汤森路透报告：罕见病市场的交易综述

汤森路透报告：罕见病市场的交易综述2015-01-22[url=]汤森路透生命科学与制药[/url]

                               
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引言

汤森路透的Cortellis竞争情报平台提供的交易报道显示，溶酶体贮积症（Lysosomal storagedisease,LSD）和其它罕见适应症的投资合约数量呈现出上升的趋势。然而，有多少现有药物在其开发阶段通过了新增罕见适应症评估并不十分清楚。

本文综述了Cortellis竞争情报平台报道的市面上高营收的LSD/其它罕见病治疗药物的授权组合以及该领域某些重要的有前景的候选治疗药物。

PFIZER公司为PROTALIX公司的ELELYSO投资1.15亿美元

Pfizer公司与 Protalix 公司就后者的葡糖脑苷脂酶Elelyso达成了一项1.15亿美元的协议。依照近期发布的美国快审通道和孤儿药地位政策,在美国最近申请其用作I型戈谢病的治疗及其在其它主要领域的临床开发,Pfizer认为酶替代疗法(ERT)项目利润可观(预计2019年达到2.75亿美元销售额)，并于2009年11月获得了该产品的全球独家授权(以色列除商业化外)。因此，Protalix获得了6000万美元预付款和5500万美元里程碑付款。同年12月, Protalix完成了滚动NDA申报提出上市申请，并向EMEA儿科委员会申报开展PIP试验，获得了500万美元里程碑付款。2012年6月,由于提前一个月获得了FDA批准，Protalix获得了2500万美元的里程碑付款。然而由于2010年8月Shire的戈谢病治疗药物Vpriv获得了批准，CHMP建议欧盟不予批准。2012年11月，欧盟发布了一项修正案，表示Protalix可以继续处理、管理和申办正在进行的试验，而Pfizer则可实施和申办新的试验。如果达到临床里程碑，Protalix将能获得830万美元。Pfizer从Protalix巴西市场的年净利润中获得最多约1250万美元，使合同当前的交易额升至1.358亿美元，因此Pfizer于2013年1月将巴西市场的商业化权利返还给Protalix。

                               
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PFIZER为ZACHARON的聚糖抑制剂投资1.2亿美元

Pfizer的Elyso协议参照了之前2011年3月与Zacharon制药公司建立的另一项关于ERT（治疗LSD的聚糖抑制剂）的合作。该项目中治疗粘多糖贮积症仍在早期，Zacharon的临床前期数据前景喜人。Zacharon获得约2.1亿美元的未公开预付款、研发里程碑付款以及提成。Biocon于2013年1月收购了Zacharon，推测Pfizer也放弃了Elyso的商业化权利。

GSK公司向ANGIOCHEM公司的中枢神经系统 LSDS治疗药物EPICS投资3亿美元

了解到现有 ERT 在恢复中枢神经系统（CNS）的酶功能方面的局限性之后， AngioChem公司和GlaxoSmithKline (GSK)公司于2012年2月开展合作研发ERT，使之与AngioChem研发的靶向血脑屏障中的脂蛋白受体相关蛋白-1的工程肽复合物（Engineered Peptide Compounds，EPIC）相关联。如果GSK能保障其它LSD项目和提成的权益，AngioChem将获得超过3亿美元，其中包括3150万预付款、研究经费和提成等费用。

BIOMARIN公司向SA PATHOLOGY公司的NAGLAZYME投资 8100 万美元

2011年11月, BioMarin以5%的提成为条件将其与芳香基硫酸酯酶B刺激物Naglazyme相关的知识产权授权给SA Pathology公司。IP包括与酶的纯化形式及其用于治疗VI型粘多糖贮积症(MPSVI)的相关专利, 专利预计在2022至2023年间到期。同月，BioMarin投资了 8100 万美元预付款来完成与提成相关部分知识产权的回购，预计该药2019年的销售额达4.04亿美元。

ORPHAZYME公司向CYTRX公司的分子伴侣投资1.2亿美元

2011年5月，Orphazyme以1.2亿美元获得CytRx的分子伴侣资产，其中Arimoclomal是获得欧盟和美国罕见药状态以及美国快速通道状态认证的肌萎缩性侧索硬化症III期候选治疗药物(美国有3万人患此病)，似乎是 Orphazyme 罕见病和遗传病组合的有力补充。这批资产还包括Iroxanadine(治疗冠脉再次阻塞和动脉粥样硬化)和Bimoclomol (氯吡哌醇，治疗糖尿病并发症).

                               
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SHIRE公司向ARMAGEN公司的HUNTER综合症治疗药物AGT-182投资2.25亿美元

SHIRE公司向AMICUS公司的分子伴侣投资4.4亿美元

GSK公司向AMICUS公司的MIGALASTAT投资3.07亿美元

结语

由于稀少罕见疾病的治疗费用逐渐增加，酶基因矫正治疗和ERT对于一些追求更高收入的公司来说非常具有吸引力。在药品获得了美国或者欧盟罕见药资格认证、更长时间的市场独占权、财政激励和赋税减免(包括研发费用和巨大利润)之后，才签订了大量协议。

本文部分数据来自于汤森路透Cortellis 竞争情报数据库