2022年FDA批准新药汇总

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近日，《Nature》预测了2023年十大值得关注的科学事件，其中4项与生命科学有关，这包括了mRNA疫苗、基因编辑、阿尔茨海默病新药等热门话题，再度吸引了业界的目光。


回顾2022年FDA批准了哪些新药上市，放眼2023年，除了这些备受瞩目的科学事件，还有哪些重磅新药有望问世？


2022盘点：FDA批准的37款新药

• Quviviq（Daridorexant）
  

  
  

“Quviviq”（通用名：Daridorexant）为一款治疗失眠症的药物，它是一种双重食欲素受体拮抗剂（OXR）。治疗机制是通过竞争性结合OXR1和OXR2，抑制食欲素信号功能从而阻断觉醒通路以抑制过度活跃的失眠状态。该项批准是基于3期临床试验，共入组1854名成年人，结果显示与安慰剂组相比，药物组在入睡时间、睡眠持续时间以及总睡眠时间都有显著改善。

• 02.Cibinqo（Abrocitinib）

  
  

“Cibinqo”(Abrocitinib)，是一种口服JAK抑制剂，用于治疗现有的全身疗法控制不充分的患有复发性中度至重度特应性皮炎的**患者。临床3期结果显示：与安慰剂相比，药物组在疾病程度、疾病严重性及皮肤清洁程度上均有明显改善，且患者能在给药治疗两周后瘙痒症状得到快速缓解。该药在2021年已经在日本和欧洲获得了新药上市批准。

• 03.Kimmtrak（Tebentafusp）

  
  

“Kimmtrak”（Tebentafusp）是融合T细胞受体和抗CD3免疫效应结构域的双特异性融合蛋白疗法。以TCR技术为基础，通过靶向黑色素细胞和恶性黑色素瘤表达的gp100为目标，实现对癌细胞的靶向性杀伤。该药于1月25日获得FDA监管批准新药上市，是美国首个被用于治疗“HLA-A*02:01阳性不可切除或转移性葡萄膜黑色素瘤”的药物，也是首款T细胞受体（TCR）疗法。

• 04.Vabysmo（Faricimab）

  
  

“Vabysmo”（Faricimab）是一款治疗新生血管（湿性）年龄相关黄斑退化（nAMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）患者的可注射眼用药物。该药为首款获FDA批准新药上市的眼科领域双特异性抗体疗法，通过选择性的阻断VEGF-A和血管生成素-2（Ang-2）两条关键致病通路达到治疗疾病的作用。在临床试验中，约半数受试者的注射间隔延长至4个月，与当前标准治疗方法相比（间隔2个月注射的aflibercept），视力获益达到非劣效性标准。

• 05.Enjaymo（Sutimlimab）

  
  

“Enjaymo”（sutimlimab）是FDA批准的首款治疗冷凝集素病的单克隆抗体，剂型为注射剂，通过抑制红细胞的破坏（溶血），降低病人因溶血而致的红细胞（RBC）输血需求。该项批准是基于临床III期试验结果：Enjaymo达到了主要疗效终点，54%的患者达到主要复合终点。该品曾获得孤儿药、突破疗法和优先审评资格，目前在日本已经获批上市，欧盟新药上市申请正在进行中。

• 06.Pyrukynd（Mitapivat）

  
  

2022年2月17日，FDA批准了Agios的mitapivat用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏的**溶血性贫血（一种红细胞破坏速度大于生成速度的疾病）的新药上市申请。该药获得孤儿药资格、快速通道和优先审查资格。

Mitapivat的有效性在两项研究中进行了评估。一项是随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，研究对象为80例未接受常规输血的成年PKD患者。另一项是单臂研究，研究对象为27例接受定期输血的成年PKD患者。

在随机研究中，mitapivat的有效性是基于血红蛋白反应，定义为研究开始时血红蛋白浓度增加≥1.5 g/dL，并在≥2次评估中保持稳定。血红蛋白浓度是用于测量红细胞未被破坏的数量。在研究结束时，40%接受mitapivat治疗的患者出现血红蛋白反应，而接受安慰剂的患者中无人出现血红蛋白反应。

在单臂研究中，mitapivat有效性基于输血负担的减少，定义为在过去24周的治疗中，与患者的既往输血负担相比至少减少33%的红细胞单位。33%接受mitapivat治疗的患者实现了输血负担的减少，其中22%的参与者在过去24周的治疗中不需要任何输血。

• 07.Vonjo（Pacritinib）

  
  

2022年02月28日CTI BioPharma Corp.宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准VONJO(pacritinib)用于治疗患有中度或高危原发性的**或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化。

加速批准新药上市是基于VONJO在骨髓纤维化患者中的关键3期PERSIST-2研究的疗效结果。患者按1:1:1随机分配接受VONJO 200 mg每日两次(BID)、VONJO 400 mg每日一次(QD)或最佳可用疗法(BAT)。允许先前的JAK2抑制剂治疗。

在这项研究中，在基线血小板计数低于50×10 9的患者队列中/L接受pacritinib 200 mg BD治疗的患者中，29%的患者脾脏体积减少至少35%，而接受包括芦可替尼（ruxolitinib）在内的最佳可用疗法的患者中有3%的患者脾脏体积减少了至少35%。作为加速批准的一部分，CTI需要在验证性试验中描述临床益处。为了满足这一批准后的要求，CTI计划完成PACIFICA试验，预计在2025年年中取得结果。

• 08.Ztalmy（Ganaxolone）

  
  

2022年03月18日，Marinus Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已批准Ztalmy（ganaxolone）加奈索酮口服混悬剂新药上市，用于治疗在2岁以上的患者中与细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。Ztalmy是首款获得FDA批准针对CDD患者群体的疗法。这一批准是基于一项随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验数据，共入组101例患者。在治疗第28天时，试验达到了主要终点，Ztalmy组患者主要运动癫痫发作频率的中位降低幅度为30.7%（p=0.0036），安慰剂组为降低6.9%。在开放标签扩展研究中，接受Ztalmy治疗至少12个月的患者（n=48），主要运动癫痫发作频率中位降低幅度为49.6%。安全性上，该3期试验中，Ztalmy通常耐受良好，并显示与既往临床试验一致的安全性特征，最常见的不良事件为嗜睡。

• 09.Opdualag（Nivolumab/Relatlimab）

  
  

2022年03月18日，百时美施贵宝宣布美国FDA批准其First-in-class双免疫疗法Relatlimab+Nivolumab固定剂量组合——Opdualag的新药上市申请，治疗罹患不可切除或转移性黑色素瘤的**和儿童（12岁及以上）患者。Relatlimab是美国FDA批准的首款LAG-3抗体，也是近10年来针对全新免疫检查点获批的首款创新癌症免疫疗法。FDA本次对relatlimab的批准主要基于随机、双盲的Ⅱ/Ⅲ期临床试验RELATIVITY-047。RELATIVITY-047（CA224-047）是一项随机、双盲、II/III期研究，用于评估relatlimab联用Opdivo相较于Opdivo单药治疗既往未经治疗的转移性或不可切除的黑色素瘤患者。

试验主要终点是无进展生存期(PFS)，次要终点是总生存期(OS)和客观缓解率(ORR)。共有714例患者按1:1的比例随机接受relatlimab（160 mg）+Opdivo（480 mg）vs Opdivo（480 mg）进行静脉输注，每4周一次，直至疾病复发、出现不可接受的毒性或撤回知情同意。目前正在对次要终点OS和ORR进行随访。Opdualag™(nivolumab and relatlimab-rmbw）每次注射价格为$27,389在疗效方面，Relatlimab–Opdivo组的中位无进展生存期为10.1个月，而Opdivo组为4.6个月。Relatlimab–Opdivo组的12个月PFS率为47.7%，而Opdivo组为36.0%。在安全性方面，Relatlimab–Opdivo组和Opdivo组分别有18.9%和9.7%的患者发生3级或4级治疗相关不良事件。

• 10.Pluvicto（Lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan）

  
  

2022年03月23日，诺华宣布，美国FDA已经批准该公司的靶向放射性配体疗法Pluvicto（lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan）新药上市，用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，这些患者先前已经接受过基于紫杉烷的化疗和雄激素受体信号通路抑制剂治疗。

这一批准是基于一项关键性3期临床试验的积极结果。试验结果显示，与标准治疗相比，添加Pluvicto将患者的死亡风险降低38%，Pluvicto同时显著降低患者出现放射学疾病进展或死亡的风险。而且，在基线携带可评估疾病的患者中，Pluvicto组的总缓解率为30%，标准治疗对照组这一数值为2%。

• 11.Vivjoa（Oteseconazole）

  
  

2022年04月26日，FDA官网显示FDA已批准Mycovia Pharmaceuticals公司开发的口服抗真菌药物Vivjoa（oteseconazole）的新药上市申请，用于在不具有生殖潜力的女性中，降低复发性外阴**念珠菌病（RVVC）的复发几率。

这一批准是基于3项3期临床试验的积极结果的支持，包括2项全球性的VIOLET试验和1项在美国进行的ultraVIOLET试验，一共入组870多例患者。两项VIOLET试验均达到其主要终点和关键次要终点。在为期48周的试验中，超过90%的患者接受oteseconazole治疗后能够有效预防感染复发（p<0.001）。

此外，ultraVIOLET试验也达到其所有主要终点与关键次要终点。试验结果表明，oteseconazole治疗VVC初始发作有效，并与目前标准治疗相比，进一步证明了其治疗RVVC的疗效和安全性。到50周时，治疗组复发率为5.1%，对照组为42.2%（p<0.001)。并且，oteseconazole可保护95%的受试者近一年不复发。期待这款新药能够为女性患者带来新的治疗选择。

• 12.Camzyos（Mavacamten）

  
  

2022年04月28日（新泽西州普林斯顿），百时美施贵宝（BMS）公司宣布，其“first-in-class”心肌肌球蛋白别构抑制剂Camzyo（mavacamten）获得美国FDA批准新药上市，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）**患者。

这一批准是基于关键性3期临床试验EXPLORER-HCM的结果，EXPLORER-HCM 3期试验是一项双盲、随机、安慰剂对照、平行组试验，共招募了251名有症状（NYHA II或III级）阻塞性肥厚性心肌病的成年患者。

EXPLORER-HCM的主要终点是复合功能终点，在30周评估，定义为混合静脉氧分压(pVO 2)改善≥1.5 mL/kg/min的患者比例NYHA分级至少1级或pVO 2提高≥3.0 mL/kg/min且NYHA分级无恶化。与安慰剂组相比，Camzyos组在第30周达到主要终点的患者比例更高（分别为37%和17%，差异为19%（95%CI：9、30；p=0.0005）。在第30周，与安慰剂组相比，接受Camzyos的患者在所有次要终点方面都有更大的改善。

• 13.Voquezna（Vonoprazan/Amoxicillin/Clarithromycin；伏诺拉生+阿莫西林+克拉霉素）

  
  

2022年05月03日Phathom宣布美国食品和药物管理局(FDA))批准了VOQUEZNA™TRIPLE PAK™(vonoprazan,amoxicillin,clarithromycin)伏诺拉生片剂、阿莫西林胶囊、克拉霉素片剂和VOQUEZNA™DUAL PAK™(vonoprazan,amoxicillin)伏诺拉生片剂、阿莫西林胶囊用于治疗**幽门螺杆菌感染。

这些批准基于PHALCON-HP 3期试验的安全性和有效性数据，这是美国有史以来在幽门螺杆菌中进行的最大的注册试验，随机分配了1,046名患者。在改良的意向治疗人群中，两种VOQUEZNA治疗方案在基线时无克拉霉素或阿莫西林耐药性幽门螺杆菌菌株的患者中均表现出不劣于兰索拉唑三联疗法。

• 14.Mounjaro（Tirzepatide）

  
  

2022年05月13日，礼来宣布，美国FDA批准该公司葡萄糖依赖性促胰岛素多肽(GIP)和胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体双重激动剂Mounjaro（tirzepatide）替西帕肽注射剂新药上市，每周注射1次，辅助饮食和运动，以改善**2型糖尿病患者的血糖控制。

此次批准是基于III期SURPASS的项目积极结果，其大型III期项目由10项临床试验组成，计划招募超过13000例2型糖尿病患者，其中5项试验是全球性的注册研究。其中包括与司美格鲁肽1 mg、甘精胰岛素和德谷胰岛素的活性对照研究。这些研究评估了Mounjaro（5mg10mg和15mg）单独使用或与常用的糖尿病处方药物（包括二甲双胍、SGLT2抑制剂、磺脲类药物和甘精胰岛素）联合使用的疗效。SURPASS项目中，Mounjaro 5mg剂量平均使受试者A1C减少1.8%-2.1%，10mg和15mg剂量平均使受试者A1C减少了1.7%-2.4%。

此外，Tirzepatide在减重方面也取得了成功，在III期SURMOUNT-1试验中，tirzepatide(5mg,10mg,15mg)治疗组患者第72周时的减重效果均显著优于安慰剂对照组，平均减重最高达到22.5%(24kg)，而且15mg高剂量组有63%的患者减重达到20%以上。礼来表示将与FDA讨论并寻求这一适应症的监管批准。

• 15.V**a（Benvitimod）

  
  

2022年05月24日，Dermavant Sciences公司宣布，美国FDA已批准V**a（1%tapinarof）本维莫德每日1次乳膏用于外用治疗斑块状银屑病**患者的新药上市申请。这一批准包括所有银屑病患者，不论严重程度如何，并且标签上没有使用持续时间和使用身体部位的限制。

在两项关键性3期临床试验中，tapinarof达到所有的主要和次要终点，名为PSOARING 1的临床试验中，36%接受tapinarof治疗的患者达到皮肤症状清除或接近清除的标准，对照组这一数值为6%。在另一项3期临床试验中，这两个数值分别为40%和6%（p<0.0001）。在长期扩展研究中，获得皮肤症状完全清除的患者在停药之后可平均维持皮肤光洁或接近光洁4个月。为期52周的长期疗效数据显示，接受tapinarof乳膏治疗的**斑块状银屑病患者，在疗效结果、生活质量方面均获得持久改善，未出现疗法失效的情况。长期扩展试验的患者满意度数据显示，81.7%的患者认为这款疗法比以前用过的外用疗法更为有效。

• 16.Amvuttra（Vutrisiran）

  
  

2022年06月13日，Alnylam公司宣布，美国FDA批准首款皮下注射RNAi疗法Amvuttra（vutrisiran）新药上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）的淀粉样变性**患者的多发性神经病（polyneuropathy）。FDA的批准该药是基于HELIOS-A 3的随机、开放标签、全球性3期临床试验结果。试验结果显示，Amvuttra达到主要终点，接受治疗9个月后，Amvuttra组的mNIS+7评分（评估神经病障碍的评分）与基线相比降低2.2点（意味着症状改善），而外部对照组评分增加14.8点（意味着症状恶化，p<0.0001）。9个月时，50%的患者与基线相比症状得到改善。Amvuttra同时达到试验的所有次要终点。并且在接受治疗后18个月时，疗效数据与9个月时一致。

• 17.Xenpozyme(Olipudase alfa)

  
  

2022年8月31日，FDA批准Genzyme公司的创新酶替代疗法Olipudase alfa新药上市，用于静脉输注治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD）的**和儿童患者。Olipudase alfa为首个用于ASMD患者非中枢神经系统症状的药物。ASMD由于缺乏分解复杂脂质（称为鞘磷脂）所需的酶引起的一种罕见遗传病，影响最严重的患者有严重的神经系统症状，其他患者也容易因为呼吸衰竭而过早死亡。Olipudase alfa是一种酶替代疗法，有助于减少鞘磷脂在肝脏、脾脏和肺中的积累。

• 18.Spevigo(Spesolimab)

  
  

2022年09月01日，勃林格殷格翰宣布，美国FDA已批准选择性白细胞介素-36受体（IL-36R）抗体Spevigo（Spesolimab）的新药上市申请，用于治疗泛发性脓疱性银屑病（GPP）的发作。Spevigo（Spesolimab）是FDA批准的第1款GPP疗法，这一批准得到为期12周的关键性临床试验Effisayil 1的支持。53名GPP发作患者接受了Spevigo或安慰剂的治疗。接受治疗一周后，Spevigo组无可见脓疱的患者比例为54%，安慰剂组这一数值为6%。在Effisayil™1中，接受SPEVIGO的患者最常见的不良反应(≥5%)是虚弱和疲劳、恶心和呕吐、头痛、瘙痒、输液部位血肿和瘀伤以及尿路感染。

• 19.Daxxify（daxibotulinumtoxinA）

  
  

2022年09月08日（田纳西州纳什维尔）Revance Therapeutics宣布，美国FDA已批准Daxxify（DaxibotulinumtoxinA），用于暂时改善**的中度至重度眉间纹。DAXXIFY™是第1个也是唯一1个通过肽交换技术™(PXT)稳定的神经调节剂，不含人血清白蛋白和动物成分。FDA此次批准新药上市是基于该药包含超过2700名参与者，接近4200次治疗的3期临床试验项目的结果。在关键性临床试验中，74%的受试者在接受治疗第4周，依据研究者和患者的评估，达到眉间纹改善两级以上的水平。中位疗效持续时间为6个月。最早疗效可在接受治疗1天后出现。Daxxify表现出良好的安全性和耐受性，在临床试验中未报告严重治疗相关不良事件。

• 20.ROLVEDON(eflapegrastim-xnst)

  
  

2022年09月09日，Spectrum Pharmaceuticals,Inc.宣布，美国FDA批准ROLVEDON™(eflapegrastim-xnst)注射以减少感染的发生率（治疗粒缺，同时作为粒缺伴发热的支持药物或者感染预防药物）。ROLVEDON™(eflapegrastim-xnst)注射液是20多年来首款获FDA批准新药上市的新型长效粒细胞集落刺激因子（G-CSF），通过结合在粒细胞祖细胞上表达的G-CSF受体来刺激其增殖过程，使其最终在骨髓中产生功能性活化的嗜中性粒细胞，用于治疗化疗引起的中性粒细胞减少症。

ROLVEDON的BLA得到了来自两项相同设计的3期、随机、开放标签、非劣效性临床试验ADVANCE和RECOVER的数据的支持，该试验评估了ROLVEDON在643名早期乳腺癌患者中用于治疗中性粒细胞减少症的安全性和有效性由于骨髓抑制化疗。在这两项研究中，ROLVEDON在严重中性粒细胞减少症(DSN)的平均持续时间中证明了预先指定的非劣效性(NI)假设以及与pegfilgrastim相似的安全性。ROLVEDON在两个试验中的所有四个周期（所有NI p<0.0001）的平均DSN也证明了非劣于pegfilgrastim。

• 21.Sotyktu(Deucravacitinib，氘可来昔替尼)

  
  

2022年09月09日，百时美施贵宝（BMS）宣布，Sotyktu™(Deucravacitinib，氘可来昔替尼)治疗斑块状银屑病的新药上市申请已获FDA批准。Sotyktu是第一款获FDA批准的TYK2抑制剂，FDA本次批准是基于2项关键III期临床试验（POETYK PSO-1和POETYK PSO-2）的积极结果。两项试验均为全球性、多中心、双盲、随机、安慰剂和阳性药物对照研究，分别纳入了666例患者和1020例患者，旨在评估氘可来昔替尼对比阿普米司特（apremilast）和安慰剂治疗中重度斑块状银屑病**患者的疗效和安全性。共同的主要终点为第16周时银屑病面积与严重性指数（PASI）评分改善75%以上和sPGA 0/1（静态医生总体评估皮肤症状完全清除/几乎完全清除）的患者比例。

数据显示，第16周时，与安慰剂组和阿普米司特组相比，氘可来昔替尼组PASI评分改善75%以上和sPGA 0/1的患者比例显著增加。试验还达到了所有次要终点，氘可来昔替尼在症状负担和生活质量测量值上表现出显著且具有临床意义的改善。此外，氘可来昔替尼耐受性良好，因不良事件导致的停药率低。

• 22.Terlivaz(Terlipressin)

  
  

2022年09月14日，Mallinckrodt plc宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准Terlivaz®(Terlipressin)特利加压素注射剂，改善肝肾综合征(HRS)**的肾功能迅速下降。Terlivaz是第1个也是唯一1个获得FDA批准新药上市的产品，用于改善肝肾综合征(Hepatorenal Syndrome，HRS)**的肾功能，肾功能迅速下降，HRS是一种需要住院治疗的急性和危及生命的疾病。FDA的批准部分基于3期CONFIRM试验的结果，该试验是有史以来规模最大的前瞻性研究（n=300），旨在评估特利加压素在HRS 1型（HRS-1）患者中的安全性和有效性。美国和加拿大。

CONFIRM试验达到了验证HRS逆转的主要终点，定义为肾功能改善、避免透析和短期存活(p=0.012)。1为实现经验证的HRS逆转，患者必须在第14天或出院前连续两次血清肌酐(SCr)值≤1.5 mg/dL，至少相隔两个小时。为纳入主要疗效终点分析，患者必须在达到经验证的HRS逆转后至少10天存活且未进行肾脏替代治疗（例如透析）。初步结果在AASLD年会The Liver Meeting®2019的最新会议上公布。结果还于2021年3月发表在《新英格兰医学杂志》上。CONFIRM试验是在2021年AASLD肝肾综合征指南中发布的更新诊断标准和术语之前完成的。

与安慰剂相比，在至少4%接受Terlivaz治疗的患者中，最常见的不良反应是19.5%(n=39)的患者报告的腹痛(vs.6.1%;n=6)，报告的恶心率为16%(n=32)患者(vs.10.1%;n=10)，15.5%(n=31)患者报告呼吸衰竭(vs.7.1%;n=7)13%(n=26)报告腹泻的患者（与7.1%；n=7）和12.5%（n=25）的患者（与5.1%；n=5）报告了呼吸困难。

• 23.Elucirem(Gadopiclenol)

  
  

2022年9月21日，FDA经过优先审查批准了Guerbet公司的Elucireem™新药上市，这是一种用于对比增强磁共振成像（MRI）的新型大环钆造影剂。该产品用于检测和可视化中枢神经系统(大脑、脊柱和相关组织)和身体(头颈部、胸部、腹部、骨盆和肌肉骨骼系统)中的血管异常病变。Gadopiclenol是Eucirem™的活性物质，有两个水分子交换位点，用以增加弛缓性和对比度，与其他非特异性GBCA（大环钆基对比剂）相比，使用Gadopiclenol的剂量只有常规钆剂量的一半，缓解了从业者对放射性暴露的担忧。

• 24.Omlonti（Omidenepag Isopropyl）

  
  

2022年9月22日，参天公司(Santen Inc.)和UBE Corporation(UBE)宣布，美国FDA批准OMLONTI®（omidenepag isopropyl ophthalmic solution）0.002%奥米替尼异丙基滴眼液用于降低原发性开角型青光眼或高眼压患者的眼压升高（IOP）的新药上市申请。OMLONTI®在三项随机对照临床试验中对开角型青光眼或高眼压患者进行了评估，平均基线IOP为24-26 mm Hg。

在所有三项研究中，双盲治疗持续时间均为三个月。第三项研究包括在3个月的双盲治疗期之后的9个月的开放标签治疗期。在三项研究中，观察到所有治疗组的眼压降低。在OMLOTI®臂中，所有三项研究的眼压降低范围为5-7 mm Hg。噻吗洛尔和拉坦前列素组的相应降低分别为5-7 mm Hg和6-8 mm Hg。

• 25.Relyvrio(sodium phenylbutyrate+taurursodiol，苯丁酸+牛磺熊去氧胆酸)

  
  

2022年09月29日，美国FDA宣布，批准了Amylyx制药公司开发的Relyvrio(sodium phenylbutyrate/taurursodiol)苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。此次获批新药上市是基于一项入组了137例ALS患者的2期临床试验获得的积极数据。试验达到其主要疗效终点，即根据修订的ALS功能评定量表测量，在6个月随机化阶段结束时，接受Relyvrio治疗的ALS患者运动功能下降显著减缓。

• 26.Lytgobi（Futibatinib）

  
  

2022年10月30日，日本大鹏药品（Taiho Pharmaceutical）和子公司Taiho Oncology宣布，美国FDA已加速批准Lytgobi（Futibatinib）片剂新药上市，用于治疗携带FGFR2基因融合或其它重排的不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌经治**患者。LYTGOBI的批准是基于FOENIX*-CCA2试验的初步分析结果，这是一项全球2期开放标签试验，评估了103名具有FGFR2基因重排（包括融合）的不可切除、局部晚期或转移性iCCA患者。在这项试验中，患者每天口服一次LYTGOBI，剂量为20mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。试验结果显示，futibatinib达到42%的客观缓解率，中位缓解持续时间为9.7个月，72%的患者缓解持续时间超过6个月。

• 27.Imjudo（Tremelimumab）

  
  

2022年10月21日，美国FDA官网显示，阿斯利康（AstraZeneca）公司开发的抗CTLA-4抗体Imjudo（tremelimumab）新药上市申请已经获得批准，与抗PD-L1抗体Imfinzi（durvalumab）联用，治疗不可切除的肝细胞癌患者，为肝癌患者提供了一种由双重免疫检查点抑制剂构成的全新免疫组合疗法。

Tremelimumab和Imfinzi组成的联合用药方案（阿斯利康将其称为STRIDE方案）对于肝细胞癌的疗效和安全性得到了临床研究积极结果的支持，在一项针对不可切除的肝细胞癌患者的3期临床试验中，研究者首先对患者进行一次tremelimumab和Imfinzi的联合用药，然后每隔4周进行Imfinzi的单药治疗，这一给药方案旨在刺激T细胞激活的同时，减少CTLA-4抗体的毒副作用。该试验结果显示，接受这一联合用药方案治疗的患者，与活性对照组相比死亡风险降低了22%（HR=0.78，96.02%CI：0.65-0.93，p=0.0035），并且总生存期、客观缓解率、3年后患者的存活率等多项指标均显著优于对照组患者。

• 28.Tecvayli(Teclis**ab)

  
  

2022年10月25日，强生（Johnson&Johnson）集团旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA已经加速批准同时靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3受体的双特异性抗体Tecvayli（Teclis**ab）新药上市，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）**患者。Teclis**ab同时靶向BCMA与T细胞表面CD3受体的双特异性抗体，作为皮下治疗给药。这种现成（或即用）疗法使用创新科学，通过将CD3阳性T细胞募集到表达BCMA的骨髓瘤细胞附近，激发T细胞杀伤肿瘤细胞。它为患者提供了一款现货型、皮下注射的治疗选择。

• 29.ELAHERE（Mirvetuximab soravtansine)

  
  

2022年11月14日，ImmunoGen Inc.宣布美国FDA加速批准其抗体偶联药物（ADC）ELAHERE™（mirvetuximab soravtansine-gynx)的新药上市申请，用于治疗叶酸受体α（FRα）阳性、铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的成年患者，这些患者之前接受过1到3种全身治疗方案。

ELAHERE是一款的抗体偶联药物（ADC），包含叶酸受体α结合抗体、可裂解接头和美登木素生物碱有效载荷DM4(the maytansinoid payload DM4)，DM4是一种有效的微管蛋白抑制剂，旨在杀死靶向癌细胞。卵巢癌患者对含铂疗法产生耐药性是成功控制疾病的一个重大挑战。

FRα是叶酸受体家族的一员，它以高亲和力与叶酸结合，导致它们被内吞摄入细胞内。之前的研究表明，FRα在76-89%的上皮卵巢癌和35-68%的三阴性乳腺癌中高度表达。使FRα成为引人关注的药物靶点。而且，FRα介导的信号通路能够影响肿瘤细胞的分裂和迁移，因此抑制FRα还可能产生一定程度的直接抗癌活性。

• 30.TZIELD（teplizumab）

  
  

2022年11月18日，Provention Bio,Inc.生物制药公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准了TZIELD（teplizumab-mzwv），用于延缓8岁及以上患有2期1型糖尿病（T1D）的**和3期1型糖尿病（T1D）儿童患者的发作。该疗法的新药上市获批是基于一项随机、双盲、设置对照的临床试验。有76名1型糖尿病患者参与了该试验，并被随机分为两组，一组接受teplizumab治疗，另一组则接受安慰剂。治疗一共维持了14天，而在随后的随访中，治疗组的44名患者里，有45%最后出现1型糖尿病的进展，而对照组的数字则高达72%。此外，治疗组患者出现疾病进展的时间约为50个月，而对照组的数字仅为25个月。这些数据表明teplizumab的治疗可以显著延缓1型糖尿病的病情进展。

• 31.Rezlidhia（Olutasidenib）

  
  

2022年12月01日，Rigel Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已经批准异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）选择性抑制剂Rezlidhia（olutasidenib）的新药上市申请，用于治疗复发或难治性(R/R)急性髓系白血病（AML）患者，这些患者具有易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变。

Rezlidhia的的批准基于针对147名患有复发性或难治性AML患者（都有IDH1突变）的临床研究。疗效的评估基于完全缓解率(CR)加上完全缓解伴部分血液学恢复(CRh)的比率、CR+CRh的持续时间。CR+CRh率为35%，CR+CRh的中位时间为1.9个月，CR+CRh的中位持续时间为25.9个月。

• 32.Krazati(adagrasib)

  
  

2022年12月12日，美国FDA宣布加速批准Mirati公司KRAS G12C抑制剂Krazati（adagrasib），用于治疗携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者先前至少接受过一种全身性疗法。这是FDA批准的第二款直接抑制KRAS突变体活性的靶向疗法。

FDA此次的批准新药上市是基于adagrasib在支持注册的2期临床试验KRYSTAL-1中的队列结果。在携带KRAS G12C突变的晚期NSCLC患者中，adagrasib达到43%的客观缓解率（ORR）和80%的疾病控制率（DCR）。

• 33.Lunsumio（Mosunetuzumab）

  
  

2022年12月22日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）宣布，美国FDA已批准Lunsumio（Mosunetuzumab-axgb）新药上市，用于治疗经过两种或多种前期系统治疗后复发或难治的滤泡性淋巴瘤（FL）成年患者。此次FDA的批准是基于2期GO29781研究的积极结果，该试验结果显示出Lunsumio对于复发或难治滤泡性淋巴瘤患者具有较高且持久的应答率。在接受Lunsumio治疗的患者中，80%的患者出现了客观反应（包括完全反应和部分反应），大多数患者至少18个月内保持了反应（57%）。应答者的中位应答持续时间接近2年。60%的患者获得完全反应（CR）。

• 34.Sunlenca（Lenacapavir）

  
  

2022年12月22日，吉利德科学（Gilead Sciences）宣布FDA批准其药品Sunlenca（Lenacapavir）注射液和片剂，用于联合其他抗逆转录病毒药物治疗多重耐药人类免疫缺陷病毒（HIV）感染的**患者。Sunlenca是首个基于衣壳抑制剂的HIV治疗选项，该药的新药上市批准主要基于2/3期临床试验CAPELLA数据的支持，该试验评估了Sunlenca联合优化背景抗病毒疗法治疗方案在接受过大量治疗的多重耐药HIV患者中的应用。

在显著未满足医疗需求的患者人群中，83%（n=30/36）接受优化背景方案的基础上加用Sunlenca的受试者在第52周时达到病毒载量检测不到的标准（<50拷贝/毫升）。此外，CAPELLA受试者的CD4阳性细胞计数平均增加82个细胞/微升。《新英格兰医学杂志》于今年5月发表了CAPELLA研究的主要结果。

• 35.Xenoview（Hyperpolarized Xe-129）

  
  

2022年12月28日，FDA批准Polarean Imaging开发的Xenoview（Hyperpolarized Xe-129）新药上市，该药是一种用于磁共振成像(MRI)的超极化造影剂，用于评估**和12岁及以上儿童患者的肺通气量。当吸入超极化氙Xe 129气体时，可以使用具有多核能力的MRI扫描仪对整个通气肺中的超极化氙Xe 129分布进行成像。

• 36.NexoBrid(Anacaulase)

  
  

2022年12月28日，MediWound公司宣布美国FDA已批准其新药NexoBrid（anacaulase-bcdb），用于移除有深度部分皮层烧伤和/或全皮层烧伤的**患者身上的焦痂。该药物的新药上市申请基于一系列临床前研究，以及8项临床试验的数据，其中包括一项关键的美国3期临床试验。研究表明与对照相比，该药物可以达到95%及以上的焦痂移除，达到主要临床终点。

此外，该疗法也达到了一系列次要临床终点，包括焦痂移除时间更短、需要手术移除焦痂的比例更低，以及与手术和非手术的标准护理方式相比，失血更少等。在安全性上，与标准护理方式相比，该疗法也达到了非劣效性的临床终点。总体上看，该疗法安全且耐受良好。

• 37.BRIUMVI（Ublituximab）

  
  

2022年12月28日，TG Therapeutics,Inc.宣布，美国FDA已批准BRIUMVI™（ublituximab-xiiy）用于治疗复发性多发性硬化症(RMS)的各种形式新药上市，包括**的临床孤立综合征、复发缓解型疾病和活动性继发性进展性疾病。Briumvi的获批基于ULTIMATE I和ULTIMATE II两项为期96周的3期试验研究，试验在1,094名复发型MS患者中进行。接受Briumvi治疗的患者的年化复发率（主要终点）分别为0.07**0.091，而特立氟胺组分别为0.188和0.178。

来源：网络汇总