BMS HIV吸附抑制剂BMS-663068获FDA突破性疗法认定

2015 年第三季度令人期待的新药

一、溶酶体酸脂肪酶缺乏症新药 Sebelipasealfa

Sebelipasealfa 由 Synageva 公司研发，是一种重组溶酶体酸性脂酶，用于治疗罕见的常染色体隐性遗传性疾病—溶酶体酸脂肪酶缺乏症（又称 Wolman 病），2015 年第三季度有望通过美国 FDA 批准上市。

溶酶体酸性脂酶存在于体内各种细胞内的溶酶体中，其功能主要为水解溶酶体中的胆固醇酯 ( 胆固醇在体内的存储形式) 和三酰甘油，其代谢产物为胆固醇、一酰甘油、二酰甘油和游离脂肪酸，这些代谢产物转至胞浆后参与再酯化、储积、膜构造、激素合成、胆酸合成和供能等各种生理活动。

如溶酶体酸性脂酶缺乏，大量的胆固醇酯和三酰甘油不能被正常水解，从而沉积在细胞内，以网状内皮系统、小肠黏膜及肾上腺皮质病变最为显著，大量的亲脂性脂肪沉积在肾上腺皮质导致皮质坏死和钙化。

Sebelipasealfa 一项名为 ARISE study 的Ⅲ期临床试验结果显示，溶酶体酸脂肪酶缺乏症患者使用 Sebelipasealfa 后，主要结局指标丙氨酸转氨酶水平正常化, 次要结局指标甘油三酯水平显著减少。由于目前该适应症没有竞争对手，因此预计 2015 年 9 月 FDA 将审批该药上市。

二、黑色素瘤新药 Cobimetinib

Cobimetinib为罗氏公司研发的黑色素瘤新药，是一种 MEK 抑制剂，有望在 2015 年 8 月通过 FDA 批准上市。一项名为 coBRIMstudy 的 III 期临床试验结果显示，Cobimetinib 与罗氏旗下的 BRAF 抑制剂 Vemurafenib(2011 年被 FDA 批准上市) 联用治疗黑色素瘤取得了积极的治疗效果。

在这项研究中，共纳入 495 例未接受过 BRAF 抑制剂治疗的黑色素瘤患者，与单独使用 BRAF 抑制剂 Vemurafenib 相比，Cobimetinib 与 Vemurafenib 联用患者无进展生存期显著增加 (9.9 个月 vs6.2 个月)。如果 Cobimetinib 能顺利通过 FDA 审批上市, 那么 Cobimetinib+Vemurafenib 的药物组合将进一步巩固加强罗氏在BRAFV600-突变型黑色素瘤市场中的地位。

2014年诺华公司研发的 BRAFV600-突变型黑色素瘤新药组合 Trametinib+Dabrafenib 通过美国 FDA 审批上市，如果 Cobimetinib 能顺利上市也将为 BRAFV600-突变型黑色素瘤提供了一个新的用药选择。

三、轻度/前期阿尔茨海默病单克隆抗体 Aducanumab

Aducanumab是 Biogen 公司研发的β淀粉样蛋白特异性单克隆抗体，Biogen公司在 2015 年 3 月发布了 Aducanumab 的部分 Ib 期临床试验结果。

该项 Ib 期临床试验共纳入了 166 名患者轻度/前期的阿尔茨海默病，给予 Aducanumab (3 mg/kg、6 mg/kg,10 mg/kg) 与安慰剂对照，两个主要结局指标为 theMini Mental State Exam (MMSE) 和 the Clinical Dementia Rating Sum ofBoxes。临床结果显示 Aducanumab 10 mg/kg 组两个主要结局指标显著改善，Aducanumab3 mg/kg 组 MMSE 显著改善，正电子发射断层扫描显示患者大脑中的淀粉样蛋白斑块显著减少。

由于该项临床试验每组仅纳入 30 例患者，临床试验结果是否存在剂量依赖性，还要看 2015 年 7 月在 Biogen 公司将发布的 6mg/kg 组的治疗结果。同时 Biogen 公司宣布他们将越过 II 期临床试验，在 2015 年下半年直接开展 Aducanumab 的 III 期临床试验。

【行业新闻】

抗感染药不良反应报告数量仍居各类药品之首

日前，国家食品药品监督管理总局发布《国家药品不良反应监测年度报告 (2014 年)》。报告分析发现，抗感染药品报告不良反应依然最多，注射剂不良反应报告数量占比超六成。

报告显示，2014 年，国家药品不良反应监测网络共收到药品不良反应 (事件) 报告 132.8 万余份，其中，新的和严重的药品不良反应 (事件) 报告 34.1 万份，全国每百万人口平均报告数量达到 991 份。

分析显示，从涉及的药品品种看，抗感染药不良反应报告数量仍居各类药品之首，但报告比例已连续 5 年呈现下降趋势；心血管系统用药报告数量为 13.5 万例。从涉及药品剂型看，注射剂报告比例仍然较高，占 60.9%；口服制剂比例占 35.2%。从涉及患者情况看，65 岁以上老年人占 19.9%。

2014年，国家食品药品监督管理总局先后对头孢唑啉注射剂、羟乙基淀粉类药品、口服何首乌及其成方制剂、曲美他嗪、丙硫氧嘧啶、阿德福韦酯、苯溴马隆等 7 个 (类) 药品严重不良反应进行了通报；责令对细辛脑注射液、硫酸镁注射剂等 12 个 (类) 药品说明书进行了修改；提示替莫唑胺的肝脏损害、静脉用铁制剂严重超敏反应等药品安全信息。

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