早在2009年2月17日，美国总统奥巴马签署了7870亿美元的《美国经济复苏与再投资法案》，其中11亿美元用于药物的比较效益研究。如今，该名词再次成为临床试验热议的话题。
”比较效益研究将是一个在根本上改变规则的游戏，并会帮助我们在正确的时间为正确的患者获得正确的药品”。
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近年来，比较效益研究（Comparative Effectiveness Research，CER）备受瞩目，虽然现实世界中已开始通过立法来衡量药物的价值，但迄今为止，其对实际医疗决策的影响仍旧微乎其微。
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尽管行业对比较效益研究缺乏兴趣或关注，但不能阻止其成为今年圣地亚哥美国药物信息协会(DIA)第50届年会上专家发言的主题。
如今，有更多的教育和指导推荐非干预性方案，而各种组织如美国医疗保健研究与质量局(AHRQ)，以患者为中心的结果研究所（PCORI）和美国国立卫生研究院（NIH）正在接近并协议统一研究标准，管理比较效益研究这一领域。
基于实际循证的机会越来越广泛，欧洲药品管理局（EMA）去年对授权后安全性研究出台指导意见，现在要求收集风险收益数据。仅仅简单的在观测环境中确定副作用是不够的，制药公司必须采取一个更细致的方法，研究不同亚群，以确定它们各自的风险收益平衡。
还有来自美国FDA对药物制造商进行新产品的有效性观察性研究的需求不断增加，以及医疗保健付款人和临床医生都渴望查看更详细的健康结果数据，以作出处方和报销的决定。
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据数据显示，目前上市后承诺非干预性研究仅占15%，并在ClinicalTrials.gov上登记研究的患者数量也从2013年的几百人跃升至数2014年数千人。
昆泰成效部门科研事务全球主管南希•德雷尔称：“比较效益研究将是一个对我们实践用药在根本上改变规则的游戏，并会帮助我们在正确的时间为正确的患者获得正确的药品。”
政策和研究组织美国国家药物委员会(NPC)卫生服务研究部主任金佰利•威斯奇指出，缺乏良好的研究以及并没有足够高质量的研究是造成比较效益研究承诺与现实之间差距的因素。
这些因素都有可能影响到比较效益研究在医疗保健领域的益处。据美国国家药物委员会提交的调查结果，只有6%的受访者认为，明年比较效益研究在医疗保健决策会有大幅改善。预测未来3～5年，这一数字分别上升至21%和42%。
美国的恺撒医疗机构(Kaiser Permanente)资深科学家布莱恩•米特曼在会议期间说，采用比较效益研究的另一个障碍是医师群体对证据普遍保守的反应，而他们通常对单疗效的相关研究具有适当的反应，这并不恰当。
米特曼认为，应该面对更好形式的证据，如精心设计的系统评价和比较效益研究。影响比较效益研究实施的另一个因素是支持和投资水平。在有些情况下，研究团队在现场推广比较效益研究和以证据为基础的应用，同时也观测结果，并提供反馈情况。但这样的努力对跨越一项研究计划以达到大规模改变实践，是不够的。
为了帮助改善比较效益研究的转化和传播，研究人员通过由美国国家药物委员会资助的一项倡议，开发了好的比较效益研究（GRACE）清单，作为筛选工具帮助识别和验证观测研究是否能够对决策提供足够支持。GRACE志愿者代表由学术界，政府和私营部门组成。
医疗数据领域的新兴工具也吸引了那些对比较效益研究感兴趣的利益相关者。例如，随着电子病历（EMR）数据可用性的不断增长，现在有机会收集到健康结果的临床细节，以及挖掘来自保险理赔的传统数据（例如，处方使用，医生/医院探访）。
为了更好地提供高质量的证据，制药公司需要确定哪些消费者是药物在其目标市场的新采用者，并找到具有相似特征的患者群体进行比较效益研究。
理解真实世界的研究已变得越来越重要。例如，患者在拥挤的治疗市场是不太可能切换到新产品的。随着监管机构和纳税人对证据要求的增加，新药申请者都意识到有必要在更敏感的人群进行小规模的试验。
正如德雷尔所言：“你必须从某个地方开始。归结到一点，有一个足够好的产品，人们是愿意尝试的，然后看着谁可以使用和如何使用，并找到类似的人群......这就涉及到处理异质性的概念。[试验一般是针对]平均患者，平均治疗，平均治疗效果。但是，没有什么是平均水平的。没有一个人得到的是平均治疗效果。”
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名词解释<<<
干预性研究和非干预性研究
干预性研究规定了病人的治疗，或者生活方式改变等“干预”措施。而非干预性研究指不干涉病人的常规治疗或者生活方式，仅仅收集病人的相关临床数据的研究。Ⅰ、Ⅱ、Ⅱ期临床试验多数都是干预性的研究。而很多流行病学调查、疾病负担调查（disease burden survey）以及近年来越来越凸现其重要性的疾病登记（diseaseregistry）多属于非干预性研究。非干预性研究的特点是可以看到现实环境下（real-life）某种疾病病人的诊疗现况。
探索性研究和验证性研究
通常Ⅰ、Ⅱ期临床试验都属于探索性研究，对于新药的安全性、有效性和适用剂量进行探索。而Ⅲ、Ⅳ期则属于验证性研究，使用更大的样本量来验证药物的安全性和有效性。
前瞻性研究和回顾性研究
前瞻性研究就是把研究对象选定，研究方案预定好，根据预定方案去入选受试者进行研究。回顾性研究通过分析已有的历史数据来解答某个临床研究者感兴趣的问题，如病人对于某种药物的使用依从性。回顾性研究的常见形式有病历回顾（chart review）和疾病数据库分析。回顾性研究的优点是时间短、花费少。缺点是需要有系统的病历和数据库，否则病人数据的完整性会受到影响。
比较效益研究（CER）
比较效益研究简单讲就是通过从患者实际获益的角度比较药物优劣的研究。2009年2月17日，美国总统奥巴马签署了7870亿美元的美国经济复苏与再投资法案，其中11亿美元就用于药物的比较效益研究。可见此类研究的重要性。
我们在购买汽车、相机或者手机时，有很多的产品信息可供我们参考来做出选择。但是患者在看病时很难获得这样的信息，甚至医生也缺乏这些信息。尽管在新药注册时有临床试验的数据，但这些研究通常是与安慰剂比较的，而且是在一个理想的环境里的疗效。
比较效益研究与传统的临床试验有以下几点不同：
比较效益研究采用“头对头”（head to head）的试验设计，即研究用药和另外一种活性药对比。而临床试验多采用安慰剂作为对照。
比较效益研究关注的是效益（effectiveness），即从病人的角度得到的综合受益。而临床试验关注的仅仅是疗效（efficacy）。
比较效益研究既可以通过临床试验的形式实现，也可以通过回顾性研究以及疾病等级的形式出现。（王伟）
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